Badanie Olezarsena (wcześniej znanego jako AKCEA-APOCIII-LRX) podawanego dorosłym z rodzinnym zespołem chylomikronemii (FCS) wcześniej leczonym wolanesorsenem
5 grudnia 2025 zaktualizowane przez: Ionis Pharmaceuticals, Inc.
Otwarte badanie bezpieczeństwa AKCEA-APOCIII-LRX podawanego podskórnie pacjentom z rodzinnym zespołem chylomikronemii (FCS) wcześniej leczonym wolanesorsenem (ISIS 304801)
Celem badania jest ocena bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki (PK) i farmakodynamiki (PD) działania olezarsenu (wcześniej znanego jako AKCEA -APOCIII-LRX) u uczestników z FCS leczonych wcześniej wolanesorsenem.
Przegląd badań
Status
Aktywny, nie rekrutujący
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Jest to wieloośrodkowe, otwarte badanie fazy 3 dotyczące bezpieczeństwa z udziałem maksymalnie 30 uczestników z FCS, wcześniej leczonych wolanesorsenem.
Badanie składa się z 3 okresów: 1) Okres przesiewowy: Tydzień -4 do Tygodnia -1 (do 4 tygodni); 2) Okres leczenia do 53. tygodnia; oraz 3) Okres obserwacji po leczeniu: od tygodnia 54 do tygodnia 66 (13 tygodni).
Zarejestrowani uczestnicy będą otrzymywać olezarsen co 4 tygodnie podczas 53-tygodniowego okresu leczenia.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
24
Faza
- Faza 3
Rozszerzony dostęp
Zatwierdzony do sprzedaży publicznej.
Zobacz rozwinięty rekord dostępu.
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Kanada, V6Z 1Y6
- Centre for Heart Lung Innovation
-
Vancouver, British Columbia, Kanada, V6Z 2C7
- ARC Biosystems, Clinical Assessment Unit (CAU)
-
-
Manitoba
-
Winnipeg, Manitoba, Kanada, R2H 2Ab
- St. Boniface General Hospital
-
-
Quebec
-
Chicoutimi, Quebec, Kanada, G7H 7K9
- Ecogene-21
-
Québec, Quebec, Kanada, G1V 4W2
- Clinique des Maladies Lipidiques de Quebec Inc.
-
Sherbrooke, Quebec, Kanada, J1H 5N4
- Centre Hospitalier Universite de Sherbrooke (CHUS)
-
-
-
-
California
-
Huntington Beach, California, Stany Zjednoczone, 92648
- Diabetes/Lipid Management & Research Center
-
-
Florida
-
Boca Raton, Florida, Stany Zjednoczone, 33434
- Excel Medical Clinical Trials, LLC
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109-2800
- University of Michigan, Department of Internal Medicine, Division of Metabolism, Endocrinology and Diabetes (MEND)
-
-
New York
-
Rochester, New York, Stany Zjednoczone, 14642
- University of Rochester School of Medicine
-
-
-
-
-
Stockholm, Szwecja, 171 77
- Karolinska University Hospital Huddinge
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia
Uczestnicy z FCS (diagnoza kliniczna lub genetyczna) obecnie lub wcześniej leczeni wolanesorsenem (ISIS 304801)
o Uczestników badania w krajach, w których Waylivra® jest dopuszczona do obrotu i dostępna dla uczestników, nie należy pozbawiać możliwości leczenia Waylivra®. Udział w tym badaniu dla takich uczestników będzie dozwolony tylko wtedy, gdy Waylivra® została przerwana z powodu zdarzeń niepożądanych
Następujące leki towarzyszące będą dozwolone, jeśli oczekuje się, że schemat dawkowania pozostanie stały do końca badania (sporadyczne lub przerywane stosowanie leków dostępnych bez recepty (OTC) będzie dozwolone według uznania badacza):
- Statyny, kwasy tłuszczowe omega-3 (na receptę i OTC), fibraty lub inne leki obniżające poziom lipidów. Uczestnicy przyjmujący kwasy tłuszczowe omega-3 OTC powinni dołożyć wszelkich starań, aby pozostać przy tej samej marce do końca badania
- Leki przeciwcukrzycowe
- Doustne leki przeciwzakrzepowe (np. dabigatran, rywaroksaban lub apiksaban i warfaryna przy regularnym monitorowaniu klinicznym)
- Tamoksyfen, estrogeny lub progestyny
Kryteria wyłączenia:
- Leczenie innym badanym lekiem (nieoligonukleotydem), środkiem biologicznym lub urządzeniem w ciągu 4 tygodni od badania przesiewowego lub 5 okresów półtrwania badanego środka, w zależności od tego, który z tych okresów jest dłuższy
Jednoczesne ograniczenia dotyczące leków/procedur:
- Ogólnoustrojowe kortykosteroidy lub sterydy anaboliczne w ciągu 6 tygodni przed badaniem przesiewowym i podczas badania, chyba że zostało to zatwierdzone przez sponsora monitora medycznego
- Afereza osocza w ciągu 4 tygodni przed badaniem przesiewowym lub planowana w trakcie badania
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Olezarsena
Olezarsen będzie podawany raz na 4 tygodnie we wstrzyknięciu podskórnym (SC) przez okres do 209 tygodni.
|
Olezarsen będzie podawany we wstrzyknięciu podskórnym.
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Odsetek uczestników ze zmniejszeniem liczby płytek krwi o > 30% lub > 50% lub z liczbą płytek krwi < 50 000/milimetr sześcienny (mm^3)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 209
|
Wartość wyjściowa do tygodnia 209
|
|
Odsetek uczestników, u których wystąpiły kliniczne krwawienia
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 209
|
Wartość wyjściowa do tygodnia 209
|
|
Odsetek uczestników ze zmniejszeniem szacowanego współczynnika filtracji kłębuszkowej (eGFR) o ≥30% lub ≥50%
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 209
|
Wartość wyjściowa do tygodnia 209
|
|
Odsetek uczestników ze stosunkiem białka do kreatyniny w moczu (UPCR) ≥1000 miligramów (mg)/gram (g) lub ze stosunkiem kreatyniny do albuminy w moczu (UACR) ≥500 mg/g
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 209
|
Wartość wyjściowa do tygodnia 209
|
|
Odsetek uczestników z aminotransferazą alaninową (ALT) lub aminotransferazą asparaginianową (AST) ≥5 x górna granica normy (GGN)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 209
|
Wartość wyjściowa do tygodnia 209
|
|
Odsetek uczestników z ALT lub AST ≥3 x GGN i bilirubiną całkowitą > 2 x GGN
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 209
|
Wartość wyjściowa do tygodnia 209
|
|
Odsetek uczestników z bilirubiną całkowitą ≥2 mg/decylitr (dl)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 209
|
Wartość wyjściowa do tygodnia 209
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Minimalne (przed podaniem) stężenie Olezarsenu w osoczu
Ramy czasowe: Do 209 tygodni
|
Do 209 tygodni
|
|
Stężenie Olezarsenu w osoczu po zabiegu
Ramy czasowe: Do 209 tygodni
|
Do 209 tygodni
|
|
Zmiana i procentowa zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w stężeniu trójglicerydów (TG) na czczo
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 209
|
Wartość wyjściowa do tygodnia 209
|
|
Zmiana i procentowa zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w apolipoproteinie C-III na czczo (APOC-III)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 209
|
Wartość wyjściowa do tygodnia 209
|
|
Zmiana i zmiana procentowa w stosunku do wartości wyjściowych w przypadku lipoproteiny o bardzo małej gęstości (VLDL)-C na czczo
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 209
|
Wartość wyjściowa do tygodnia 209
|
|
Zmiana i procentowa zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w chylomikronie-TG na czczo
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 209
|
Wartość wyjściowa do tygodnia 209
|
|
Zmiana i procentowa zmiana w stosunku do wartości wyjściowych całkowitego cholesterolu (TC) na czczo
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 209
|
Wartość wyjściowa do tygodnia 209
|
|
Zmiana i procentowa zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w odniesieniu do lipoprotein o małej gęstości (nie-HDL)-C na czczo
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 209
|
Wartość wyjściowa do tygodnia 209
|
|
Zmiana i procentowa zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w lipoproteinie o małej gęstości (LDL)-C na czczo
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 209
|
Wartość wyjściowa do tygodnia 209
|
|
Zmiana i procentowa zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w stężeniu apoproteiny B na czczo (apoB)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 209
|
Wartość wyjściowa do tygodnia 209
|
|
Zmiana i procentowa zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w stężeniu apoproteiny B48 na czczo (apoB48)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 209
|
Wartość wyjściowa do tygodnia 209
|
|
Zmiana i procentowa zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w lipoproteinie o dużej gęstości (HDL)-C na czczo
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 209
|
Wartość wyjściowa do tygodnia 209
|
|
Zmiana i procentowa zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w apoproteinie A-1 na czczo (ApoA-1)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 209
|
Wartość wyjściowa do tygodnia 209
|
|
Częstość występowania ostrego zapalenia trzustki
Ramy czasowe: Do 209 tygodni
|
Do 209 tygodni
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
25 lutego 2022
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
1 czerwca 2027
Ukończenie studiów (Szacowany)
1 czerwca 2027
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
20 listopada 2021
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
22 grudnia 2021
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
11 stycznia 2022
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)
12 grudnia 2025
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
5 grudnia 2025
Ostatnia weryfikacja
1 grudnia 2025
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- ISIS 678354-CS7
- 2021-003635-29 (Numer EudraCT)
- 2023-508815-22-00 (Ctis)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
TAK
Opis planu IPD
Ionis może udostępniać zanonimizowane dane poszczególnych uczestników, zagregowane dane kliniczne i inne rodzaje danych na poparcie wyników tego badania.
Wnioski o dane od wykwalifikowanych badaczy zostaną rozpatrzone po spełnieniu wszystkich trzech z poniższych kryteriów: (1) 12 miesięcy od dopuszczenia badanego leku do obrotu w Stanach Zjednoczonych i Unii Europejskiej; (2) 18 miesięcy od zakończenia badania; oraz (3) 6 miesięcy od publikacji artykułu badawczego.
Dostęp będzie odbywał się w bezpiecznym środowisku i będzie uzależniony od zatwierdzenia propozycji badawczej i zawarcia odpowiedniej umowy o wykorzystywaniu danych.
Żądanie dostępu do danych można składać za pośrednictwem strony internetowej https://vivli.org/ourmember/ionis/.
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .