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Eine Studie zu Olezarsen (früher bekannt als AKCEA-APOCIII-LRX), das Erwachsenen mit familiärem Chylomikronämie-Syndrom (FCS) verabreicht wurde, die zuvor mit Volanesorsen behandelt wurden

5. Dezember 2025 aktualisiert von: Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Eine offene Sicherheitsstudie zu AKCEA-APOCIII-LRX bei subkutaner Verabreichung an Patienten mit familiärem Chylomikronämie-Syndrom (FCS), die zuvor mit Volanesorsen behandelt wurden (ISIS 304801)

Der Zweck der Studie ist die Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, pharmakokinetischen (PK) und pharmakodynamischen (PD) Wirkungen von Olezarsen (früher bekannt als AKCEA-APOCIII-LRX) bei Teilnehmern mit FCS, die zuvor mit Volanesorsen behandelt wurden.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine multizentrische, offene Sicherheitsstudie der Phase 3 mit bis zu 30 Teilnehmern mit FCS, die zuvor mit Volanesorsen behandelt wurden. Die Studie besteht aus 3 Perioden: 1) Screening-Periode: Woche -4 bis Woche -1 (bis zu 4 Wochen); 2) Behandlungszeitraum bis Woche 53; und 3) Nachbehandlungszeitraum: Woche 54 bis Woche 66 (13 Wochen). Eingeschriebene Teilnehmer erhalten während des 53-wöchigen Behandlungszeitraums alle 4 Wochen Olezarsen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

24

Phase

  • Phase 3

Erweiterter Zugriff

Genehmigt zum Verkauf an die Öffentlichkeit. Siehe erweiterter Zugriffsdatensatz.

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6Z 1Y6
        • Centre for Heart Lung Innovation
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6Z 2C7
        • ARC Biosystems, Clinical Assessment Unit (CAU)
    • Manitoba
      • Winnipeg, Manitoba, Kanada, R2H 2Ab
        • St. Boniface General Hospital
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Kanada, G7H 7K9
        • Ecogene-21
      • Québec, Quebec, Kanada, G1V 4W2
        • Clinique des Maladies Lipidiques de Quebec Inc.
      • Sherbrooke, Quebec, Kanada, J1H 5N4
        • Centre Hospitalier Universite de Sherbrooke (CHUS)
  • Schweden
      • Stockholm, Schweden, 171 77
        • Karolinska University Hospital Huddinge
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Huntington Beach, California, Vereinigte Staaten, 92648
        • Diabetes/Lipid Management & Research Center
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Vereinigte Staaten, 33434
        • Excel Medical Clinical Trials, LLC
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48109-2800
        • University of Michigan, Department of Internal Medicine, Division of Metabolism, Endocrinology and Diabetes (MEND)
    • New York
      • Rochester, New York, Vereinigte Staaten, 14642
        • University of Rochester School of Medicine

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien

  1. Teilnehmer mit FCS (klinische oder genetische Diagnose), die derzeit Volanesorsen (ISIS 304801) erhalten oder zuvor mit Volanesorsen behandelt wurden

    o Studienteilnehmern in Ländern, in denen Waylivra® kommerziell zugelassen und für Teilnehmer verfügbar ist, sollte die Behandlungsoption mit Waylivra® nicht vorenthalten werden. Die Teilnahme an dieser Studie für solche Teilnehmer ist nur zulässig, wenn Waylivra® aufgrund von UE abgesetzt wurde

  2. Die folgenden Begleitmedikationen sind zulässig, wenn das Dosierungsschema voraussichtlich bis zum Ende der Studie konstant bleibt (die gelegentliche oder intermittierende Anwendung von rezeptfreien (OTC) Medikamenten ist nach Ermessen des Prüfarztes zulässig):

    • Statine, Omega-3-Fettsäuren (verschreibungspflichtig und OTC), Fibrate oder andere lipidsenkende Medikamente. Teilnehmer, die OTC-Omega-3-Fettsäuren einnehmen, sollten sich bemühen, bis zum Ende der Studie bei derselben Marke zu bleiben
    • Antidiabetische Medikamente
    • Orale Antikoagulanzien (z. B. Dabigatran, Rivaroxaban oder Apixaban und Warfarin mit regelmäßiger klinischer Überwachung)
    • Tamoxifen, Östrogene oder Gestagene

Ausschlusskriterien:

  1. Behandlung mit einem anderen Prüfpräparat (kein Oligonukleotid), biologischem Wirkstoff oder Gerät innerhalb von 4 Wochen nach dem Screening oder 5 Halbwertszeiten des Prüfpräparats, je nachdem, welcher Zeitraum länger ist

  2. Einschränkungen bei gleichzeitiger Medikation/Eingriff:

    1. Systemische Kortikosteroide oder anabole Steroide innerhalb von 6 Wochen vor dem Screening und während der Studie, sofern nicht vom Sponsor Medical Monitor genehmigt
    2. Plasma-Apherese innerhalb von 4 Wochen vor dem Screening oder während der Studie geplant

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Olezarsen
Olezarsen wird bis zu 209 Wochen lang einmal alle 4 Wochen durch subkutane (SC) Injektion verabreicht.
Arzneimittel: Olezarsen
Olezarsen wird durch subkutane Injektion verabreicht.
Andere Namen:
  • ISIS 678354
  • AKCEA-APOCIII-LRx

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Anteil der Teilnehmer mit einem Rückgang der Thrombozytenzahl um >30 % oder >50 % oder mit einem Thrombozytenzahlwert < 50.000/Kubikmillimeter (mm^3)
Zeitfenster: Ausgangswert bis Woche 209
Ausgangswert bis Woche 209
Anteil der Teilnehmer mit klinischen Blutungsereignissen
Zeitfenster: Ausgangswert bis Woche 209
Ausgangswert bis Woche 209
Anteil der Teilnehmer mit einem Rückgang der geschätzten glomerulären Filtrationsrate (eGFR) um ≥30 % oder ≥50 %
Zeitfenster: Ausgangswert bis Woche 209
Ausgangswert bis Woche 209
Anteil der Teilnehmer mit einem Urin-Protein/Kreatinin-Verhältnis (UPCR) ≥1000 Milligramm (mg)/Gramm (g) oder mit einem Urin/Albumin-Kreatinin-Verhältnis (UACR) ≥500 mg/g
Zeitfenster: Ausgangswert bis Woche 209
Ausgangswert bis Woche 209
Anteil der Teilnehmer mit Alanin-Aminotransferase (ALT) oder Aspartat-Aminotransferase (AST) ≥5 x Obergrenze des Normalwerts (ULN)
Zeitfenster: Ausgangswert bis Woche 209
Ausgangswert bis Woche 209
Anteil der Teilnehmer mit ALT oder AST ≥3 x ULN und Gesamtbilirubin > 2 x ULN
Zeitfenster: Ausgangswert bis Woche 209
Ausgangswert bis Woche 209
Anteil der Teilnehmer mit Gesamtbilirubin ≥2 mg/Deziliter (dl)
Zeitfenster: Ausgangswert bis Woche 209
Ausgangswert bis Woche 209

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Talspiegel (vor der Dosis) Plasmakonzentration von Olezarsen
Zeitfenster: Bis zu 209 Wochen
Bis zu 209 Wochen
Plasmakonzentration von Olezarsen nach der Behandlung
Zeitfenster: Bis zu 209 Wochen
Bis zu 209 Wochen
Änderung und prozentuale Änderung gegenüber dem Ausgangswert der Nüchtern-Triglyceride (TG)
Zeitfenster: Ausgangswert bis Woche 209
Ausgangswert bis Woche 209
Veränderung und prozentuale Veränderung gegenüber dem Ausgangswert beim Nüchtern-Apolipoprotein C-III (APOC-III)
Zeitfenster: Ausgangswert bis Woche 209
Ausgangswert bis Woche 209
Änderung und prozentuale Änderung gegenüber dem Ausgangswert beim Fasten von Lipoprotein mit sehr niedriger Dichte (VLDL)-C
Zeitfenster: Ausgangswert bis Woche 209
Ausgangswert bis Woche 209
Änderung und prozentuale Änderung gegenüber dem Ausgangswert beim nüchternen Chylomikron-TG
Zeitfenster: Ausgangswert bis Woche 209
Ausgangswert bis Woche 209
Änderung und prozentuale Änderung des Gesamtcholesterins (TC) im nüchternen Zustand gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert bis Woche 209
Ausgangswert bis Woche 209
Änderung und prozentuale Änderung gegenüber dem Ausgangswert beim Fasten von nicht-hochdichtem Lipoprotein (nicht HDL)-C
Zeitfenster: Ausgangswert bis Woche 209
Ausgangswert bis Woche 209
Änderung und prozentuale Änderung gegenüber dem Ausgangswert beim Nüchtern-Low-Density-Lipoprotein (LDL)-C
Zeitfenster: Ausgangswert bis Woche 209
Ausgangswert bis Woche 209
Veränderung und prozentuale Veränderung gegenüber dem Ausgangswert beim Nüchtern-Apoprotein B (apoB)
Zeitfenster: Ausgangswert bis Woche 209
Ausgangswert bis Woche 209
Veränderung und prozentuale Veränderung gegenüber dem Ausgangswert beim Nüchtern-Apoprotein B48 (apoB48)
Zeitfenster: Ausgangswert bis Woche 209
Ausgangswert bis Woche 209
Änderung und prozentuale Änderung gegenüber dem Ausgangswert beim Fasten von High-Density-Lipoprotein (HDL)-C
Zeitfenster: Ausgangswert bis Woche 209
Ausgangswert bis Woche 209
Veränderung und prozentuale Veränderung gegenüber dem Ausgangswert beim Nüchtern-Apoprotein A-1 (ApoA-1)
Zeitfenster: Ausgangswert bis Woche 209
Ausgangswert bis Woche 209
Ereignisrate einer akuten Pankreatitis
Zeitfenster: Bis zu 209 Wochen
Bis zu 209 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

25. Februar 2022

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Juni 2027

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Juni 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

20. November 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

22. Dezember 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

11. Januar 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

12. Dezember 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

5. Dezember 2025

Zuletzt verifiziert

1. Dezember 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ISIS 678354-CS7
  • 2021-003635-29 (EudraCT-Nummer)
  • 2023-508815-22-00 (Ctis)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Ionis kann anonymisierte Daten einzelner Teilnehmer, aggregierte klinische Daten und andere Arten von Daten weitergeben, die die Ergebnisse dieser Studie unterstützen. Datenanfragen von qualifizierten Forschern werden berücksichtigt, sobald alle drei der folgenden Kriterien erfüllt sind: (1) 12 Monate nach der Marktzulassung des Studienmedikaments in den Vereinigten Staaten und der Europäischen Union; (2) 18 Monate nach Abschluss der Studie; und (3) 6 Monate nach Veröffentlichung des Studienartikels. Der Zugriff würde über eine sichere Umgebung erfolgen und ist von der Genehmigung eines Forschungsvorschlags und dem Abschluss einer entsprechenden Datennutzungsvereinbarung abhängig. Anträge auf Zugriff auf Daten können über die Website https://vivli.org/ourmember/ionis/ gestellt werden.

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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