Une étude sur Olezarsen (anciennement connu sous le nom d'AKCEA-APOCIII-LRX) administré à des adultes atteints du syndrome de chylomicronémie familiale (FCS) précédemment traités avec Volanesorsen
5 décembre 2025 mis à jour par: Ionis Pharmaceuticals, Inc.
Une étude d'innocuité en ouvert sur l'AKCEA-APOCIII-LRX administré par voie sous-cutanée à des patients atteints du syndrome de chylomicronémie familiale (FCS) précédemment traités par Volanesorsen (ISIS 304801)
Le but de l'étude est d'évaluer l'innocuité, la tolérabilité, les effets pharmacocinétiques (PK) et pharmacodynamiques (PD) de l'olezarsen (anciennement connu sous le nom d'AKCEA -APOCIII-LRX) chez les participants atteints de FCS précédemment traités avec du volanesorsen.
Aperçu de l'étude
Statut
Actif, ne recrute pas
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Il s'agit d'une étude d'innocuité de phase 3, multicentrique et ouverte portant sur jusqu'à 30 participants atteints de FCS, préalablement traités avec du volanesorsen.
L'étude se compose de 3 périodes : 1) Période de dépistage : Semaine -4 à Semaine -1 (jusqu'à 4 semaines) ; 2) Période de traitement jusqu'à la semaine 53 ; et 3) Période de suivi post-traitement : semaine 54 à semaine 66 (13 semaines).
Les participants inscrits recevront de l'olezarsen toutes les 4 semaines pendant la période de traitement de 53 semaines.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
24
Phase
- Phase 3
Accès étendu
Approuvé en vente au public.
Voir enregistrement d'accès étendu.
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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British Columbia
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Vancouver, British Columbia, Canada, V6Z 1Y6
- Centre for Heart Lung Innovation
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Vancouver, British Columbia, Canada, V6Z 2C7
- ARC Biosystems, Clinical Assessment Unit (CAU)
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Manitoba
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Winnipeg, Manitoba, Canada, R2H 2Ab
- St. Boniface General Hospital
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Quebec
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Chicoutimi, Quebec, Canada, G7H 7K9
- Ecogene-21
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Québec, Quebec, Canada, G1V 4W2
- Clinique des Maladies Lipidiques de Quebec Inc.
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Sherbrooke, Quebec, Canada, J1H 5N4
- Centre Hospitalier Universite de Sherbrooke (CHUS)
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Stockholm, Suède, 171 77
- Karolinska University Hospital Huddinge
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California
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Huntington Beach, California, États-Unis, 92648
- Diabetes/Lipid Management & Research Center
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Florida
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Boca Raton, Florida, États-Unis, 33434
- Excel Medical Clinical Trials, LLC
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, États-Unis, 48109-2800
- University of Michigan, Department of Internal Medicine, Division of Metabolism, Endocrinology and Diabetes (MEND)
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New York
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Rochester, New York, États-Unis, 14642
- University of Rochester School of Medicine
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration
Participants avec FCS (diagnostic clinique ou génétique) actuellement ou précédemment traités avec volanesorsen (ISIS 304801)
o Les participants à l'étude dans les pays où Waylivra® est commercialement approuvé et disponible pour les participants ne doivent pas être privés de l'option de traitement avec Waylivra®. La participation à cette étude pour ces participants ne sera autorisée que lorsque Waylivra® a été interrompu en raison d'EI
Les médicaments concomitants suivants seront autorisés si le schéma posologique doit rester constant jusqu'à la fin de l'étude (l'utilisation occasionnelle ou intermittente de médicaments en vente libre (OTC) sera autorisée à la discrétion de l'investigateur) :
- Statines, acides gras oméga-3 (sur ordonnance et en vente libre), fibrates ou autres médicaments hypolipémiants. Les participants prenant des acides gras oméga-3 en vente libre doivent faire tout leur possible pour rester sur la même marque jusqu'à la fin de l'étude
- Médicaments antidiabétiques
- Anticoagulants oraux (par exemple, dabigatran, rivaroxaban ou apixaban et warfarine avec une surveillance clinique régulière)
- Tamoxifène, œstrogènes ou progestatifs
Critère d'exclusion:
- Traitement avec un autre médicament expérimental (non oligonucléotide), un agent biologique ou un dispositif dans les 4 semaines suivant le dépistage, ou 5 demi-vies de l'agent expérimental, selon la plus longue des deux
Restrictions de médication/procédure concomitantes :
- Corticostéroïdes systémiques ou stéroïdes anabolisants dans les 6 semaines précédant le dépistage et pendant l'étude, sauf approbation par le moniteur médical du promoteur
- Aphérèse plasmatique dans les 4 semaines précédant le dépistage ou planifiée pendant l'étude
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Olézarsen
Olezarsen sera administré une fois toutes les 4 semaines par injection sous-cutanée (SC) pendant 209 semaines maximum.
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Olezarsen sera administré par injection SC.
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
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Proportion de participants présentant une diminution de la numération plaquettaire > 30 % ou > 50 %, ou une valeur de la numération plaquettaire < 50 000/millimètre cube (mm^3)
Délai: Base de référence jusqu'à la semaine 209
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Base de référence jusqu'à la semaine 209
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Proportion de participants présentant des événements hémorragiques cliniques
Délai: Base de référence jusqu'à la semaine 209
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Base de référence jusqu'à la semaine 209
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Proportion de participants présentant une diminution du taux de filtration glomérulaire estimé (DFGe) de ≥ 30 % ou ≥ 50 %
Délai: Base de référence jusqu'à la semaine 209
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Base de référence jusqu'à la semaine 209
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Proportion de participants avec un rapport protéines urinaires/créatinine (UPCR) ≥ 1 000 milligrammes (mg)/gramme (g) ou avec un rapport urine/albumine créatinine (UACR) ≥ 500 mg/g
Délai: Base de référence jusqu'à la semaine 209
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Base de référence jusqu'à la semaine 209
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Proportion de participants présentant une alanine aminotransférase (ALT) ou une aspartate aminotransférase (AST) ≥ 5 x limite supérieure de la normale (LSN)
Délai: Base de référence jusqu'à la semaine 209
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Base de référence jusqu'à la semaine 209
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Proportion de participants avec ALT ou AST ≥3 x LSN et bilirubine totale > 2 x LSN
Délai: Base de référence jusqu'à la semaine 209
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Base de référence jusqu'à la semaine 209
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Proportion de participants avec une bilirubine totale ≥2 mg/décilitre (dL)
Délai: Base de référence jusqu'à la semaine 209
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Base de référence jusqu'à la semaine 209
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Délai |
|---|---|
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Concentration plasmatique minimale (pré-dose) d'Olezarsen
Délai: Jusqu'à 209 semaines
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Jusqu'à 209 semaines
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Concentration plasmatique d'Olezarsen après traitement
Délai: Jusqu'à 209 semaines
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Jusqu'à 209 semaines
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Changement et pourcentage de changement par rapport à la valeur initiale des triglycérides (TG) à jeun
Délai: Base de référence jusqu'à la semaine 209
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Base de référence jusqu'à la semaine 209
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Changement et pourcentage de changement par rapport à la valeur initiale de l'apolipoprotéine C-III à jeun (APOC-III)
Délai: Base de référence jusqu'à la semaine 209
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Base de référence jusqu'à la semaine 209
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Changement et pourcentage de changement par rapport à la valeur initiale des lipoprotéines de très faible densité (VLDL)-C à jeun
Délai: Base de référence jusqu'à la semaine 209
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Base de référence jusqu'à la semaine 209
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Changement et pourcentage de changement par rapport à la ligne de base dans le Chylomicron-TG à jeun
Délai: Base de référence jusqu'à la semaine 209
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Base de référence jusqu'à la semaine 209
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Changement et pourcentage de changement par rapport à la valeur initiale du cholestérol total (TC) à jeun
Délai: Base de référence jusqu'à la semaine 209
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Base de référence jusqu'à la semaine 209
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Changement et pourcentage de changement par rapport à la valeur initiale des lipoprotéines C non de haute densité (non HDL) à jeun
Délai: Base de référence jusqu'à la semaine 209
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Base de référence jusqu'à la semaine 209
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Changement et pourcentage de changement par rapport à la valeur initiale de la lipoprotéine de basse densité (LDL)-C à jeun
Délai: Base de référence jusqu'à la semaine 209
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Base de référence jusqu'à la semaine 209
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Changement et pourcentage de changement par rapport à la valeur initiale de l'apoprotéine B à jeun (apoB)
Délai: Base de référence jusqu'à la semaine 209
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Base de référence jusqu'à la semaine 209
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Changement et pourcentage de changement par rapport à la valeur initiale de l'apoprotéine B48 à jeun (apoB48)
Délai: Base de référence jusqu'à la semaine 209
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Base de référence jusqu'à la semaine 209
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Changement et pourcentage de changement par rapport à la valeur initiale de la lipoprotéine de haute densité (HDL)-C à jeun
Délai: Base de référence jusqu'à la semaine 209
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Base de référence jusqu'à la semaine 209
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Changement et pourcentage de changement par rapport à la valeur initiale de l'apoprotéine A-1 à jeun (ApoA-1)
Délai: Base de référence jusqu'à la semaine 209
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Base de référence jusqu'à la semaine 209
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Taux d'événements de pancréatite aiguë
Délai: Jusqu'à 209 semaines
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Jusqu'à 209 semaines
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
25 février 2022
Achèvement primaire (Estimé)
1 juin 2027
Achèvement de l'étude (Estimé)
1 juin 2027
Dates d'inscription aux études
Première soumission
20 novembre 2021
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
22 décembre 2021
Première publication (Réel)
11 janvier 2022
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Estimé)
12 décembre 2025
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
5 décembre 2025
Dernière vérification
1 décembre 2025
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- ISIS 678354-CS7
- 2021-003635-29 (Numéro EudraCT)
- 2023-508815-22-00 (Ctis)
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
OUI
Description du régime IPD
Ionis peut partager des données anonymisées sur les participants individuels, des données cliniques agrégées et d'autres types de données qui étayent les résultats de cette étude.
Les demandes de données émanant de chercheurs qualifiés seront prises en compte une fois que les trois critères suivants seront remplis : (1) 12 mois à compter de l'approbation de commercialisation du médicament à l'étude aux États-Unis et dans l'Union européenne ; (2) 18 mois à compter de la conclusion de l'étude ; et (3) 6 mois à compter de la publication de l'article d'étude.
L'accès se ferait via un environnement sécurisé et dépend de l'approbation d'une proposition de recherche et de la conclusion d'un accord d'utilisation des données approprié.
Les demandes d'accès aux données peuvent être soumises via le site https://vivli.org/ourmember/ionis/.
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .