En undersøgelse af Olezarsen (tidligere kendt som AKCEA-APOCIII-LRX) administreret til voksne med familiært chylomikronæmisyndrom (FCS) tidligere behandlet med Volanesorsen
5. december 2025 opdateret af: Ionis Pharmaceuticals, Inc.
En åben-label sikkerhedsundersøgelse af AKCEA-APOCIII-LRX administreret subkutant til patienter med familiært Chylomicronemia Syndrome (FCS) tidligere behandlet med Volanesorsen (ISIS 304801)
Formålet med undersøgelsen er at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten, farmakokinetiske (PK) og farmakodynamiske (PD) virkninger af olezarsen (tidligere kendt som AKCEA -APOCIII-LRX) hos deltagere med FCS tidligere behandlet med volanesorsen.
Studieoversigt
Status
Aktiv, ikke rekrutterende
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Dette er et fase 3, multicenter, åbent sikkerhedsstudie med op til 30 deltagere med FCS, tidligere behandlet med volanesorsen.
Undersøgelsen består af 3 perioder: 1) Screeningsperiode: Uge -4 til Uge -1 (op til 4 uger); 2) Behandlingsperiode op til uge 53; og 3) Opfølgningsperiode efter behandling: Uge 54 til uge 66 (13 uger).
Tilmeldte deltagere vil modtage olezarsen hver 4. uge i den 53-ugers behandlingsperiode.
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
24
Fase
- Fase 3
Udvidet adgang
Godkendt til salg til offentligheden.
Se udvidet adgangsregistrering.
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Canada, V6Z 1Y6
- Centre for Heart Lung Innovation
-
Vancouver, British Columbia, Canada, V6Z 2C7
- ARC Biosystems, Clinical Assessment Unit (CAU)
-
-
Manitoba
-
Winnipeg, Manitoba, Canada, R2H 2Ab
- St. Boniface General Hospital
-
-
Quebec
-
Chicoutimi, Quebec, Canada, G7H 7K9
- Ecogene-21
-
Québec, Quebec, Canada, G1V 4W2
- Clinique des Maladies Lipidiques de Quebec Inc.
-
Sherbrooke, Quebec, Canada, J1H 5N4
- Centre Hospitalier Universite de Sherbrooke (CHUS)
-
-
-
-
California
-
Huntington Beach, California, Forenede Stater, 92648
- Diabetes/Lipid Management & Research Center
-
-
Florida
-
Boca Raton, Florida, Forenede Stater, 33434
- Excel Medical Clinical Trials, LLC
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109-2800
- University of Michigan, Department of Internal Medicine, Division of Metabolism, Endocrinology and Diabetes (MEND)
-
-
New York
-
Rochester, New York, Forenede Stater, 14642
- University of Rochester School of Medicine
-
-
-
-
-
Stockholm, Sverige, 171 77
- Karolinska University Hospital Huddinge
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inklusionskriterier
Deltagere med FCS (klinisk eller genetisk diagnose) i øjeblikket på eller tidligere behandlet med volanesorsen (ISIS 304801)
o Studiedeltagere i lande, hvor Waylivra® er kommercielt godkendt og tilgængelig for deltagere, bør ikke fratages behandlingsmuligheden med Waylivra®. Deltagelse i denne undersøgelse for sådanne deltagere vil kun være tilladt, når Waylivra® blev afbrudt på grund af AE'er
Følgende samtidig medicin vil være tilladt, hvis doseringsregimet forventes at forblive konstant gennem slutningen af undersøgelsen (lejlighedsvis eller intermitterende brug af håndkøbsmedicin (OTC) vil være tilladt efter Investigators skøn):
- Statiner, omega-3 fedtsyrer (receptpligtig og håndkøb), fibrater eller anden lipidsænkende medicin. Deltagere, der tager OTC omega-3-fedtsyrer, bør gøre alt for at forblive på det samme mærke til slutningen af undersøgelsen
- Antidiabetisk medicin
- Orale antikoagulantia (fx dabigatran, rivaroxaban eller apixaban og warfarin med regelmæssig klinisk overvågning)
- Tamoxifen, østrogener eller progestiner
Ekskluderingskriterier:
- Behandling med et andet forsøgslægemiddel (ikke-oligonukleotid), biologisk middel eller enhed inden for 4 uger efter screening eller 5 halveringstider af forsøgsmiddel, alt efter hvad der er længst
Samtidig medicinering/procedurerestriktioner:
- Systemiske kortikosteroider eller anabolske steroider inden for 6 uger før screening og under undersøgelsen, medmindre de er godkendt af Sponsor Medical Monitor
- Plasmaaferese inden for 4 uger før screening eller planlagt under undersøgelsen
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Olezarsen
Olezarsen vil blive administreret én gang hver 4. uge ved subkutan (SC) injektion i op til 209 uger.
|
Olezarsen vil blive administreret ved subkutan injektion.
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Andel af deltagere med et fald i blodpladetal med >30 % eller >50 %, eller med blodpladeantalværdi <50.000/kubikmillimeter (mm^3)
Tidsramme: Baseline til uge 209
|
Baseline til uge 209
|
|
Andel af deltagere med kliniske blødningshændelser
Tidsramme: Baseline til uge 209
|
Baseline til uge 209
|
|
Andel af deltagere med fald i estimeret glomerulær filtrationshastighed (eGFR) med ≥30 % eller ≥50 %
Tidsramme: Baseline til uge 209
|
Baseline til uge 209
|
|
Andel af deltagere med urinprotein/kreatinin-forhold (UPCR) ≥1000 milligram (mg)/gram (g) eller med urin/albumin-kreatinin-forhold (UACR) ≥500 mg/g
Tidsramme: Baseline til uge 209
|
Baseline til uge 209
|
|
Andel af deltagere med alaninaminotransferase (ALT) eller aspartataminotransferase (AST) ≥5 x øvre normalgrænse (ULN)
Tidsramme: Baseline til uge 209
|
Baseline til uge 209
|
|
Andel af deltagere med ALT eller ASAT ≥3 x ULN og total bilirubin > 2 x ULN
Tidsramme: Baseline til uge 209
|
Baseline til uge 209
|
|
Andel af deltagere med total bilirubin ≥2 mg/deciliter (dL)
Tidsramme: Baseline til uge 209
|
Baseline til uge 209
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Trog (før-dosis) Plasmakoncentration af Olezarsen
Tidsramme: Op til 209 uger
|
Op til 209 uger
|
|
Post-Treatment Plasma Koncentration af Olezarsen
Tidsramme: Op til 209 uger
|
Op til 209 uger
|
|
Ændring og procentvis ændring fra baseline i fastende triglycerider (TG)
Tidsramme: Baseline til uge 209
|
Baseline til uge 209
|
|
Ændring og procentvis ændring fra baseline i fastende apolipoprotein C-III (APOC-III)
Tidsramme: Baseline til uge 209
|
Baseline til uge 209
|
|
Ændring og procentvis ændring fra baseline i fastende meget lavdensitetslipoprotein (VLDL)-C
Tidsramme: Baseline til uge 209
|
Baseline til uge 209
|
|
Ændring og procentvis ændring fra baseline i fastende Chylomicron-TG
Tidsramme: Baseline til uge 209
|
Baseline til uge 209
|
|
Ændring og procentvis ændring fra baseline i fastende totalkolesterol (TC)
Tidsramme: Baseline til uge 209
|
Baseline til uge 209
|
|
Ændring og procentvis ændring fra baseline i fastende ikke-højdensitetslipoprotein (ikke-HDL)-C
Tidsramme: Baseline til uge 209
|
Baseline til uge 209
|
|
Ændring og procentvis ændring fra baseline i fastende lavdensitetslipoprotein (LDL)-C
Tidsramme: Baseline til uge 209
|
Baseline til uge 209
|
|
Ændring og procentvis ændring fra baseline i fastende apoprotein B (apoB)
Tidsramme: Baseline til uge 209
|
Baseline til uge 209
|
|
Ændring og procentvis ændring fra baseline i fastende apoprotein B48 (apoB48)
Tidsramme: Baseline til uge 209
|
Baseline til uge 209
|
|
Ændring og procentvis ændring fra baseline i fastende high-density lipoprotein (HDL)-C
Tidsramme: Baseline til uge 209
|
Baseline til uge 209
|
|
Ændring og procentvis ændring fra baseline i fastende apoprotein A-1 (ApoA-1)
Tidsramme: Baseline til uge 209
|
Baseline til uge 209
|
|
Hændelsesrate for akut pancreatitis
Tidsramme: Op til 209 uger
|
Op til 209 uger
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
25. februar 2022
Primær færdiggørelse (Anslået)
1. juni 2027
Studieafslutning (Anslået)
1. juni 2027
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
20. november 2021
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
22. december 2021
Først opslået (Faktiske)
11. januar 2022
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Anslået)
12. december 2025
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
5. december 2025
Sidst verificeret
1. december 2025
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- ISIS 678354-CS7
- 2021-003635-29 (EudraCT nummer)
- 2023-508815-22-00 (Ctis)
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
Ionis kan dele anonymiserede individuelle deltagerdata, aggregerede kliniske data og andre typer data, der understøtter resultaterne i denne undersøgelse.
Dataanmodninger fra kvalificerede forskere vil blive overvejet, når alle tre af følgende kriterier er opfyldt: (1) 12 måneder fra markedsføringsgodkendelse af studielægemidlet i både USA og EU; (2) 18 måneder efter afslutningen af undersøgelsen; og (3) 6 måneder fra publicering af studieartikel.
Adgang vil ske via et sikkert miljø og er betinget af godkendelse af et forskningsforslag og indgåelse af en passende databrugsaftale.
Anmodninger om adgang til data kan indsendes via hjemmesiden https://vivli.org/ourmember/ionis/.
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .