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이전에 볼라네소르센으로 치료받은 적이 있는 가족성 유미미소혈증 증후군(FCS)이 있는 성인에게 투여된 올레자르센(구 AKCEA-APOCIII-LRX)에 대한 연구

2023년 8월 7일 업데이트: Ionis Pharmaceuticals, Inc.

이전에 볼라네소르센(ISIS 304801)으로 치료받은 적이 있는 가족성 킬로미크론혈증 증후군(FCS) 환자에게 피하 투여된 AKCEA-APOCIII-LRX의 공개 라벨 안전성 연구

이 연구의 목적은 이전에 볼라네소르센으로 치료받은 FCS 참가자에서 올레자센(이전 AKCEA-APOCIII-LRX로 알려짐)의 안전성, 내약성, 약동학(PK) 및 약력학(PD) 효과를 평가하는 것입니다.

연구 개요

상태

모집하지 않고 적극적으로

정황

개입 / 치료

상세 설명

이것은 이전에 volanesorsen으로 치료받은 FCS 참가자 최대 30명에 대한 3상 다기관 공개 라벨 안전성 연구입니다. 연구는 3개의 기간으로 구성된다: 1) 스크리닝 기간: -4주 내지 -1주(최대 4주); 2) 53주까지의 치료 기간; 및 3) 치료 후 추적 관찰 기간: 54주차 내지 66주차(13주). 등록된 참가자는 53주 치료 기간 동안 4주마다 올레자르센을 투여받게 됩니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

24

단계

  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 장소

  • 미국
    • California
      • Huntington Beach, California, 미국, 92648
        • Diabetes/Lipid Management & Research Center
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, 미국, 33434
        • Excel Medical Clinical Trials, LLC
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, 미국, 48109-2800
        • University of Michigan, Department of Internal Medicine, Division of Metabolism, Endocrinology and Diabetes (MEND)
    • New York
      • Rochester, New York, 미국, 14642
        • University of Rochester School of Medicine
  • 스웨덴
      • Stockholm, 스웨덴, 171 77
        • Karolinska University Hospital Huddinge
  • 캐나다
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, 캐나다, V6Z 1Y6
        • Centre for Heart Lung Innovation
      • Vancouver, British Columbia, 캐나다, V6Z 2C7
        • ARC Biosystems, Clinical Assessment Unit (CAU)
    • Manitoba
      • Winnipeg, Manitoba, 캐나다, R2H 2Ab
        • St. Boniface General Hospital
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, 캐나다, G7H 7K9
        • Ecogene-21
      • Québec, Quebec, 캐나다, G1V 4W2
        • Clinique des Maladies Lipidiques de Quebec Inc.
      • Sherbrooke, Quebec, 캐나다, J1H 5N4
        • Centre Hospitalier Universite de Sherbrooke (CHUS)

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 이상 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준

  1. volanesorsen(ISIS 304801)으로 치료 중이거나 이전에 치료를 받은 FCS(임상 또는 유전 진단) 참가자

    o Waylivra®가 상업적으로 승인되어 참가자에게 제공되는 국가의 연구 참가자는 Waylivra®를 사용한 치료 옵션을 박탈해서는 안 됩니다. 이러한 참가자에 대한 본 연구 참여는 AE로 인해 Waylivra®가 중단된 경우에만 허용됩니다.

  2. 투약 요법이 연구가 끝날 때까지 일정하게 유지될 것으로 예상되는 경우 다음 병용 약물이 허용될 것입니다(일반의약품(OTC) 약물의 간헐적 또는 간헐적 사용은 연구자의 재량에 따라 허용될 것입니다):

    • 스타틴, 오메가-3 지방산(처방 및 OTC), 피브레이트 또는 기타 지질 저하 약물. OTC 오메가-3 지방산을 복용하는 참가자는 연구가 끝날 때까지 동일한 브랜드를 유지하기 위해 모든 노력을 기울여야 합니다.
    • 당뇨병 치료제
    • 경구 항응고제(예: 다비가트란, 리바록사반 또는 아픽사반 및 정기적인 임상 모니터링이 있는 와파린)
    • 타목시펜, 에스트로겐 또는 프로게스틴

제외 기준:

  1. 스크리닝 4주 이내의 다른 연구 약물(비-올리고뉴클레오티드), 생물학적 제제 또는 장치를 사용한 치료 또는 연구 제제의 5 반감기 중 더 긴 기간

  2. 병용 약물/시술 제한:

    1. Sponsor Medical Monitor에 의해 승인되지 않는 한 스크리닝 전 6주 이내 및 연구 동안 전신 코르티코스테로이드 또는 아나볼릭 스테로이드
    2. 스크리닝 전 4주 이내 또는 연구 중에 계획된 혈장 성분채집술

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 올레자센
올레자센은 최대 153주 동안 4주마다 한 번씩 피하(SC) 주사로 투여된다.
의약품: 올레자센
Olezarsen은 SC 주사로 투여됩니다.
다른 이름들:
  • ISIS 678354
  • AKCEA-APOCIII-LRx

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
기간
혈소판 수가 >30% 또는 >50% 감소하거나 혈소판 수가 <50,000/세제곱 밀리미터(mm^3)인 참가자의 비율
기간: 157주까지의 기준선
157주까지의 기준선
주요 또는 임상적으로 관련된 비 주요 출혈 사례가 있는 참가자의 비율
기간: 157주까지의 기준선
157주까지의 기준선
예상 사구체 여과율(eGFR)이 >30% 또는 >50% 감소한 참가자의 비율
기간: 157주까지의 기준선
157주까지의 기준선
소변 단백질/크레아티닌 비율(UPCR) ≥1000 밀리그램(mg)/그램(g) 또는 소변/알부민 크레아티닌 비율(UACR) ≥500 mg/g인 참가자 비율
기간: 157주까지의 기준선
157주까지의 기준선
ALT(Alanine Aminotransferase) 또는 AST(Aspartate Aminotransferase) >5 x 정상 상한(ULN)이 있는 참가자 비율
기간: 157주까지의 기준선
157주까지의 기준선
ALT 또는 AST >3 x ULN 및 총 빌리루빈 > 2 x ULN인 참가자의 비율
기간: 157주까지의 기준선
157주까지의 기준선
총 빌리루빈 >2mg/데시리터(dL)인 참가자 비율
기간: 157주까지의 기준선
157주까지의 기준선

2차 결과 측정

결과 측정
기간
Olezarsen의 Trough(투여 전) 혈장 ​​농도
기간: 최대 157주
최대 157주
Olezarsen의 처리 후 혈장 농도
기간: 최대 170주
최대 170주
공복 중 트리글리세리드(TG)의 기준선 대비 변화 및 백분율 변화
기간: 157주까지의 기준선
157주까지의 기준선
단식 아포지단백 C-III(APOC-III)의 기준선 대비 변화 및 백분율 변화
기간: 157주까지의 기준선
157주까지의 기준선
VLDL(초저밀도 지단백)-C
기간: 157주까지의 기준선
157주까지의 기준선
절식 Chylomicron-TG의 기준선 대비 변화 및 백분율 변화
기간: 157주까지의 기준선
157주까지의 기준선
공복 총 콜레스테롤(TC)의 기준선 대비 변화 및 백분율 변화
기간: 157주까지의 기준선
157주까지의 기준선
비고밀도지단백(non-HDL)-C 단식 시 기준선 대비 변화 및 백분율 변화
기간: 157주까지의 기준선
157주까지의 기준선
절식 저밀도 지단백(LDL)-C의 기준선 대비 변화 및 백분율 변화
기간: 157주까지의 기준선
157주까지의 기준선
공복 시 아포단백질 B(apoB)의 기준선 대비 변화 및 백분율 변화
기간: 157주까지의 기준선
157주까지의 기준선
공복 시 아포단백질 B48(apoB48)의 기준선 대비 변화 및 백분율 변화
기간: 157주까지의 기준선
157주까지의 기준선
공복 고밀도 지단백질(HDL)-C의 기준선 대비 변화 및 백분율 변화
기간: 157주까지의 기준선
157주까지의 기준선
공복 시 아포단백질 A-1(ApoA-1)의 기준선 대비 변화 및 백분율 변화
기간: 157주까지의 기준선
157주까지의 기준선
급성 췌장염 발병률
기간: 최대 157주
최대 157주

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Ionis Pharmaceuticals, Inc.

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2022년 2월 25일

기본 완료 (추정된)

2025년 3월 1일

연구 완료 (추정된)

2025년 6월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2021년 11월 20일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2021년 12월 22일

처음 게시됨 (실제)

2022년 1월 11일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2023년 8월 9일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2023년 8월 7일

마지막으로 확인됨

2023년 8월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • ISIS 678354-CS7
  • 2021-003635-29 (EudraCT 번호)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

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