Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus Olezarsenista (aiemmin AKCEA-APOCIII-LRX), jota annettiin aikuisille, joilla on familiaalinen kylomikronemiaoireyhtymä (FCS), joita on aiemmin hoidettu volanesorsenilla

perjantai 5. joulukuuta 2025 päivittänyt: Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Avoin turvallisuustutkimus AKCEA-APOCIII-LRX:stä, joka annettiin ihon alle potilaille, joilla on familiaalinen kylomikronemiaoireyhtymä (FCS), joita on aiemmin hoidettu volanesorsenilla (ISIS 304801)

Tutkimuksen tarkoituksena on arvioida olesarsenin (aiemmin AKCEA -APOCIII-LRX) turvallisuutta, siedettävyyttä, farmakokineettisiä (PK) ja farmakodynaamisia (PD) vaikutuksia potilailla, joilla on FCS-hoitoa aiemmin volanesorsenilla.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on vaiheen 3, monikeskus, avoin turvallisuustutkimus, johon osallistui jopa 30 FCS-potilasta, joita on aiemmin hoidettu volanesorsenilla. Tutkimus koostuu 3 jaksosta: 1) Seulontajakso: Viikko -4 - Viikko -1 (enintään 4 viikkoa); 2) Hoitojakso viikkoon 53 asti; ja 3) Hoidon jälkeinen seurantajakso: Viikko 54 - Viikko 66 (13 viikkoa). Osallistujat saavat olezarsenia 4 viikon välein 53 viikon hoitojakson aikana.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

24

Vaihe

  • Vaihe 3

Laajennettu käyttöoikeus

Hyväksytty myytävänä yleisölle. Katso laajennettu käyttöoikeustietue.

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6Z 1Y6
        • Centre for Heart Lung Innovation
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6Z 2C7
        • ARC Biosystems, Clinical Assessment Unit (CAU)
    • Manitoba
      • Winnipeg, Manitoba, Kanada, R2H 2Ab
        • St. Boniface General Hospital
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Kanada, G7H 7K9
        • Ecogene-21
      • Québec, Quebec, Kanada, G1V 4W2
        • Clinique des Maladies Lipidiques de Quebec Inc.
      • Sherbrooke, Quebec, Kanada, J1H 5N4
        • Centre Hospitalier Universite de Sherbrooke (CHUS)
  • Ruotsi
      • Stockholm, Ruotsi, 171 77
        • Karolinska University Hospital Huddinge
  • Yhdysvallat
    • California
      • Huntington Beach, California, Yhdysvallat, 92648
        • Diabetes/Lipid Management & Research Center
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Yhdysvallat, 33434
        • Excel Medical Clinical Trials, LLC
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109-2800
        • University of Michigan, Department of Internal Medicine, Division of Metabolism, Endocrinology and Diabetes (MEND)
    • New York
      • Rochester, New York, Yhdysvallat, 14642
        • University of Rochester School of Medicine

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit

  1. Osallistujat, joilla on FCS (kliininen tai geneettinen diagnoosi) tällä hetkellä tai joita on aiemmin hoidettu volanesorseenilla (ISIS 304801)

    o Tutkimukseen osallistujilta maissa, joissa Waylivra® on kaupallisesti hyväksytty ja osallistujien saatavilla, ei pidä evätä Waylivra®-hoitovaihtoehtoa. Tällaisten osallistujien osallistuminen tähän tutkimukseen sallitaan vain, kun Waylivra® lopetettiin haittavaikutusten vuoksi

  2. Seuraavat samanaikaiset lääkkeet ovat sallittuja, jos annostusohjelman odotetaan pysyvän vakiona tutkimuksen loppuun asti (satunnainen tai ajoittainen käsikauppalääkkeiden (OTC) käyttö sallitaan tutkijan harkinnan mukaan):

    • Statiinit, omega-3-rasvahapot (resepti ja OTC), fibraatit tai muut lipidejä alentavat lääkkeet. OTC-omega-3-rasvahappoja käyttävien osallistujien tulee tehdä kaikkensa pysyäkseen samalla tuotemerkillä tutkimuksen loppuun asti
    • Diabeteslääkkeet
    • Suun kautta otettavat antikoagulantit (esim. dabigatraani, rivaroksabaani tai apiksabaani ja varfariini säännöllisen kliinisen seurannan yhteydessä)
    • Tamoksifeeni, estrogeenit tai progestiinit

Poissulkemiskriteerit:

  1. Hoito toisella tutkimuslääkkeellä (ei-oligonukleotidilla), biologisella aineella tai laitteella 4 viikon sisällä seulonnasta tai 5 tutkimusaineen puoliintumisaikaa sen mukaan, kumpi on pidempi

  2. Samanaikainen lääkitys/toimenpiderajoitukset:

    1. Systeemiset kortikosteroidit tai anaboliset steroidit 6 viikon sisällä ennen seulontaa ja tutkimuksen aikana, ellei sponsori Medical Monitor ole hyväksynyt
    2. Plasma-afereesi 4 viikon sisällä ennen seulontaa tai suunniteltuna tutkimuksen aikana

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Olezarsen
Olezarsenia annetaan kerran 4 viikossa ihonalaisena (SC) injektiona enintään 209 viikon ajan.
Lääke: Olezarsen
Olezarsen annetaan SC-injektiona.
Muut nimet:
  • ISIS 678354
  • AKCEA-APOCIII-LRx

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien osuus, joiden verihiutaleiden määrä on vähentynyt > 30 % tai > 50 % tai joiden verihiutaleiden määrä on alle 50 000 kuutiomillimetriä kohden (mm^3)
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 209
Lähtötilanne viikkoon 209
Kliinisiä verenvuototapahtumia sairastavien osallistujien osuus
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 209
Lähtötilanne viikkoon 209
Niiden osallistujien osuus, joiden arvioitu glomerulaarinen suodatusnopeus (eGFR) on laskenut ≥30 % tai ≥50 %
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 209
Lähtötilanne viikkoon 209
Niiden osallistujien osuus, joiden virtsan proteiini/kreatiniinisuhde (UPCR) ≥1000 milligrammaa (mg)/gramma (g) tai virtsan/albumiinin kreatiniinisuhde (UACR) ≥500 mg/g
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 209
Lähtötilanne viikkoon 209
Niiden osallistujien osuus, joilla on alaniiniaminotransferaasi (ALT) tai aspartaattiaminotransferaasi (AST) ≥5 x normaalin yläraja (ULN)
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 209
Lähtötilanne viikkoon 209
Niiden osallistujien osuus, joiden ALAT tai ASAT ≥3 x ULN ja kokonaisbilirubiini > 2 x ULN
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 209
Lähtötilanne viikkoon 209
Niiden osallistujien osuus, joiden kokonaisbilirubiini on ≥2 mg/desilitra (dL)
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 209
Lähtötilanne viikkoon 209

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Olezarsenin plasmapitoisuus (ennen annosta).
Aikaikkuna: Jopa 209 viikkoa
Jopa 209 viikkoa
Olezarsenin hoidon jälkeinen plasmapitoisuus
Aikaikkuna: Jopa 209 viikkoa
Jopa 209 viikkoa
Paaston triglyseridien (TG) muutos ja prosentuaalinen muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 209
Lähtötilanne viikkoon 209
Muutos ja prosentuaalinen muutos lähtötasosta paastoapolipoproteiini C-III:ssa (APOC-III)
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 209
Lähtötilanne viikkoon 209
Muutos ja prosentuaalinen muutos lähtötasosta paaston erittäin matalatiheyksisen lipoproteiinin (VLDL)-C:ssä
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 209
Lähtötilanne viikkoon 209
Muutos ja prosentuaalinen muutos perustasosta paasto-Chylomicron-TG:ssä
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 209
Lähtötilanne viikkoon 209
Paaston kokonaiskolesterolin (TC) muutos ja prosentuaalinen muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 209
Lähtötilanne viikkoon 209
Muutos ja prosentuaalinen muutos lähtötasosta paaston ei-korkeatiheyksisessä lipoproteiinissa (ei-HDL)-C
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 209
Lähtötilanne viikkoon 209
Muutos ja prosentuaalinen muutos lähtötasosta paaston matalatiheyksisen lipoproteiinin (LDL)-C:ssä
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 209
Lähtötilanne viikkoon 209
Paaston apoproteiini B:n (apoB) muutos ja prosentuaalinen muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 209
Lähtötilanne viikkoon 209
Paaston apoproteiini B48:n (apoB48) muutos ja prosentuaalinen muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 209
Lähtötilanne viikkoon 209
Muutos ja prosentuaalinen muutos lähtötasosta paaston korkeatiheyksisen lipoproteiinin (HDL)-C:ssä
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 209
Lähtötilanne viikkoon 209
Paaston apoproteiini A-1:n (ApoA-1) muutos ja prosentuaalinen muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 209
Lähtötilanne viikkoon 209
Akuutin haimatulehduksen esiintymistiheys
Aikaikkuna: Jopa 209 viikkoa
Jopa 209 viikkoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Perjantai 25. helmikuuta 2022

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 1. kesäkuuta 2027

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 1. kesäkuuta 2027

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Lauantai 20. marraskuuta 2021

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 22. joulukuuta 2021

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 11. tammikuuta 2022

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)

Perjantai 12. joulukuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 5. joulukuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. joulukuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • ISIS 678354-CS7
  • 2021-003635-29 (EudraCT-numero)
  • 2023-508815-22-00 (Ctis)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Ionis voi jakaa anonymisoituja yksittäisiä osallistujatietoja, yhdistettyjä kliinisiä tietoja ja muuntyyppisiä tietoja, jotka tukevat tämän tutkimuksen tuloksia. Pätevien tutkijoiden tietopyynnöt otetaan huomioon, kun kaikki kolme seuraavista kriteereistä täyttyvät: (1) 12 kuukautta tutkimuslääkkeen myyntiluvasta sekä Yhdysvalloissa että Euroopan unionissa; (2) 18 kuukautta tutkimuksen päättymisestä; ja (3) 6 kuukautta tutkimusartikkelin julkaisemisesta. Pääsy tapahtuisi suojatun ympäristön kautta, ja se edellyttää tutkimusehdotuksen hyväksymistä ja asianmukaisen tiedonkäyttösopimuksen tekemistä. Tietoihin pääsyä koskevat pyynnöt voidaan lähettää verkkosivuston https://vivli.org/ourmember/ionis/ kautta.

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa