Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie van Olezarsen (voorheen bekend als AKCEA-APOCIII-LRX) toegediend aan volwassenen met familiair chylomicronemiesyndroom (FCS) die eerder werden behandeld met Volanesorsen

5 december 2025 bijgewerkt door: Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Een open-label veiligheidsonderzoek van AKCEA-APOCIII-LRX subcutaan toegediend aan patiënten met familiaal chylomicronemiesyndroom (FCS) die eerder met Volanesorsen zijn behandeld (ISIS 304801)

Het doel van de studie is het evalueren van de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetische (PK) en farmacodynamische (PD) effecten van olezarsen (voorheen bekend als AKCEA -APOCIII-LRX) bij deelnemers met FCS die eerder werden behandeld met volanesorsen.

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een fase 3, multicenter, open-label veiligheidsonderzoek met maximaal 30 deelnemers met FCS, eerder behandeld met volanesorsen. Het onderzoek bestaat uit 3 periodes: 1) Screeningperiode: week -4 tot week -1 (tot 4 weken); 2) Behandelperiode tot week 53; en 3) Follow-upperiode na de behandeling: week 54 tot week 66 (13 weken). Ingeschreven deelnemers zullen gedurende de behandelingsperiode van 53 weken om de 4 weken olezarsen krijgen.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

24

Fase

  • Fase 3

Uitgebreide toegang

Goedgekeurd te koop aan het publiek. Zie uitgebreid toegangsrecord.

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Canada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6Z 1Y6
        • Centre for Heart Lung Innovation
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6Z 2C7
        • ARC Biosystems, Clinical Assessment Unit (CAU)
    • Manitoba
      • Winnipeg, Manitoba, Canada, R2H 2Ab
        • St. Boniface General Hospital
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Canada, G7H 7K9
        • Ecogene-21
      • Québec, Quebec, Canada, G1V 4W2
        • Clinique des Maladies Lipidiques de Quebec Inc.
      • Sherbrooke, Quebec, Canada, J1H 5N4
        • Centre Hospitalier Universite de Sherbrooke (CHUS)
  • Verenigde Staten
    • California
      • Huntington Beach, California, Verenigde Staten, 92648
        • Diabetes/Lipid Management & Research Center
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Verenigde Staten, 33434
        • Excel Medical Clinical Trials, LLC
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48109-2800
        • University of Michigan, Department of Internal Medicine, Division of Metabolism, Endocrinology and Diabetes (MEND)
    • New York
      • Rochester, New York, Verenigde Staten, 14642
        • University of Rochester School of Medicine
  • Zweden
      • Stockholm, Zweden, 171 77
        • Karolinska University Hospital Huddinge

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria

  1. Deelnemers met FCS (klinische of genetische diagnose) die momenteel worden behandeld of eerder zijn behandeld met volanesorsen (ISIS 304801)

    o Studiedeelnemers in landen waar Waylivra® commercieel is goedgekeurd en beschikbaar is voor deelnemers mogen de behandelingsoptie met Waylivra® niet worden ontzegd. Deelname aan dit onderzoek voor dergelijke deelnemers is alleen toegestaan ​​wanneer Waylivra® werd stopgezet vanwege AE's

  2. De volgende gelijktijdige medicatie is toegestaan ​​als het doseringsregime naar verwachting constant blijft tot het einde van het onderzoek (af en toe of intermitterend gebruik van vrij verkrijgbare medicatie (OTC) is toegestaan ​​naar goeddunken van de onderzoeker):

    • Statines, omega-3-vetzuren (recept en OTC), fibraten of andere lipidenverlagende medicijnen. Deelnemers die OTC-omega-3-vetzuren gebruiken, moeten er alles aan doen om tot het einde van het onderzoek op hetzelfde merk te blijven
    • Antidiabetica
    • Orale anticoagulantia (bijv. dabigatran, rivaroxaban of apixaban en warfarine met regelmatige klinische controle)
    • Tamoxifen, oestrogenen of progestagenen

Uitsluitingscriteria:

  1. Behandeling met een ander onderzoeksgeneesmiddel (niet-oligonucleotide), biologisch middel of hulpmiddel binnen 4 weken na screening, of 5 halfwaardetijden van het onderzoeksmiddel, welke van de twee het langst is

  2. Gelijktijdige medicatie-/procedurebeperkingen:

    1. Systemische corticosteroïden of anabole steroïden binnen 6 weken voorafgaand aan de screening en tijdens het onderzoek, tenzij goedgekeurd door de Sponsor Medical Monitor
    2. Plasma-aferese binnen 4 weken voorafgaand aan de screening of gepland tijdens het onderzoek

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Olezarsen
Olezarsen wordt eenmaal per 4 weken toegediend via subcutane (SC) injectie gedurende maximaal 209 weken.
Geneesmiddel: Olezarsen
Olezarsen zal worden toegediend door middel van een SC-injectie.
Andere namen:
  • IS 678354
  • AKCEA-APOCIII-LRx

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Percentage deelnemers met een afname van het aantal bloedplaatjes met >30% of >50%, of met een waarde van het aantal bloedplaatjes <50.000/kubieke millimeter (mm^3)
Tijdsspanne: Basislijn tot week 209
Basislijn tot week 209
Percentage deelnemers met klinische bloedingen
Tijdsspanne: Basislijn tot week 209
Basislijn tot week 209
Percentage deelnemers met een afname van de geschatte glomerulaire filtratiesnelheid (eGFR) met ≥30% of ≥50%
Tijdsspanne: Basislijn tot week 209
Basislijn tot week 209
Percentage deelnemers met urine-eiwit/creatinine-ratio (UPCR) ≥1000 milligram (mg)/gram (g) of met urine/albumine-creatinine-ratio (UACR) ≥500 mg/g
Tijdsspanne: Basislijn tot week 209
Basislijn tot week 209
Percentage deelnemers met alanineaminotransferase (ALT) of aspartaataminotransferase (AST) ≥5 x bovengrens van normaal (ULN)
Tijdsspanne: Basislijn tot week 209
Basislijn tot week 209
Percentage deelnemers met ALT of AST ≥3 x ULN en totaal bilirubine > 2 x ULN
Tijdsspanne: Basislijn tot week 209
Basislijn tot week 209
Percentage deelnemers met totaal bilirubine ≥2 mg/deciliter (dl)
Tijdsspanne: Basislijn tot week 209
Basislijn tot week 209

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Dal (pre-dosis) plasmaconcentratie van Olezarsen
Tijdsspanne: Tot 209 weken
Tot 209 weken
Plasmaconcentratie na behandeling van Olezarsen
Tijdsspanne: Tot 209 weken
Tot 209 weken
Verandering en procentuele verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in nuchtere triglyceriden (TG)
Tijdsspanne: Basislijn tot week 209
Basislijn tot week 209
Verandering en procentuele verandering ten opzichte van de uitgangswaarde bij nuchter apolipoproteïne C-III (APOC-III)
Tijdsspanne: Basislijn tot week 209
Basislijn tot week 209
Verandering en procentuele verandering ten opzichte van de uitgangswaarde bij vasten Lipoproteïne met zeer lage dichtheid (VLDL)-C
Tijdsspanne: Basislijn tot week 209
Basislijn tot week 209
Verandering en procentuele verandering ten opzichte van de uitgangswaarde bij het vasten van Chylomicron-TG
Tijdsspanne: Basislijn tot week 209
Basislijn tot week 209
Verandering en procentuele verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in nuchter totaal cholesterol (TC)
Tijdsspanne: Basislijn tot week 209
Basislijn tot week 209
Verandering en procentuele verandering ten opzichte van de uitgangswaarde bij het vasten van niet-hogedichtheidlipoproteïne (non-HDL)-C
Tijdsspanne: Basislijn tot week 209
Basislijn tot week 209
Verandering en procentuele verandering ten opzichte van de uitgangswaarde bij nuchtere lipoproteïne met lage dichtheid (LDL)-C
Tijdsspanne: Basislijn tot week 209
Basislijn tot week 209
Verandering en procentuele verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in nuchtere apoproteïne B (apoB)
Tijdsspanne: Basislijn tot week 209
Basislijn tot week 209
Verandering en procentuele verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in nuchter apoproteïne B48 (apoB48)
Tijdsspanne: Basislijn tot week 209
Basislijn tot week 209
Verandering en procentuele verandering ten opzichte van de uitgangswaarde bij het vasten van High-Density Lipoproteïne (HDL)-C
Tijdsspanne: Basislijn tot week 209
Basislijn tot week 209
Verandering en procentuele verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in nuchtere Apoproteïne A-1 (ApoA-1)
Tijdsspanne: Basislijn tot week 209
Basislijn tot week 209
Aantal gevallen van acute pancreatitis
Tijdsspanne: Tot 209 weken
Tot 209 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

25 februari 2022

Primaire voltooiing (Geschat)

1 juni 2027

Studie voltooiing (Geschat)

1 juni 2027

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

20 november 2021

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

22 december 2021

Eerst geplaatst (Werkelijk)

11 januari 2022

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Geschat)

12 december 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

5 december 2025

Laatst geverifieerd

1 december 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • ISIS 678354-CS7
  • 2021-003635-29 (EudraCT-nummer)
  • 2023-508815-22-00 (Ctis)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Ionis kan geanonimiseerde individuele deelnemersgegevens, geaggregeerde klinische gegevens en andere soorten gegevens delen die de resultaten in dit onderzoek ondersteunen. Gegevensverzoeken van gekwalificeerde onderzoekers worden in overweging genomen zodra aan alle drie de volgende criteria is voldaan: (1) 12 maanden vanaf de goedkeuring van het onderzoeksgeneesmiddel op de markt, zowel in de Verenigde Staten als in de Europese Unie; (2) 18 maanden na voltooiing van het onderzoek; en (3) 6 maanden vanaf de publicatie van het onderzoeksartikel. Toegang zou plaatsvinden via een beveiligde omgeving en is afhankelijk van de goedkeuring van een onderzoeksvoorstel en het aangaan van een passende overeenkomst voor gegevensgebruik. Verzoeken om inzage in gegevens kunnen worden ingediend via de website https://vivli.org/ourmember/ionis/.

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren