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Un estudio de olezarsen (anteriormente conocido como AKCEA-APOCIII-LRX) administrado a adultos con síndrome de quilomicronemia familiar (FCS) previamente tratados con volanesorsen

5 de diciembre de 2025 actualizado por: Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Un estudio de seguridad abierto de AKCEA-APOCIII-LRX administrado por vía subcutánea a pacientes con síndrome de quilomicronemia familiar (FCS) previamente tratados con volanesorsén (ISIS 304801)

El propósito del estudio es evaluar la seguridad, la tolerabilidad, los efectos farmacocinéticos (PK) y farmacodinámicos (PD) de olezarsen (anteriormente conocido como AKCEA -APOCIII-LRX) en participantes con SFC tratados previamente con volanesorsen.

Descripción general del estudio

Estado

Activo, no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este es un estudio de seguridad abierto, multicéntrico y de fase 3 de hasta 30 participantes con SFC, tratados previamente con volanesorsén. El estudio consta de 3 períodos: 1) Período de Selección: Semana -4 a Semana -1 (hasta 4 semanas); 2) Período de tratamiento hasta la Semana 53; y 3) Período de seguimiento posterior al tratamiento: semana 54 a semana 66 (13 semanas). Los participantes inscritos recibirán olezarsen cada 4 semanas durante el período de tratamiento de 53 semanas.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

24

Fase

  • Fase 3

Acceso ampliado

Aprobado en venta al público. Ver registro de acceso ampliado.

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Canadá
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canadá, V6Z 1Y6
        • Centre for Heart Lung Innovation
      • Vancouver, British Columbia, Canadá, V6Z 2C7
        • ARC Biosystems, Clinical Assessment Unit (CAU)
    • Manitoba
      • Winnipeg, Manitoba, Canadá, R2H 2Ab
        • St. Boniface General Hospital
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Canadá, G7H 7K9
        • Ecogene-21
      • Québec, Quebec, Canadá, G1V 4W2
        • Clinique des Maladies Lipidiques de Quebec Inc.
      • Sherbrooke, Quebec, Canadá, J1H 5N4
        • Centre Hospitalier Universite de Sherbrooke (CHUS)
  • Estados Unidos
    • California
      • Huntington Beach, California, Estados Unidos, 92648
        • Diabetes/Lipid Management & Research Center
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Estados Unidos, 33434
        • Excel Medical Clinical Trials, LLC
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109-2800
        • University of Michigan, Department of Internal Medicine, Division of Metabolism, Endocrinology and Diabetes (MEND)
    • New York
      • Rochester, New York, Estados Unidos, 14642
        • University of Rochester School of Medicine
  • Suecia
      • Stockholm, Suecia, 171 77
        • Karolinska University Hospital Huddinge

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión

  1. Participantes con FCS (diagnóstico clínico o genético) actualmente o previamente tratados con volanesorsén (ISIS 304801)

    o Los participantes del estudio en países donde Waylivra® está comercialmente aprobado y disponible para los participantes no deben verse privados de la opción de tratamiento con Waylivra®. La participación en este estudio para dichos participantes solo se permitirá cuando Waylivra® se suspenda debido a AE

  2. Se permitirán los siguientes medicamentos concomitantes si se espera que el régimen de dosificación permanezca constante hasta el final del estudio (se permitirá el uso ocasional o intermitente de medicamentos de venta libre (OTC) a discreción del investigador):

    • Estatinas, ácidos grasos omega-3 (recetados y de venta libre), fibratos u otros medicamentos para reducir los lípidos. Los participantes que toman ácidos grasos omega-3 de venta libre deben hacer todo lo posible por permanecer en la misma marca hasta el final del estudio.
    • Medicamentos antidiabéticos
    • Anticoagulantes orales (p. ej., dabigatrán, rivaroxabán o apixabán y warfarina con control clínico regular)
    • Tamoxifeno, estrógenos o progestágenos

Criterio de exclusión:

  1. Tratamiento con otro fármaco en investigación (no oligonucleótido), agente biológico o dispositivo dentro de las 4 semanas previas a la selección, o 5 semividas del agente en investigación, lo que sea más largo

  2. Restricciones de procedimientos/medicamentos concomitantes:

    1. Corticosteroides sistémicos o esteroides anabólicos dentro de las 6 semanas anteriores a la selección y durante el estudio, a menos que lo apruebe el Monitor médico del patrocinador
    2. Aféresis de plasma dentro de las 4 semanas anteriores a la selección o planificada durante el estudio

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Olezarsen
Olezarsen se administrará una vez cada 4 semanas mediante inyección subcutánea (SC) durante un máximo de 209 semanas.
Droga: Olézarsen
Olezarsen se administrará mediante inyección SC.
Otros nombres:
  • EIIS 678354
  • AKCEA-APOCIII-LRx

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Proporción de participantes con una disminución del recuento de plaquetas >30 % o >50 %, o con un valor de recuento de plaquetas <50 000/milímetro cúbico (mm^3)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 209
Línea de base hasta la semana 209
Proporción de participantes con eventos hemorrágicos clínicos
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 209
Línea de base hasta la semana 209
Proporción de participantes con una disminución de la tasa de filtración glomerular estimada (TFGe) en ≥30 % o ≥50 %
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 209
Línea de base hasta la semana 209
Proporción de participantes con índice de proteína/creatinina en orina (UPCR) ≥1000 miligramos (mg)/gramo (g) o con índice de creatinina en orina/albúmina (UACR) ≥500 mg/g
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 209
Línea de base hasta la semana 209
Proporción de participantes con alanina aminotransferasa (ALT) o aspartato aminotransferasa (AST) ≥5 x límite superior normal (LSN)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 209
Línea de base hasta la semana 209
Proporción de participantes con ALT o AST ≥3 x LSN y bilirrubina total > 2 x LSN
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 209
Línea de base hasta la semana 209
Proporción de participantes con bilirrubina total ≥2 mg/decilitro (dl)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 209
Línea de base hasta la semana 209

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Concentración plasmática mínima (predosis) de olezarsen
Periodo de tiempo: Hasta 209 semanas
Hasta 209 semanas
Concentración plasmática de olezarsen después del tratamiento
Periodo de tiempo: Hasta 209 semanas
Hasta 209 semanas
Cambio y cambio porcentual desde el inicio en los triglicéridos (TG) en ayunas
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 209
Línea de base hasta la semana 209
Cambio y cambio porcentual desde el inicio en la apolipoproteína C-III en ayunas (APOC-III)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 209
Línea de base hasta la semana 209
Cambio y cambio porcentual desde el inicio en ayunas Lipoproteína de muy baja densidad (VLDL) -C
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 209
Línea de base hasta la semana 209
Cambio y cambio porcentual desde el inicio en el Chylomicron-TG en ayunas
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 209
Línea de base hasta la semana 209
Cambio y cambio porcentual desde el inicio en el colesterol total (CT) en ayunas
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 209
Línea de base hasta la semana 209
Cambio y cambio porcentual desde el inicio en ayunas Lipoproteína no de alta densidad (no HDL) -C
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 209
Línea de base hasta la semana 209
Cambio y cambio porcentual desde el inicio en la lipoproteína de baja densidad (LDL) -C en ayunas
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 209
Línea de base hasta la semana 209
Cambio y cambio porcentual desde el inicio en la apoproteína B (apoB) en ayunas
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 209
Línea de base hasta la semana 209
Cambio y cambio porcentual desde el inicio en la apoproteína B48 en ayunas (apoB48)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 209
Línea de base hasta la semana 209
Cambio y cambio porcentual desde el inicio en la lipoproteína de alta densidad (HDL) -C en ayunas
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 209
Línea de base hasta la semana 209
Cambio y cambio porcentual desde el inicio en la apoproteína A-1 en ayunas (ApoA-1)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 209
Línea de base hasta la semana 209
Tasa de eventos de pancreatitis aguda
Periodo de tiempo: Hasta 209 semanas
Hasta 209 semanas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

25 de febrero de 2022

Finalización primaria (Estimado)

1 de junio de 2027

Finalización del estudio (Estimado)

1 de junio de 2027

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

20 de noviembre de 2021

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

22 de diciembre de 2021

Publicado por primera vez (Actual)

11 de enero de 2022

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimado)

12 de diciembre de 2025

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

5 de diciembre de 2025

Última verificación

1 de diciembre de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • ISIS 678354-CS7
  • 2021-003635-29 (Número EudraCT)
  • 2023-508815-22-00 (Ctis)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

Ionis puede compartir datos anonimizados de participantes individuales, datos clínicos agregados y otros tipos de datos que respalden los resultados de este estudio. Las solicitudes de datos de investigadores calificados se considerarán una vez que se cumplan los tres criterios siguientes: (1) 12 meses desde la aprobación de comercialización del fármaco del estudio tanto en los Estados Unidos como en la Unión Europea; (2) 18 meses desde la conclusión del estudio; y (3) 6 meses desde la publicación del artículo de estudio. El acceso se realizaría a través de un entorno seguro y depende de la aprobación de una propuesta de investigación y la celebración de un acuerdo de uso de datos adecuado. Las solicitudes de acceso a los datos se pueden enviar a través del sitio web https://vivli.org/ourmember/ionis/.

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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