家族性カイロミクロン血症症候群 (FCS) 患者のためのオレザルセン早期アクセス プログラム
2024年12月23日 更新者：Ionis Pharmaceuticals, Inc.
Olezarsen (ISIS 678354) 家族性カイロミクロン血症症候群 (FCS) 患者向け早期アクセス プログラム
アクセス拡大プログラムの目的は、家族性カイロミクロン血症症候群 (FCS) の適格患者にオレザルセンの事前承認アクセスを提供することです。
調査の概要
詳細な説明
拡張アクセス プログラム (EAP) は、利用可能な治療選択肢が限られているかまったくない FCS の適格患者に、オレザルセンへの事前承認アクセスを提供することを目的としています。
このプログラムは米国で開始されており、患者の治療医師がスポンサーとなる個別の患者 (単一患者とも呼ばれる) IND 拡張アクセス ルートの下で運営されています。
拡張アクセス要求は、患者の治療医師からのものであり、https://www.ionispharma.com/patients/expanded-access-policy/ の指示に従って提出される必要があります。
研究の種類
アクセスの拡大
拡張アクセス タイプ
- 個々の患者
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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Carlsbad、California、アメリカ、92010
- Expanded Access Site
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
なし
説明
包含基準:
スポンサーの医師によってFCSと診断されている。 アイオニスは各申請を審査し、検証された遺伝子診断または臨床診断の文書に基づいて適格性を決定します。
o LPL、GPIHBP1、APOA5、APOC2、またはLMF1などの遺伝子における機能喪失変異（ホモ接合、複合/二重ヘテロ接合）の文書化）またはFCSの臨床的に検証された診断。
- 米国に居住しており、米国の居住者です。
- 1日あたり脂肪を20g以下の食事に従う意欲がある。
除外基準:
- 医師の意見において、患者がオレザルセンによる治療に適さないと思われる新たな症状または既存の症状の悪化がある。
- 認定時のベースライン血小板数が 100x109/L 未満の Olezarsen 治療を受けていない患者。
- 推定 GFR (eGFR) <30 mL/分/1.73 平方メートル。
- 中性脂肪上昇の原因は二次的要因です。
- 現在、緊急入院中です。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
便利なリンク
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
試験登録日
最初に提出
2024年4月6日
QC基準を満たした最初の提出物
2024年4月6日
最初の投稿 (実際)
2024年4月11日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2024年12月27日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年12月23日
最終確認日
2024年12月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- ISIS 678354
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
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