Az Olezarsen (korábbi nevén AKCEA-APOCIII-LRX) tanulmánya, amelyet korábban Volanessorsennel kezelt, családi chilomikronémiás szindrómában (FCS) szenvedő felnőtteknél alkalmaztak
2023. augusztus 7. frissítette: Ionis Pharmaceuticals, Inc.
Nyílt biztonsági vizsgálat az AKCEA-APOCIII-LRX szubkután beadásáról olyan betegeknél, akiknél a familiáris chilomikronémia szindróma (FCS) korábban volt kezelt Volanessorsennel (ISIS 304801)
A vizsgálat célja az olezarsen (korábbi nevén AKCEA -APOCIII-LRX) biztonságosságának, tolerálhatóságának, farmakokinetikai (PK) és farmakodinámiás (PD) hatásainak értékelése olyan FCS-ben szenvedő betegeknél, akiket korábban voláneszorzennel kezeltek.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Aktív, nem toborzó
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Ez egy 3. fázisú, többközpontú, nyílt biztonsági vizsgálat legfeljebb 30 FCS-ben szenvedő résztvevővel, akiket korábban volanesorsennel kezeltek.
A vizsgálat 3 időszakból áll: 1) Szűrési időszak: -4 héttől -1 hétig (legfeljebb 4 hét); 2) Kezelési időszak az 53. hétig; és 3) A kezelés utáni követési időszak: 54. héttől 66. hétig (13 hét).
A beiratkozott résztvevők 4 hetente kapnak olezarzent az 53 hetes kezelési időszak alatt.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
24
Fázis
- 3. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
California
-
Huntington Beach, California, Egyesült Államok, 92648
- Diabetes/Lipid Management & Research Center
-
-
Florida
-
Boca Raton, Florida, Egyesült Államok, 33434
- Excel Medical Clinical Trials, LLC
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Egyesült Államok, 48109-2800
- University of Michigan, Department of Internal Medicine, Division of Metabolism, Endocrinology and Diabetes (MEND)
-
-
New York
-
Rochester, New York, Egyesült Államok, 14642
- University of Rochester School of Medicine
-
-
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Kanada, V6Z 1Y6
- Centre for Heart Lung Innovation
-
Vancouver, British Columbia, Kanada, V6Z 2C7
- ARC Biosystems, Clinical Assessment Unit (CAU)
-
-
Manitoba
-
Winnipeg, Manitoba, Kanada, R2H 2Ab
- St. Boniface General Hospital
-
-
Quebec
-
Chicoutimi, Quebec, Kanada, G7H 7K9
- Ecogene-21
-
Québec, Quebec, Kanada, G1V 4W2
- Clinique des Maladies Lipidiques de Quebec Inc.
-
Sherbrooke, Quebec, Kanada, J1H 5N4
- Centre Hospitalier Universite de Sherbrooke (CHUS)
-
-
-
-
-
Stockholm, Svédország, 171 77
- Karolinska University Hospital Huddinge
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Befogadási kritériumok
FCS-ben (klinikai vagy genetikai diagnózis) szenvedő résztvevők, akik jelenleg vagy korábban volaszorzennel (ISIS 304801) kezeltek
o Azokban az országokban, ahol a Waylivra® kereskedelmi forgalomban van és elérhető a résztvevők számára, a vizsgálat résztvevőit nem szabad megfosztani a Waylivra® kezelési lehetőségtől. Az ilyen résztvevők csak akkor vehetnek részt ebben a vizsgálatban, ha a Waylivra®-t mellékhatások miatt abbahagyták.
A következő gyógyszerek egyidejű alkalmazása engedélyezett, ha az adagolási rend várhatóan változatlan marad a vizsgálat végéig (a vény nélkül kapható (OTC) gyógyszerek alkalmankénti vagy időszakos alkalmazása a vizsgáló döntése alapján megengedett):
- Statinok, omega-3 zsírsavak (vényköteles és OTC), fibrátok vagy más lipidcsökkentő gyógyszerek. Az OTC omega-3 zsírsavakat szedő résztvevőknek mindent meg kell tenniük, hogy a vizsgálat végéig ugyanazon a márkán maradjanak
- Antidiabetikus gyógyszerek
- Orális antikoagulánsok (például dabigatrán, rivaroxaban vagy apixaban és warfarin rendszeres klinikai ellenőrzés mellett)
- Tamoxifen, ösztrogének vagy progesztinek
Kizárási kritériumok:
- Kezelés más vizsgálati gyógyszerrel (nem oligonukleotid), biológiai szerrel vagy eszközzel a szűrést követő 4 héten belül, vagy a vizsgált szer 5 felezési idején belül, attól függően, hogy melyik a hosszabb
Egyidejű gyógyszeres kezelés/eljárás korlátozások:
- Szisztémás kortikoszteroidok vagy anabolikus szteroidok a szűrést megelőző 6 héten belül és a vizsgálat alatt, kivéve, ha a szponzor Medical Monitor jóváhagyta
- Plazma aferézis a szűrést megelőző 4 héten belül vagy a vizsgálat során tervezett
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Olezarsen
Az Olezarsen-t 4 hetente egyszer adják be szubkután (SC) injekcióban, legfeljebb 153 héten keresztül.
|
Az Olezarsen SC injekció formájában kerül beadásra.
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
Azon résztvevők aránya, akiknél a vérlemezkeszám >30%-kal vagy >50%-kal csökkent, vagy akiknek vérlemezkeszáma <50 000/köbmilliméter (mm^3)
Időkeret: Alapállás a 157. héthez
|
Alapállás a 157. héthez
|
|
Jelentős vagy klinikailag releváns, nem jelentős vérzéses eseményekben résztvevők aránya
Időkeret: Alapállás a 157. héthez
|
Alapállás a 157. héthez
|
|
Azon résztvevők aránya, akiknél a becsült glomeruláris szűrési ráta (eGFR) >30%-kal vagy >50%-kal csökkent
Időkeret: Alapállás a 157. héthez
|
Alapállás a 157. héthez
|
|
Azon résztvevők aránya, akiknél a vizelet fehérje/kreatinin aránya (UPCR) ≥1000 milligramm (mg)/gramm (g) vagy vizelet/albumin kreatinin aránya (UACR) ≥500 mg/g
Időkeret: Alapállás a 157. héthez
|
Alapállás a 157. héthez
|
|
Azon résztvevők aránya, akiknél alanin aminotranszferáz (ALT) vagy aszpartát aminotranszferáz (AST) több mint 5-szöröse a normál érték felső határának (ULN)
Időkeret: Alapállás a 157. héthez
|
Alapállás a 157. héthez
|
|
Azon résztvevők aránya, akiknél az ALT vagy AST > 3 x ULN és összbilirubin > 2 x ULN
Időkeret: Alapállás a 157. héthez
|
Alapállás a 157. héthez
|
|
Azon résztvevők aránya, akiknél az összbilirubin > 2 mg/deciliter (dL)
Időkeret: Alapállás a 157. héthez
|
Alapállás a 157. héthez
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
Az Olezarsen minimális (dózis előtti) plazmakoncentrációja
Időkeret: Akár 157 hétig
|
Akár 157 hétig
|
|
Az Olezarsen kezelés utáni plazmakoncentrációja
Időkeret: Akár 170 hétig
|
Akár 170 hétig
|
|
Az éhomi trigliceridek (TG) változása és százalékos változása az alapértékhez képest
Időkeret: Alapállás a 157. héthez
|
Alapállás a 157. héthez
|
|
Az éhomi apolipoprotein C-III (APOC-III) változása és százalékos változása az alapértékhez képest
Időkeret: Alapállás a 157. héthez
|
Alapállás a 157. héthez
|
|
Változás és százalékos változás az alapértékhez képest az éhomi nagyon alacsony sűrűségű lipoprotein (VLDL)-C-ben
Időkeret: Alapállás a 157. héthez
|
Alapállás a 157. héthez
|
|
Változás és százalékos változás az alapvonalhoz képest az éhgyomri chylomikron-TG-ben
Időkeret: Alapállás a 157. héthez
|
Alapállás a 157. héthez
|
|
Az éhomi összkoleszterin (TC) változása és százalékos változása az alapértékhez képest
Időkeret: Alapállás a 157. héthez
|
Alapállás a 157. héthez
|
|
Változás és százalékos változás az alapértékhez képest az éhgyomri nem nagy sűrűségű lipoprotein (nem HDL)-C esetében
Időkeret: Alapállás a 157. héthez
|
Alapállás a 157. héthez
|
|
Az éhomi alacsony sűrűségű lipoprotein (LDL)-C változása és százalékos változása az alapértékhez képest
Időkeret: Alapállás a 157. héthez
|
Alapállás a 157. héthez
|
|
Az éhomi apoprotein B (apoB) változása és százalékos változása az alapértékhez képest
Időkeret: Alapállás a 157. héthez
|
Alapállás a 157. héthez
|
|
Az éhomi apoprotein B48 (apoB48) változása és százalékos változása az alapértékhez képest
Időkeret: Alapállás a 157. héthez
|
Alapállás a 157. héthez
|
|
Az éhomi nagy sűrűségű lipoprotein (HDL)-C változása és százalékos változása az alapértékhez képest
Időkeret: Alapállás a 157. héthez
|
Alapállás a 157. héthez
|
|
Az éhomi apoprotein A-1 (ApoA-1) változása és százalékos változása az alapértékhez képest
Időkeret: Alapállás a 157. héthez
|
Alapállás a 157. héthez
|
|
Az akut hasnyálmirigy-gyulladás eseményaránya
Időkeret: Akár 157 hétig
|
Akár 157 hétig
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2022. február 25.
Elsődleges befejezés (Becsült)
2025. március 1.
A tanulmány befejezése (Becsült)
2025. június 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2021. november 20.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2021. december 22.
Első közzététel (Tényleges)
2022. január 11.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2023. augusztus 9.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2023. augusztus 7.
Utolsó ellenőrzés
2023. augusztus 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- ISIS 678354-CS7
- 2021-003635-29 (EudraCT szám)
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
NEM
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .
Klinikai vizsgálatok a Családi chilomikronémia szindróma
-
University of Alabama at BirminghamBefejezveREM alvási viselkedési zavar | Mozgási zavarok (beleértve a parkinsonizmust) | Tremor Familial Essential, 1Egyesült Államok