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Um estudo de Olezarsen (anteriormente conhecido como AKCEA-APOCIII-LRX) administrado a adultos com síndrome de quilomicronemia familiar (FCS) previamente tratados com Volanesorsen

7 de agosto de 2023 atualizado por: Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Um estudo de segurança aberto de AKCEA-APOCIII-LRX administrado por via subcutânea a pacientes com síndrome de quilomicronemia familiar (FCS) previamente tratados com Volanesorsen (ISIS 304801)

O objetivo do estudo é avaliar os efeitos de segurança, tolerabilidade, farmacocinética (PK) e farmacodinâmica (PD) de olezarsen (anteriormente conhecido como AKCEA -APOCIII-LRX) em participantes com FCS previamente tratados com volanesorsen.

Visão geral do estudo

Status

Ativo, não recrutando

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este é um estudo de segurança de Fase 3, multicêntrico e aberto de até 30 participantes com FCS, previamente tratados com volanesorsen. O estudo consiste em 3 períodos: 1) Período de Triagem: Semana -4 a Semana -1 (até 4 semanas); 2) Período de Tratamento até a Semana 53; e 3) Período de acompanhamento pós-tratamento: Semana 54 a Semana 66 (13 semanas). Os participantes inscritos receberão olezarsen a cada 4 semanas durante o período de tratamento de 53 semanas.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

24

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

  • Canadá
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canadá, V6Z 1Y6
        • Centre for Heart Lung Innovation
      • Vancouver, British Columbia, Canadá, V6Z 2C7
        • ARC Biosystems, Clinical Assessment Unit (CAU)
    • Manitoba
      • Winnipeg, Manitoba, Canadá, R2H 2Ab
        • St. Boniface General Hospital
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Canadá, G7H 7K9
        • Ecogene-21
      • Québec, Quebec, Canadá, G1V 4W2
        • Clinique des Maladies Lipidiques de Quebec Inc.
      • Sherbrooke, Quebec, Canadá, J1H 5N4
        • Centre Hospitalier Universite de Sherbrooke (CHUS)
  • Estados Unidos
    • California
      • Huntington Beach, California, Estados Unidos, 92648
        • Diabetes/Lipid Management & Research Center
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Estados Unidos, 33434
        • Excel Medical Clinical Trials, LLC
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109-2800
        • University of Michigan, Department of Internal Medicine, Division of Metabolism, Endocrinology and Diabetes (MEND)
    • New York
      • Rochester, New York, Estados Unidos, 14642
        • University of Rochester School of Medicine
  • Suécia
      • Stockholm, Suécia, 171 77
        • Karolinska University Hospital Huddinge

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão

  1. Participantes com FCS (diagnóstico clínico ou genético) atualmente em uso ou previamente tratados com volanesorsen (ISIS 304801)

    o Os participantes do estudo em países onde Waylivra® é comercialmente aprovado e disponível para os participantes não devem ser privados da opção de tratamento com Waylivra®. A participação neste estudo para tais participantes só será permitida quando Waylivra® for descontinuado devido a EAs

  2. Os seguintes medicamentos concomitantes serão permitidos se for esperado que o regime de dosagem permaneça constante até o final do estudo (o uso ocasional ou intermitente de medicamentos de venda livre (OTC) será permitido a critério do investigador):

    • Estatinas, ácidos graxos ômega-3 (prescrição e OTC), fibratos ou outros medicamentos hipolipemiantes. Os participantes que tomam ácidos graxos ômega-3 OTC devem fazer todos os esforços para permanecer na mesma marca até o final do estudo
    • Medicamentos antidiabéticos
    • Anticoagulantes orais (por exemplo, dabigatrana, rivaroxabana ou apixabana e varfarina com monitoramento clínico regular)
    • Tamoxifeno, estrogênios ou progestágenos

Critério de exclusão:

  1. Tratamento com outro medicamento experimental (não oligonucleotídeo), agente biológico ou dispositivo dentro de 4 semanas após a triagem ou 5 meias-vidas do agente experimental, o que for mais longo

  2. Restrições de medicamentos/procedimentos concomitantes:

    1. Corticosteróides sistêmicos ou esteróides anabolizantes dentro de 6 semanas antes da triagem e durante o estudo, a menos que aprovado pelo monitor médico do patrocinador
    2. Aférese de plasma dentro de 4 semanas antes da triagem ou planejada durante o estudo

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Olezarsen
Olezarsen será administrado uma vez a cada 4 semanas por injeção subcutânea (SC) por até 153 semanas.
Medicamento: Olezarsen
Olezarsen será administrado por injeção SC.
Outros nomes:
  • ISIS 678354
  • AKCEA-APOCIII-LRx

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Proporção de participantes com diminuição na contagem de plaquetas em >30% ou >50%, ou com valor de contagem de plaquetas <50.000/milímetro cúbico (mm^3)
Prazo: Linha de base para a semana 157
Linha de base para a semana 157
Proporção de participantes com eventos hemorrágicos graves ou não graves clinicamente relevantes
Prazo: Linha de base para a semana 157
Linha de base para a semana 157
Proporção de participantes com diminuição na taxa estimada de filtração glomerular (eGFR) em > 30% ou > 50%
Prazo: Linha de base para a semana 157
Linha de base para a semana 157
Proporção de participantes com relação proteína/creatinina na urina (UPCR) ≥1000 miligramas (mg)/grama (g) ou com relação creatinina urina/albumina (UACR) ≥500 mg/g
Prazo: Linha de base para a semana 157
Linha de base para a semana 157
Proporção de participantes com Alanina Aminotransferase (ALT) ou Aspartato Aminotransferase (AST) > 5 x Limite Superior do Normal (LSN)
Prazo: Linha de base para a semana 157
Linha de base para a semana 157
Proporção de participantes com ALT ou AST > 3 x LSN e bilirrubina total > 2 x LSN
Prazo: Linha de base para a semana 157
Linha de base para a semana 157
Proporção de participantes com bilirrubina total >2 mg/decilitro (dL)
Prazo: Linha de base para a semana 157
Linha de base para a semana 157

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Prazo
Concentração plasmática mínima (pré-dose) de Olezarsen
Prazo: Até 157 semanas
Até 157 semanas
Concentração plasmática pós-tratamento de Olezarsen
Prazo: Até 170 semanas
Até 170 semanas
Alteração e variação percentual desde a linha de base nos triglicerídeos (TG) em jejum
Prazo: Linha de base para a semana 157
Linha de base para a semana 157
Alteração e variação percentual desde a linha de base na apolipoproteína C-III em jejum (APOC-III)
Prazo: Linha de base para a semana 157
Linha de base para a semana 157
Alteração e variação percentual da linha de base em lipoproteína de densidade muito baixa (VLDL)-C em jejum
Prazo: Linha de base para a semana 157
Linha de base para a semana 157
Alteração e variação percentual da linha de base em quilomícron-TG em jejum
Prazo: Linha de base para a semana 157
Linha de base para a semana 157
Alteração e alteração percentual desde a linha de base no colesterol total (TC) em jejum
Prazo: Linha de base para a semana 157
Linha de base para a semana 157
Alteração e alteração percentual desde a linha de base em lipoproteína de alta densidade (não HDL)-C em jejum
Prazo: Linha de base para a semana 157
Linha de base para a semana 157
Alteração e variação percentual desde a linha de base na lipoproteína de baixa densidade (LDL)-C em jejum
Prazo: Linha de base para a semana 157
Linha de base para a semana 157
Alteração e variação percentual desde a linha de base na apoproteína B (apoB) em jejum
Prazo: Linha de base para a semana 157
Linha de base para a semana 157
Alteração e variação percentual desde a linha de base na apoproteína B48 em jejum (apoB48)
Prazo: Linha de base para a semana 157
Linha de base para a semana 157
Alteração e variação percentual desde a linha de base na lipoproteína de alta densidade (HDL)-C em jejum
Prazo: Linha de base para a semana 157
Linha de base para a semana 157
Alteração e variação percentual da linha de base na apoproteína A-1 (ApoA-1) em jejum
Prazo: Linha de base para a semana 157
Linha de base para a semana 157
Taxa de eventos de pancreatite aguda
Prazo: Até 157 semanas
Até 157 semanas

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

25 de fevereiro de 2022

Conclusão Primária (Estimado)

1 de março de 2025

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de junho de 2025

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

20 de novembro de 2021

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

22 de dezembro de 2021

Primeira postagem (Real)

11 de janeiro de 2022

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

9 de agosto de 2023

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

7 de agosto de 2023

Última verificação

1 de agosto de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • ISIS 678354-CS7
  • 2021-003635-29 (Número EudraCT)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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