Um estudo de Olezarsen (anteriormente conhecido como AKCEA-APOCIII-LRX) administrado a adultos com síndrome de quilomicronemia familiar (FCS) previamente tratados com Volanesorsen
5 de dezembro de 2025 atualizado por: Ionis Pharmaceuticals, Inc.
Um estudo de segurança aberto de AKCEA-APOCIII-LRX administrado por via subcutânea a pacientes com síndrome de quilomicronemia familiar (FCS) previamente tratados com Volanesorsen (ISIS 304801)
O objetivo do estudo é avaliar os efeitos de segurança, tolerabilidade, farmacocinética (PK) e farmacodinâmica (PD) de olezarsen (anteriormente conhecido como AKCEA -APOCIII-LRX) em participantes com FCS previamente tratados com volanesorsen.
Visão geral do estudo
Status
Ativo, não recrutando
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este é um estudo de segurança de Fase 3, multicêntrico e aberto de até 30 participantes com FCS, previamente tratados com volanesorsen.
O estudo consiste em 3 períodos: 1) Período de Triagem: Semana -4 a Semana -1 (até 4 semanas); 2) Período de Tratamento até a Semana 53; e 3) Período de acompanhamento pós-tratamento: Semana 54 a Semana 66 (13 semanas).
Os participantes inscritos receberão olezarsen a cada 4 semanas durante o período de tratamento de 53 semanas.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
24
Estágio
- Fase 3
Acesso expandido
Aprovado para venda ao público.
Consulte registro de acesso expandido.
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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British Columbia
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Vancouver, British Columbia, Canadá, V6Z 1Y6
- Centre for Heart Lung Innovation
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Vancouver, British Columbia, Canadá, V6Z 2C7
- ARC Biosystems, Clinical Assessment Unit (CAU)
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Manitoba
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Winnipeg, Manitoba, Canadá, R2H 2Ab
- St. Boniface General Hospital
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Quebec
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Chicoutimi, Quebec, Canadá, G7H 7K9
- Ecogene-21
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Québec, Quebec, Canadá, G1V 4W2
- Clinique des Maladies Lipidiques de Quebec Inc.
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Sherbrooke, Quebec, Canadá, J1H 5N4
- Centre Hospitalier Universite de Sherbrooke (CHUS)
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California
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Huntington Beach, California, Estados Unidos, 92648
- Diabetes/Lipid Management & Research Center
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Florida
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Boca Raton, Florida, Estados Unidos, 33434
- Excel Medical Clinical Trials, LLC
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109-2800
- University of Michigan, Department of Internal Medicine, Division of Metabolism, Endocrinology and Diabetes (MEND)
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New York
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Rochester, New York, Estados Unidos, 14642
- University of Rochester School of Medicine
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Stockholm, Suécia, 171 77
- Karolinska University Hospital Huddinge
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão
Participantes com FCS (diagnóstico clínico ou genético) atualmente em uso ou previamente tratados com volanesorsen (ISIS 304801)
o Os participantes do estudo em países onde Waylivra® é comercialmente aprovado e disponível para os participantes não devem ser privados da opção de tratamento com Waylivra®. A participação neste estudo para tais participantes só será permitida quando Waylivra® for descontinuado devido a EAs
Os seguintes medicamentos concomitantes serão permitidos se for esperado que o regime de dosagem permaneça constante até o final do estudo (o uso ocasional ou intermitente de medicamentos de venda livre (OTC) será permitido a critério do investigador):
- Estatinas, ácidos graxos ômega-3 (prescrição e OTC), fibratos ou outros medicamentos hipolipemiantes. Os participantes que tomam ácidos graxos ômega-3 OTC devem fazer todos os esforços para permanecer na mesma marca até o final do estudo
- Medicamentos antidiabéticos
- Anticoagulantes orais (por exemplo, dabigatrana, rivaroxabana ou apixabana e varfarina com monitoramento clínico regular)
- Tamoxifeno, estrogênios ou progestágenos
Critério de exclusão:
- Tratamento com outro medicamento experimental (não oligonucleotídeo), agente biológico ou dispositivo dentro de 4 semanas após a triagem ou 5 meias-vidas do agente experimental, o que for mais longo
Restrições de medicamentos/procedimentos concomitantes:
- Corticosteróides sistêmicos ou esteróides anabolizantes dentro de 6 semanas antes da triagem e durante o estudo, a menos que aprovado pelo monitor médico do patrocinador
- Aférese de plasma dentro de 4 semanas antes da triagem ou planejada durante o estudo
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Olezarsen
Olezarsen será administrado uma vez a cada 4 semanas por injeção subcutânea (SC) por até 209 semanas.
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Olezarsen será administrado por injeção SC.
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
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Proporção de participantes com diminuição na contagem de plaquetas em >30% ou >50%, ou com valor de contagem de plaquetas <50.000/milímetro cúbico (mm^3)
Prazo: Linha de base para a semana 209
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Linha de base para a semana 209
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Proporção de participantes com eventos de sangramento clínico
Prazo: Linha de base para a semana 209
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Linha de base para a semana 209
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Proporção de participantes com diminuição na taxa estimada de filtração glomerular (TFGe) em ≥30% ou ≥50%
Prazo: Linha de base para a semana 209
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Linha de base para a semana 209
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Proporção de participantes com proporção de proteína/creatinina na urina (UPCR) ≥1000 miligramas (mg)/grama (g) ou com proporção de creatinina na urina/albumina (UACR) ≥500 mg/g
Prazo: Linha de base para a semana 209
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Linha de base para a semana 209
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Proporção de participantes com alanina aminotransferase (ALT) ou aspartato aminotransferase (AST) ≥5 x limite superior do normal (ULN)
Prazo: Linha de base para a semana 209
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Linha de base para a semana 209
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Proporção de participantes com ALT ou AST ≥3 x LSN e bilirrubina total >2 x LSN
Prazo: Linha de base para a semana 209
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Linha de base para a semana 209
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Proporção de participantes com bilirrubina total ≥2 mg/decilitro (dL)
Prazo: Linha de base para a semana 209
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Linha de base para a semana 209
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Concentração plasmática mínima (pré-dose) de Olezarsen
Prazo: Até 209 semanas
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Até 209 semanas
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Concentração plasmática pós-tratamento de Olezarsen
Prazo: Até 209 semanas
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Até 209 semanas
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Alteração e alteração percentual da linha de base nos triglicerídeos em jejum (TG)
Prazo: Linha de base para a semana 209
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Linha de base para a semana 209
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Alteração e alteração percentual da linha de base na apolipoproteína C-III em jejum (APOC-III)
Prazo: Linha de base para a semana 209
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Linha de base para a semana 209
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Alteração e alteração percentual da linha de base na lipoproteína de densidade muito baixa (VLDL) -C em jejum
Prazo: Linha de base para a semana 209
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Linha de base para a semana 209
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Alteração e alteração percentual da linha de base no quilomicron-TG em jejum
Prazo: Linha de base para a semana 209
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Linha de base para a semana 209
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Alteração e alteração percentual da linha de base no colesterol total (CT) em jejum
Prazo: Linha de base para a semana 209
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Linha de base para a semana 209
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Alteração e alteração percentual da linha de base na lipoproteína de não alta densidade (não HDL) -C em jejum
Prazo: Linha de base para a semana 209
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Linha de base para a semana 209
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Alteração e alteração percentual da linha de base na lipoproteína de baixa densidade (LDL)-C em jejum
Prazo: Linha de base para a semana 209
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Linha de base para a semana 209
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Alteração e alteração percentual da linha de base na apoproteína B em jejum (apoB)
Prazo: Linha de base para a semana 209
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Linha de base para a semana 209
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Alteração e alteração percentual da linha de base na apoproteína B48 em jejum (apoB48)
Prazo: Linha de base para a semana 209
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Linha de base para a semana 209
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Alteração e alteração percentual da linha de base na lipoproteína de alta densidade (HDL)-C em jejum
Prazo: Linha de base para a semana 209
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Linha de base para a semana 209
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Alteração e alteração percentual da linha de base na apoproteína A-1 em jejum (ApoA-1)
Prazo: Linha de base para a semana 209
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Linha de base para a semana 209
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Taxa de eventos de pancreatite aguda
Prazo: Até 209 semanas
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Até 209 semanas
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
25 de fevereiro de 2022
Conclusão Primária (Estimado)
1 de junho de 2027
Conclusão do estudo (Estimado)
1 de junho de 2027
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
20 de novembro de 2021
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
22 de dezembro de 2021
Primeira postagem (Real)
11 de janeiro de 2022
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimado)
12 de dezembro de 2025
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
5 de dezembro de 2025
Última verificação
1 de dezembro de 2025
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- ISIS 678354-CS7
- 2021-003635-29 (Número EudraCT)
- 2023-508815-22-00 (Ctis)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
A Ionis pode compartilhar dados anonimizados de participantes individuais, dados clínicos agregados e outros tipos de dados que apoiam os resultados deste estudo.
As solicitações de dados de pesquisadores qualificados serão consideradas assim que todos os três critérios a seguir forem atendidos: (1) 12 meses a partir da aprovação de comercialização do medicamento em estudo nos Estados Unidos e na União Europeia; (2) 18 meses a partir da conclusão do estudo; e (3) 6 meses a partir da publicação do artigo de estudo.
O acesso seria através de um ambiente seguro e depende da aprovação de uma proposta de pesquisa e da celebração de um acordo de uso de dados apropriado.
As solicitações de acesso aos dados podem ser enviadas através do site https://vivli.org/ourmember/ionis/.
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .