ファブリー病の男性および女性の成人参加者における神経因性および腹痛に対するベングルスタット錠の効果を評価する研究 (PERIDOT)
2026年2月2日 更新者：Sanofi
無作為化、二重盲検、プラセボ対照、12 か月の第 3 相試験で、少なくとも 6 か月間治療を受けていない、または治療を受けていないファブリー病の成人男性および女性の神経因性疼痛および腹痛に対する Venglustat の効果を評価する
これは、治療未経験または未治療のファブリー病の成人参加者におけるファブリー病の神経因性および腹痛の症状に対するベングルスタットの効果を評価するための、12か月の並行治療、第3相、二重盲検、無作為化、プラセボ対照試験です。少なくとも6か月間。
- 研究訪問は、約 3 か月ごとに行われます。
- 二重盲検期間の後には、非盲検延長（OLE）が続き、その間、二重盲検期間を完了した参加者は、さらに最大12か月間ベングルスタットで治療されます。
調査の概要
詳細な説明
二重盲検期間：合計で約14か月（スクリーニング1か月、治療期間12か月、非盲検延長期間に参加しない場合は追跡期間1か月の可能性あり）までの期間になります。期間: 合計期間は約 13 か月になります (12 か月の治療と 1 か月のフォローアップ期間)
研究の種類
介入
入学 (実際)
122
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Alabama
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Birmingham、Alabama、アメリカ、35233
- Nephrology Clinic at Kirklin Clinic of UAB Hospital_Investigational Site Number: 8400011
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California
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Los Angeles、California、アメリカ、90095
- UCLA Medical Center_Investigational Site Number: 8400006
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Orange、California、アメリカ、92868
- University of California Irvine Medical Center- Site Number : 8400019
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Florida
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Orlando、Florida、アメリカ、32804
- Advent Health Orlando_Investigational Site Number: 8400008
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Georgia
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Atlanta、Georgia、アメリカ、30322
- Emory Genetics- Site Number : 8400010
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New York
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Hawthorne、New York、アメリカ、10532
- Westchester Medical Center Healthcare Corporation- Site Number : 8400001
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229-3026
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center - PIN- Site Number : 8400013
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Cleveland、Ohio、アメリカ、44195
- Cleveland Clinic Site Number : 8400016
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Pennsylvania
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Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15213
- Children's Hospital Of Pittsburgh- Site Number : 8400009
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Texas
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Dallas、Texas、アメリカ、75235
- Renal Disease Research Institute, An affiliate of: Dallas Nephrology Associates_Investigational Site Number: 8400012
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Utah
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Salt Lake City、Utah、アメリカ、84132
- University Of Utah Health Sciences Center- Site Number : 8400005
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Virginia
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Fairfax、Virginia、アメリカ、22030
- Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center_Investigational Site Number: 8400004
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La Rioja、アルゼンチン、F5300
- Fundacion Cori para la Investigación y Prevención del Cancer_Investigational Site Number: 0320002
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Quilmes、アルゼンチン、B1878GEG
- Instituto de Investigaciones Clínicas Quilmes (IICQ) SRL_Investigational Site Number: 0320003
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Cambridgeshire
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Cambridge、Cambridgeshire、イギリス、CB2 2QQ
- Investigational Site Number: 8260001
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London, City of
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London、London, City of、イギリス、NW3 2QG
- Investigational Site Number: 8260002
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Manchester
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Salford、Manchester、イギリス、M6 8HD
- Investigational Site Number : 8260003
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Bologna、イタリア、40138
- IRCCS Policlinico di Sant'Orsola_Investigational Site Number : 3800005
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Monza、イタリア、20052
- Fondazione IRCCS San Gerardo dei Tintori, S.C. Nefrologia - Clinica Nefrologica_Investigational Site Number: 3800002
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Napoli、イタリア、80138
- Azienda Ospedaliera Universitaria "Federico II", U.O. di Nefrologia- Diparimento di Sanità Pubblica_Investigational Site Number: 3800001
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Palermo、イタリア、90127
- Azienda Ospedaliera Universitaria_Investigational Site Number: 3800003
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Roma、イタリア、00168
- Fondazione Policlinico Universitario_Investigational Site Number: 3800004
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Victoria
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Parkville、Victoria、オーストラリア、3050
- Investigational Site Number : 0360001
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Vienna、オーストリア、1090
- Investigational Site Number: 0400001
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Alberta
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Calgary、Alberta、カナダ、T2E7Z4
- M.A.G.I.C Calgary LTD_Investigational Site Number: 1240003
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Nova Scotia
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Halifax、Nova Scotia、カナダ、B3H 2Y9
- Medicine Dalhousie University_Investigational Site Number : 1240001
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Ontario
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Toronto、Ontario、カナダ、M5T 3L9
- University Health Network_Investigational Site Number : 1240005
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Athens、ギリシャ、115 28
- Investigational Site Number : 3000003
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Heraklion、ギリシャ、711 10
- University Hospital of Heraklion_Investigational Site Number: 3000001
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Ioannina、ギリシャ、455 00
- University Hospital of Ioannina_Investigational Site Number: 3000002
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Zurich、スイス、8091
- Investigational Site Number : 7560001
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Copenhagen、デンマーク、2100
- Investigational Site Number: 2080001
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Ankara、トルコ（Türkiye）、06560
- Investigational Site Number : 7920001
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Malatya、トルコ（Türkiye）、44280
- Investigational Site Number : 7920004
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İzmit、トルコ（Türkiye）、41000
- Investigational Site Number : 7920002
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Hochheim am Main、ドイツ、65239
- ISphinCS GmbH_Investigational Site Number: 2760004
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Mainz、ドイツ、55131
- Investigational Site Number : 2760005
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München、ドイツ、80336
- Investigational Site Number: 2760003
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Würzburg、ドイツ、97080
- Investigational Site Number: 2760001
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Bergen、ノルウェー、5021
- Investigational Site Number: 5780001
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Turku、フィンランド、FI-20520
- Investigational Site Number: 2460001
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Garches、フランス、92380
- Investigational Site Number : 2500001
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São Paulo、ブラジル、04020-041
- Instituto de Genética e Erros Inatos do Metabolismo - IGEIM- Site Number : 0760002
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Rio Grande do Sul
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Porto Alegre、Rio Grande do Sul、ブラジル、90035-903
- Hospital de Clínicas de Porto Alegre_Investigational Site Number: 0760001
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Rzeszów、ポーランド、35-301
- Investigational Site Number : 6160004
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Wroclaw、ポーランド、50-556
- Investigational Site Number: 6160003
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Greater Poland Voivodeship
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Poznan、Greater Poland Voivodeship、ポーランド、60-780
- Investigational Site Number : 6160002
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Mexico City、メキシコ、06700
- Odette del Carmen DIAZ-AVENDAÑO Clinstile, S.A. de C.V. Durango_Investigational Site Number: 4840002
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Nuevo León
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Monterrey、Nuevo León、メキシコ、64460
- Hospital Universitario "Dr. José Eleuterio González" Departamento de Genética Centro Universitario contra el cáncer_Investigational Site Number: 4840001
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Bucharest、ルーマニア、22328
- Institutul Clinic Fundeni_Investigational Site Number: 6420001
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Beijing、中国、100034
- No.8, Xishiku Street, Xicheng District_Site Number: 1560001
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Shanghai、中国、200010
- No.197,2nd Ruijin road, Huangpu district_Site Number: 1560003
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Taiyuan、中国、030001
- No.85 South Jiefang road, Yingze District_Site Number: 1560004
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Zhengzhou、中国、450052
- Investigational Site Number : 1560006
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Fukuoka-shi, Fukuoka、日本、814-0180
- Fukuoka University Hospital_Investigational Site Number: 3920004
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Minato-ku, Tokyo、日本、105-8471
- The Jikei University Hospital_Investigational Site Number: 3920003
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Sendai-shi, Miyagi、日本、980-8574
- Tohoku University Hospital_Investigational Site Number: 3920001
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Kanagawa
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Kawasaki、Kanagawa、日本、215-0026
- Investigational Site Number : 3920005
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- -以前にファブリー病の診断が確認され、ファブリー病の臨床症状の病歴がある18歳以上の男性および女性の成人患者
- -治療未経験の患者、またはスクリーニング前の少なくとも6か月以内にファブリー病の承認済みまたは実験的治療による前治療を受けていない患者。
- -スクリーニング時の血漿グロボトリアオシルスフィンゴシン（lysoGL3）の上昇、またはGL3の沈着を示す以前の臓器の生検。
- 参加者が定義した最も厄介な症状（上肢の神経因性疼痛、下肢の神経因性疼痛、または腹痛の中で）の平均スコアが3以上（0 =症状なし、10 =想像できるほど悪い症状）、スクリーニング時にファブリー病患者報告アウトカム（FD-PRO）によって測定されます。
- 男性と女性の参加者のための避妊（二重避妊法による）;女性参加者の場合、妊娠していないか、授乳していません。男性参加者への精子提供はありません。
- 署名されたインフォームド コンセントは、研究関連の手順の前に提供する必要があります。
除外基準:
- -プラセボ投与を妨げるファブリー病の症状。
- -一過性脳虚血発作、脳卒中、心筋梗塞、心不全、左心室肥大および/または心臓線維症の証拠、主要な心臓血管手術、または腎臓移植の病歴。
- -臨床的に重大な心不整脈の病歴。 CHA2DS2-VASc スコアが男性で 0 または女性で 1 の場合、少なくとも 12 か月間、安定した医療レジメンで十分に制御されている心房細動は除外されません。
- C型肝炎、HIV、B型肝炎に感染している患者。
- 上肢または下肢の神経因性疼痛、またはファブリー病に関連しない腹痛。
- -現在治療が必要な発作の病歴。
- -スクリーニング前の過去12か月間の制御されていない高血圧、またはスクリーニング時の収縮期血圧> = 150または拡張期血圧> = 100。
- 推定糸球体濾過率 < 60 mL/min/1.73m²。
- -スクリーニング時の尿タンパク質とクレアチニンの比率> = 1 g / g。
- -Beck's Depression Inventory（BDI）-II > 28で測定された重度のうつ病の存在、および/またはスクリーニング訪問から1年以内の未治療の不安定な主要情動障害の病歴。
- -登録から2週間以内にSARS-CoV-2ウイルス検査が陽性、または登録から6か月以内に入院が必要なCOVID 19。
- 中等度から重度の肝障害。
- -薬物および/またはアルコール乱用の病歴。
- -肝胆道疾患の病歴または活動性。
- 肝酵素（アラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）/アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ（AST））または総ビリルビンが正常上限の2倍以上（ULN）。
- -痛みの慢性治療の開始、または鎮痛剤レジメンの変更、無作為化前の3か月以内。
- -無作為化前の14日以内または5半減期のいずれか長い方以内のシトクロムP450 3Aの強力または中等度の誘導剤または阻害剤。
上記の情報は、臨床試験への潜在的な参加に関連するすべての考慮事項を含むことを意図したものではありません。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：ダブル
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：Venglustat
参加者は、12か月間1日1回Venglustatの投与量を受け取ります
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剤形：錠剤 投与経路：経口
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プラセボコンパレーター：プラセボ
参加者は、12か月間1日1回プラセボを受け取ります
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剤形：錠剤 投与経路：経口
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
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3つのファブリー疾患患者報告結果（FD-PRO）項目（上肢の神経障害性疼痛、下肢の神経障害性痛、または腹痛）の最も面倒な症状での6か月のベースラインからの割合の変化率
時間枠：ベースラインから6か月
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ベースラインから6か月
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3つのファブリー疾患患者から報告された結果（FD-PRO）項目（上肢の神経障害性痛、下肢の神経障害性痛、または腹痛）の最も面倒な症状の12か月のベースラインからの割合変化）
時間枠：ベースラインから12か月
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ベースラインから12か月
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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血漿グロボトリアオシルスフィンゴシン (lyso-GL-3) の変化率
時間枠：ベースラインから 6 か月および 12 か月まで
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ベースラインから 6 か月および 12 か月まで
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レスキュー鎮痛剤の使用頻度
時間枠：ベースラインから 6 か月および 12 か月まで
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6 か月の治療期間中にレスキュー鎮痛剤を使用した日数を 6 か月の治療期間で割り、100 を掛けた値。
12 か月の期間についても同じ定義が使用されます。
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ベースラインから 6 か月および 12 か月まで
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下痢を反映した便が少なくとも 1 つある日の割合の変化 (Bristol Stool Form Scale [BSFS] タイプ 6 または 7)
時間枠：ベースラインから 6 か月および 12 か月まで
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ベースラインから 6 か月および 12 か月まで
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FD-PRO によって評価された、神経因性または腹痛のレスポンダーの割合
時間枠：6ヶ月と12ヶ月で
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反応は、上肢の神経因性疼痛、下肢の神経因性疼痛、および腹痛の間の最も厄介な 3 つの FD-PRO 項目のベースラインから少なくとも 30% の減少として定義されます。
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6ヶ月と12ヶ月で
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有害事象（AE）および重篤な有害事象（SAE）の参加者数
時間枠：ベースラインから 6 か月および 12 か月まで
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ベースラインから 6 か月および 12 か月まで
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眼科検査によるレンズの透明度の変化（レンズ混濁の新規または悪化）（Visit 2およびVisit 6での細隙灯検査による）
時間枠：ベースラインから 12 か月まで
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ベースラインから 12 か月まで
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Beck Depression Inventory-II (BDI-II) スコアの変化
時間枠：ベースラインから 6 か月および 12 か月まで
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ベースラインから 6 か月および 12 か月まで
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研究期間中の事前に指定された訪問時の血漿ベングルスタット濃度
時間枠：ベースラインから 6 か月および 12 か月まで
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ベースラインから 6 か月および 12 か月まで
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最大ベングルスタット血漿濃度 (Cmax)
時間枠：ベースラインから 6 か月および 12 か月まで
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ベースラインから 6 か月および 12 か月まで
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ベングルスタット血漿濃度が最大になるまでの時間 (tmax)
時間枠：ベースラインから 6 か月および 12 か月まで
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ベースラインから 6 か月および 12 か月まで
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時間 0 から 24 時間までの venglustat 血漿濃度対時間曲線下面積 (AUC0-24)
時間枠：ベースラインから 6 か月および 12 か月まで
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ベースラインから 6 か月および 12 か月まで
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FD-Proの疲労成分の変化
時間枠：ベースラインから6か月と12か月
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ベースラインから6か月と12か月
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
スポンサー
捜査官
- スタディディレクター：Clinical Sciences & Operations、Sanofi
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2022年3月11日
一次修了 (実際)
2025年12月17日
研究の完了 (推定)
2027年1月4日
試験登録日
最初に提出
2021年10月20日
QC基準を満たした最初の提出物
2022年1月24日
最初の投稿 (実際)
2022年1月25日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年2月4日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年2月2日
最終確認日
2026年2月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- EFC17045
- 2021-002350-90 (EudraCT番号)
- U1111-1256-9310 (レジストリ識別子：ICTRP)
- 2024-511990-31 (レジストリ識別子：CTIS)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
有資格の研究者は、患者レベルのデータおよび関連する研究文書へのアクセスを要求することができます。これには、臨床研究報告、修正を含む研究プロトコル、空白の症例報告フォーム、統計分析計画、およびデータセットの仕様が含まれます。
患者レベルのデータは匿名化され、治験参加者のプライバシーを保護するために研究文書は編集されます。
サノフィのデータ共有基準、適格な研究、およびアクセスを要求するプロセスの詳細については、https://vivli.org をご覧ください。
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。