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Eine Studie zur Bewertung der Wirkung von Venglustat-Tabletten auf neuropathische und Bauchschmerzen bei männlichen und weiblichen erwachsenen Teilnehmern mit Morbus Fabry (PERIDOT)

2. Februar 2026 aktualisiert von: Sanofi

Eine randomisierte, doppelblinde, Placebo-kontrollierte, 12-monatige Phase-3-Studie zur Bewertung der Wirkung von Venglustat auf neuropathische und Bauchschmerzen bei männlichen und weiblichen Erwachsenen mit Morbus Fabry, die seit mindestens 6 Monaten behandlungsnaiv oder unbehandelt sind

Dies ist eine 12-monatige, doppelblinde, randomisierte, Placebo-kontrollierte Phase-3-Studie mit paralleler Behandlung zur Bewertung der Wirkung von Venglustat auf neuropathische und abdominale Schmerzsymptome von Morbus Fabry bei erwachsenen Teilnehmern mit Morbus Fabry, die behandlungsnaiv oder unbehandelt sind für mindestens 6 Monate.

  • Studienbesuche finden etwa alle 3 Monate statt.
  • Auf die doppelblinde Phase folgt eine Open-Label-Extension (OLE), während der Teilnehmer, die die doppelblinde Phase abgeschlossen haben, für bis zu weitere 12 Monate mit Venglustat behandelt werden.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Doppelblindphase: Die Gesamtdauer beträgt bis zu ungefähr 14 Monate (1 Monat Screening 12 Monate Behandlungszeitraum und eine mögliche Nachbeobachtungszeit von 1 Monat, wenn keine Teilnahme an der Open-Label-Verlängerungsperiode) Open-Label-Verlängerung Zeitraum: Die Gesamtdauer beträgt ungefähr 13 Monate (12 Monate Behandlung und 1 Monat Nachbeobachtungszeit)

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

122

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Argentinien
      • La Rioja, Argentinien, F5300
        • Fundacion Cori para la Investigación y Prevención del Cancer_Investigational Site Number: 0320002
      • Quilmes, Argentinien, B1878GEG
        • Instituto de Investigaciones Clínicas Quilmes (IICQ) SRL_Investigational Site Number: 0320003
  • Australien
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australien, 3050
        • Investigational Site Number : 0360001
  • Brasilien
      • São Paulo, Brasilien, 04020-041
        • Instituto de Genética e Erros Inatos do Metabolismo - IGEIM- Site Number : 0760002
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasilien, 90035-903
        • Hospital de Clínicas de Porto Alegre_Investigational Site Number: 0760001
  • China
      • Beijing, China, 100034
        • No.8, Xishiku Street, Xicheng District_Site Number: 1560001
      • Shanghai, China, 200010
        • No.197,2nd Ruijin road, Huangpu district_Site Number: 1560003
      • Taiyuan, China, 030001
        • No.85 South Jiefang road, Yingze District_Site Number: 1560004
      • Zhengzhou, China, 450052
        • Investigational Site Number : 1560006
  • Deutschland
      • Hochheim am Main, Deutschland, 65239
        • ISphinCS GmbH_Investigational Site Number: 2760004
      • Mainz, Deutschland, 55131
        • Investigational Site Number : 2760005
      • München, Deutschland, 80336
        • Investigational Site Number: 2760003
      • Würzburg, Deutschland, 97080
        • Investigational Site Number: 2760001
  • Dänemark
      • Copenhagen, Dänemark, 2100
        • Investigational Site Number: 2080001
  • Finnland
      • Turku, Finnland, FI-20520
        • Investigational Site Number: 2460001
  • Frankreich
      • Garches, Frankreich, 92380
        • Investigational Site Number : 2500001
  • Griechenland
      • Athens, Griechenland, 115 28
        • Investigational Site Number : 3000003
      • Heraklion, Griechenland, 711 10
        • University Hospital of Heraklion_Investigational Site Number: 3000001
      • Ioannina, Griechenland, 455 00
        • University Hospital of Ioannina_Investigational Site Number: 3000002
  • Italien
      • Bologna, Italien, 40138
        • IRCCS Policlinico di Sant'Orsola_Investigational Site Number : 3800005
      • Monza, Italien, 20052
        • Fondazione IRCCS San Gerardo dei Tintori, S.C. Nefrologia - Clinica Nefrologica_Investigational Site Number: 3800002
      • Napoli, Italien, 80138
        • Azienda Ospedaliera Universitaria "Federico II", U.O. di Nefrologia- Diparimento di Sanità Pubblica_Investigational Site Number: 3800001
      • Palermo, Italien, 90127
        • Azienda Ospedaliera Universitaria_Investigational Site Number: 3800003
      • Roma, Italien, 00168
        • Fondazione Policlinico Universitario_Investigational Site Number: 3800004
  • Japan
      • Fukuoka-shi, Fukuoka, Japan, 814-0180
        • Fukuoka University Hospital_Investigational Site Number: 3920004
      • Minato-ku, Tokyo, Japan, 105-8471
        • The Jikei University Hospital_Investigational Site Number: 3920003
      • Sendai-shi, Miyagi, Japan, 980-8574
        • Tohoku University Hospital_Investigational Site Number: 3920001
    • Kanagawa
      • Kawasaki, Kanagawa, Japan, 215-0026
        • Investigational Site Number : 3920005
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T2E7Z4
        • M.A.G.I.C Calgary LTD_Investigational Site Number: 1240003
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Kanada, B3H 2Y9
        • Medicine Dalhousie University_Investigational Site Number : 1240001
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5T 3L9
        • University Health Network_Investigational Site Number : 1240005
  • Mexiko
      • Mexico City, Mexiko, 06700
        • Odette del Carmen DIAZ-AVENDAÑO Clinstile, S.A. de C.V. Durango_Investigational Site Number: 4840002
    • Nuevo León
      • Monterrey, Nuevo León, Mexiko, 64460
        • Hospital Universitario "Dr. José Eleuterio González" Departamento de Genética Centro Universitario contra el cáncer_Investigational Site Number: 4840001
  • Norwegen
      • Bergen, Norwegen, 5021
        • Investigational Site Number: 5780001
  • Polen
      • Rzeszów, Polen, 35-301
        • Investigational Site Number : 6160004
      • Wroclaw, Polen, 50-556
        • Investigational Site Number: 6160003
    • Greater Poland Voivodeship
      • Poznan, Greater Poland Voivodeship, Polen, 60-780
        • Investigational Site Number : 6160002
  • Rumänien
      • Bucharest, Rumänien, 22328
        • Institutul Clinic Fundeni_Investigational Site Number: 6420001
  • Schweiz
      • Zurich, Schweiz, 8091
        • Investigational Site Number : 7560001
  • Türkei (türkiye)
      • Ankara, Türkei (türkiye), 06560
        • Investigational Site Number : 7920001
      • Malatya, Türkei (türkiye), 44280
        • Investigational Site Number : 7920004
      • İzmit, Türkei (türkiye), 41000
        • Investigational Site Number : 7920002
  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35233
        • Nephrology Clinic at Kirklin Clinic of UAB Hospital_Investigational Site Number: 8400011
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90095
        • UCLA Medical Center_Investigational Site Number: 8400006
      • Orange, California, Vereinigte Staaten, 92868
        • University of California Irvine Medical Center- Site Number : 8400019
    • Florida
      • Orlando, Florida, Vereinigte Staaten, 32804
        • Advent Health Orlando_Investigational Site Number: 8400008
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30322
        • Emory Genetics- Site Number : 8400010
    • New York
      • Hawthorne, New York, Vereinigte Staaten, 10532
        • Westchester Medical Center Healthcare Corporation- Site Number : 8400001
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229-3026
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center - PIN- Site Number : 8400013
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44195
        • Cleveland Clinic Site Number : 8400016
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15213
        • Children's Hospital Of Pittsburgh- Site Number : 8400009
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75235
        • Renal Disease Research Institute, An affiliate of: Dallas Nephrology Associates_Investigational Site Number: 8400012
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84132
        • University Of Utah Health Sciences Center- Site Number : 8400005
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Vereinigte Staaten, 22030
        • Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center_Investigational Site Number: 8400004
  • Vereinigtes Königreich
    • Cambridgeshire
      • Cambridge, Cambridgeshire, Vereinigtes Königreich, CB2 2QQ
        • Investigational Site Number: 8260001
    • London, City of
      • London, London, City of, Vereinigtes Königreich, NW3 2QG
        • Investigational Site Number: 8260002
    • Manchester
      • Salford, Manchester, Vereinigtes Königreich, M6 8HD
        • Investigational Site Number : 8260003
  • Österreich
      • Vienna, Österreich, 1090
        • Investigational Site Number: 0400001

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Männliche und weibliche erwachsene Patienten im Alter von 18 Jahren oder älter, die eine zuvor bestätigte Diagnose von Morbus Fabry und eine Vorgeschichte mit klinischen Symptomen von Morbus Fabry hatten
  • Patienten, die behandlungsnaiv oder ohne vorherige Behandlung mit einer zugelassenen oder experimentellen Therapie für Morbus Fabry innerhalb von mindestens 6 Monaten vor dem Screening sind.
  • Erhöhtes Globotriaosylsphingosin (LysoGL3) im Plasma beim Screening oder eine frühere Biopsie eines beliebigen Organs, das eine Ablagerung von GL3 zeigt.
  • Durchschnittliche Punktzahl von ≥ 3 (0 = kein Symptom, 10 = Symptom so schlimm, wie Sie es sich vorstellen können) für das vom Teilnehmer als am störendsten bezeichnete Symptom (unter neuropathischen Schmerzen in den oberen Extremitäten, neuropathischen Schmerzen in den unteren Extremitäten oder Bauchschmerzen), wie gemessen am Morbus Fabry Patient-Reported Outcome (FD-PRO) beim Screening.
  • Empfängnisverhütung (mit doppelten Verhütungsmethoden) für männliche und weibliche Teilnehmer; nicht schwanger oder stillend für weibliche Teilnehmer; keine Samenspende für männliche Teilnehmer.
  • Vor allen studienbezogenen Verfahren muss eine unterschriebene Einverständniserklärung vorgelegt werden.

Ausschlusskriterien:

  • Alle Manifestationen von Morbus Fabry, die eine Placebo-Verabreichung ausschließen.
  • Vorgeschichte von transitorischer ischämischer Attacke, Schlaganfall, Myokardinfarkt, Herzinsuffizienz, Anzeichen einer linksventrikulären Hypertrophie und/oder Herzfibrose, größerer kardiovaskulärer Operation oder Nierentransplantation.
  • Klinisch signifikante Herzrhythmusstörungen in der Vorgeschichte. Vorhofflimmern, das mit einer stabilen medizinischen Behandlung für mindestens 12 Monate gut kontrolliert wird, ist kein Ausschluss, wenn der CHA2DS2-VASc-Score 0 für Männer oder 1 für Frauen beträgt.
  • Patienten mit einer Hepatitis-C-, HIV- oder Hepatitis-B-Infektion.
  • Neuropathische Schmerzen in den oberen oder unteren Extremitäten oder Bauchschmerzen, die nicht mit Morbus Fabry zusammenhängen.
  • Vorgeschichte von Anfällen, die derzeit behandelt werden müssen.
  • Unkontrollierter Bluthochdruck in den letzten 12 Monaten vor dem Screening oder systolischer Blutdruck >=150 oder diastolischer Blutdruck >=100 beim Screening.
  • Geschätzte glomeruläre Filtrationsrate <60 ml/min/1,73 m².
  • Protein-Kreatinin-Verhältnis im Urin >= 1 g/g beim Screening.
  • Vorhandensein einer schweren Depression, gemessen anhand des Beck's Depression Inventory (BDI)-II >28 und/oder eine Vorgeschichte einer unbehandelten, instabilen schweren affektiven Störung innerhalb von 1 Jahr nach dem Screening-Besuch.
  • Positiver SARS-CoV-2-Virustest innerhalb von 2 Wochen nach der Einschreibung oder COVID 19, der einen Krankenhausaufenthalt innerhalb von 6 Monaten nach der Einschreibung erfordert.
  • Mittelschwere bis schwere Leberfunktionsstörung.
  • Vorgeschichte von Drogen- und/oder Alkoholmissbrauch.
  • Vorgeschichte oder aktive hepatobiliäre Erkrankung.
  • Leberenzyme (Alanin-Aminotransferase (ALT)/Aspartat-Aminotransferase (AST)) oder Gesamtbilirubin > das 2-fache der oberen Normgrenze (ULN).
  • Beginn einer chronischen Behandlung von Schmerzen oder Änderung des Schmerzmedikationsschemas innerhalb von 3 Monaten vor der Randomisierung.
  • Starke oder mäßige Induktoren oder Inhibitoren von Cytochrom P450 3A innerhalb von 14 Tagen oder 5 Halbwertszeiten, je nachdem, welcher Zeitraum länger ist, vor der Randomisierung.

Die vorstehenden Informationen sollen nicht alle Überlegungen enthalten, die für eine mögliche Teilnahme an einer klinischen Studie relevant sind.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Doppelt

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Venglustat
Der Teilnehmer erhält 12 Monate einmal täglich eine Vglustat -Dosis
Arzneimittel: Venglustat (GZ402671)
Darreichungsform: Tablette Verabreichungsweg: Oral
Placebo-Komparator: Placebo
Die Teilnehmer erhalten einmal täglich für 12 Monate Placebo
Arzneimittel: Placebo
Darreichungsform: Tablette Verabreichungsweg: Oral

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Prozentuale Veränderung von Ausgangswert nach 6 Monaten im störendsten Symptom von 3 Fabry-Krankheiten bei Patienten mit Patienten mit dem Patienten gemeldeten Outcome (FD-PRO) (neuropathische Schmerzen in den oberen Extremitäten, neuropathische Schmerzen in den unteren Extremitäten oder Bauchschmerzen)
Zeitfenster: Von Grundlinien bis 6 Monaten
Von Grundlinien bis 6 Monaten
Prozentuale Veränderung gegenüber dem Ausgangswert nach 12 Monaten im störendsten Symptom von 3 Fabry-Krankheiten bei Patienten mit Patienten mit dem Patienten gemeldeten Outcome (FD-PRO) (neuropathische Schmerzen in den oberen Extremitäten, neuropathische Schmerzen in den unteren Extremitäten oder Bauchschmerzen)
Zeitfenster: Von der Grundlinie bis 12 Monate
Von der Grundlinie bis 12 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentuale Veränderung von Globotriaosylsphingosin im Plasma (Lyso-GL-3)
Zeitfenster: Von der Grundlinie bis zu 6 Monaten und 12 Monaten
Von der Grundlinie bis zu 6 Monaten und 12 Monaten
Häufigkeit der Anwendung von Notfallschmerzmitteln
Zeitfenster: Von der Grundlinie bis zu 6 Monaten und 12 Monaten
Anzahl der Tage mit Anwendung von Notfall-Schmerzmitteln während des 6-monatigen Behandlungszeitraums, dividiert durch die Dauer des 6-monatigen Behandlungszeitraums und multipliziert mit 100. Dieselbe Definition wird für den 12-Monats-Zeitraum verwendet.
Von der Grundlinie bis zu 6 Monaten und 12 Monaten
Veränderung des Prozentsatzes der Tage mit mindestens 1 Stuhlgang, der Durchfall widerspiegelt (Bristol Stool Form Scale [BSFS] Typ 6 oder 7)
Zeitfenster: Von der Grundlinie bis zu 6 Monaten und 12 Monaten
Von der Grundlinie bis zu 6 Monaten und 12 Monaten
Anteil der Responder bei neuropathischen oder abdominalen Schmerzen, wie von FD-PRO bewertet
Zeitfenster: Mit 6 Monaten und 12 Monaten
Das Ansprechen ist definiert als eine mindestens 30 %ige Abnahme gegenüber dem Ausgangswert bei den lästigsten der 3 FD-PRO-Items zwischen neuropathischen Schmerzen in den oberen Extremitäten, neuropathischen Schmerzen in den unteren Extremitäten und Bauchschmerzen
Mit 6 Monaten und 12 Monaten
Anzahl der Teilnehmer mit unerwünschtem Ereignis (AE) und schwerwiegendem unerwünschtem Ereignis (SAE)
Zeitfenster: Von der Grundlinie bis zu 6 Monaten und 12 Monaten
Von der Grundlinie bis zu 6 Monaten und 12 Monaten
Veränderung der Linsenklarheit (neue oder sich verschlechternde Linsentrübung) durch augenärztliche Untersuchung (durch Spaltlampenuntersuchung bei Besuch 2 und Besuch 6)
Zeitfenster: Von der Grundlinie bis zu 12 Monaten
Von der Grundlinie bis zu 12 Monaten
Änderung des Wertes des Beck Depression Inventory-II (BDI-II).
Zeitfenster: Von der Grundlinie bis zu 6 Monaten und 12 Monaten
Von der Grundlinie bis zu 6 Monaten und 12 Monaten
Plasma-Venglustat-Konzentrationen bei vorab festgelegten Besuchen während der Studiendauer
Zeitfenster: Von der Grundlinie bis zu 6 Monaten und 12 Monaten
Von der Grundlinie bis zu 6 Monaten und 12 Monaten
Maximale Venglustat-Plasmakonzentration (Cmax)
Zeitfenster: Von der Grundlinie bis zu 6 Monaten und 12 Monaten
Von der Grundlinie bis zu 6 Monaten und 12 Monaten
Zeit bis zur maximalen Plasmakonzentration von Venglustat (tmax)
Zeitfenster: Von der Grundlinie bis zu 6 Monaten und 12 Monaten
Von der Grundlinie bis zu 6 Monaten und 12 Monaten
Fläche unter der Venglustat-Plasmakonzentration-gegen-Zeit-Kurve von 0 bis 24 Stunden (AUC0-24)
Zeitfenster: Von der Grundlinie bis zu 6 Monaten und 12 Monaten
Von der Grundlinie bis zu 6 Monaten und 12 Monaten
Veränderung der Müdigkeitskomponente von FD-Pro
Zeitfenster: Von Grundlinien bis 6 Monaten und 12 Monaten
Von Grundlinien bis 6 Monaten und 12 Monaten

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sanofi

Ermittler

  • Studienleiter: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

11. März 2022

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

17. Dezember 2025

Studienabschluss (Geschätzt)

4. Januar 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

20. Oktober 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

24. Januar 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

25. Januar 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

4. Februar 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

2. Februar 2026

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • EFC17045
  • 2021-002350-90 (EudraCT-Nummer)
  • U1111-1256-9310 (Registrierungskennung: ICTRP)
  • 2024-511990-31 (Registrierungskennung: CTIS)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Qualifizierte Forscher können Zugang zu Daten auf Patientenebene und zugehörigen Studiendokumenten anfordern, einschließlich des klinischen Studienberichts, des Studienprotokolls mit allen Änderungen, des Blanko-Fallberichtsformulars, des statistischen Analyseplans und der Datensatzspezifikationen. Daten auf Patientenebene werden anonymisiert und Studiendokumente werden geschwärzt, um die Privatsphäre der Studienteilnehmer zu schützen. Weitere Einzelheiten zu den Datenfreigabekriterien von Sanofi, geeigneten Studien und dem Verfahren zur Beantragung des Zugangs finden Sie unter: https://vivli.org

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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