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Um estudo para avaliar o efeito dos comprimidos de Venglustat na dor neuropática e abdominal em participantes adultos masculinos e femininos com doença de Fabry (PERIDOT)

27 de março de 2024 atualizado por: Sanofi

Um estudo de Fase 3 randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, de 12 meses para avaliar o efeito do Venglustat na dor neuropática e abdominal em homens e mulheres adultos com doença de Fabry que não receberam tratamento ou não foram tratados por pelo menos 6 meses

Este é um tratamento paralelo de 12 meses, Fase 3, duplo-cego, randomizado, estudo controlado por placebo para avaliar o efeito do venglustat nos sintomas de dor abdominal e neuropática da doença de Fabry em participantes adultos com doença de Fabry que não receberam tratamento prévio ou não foram tratados por pelo menos 6 meses.

  • As visitas de estudo ocorrerão aproximadamente a cada 3 meses.
  • O período duplo-cego será seguido por uma extensão aberta (OLE) durante a qual os participantes que completaram o período duplo-cego serão tratados com venglustat por até 12 meses adicionais.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Período duplo-cego: a duração total será de aproximadamente 14 meses (1 mês de triagem 12 meses de período de tratamento e um possível período de acompanhamento de 1 mês se não houver participação no período de extensão aberta) Extensão aberta período: a duração total será de aproximadamente 13 meses (12 meses de tratamento e 1 mês de acompanhamento)

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

114

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

  • Nome: Trial Transparency email recommended (Toll free for US & Canada)
  • Número de telefone: option 6 800-633-1610
  • E-mail: Contact-US@sanofi.com

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Hochheim Am Main, Alemanha, 65239
        • Recrutamento
        • ISphinCS GmbH_Investigational Site Number: 2760004
        • Contato:
      • München, Alemanha, 80336
        • Recrutamento
        • Investigational Site Number: 2760003
      • Wurzburg, Alemanha, 97080
        • Recrutamento
        • Investigational Site Number: 2760001
  • Argentina
      • La Rioja, Argentina, F5300
        • Recrutamento
        • Fundacion Cori para la Investigación y Prevención del Cancer_Investigational Site Number: 0320002
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Juan Marcelo Muraro, MD
      • Pergamino, Argentina, B2700CPM
        • Recrutamento
        • Instituto de Nefrologia Pergamino_Investigational Site Number: 0320001
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Norberto Antongiovanni
      • Quilmes, Argentina, B1878GEG
        • Recrutamento
        • Instituto de Investigaciones Clínicas Quilmes (IICQ) SRL_Investigational Site Number: 0320003
        • Contato:
        • Contato:
          • Número de telefone: +549113580-4733
        • Investigador principal:
          • Alberto Fernandez, Dr
  • Austrália
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Austrália, 3050
        • Recrutamento
        • Investigational Site Number : 0360001
  • Brasil
    • Rio Grande Do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande Do Sul, Brasil, 90035-903
        • Recrutamento
        • Hospital de Clínicas de Porto Alegre_Investigational Site Number: 0760001
        • Contato:
        • Contato:
          • Backup Phone
          • Número de telefone: +55 5133596343 /5133596340
        • Investigador principal:
          • Roberto Giugliani, Dr.
  • Canadá
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canadá, T2E7Z4
        • Recrutamento
        • M.A.G.I.C Calgary LTD_Investigational Site Number: 1240003
        • Investigador principal:
          • Aneal Khan, MD
        • Contato:
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Canadá, B3H 2Y9
        • Recrutamento
        • Medicine Dalhousie University_Investigational Site Number : 1240001
        • Contato:
          • Michael L. West, Dr.
          • Número de telefone: 902 473-4023
          • E-mail: mlwest@dal.ca
        • Investigador principal:
          • Michael L. West, Dr.
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5T 3L9
        • Recrutamento
        • University Health Network_Investigational Site Number : 1240005
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Chantal Morel, Dr.
  • China
      • Beijing, China, 100034
        • Recrutamento
        • No.8, Xishiku Street, Xicheng District_Site Number: 1560001
        • Contato:
      • Shanghai, China, 200010
        • Recrutamento
        • No.197,2nd Ruijin road, Huangpu district_Site Number: 1560003
        • Contato:
      • Taiyuan, China, 030001
        • Recrutamento
        • No.85 South Jiefang road, Yingze District_Site Number: 1560004
        • Contato:
      • Zhengzhou, China, 450008
        • Recrutamento
        • Investigational Site Number : 1560006
  • Dinamarca
      • Copenhagen, Dinamarca, 2100
        • Recrutamento
        • Investigational Site Number: 2080001
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
        • Recrutamento
        • Nephrology Clinic at Kirklin Clinic of UAB Hospital_Investigational Site Number: 8400011
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Eric Wallace
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • Recrutamento
        • UCLA Medical Center_Investigational Site Number: 8400006
        • Investigador principal:
          • Anjay Rastogi
        • Contato:
      • Orange, California, Estados Unidos, 92868
        • Recrutamento
        • University of California Irvine Medical Center Site Number : 8400019
    • Florida
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 32804
        • Recrutamento
        • Advent Health Orlando_Investigational Site Number: 8400008
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Majed Dasouki, Dr.
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Recrutamento
        • Emory Genetics Site Number : 8400010
    • New York
      • Hawthorne, New York, Estados Unidos, 10532
        • Recrutamento
        • Westchester Medical Center Healthcare Corporation Site Number : 8400001
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229-3039
        • Recrutamento
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center - PIN Site Number : 8400013
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213
        • Recrutamento
        • Children's Hospital Of Pittsburgh Site Number : 8400009
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75235
        • Recrutamento
        • Renal Disease Research Institute, An affiliate of: Dallas Nephrology Associates_Investigational Site Number: 8400012
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Ankit Mehta, Dr.
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Estados Unidos, 22030
        • Recrutamento
        • Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center_Investigational Site Number: 8400004
        • Investigador principal:
          • Ozlam Goker-Alpan, MD
        • Contato:
  • Finlândia
      • Turku, Finlândia, FI-20520
        • Recrutamento
        • Investigational Site Number: 2460001
  • França
      • Garches, França, 92380
        • Recrutamento
        • Investigational Site Number : 2500001
  • Grécia
      • Heraklion, Grécia, 711 10
        • Recrutamento
        • University Hospital of Heraklion_Investigational Site Number: 3000001
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Konstantinos Stylianou, Dr.
      • Ioannina, Grécia, 455 00
        • Recrutamento
        • University Hospital of Ioannina_Investigational Site Number: 3000002
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Evangelia Ntounousi, Dr.
  • Itália
      • Bologna, Itália, 40138
        • Recrutamento
        • Investigational Site Number : 3800005
      • Monza, Itália, 20052
        • Recrutamento
        • Fondazione IRCCS San Gerardo dei Tintori, S.C. Nefrologia - Clinica Nefrologica_Investigational Site Number: 3800002
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Federico Pieruzzi
      • Napoli, Itália, 80138
        • Recrutamento
        • Azienda Ospedaliera Universitaria "Federico II", U.O. di Nefrologia- Diparimento di Sanità Pubblica_Investigational Site Number: 3800001
        • Contato:
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Antonio Pisani
      • Palermo, Itália, 90127
        • Recrutamento
        • Azienda Ospedaliera Universitaria_Investigational Site Number: 3800003
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Antonino Tuttolomondo
      • Roma, Itália, 00168
        • Recrutamento
        • Fondazione Policlinico Universitario_Investigational Site Number: 3800004
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Elena Verrecchia, Dr
  • Japão
      • Fukuoka-shi, Fukuoka, Japão, 814-0180
        • Recrutamento
        • Fukuoka University Hospital_Investigational Site Number: 3920004
      • Minato-ku, Tokyo, Japão, 105-8471
        • Recrutamento
        • The Jikei University Hospital_Investigational Site Number: 3920003
      • Sendai-shi, Miyagi, Japão, 980-8574
        • Recrutamento
        • Tohoku University Hospital_Investigational Site Number: 3920001
    • Kanagawa
      • Kawasaki-shi, Kanagawa, Japão, 215-0026
        • Recrutamento
        • Investigational Site Number : 3920005
  • México
      • Ciudad de Mexico, México, 06700
        • Recrutamento
        • Odette del Carmen DIAZ-AVENDAÑO Clinstile, S.A. de C.V. Durango_Investigational Site Number: 4840002
        • Contato:
          • Odette del Carmen DIAZ-AVENDAÑO
          • Número de telefone: 52-1-55-3200-2515
          • E-mail: oddimx@hotmail.com
        • Investigador principal:
          • Odette del Carmen DIAZ-AVENDAÑO
    • Nuevo León
      • Monterrey, Nuevo León, México, 64460
        • Recrutamento
        • Hospital Universitario "Dr. José Eleuterio González" Departamento de Genética Centro Universitario contra el cáncer_Investigational Site Number: 4840001
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Marisol IBARRA-RAMIREZ
  • Noruega
      • Bergen, Noruega, 5021
        • Recrutamento
        • Investigational Site Number: 5780001
  • Peru
      • Ankara, Peru, 06500
        • Recrutamento
        • Investigational Site Number : 7920001
      • Kocaeli, Peru, 41380
        • Recrutamento
        • Investigational Site Number : 7920002
      • Malatya, Peru, 44280
        • Recrutamento
        • Investigational Site Number : 7920004
  • Polônia
      • Lodz, Polônia, 92-213
        • Recrutamento
        • Investigational Site Number: 6160001
      • Wroclaw, Polônia, 50-556
        • Recrutamento
        • Investigational Site Number: 6160003
    • Wielkopolskie
      • Poznan, Wielkopolskie, Polônia, 60-355
        • Recrutamento
        • Investigational Site Number : 6160002
  • Reino Unido
      • Cambridge, Reino Unido, CB2 2QQ
        • Recrutamento
        • Investigational Site Number: 8260001
      • London, Reino Unido, NW3 2QG
        • Recrutamento
        • Investigational Site Number: 8260002
  • Romênia
      • Bucuresti, Romênia, 22328
        • Recrutamento
        • Institutul Clinic Fundeni_Investigational Site Number: 6420001
        • Contato:
  • Suíça
      • Zürich, Suíça, 8091
        • Recrutamento
        • Investigational Site Number : 7560001
  • Áustria
      • Wien, Áustria, 1090
        • Recrutamento
        • Investigational Site Number: 0400001

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Pacientes adultos do sexo masculino e feminino com 18 anos de idade ou mais, que tiveram um diagnóstico previamente confirmado da doença de Fabry e um histórico de sintomas clínicos da doença de Fabry
  • Pacientes virgens de tratamento ou sem tratamento prévio com uma terapia aprovada ou experimental para a doença de Fabry dentro de pelo menos 6 meses antes da triagem.
  • Globotriaosilesfingosina plasmática elevada (lysoGL3) na triagem ou uma biópsia anterior de qualquer órgão que mostre deposição de GL3.
  • Pontuação média de ≥3 (0 = nenhum sintoma, 10 = sintoma tão ruim quanto você pode imaginar) no sintoma mais incômodo definido pelo participante (entre dor neuropática nas extremidades superiores, dor neuropática nas extremidades inferiores ou dor abdominal), como medido pelo resultado relatado pelo paciente da doença de Fabry (FD-PRO) na triagem.
  • Contracepção (com métodos contraceptivos duplos) para participantes masculinos e femininos; não grávida ou amamentando para participantes do sexo feminino; nenhuma doação de esperma para participantes do sexo masculino.
  • Um consentimento informado assinado deve ser fornecido antes de qualquer procedimento relacionado ao estudo.

Critério de exclusão:

  • Quaisquer manifestações da doença de Fabry que impeçam a administração de placebo.
  • História de ataque isquêmico transitório, acidente vascular cerebral, infarto do miocárdio, insuficiência cardíaca, evidência de hipertrofia ventricular esquerda e/ou fibrose cardíaca, cirurgia cardiovascular importante ou transplante renal.
  • História de arritmia cardíaca clinicamente significativa. A fibrilação atrial bem controlada com um regime médico estável por pelo menos 12 meses não é uma exclusão se o escore CHA2DS2-VASc for 0 para homens ou 1 para mulheres.
  • Pacientes com infecção por hepatite C, HIV ou hepatite B.
  • Dor neuropática nas extremidades superiores ou inferiores ou dor abdominal não relacionada à doença de Fabry.
  • Histórico de convulsões que atualmente requerem tratamento.
  • Hipertensão não controlada nos últimos 12 meses antes da triagem, ou PA sistólica >=150 ou PA diastólica >=100 na triagem.
  • Taxa de filtração glomerular estimada <60 mL/min/1,73m².
  • Proporção de proteína para creatinina na urina >= 1 g/g na triagem.
  • Presença de depressão grave medida pelo Inventário de Depressão de Beck (BDI)-II >28 e/ou história de um transtorno afetivo maior instável não tratado dentro de 1 ano da consulta de triagem.
  • Teste de vírus SARS-CoV-2 positivo dentro de 2 semanas após a inscrição, ou COVID 19 exigindo hospitalização dentro de 6 meses após a inscrição.
  • Insuficiência hepática moderada a grave.
  • História de abuso de drogas e/ou álcool.
  • História ou doença hepatobiliar ativa.
  • Enzimas hepáticas (alanina aminotransferase (ALT)/aspartato aminotransferase (AST)) ou bilirrubina total >2 vezes o limite superior do normal (LSN).
  • Início de tratamento crônico para dor, ou mudança no regime de medicação para dor, dentro de 3 meses antes da randomização.
  • Indutores ou inibidores fortes ou moderados do citocromo P450 3A em 14 dias ou 5 meias-vidas, o que for mais longo, antes da randomização.

As informações acima não pretendem conter todas as considerações relevantes para uma possível participação em um ensaio clínico.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Dobro

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Venglustat
O participante receberá uma dose de venglustat uma vez ao dia até 12 meses
Medicamento: Venglutato (GZ402671)
Forma farmacêutica: Comprimido Via de administração: Oral
Comparador de Placebo: Placebo
Os participantes receberão placebo uma vez ao dia até 12 meses
Medicamento: Placebo
Forma farmacêutica: Comprimido Via de administração: Oral

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Alteração percentual desde a linha de base em 6 meses no sintoma mais incômodo de 3 itens de resultado relatado pelo paciente da doença de Fabry (FD-PRO) (dor neuropática nas extremidades superiores, dor neuropática nas extremidades inferiores e dor abdominal)
Prazo: Desde o início até 6 meses
Desde o início até 6 meses
Alteração percentual desde a linha de base aos 12 meses no sintoma mais incômodo de 3 itens de resultado relatado pelo paciente da doença de Fabry (FD-PRO) (dor neuropática nas extremidades superiores, dor neuropática nas extremidades inferiores e dor abdominal)
Prazo: Do início aos 12 meses
Do início aos 12 meses

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração percentual na globotriaosilesfingosina plasmática (liso-GL-3)
Prazo: Da linha de base até 6 meses e 12 meses
Da linha de base até 6 meses e 12 meses
Frequência de uso de medicação para dor de resgate
Prazo: Desde o início até 6 meses e 12 meses
Número de dias com uso de analgésicos de resgate durante o período de tratamento de 6 meses, dividido pela duração do período de tratamento de 6 meses e multiplicado por 100. A mesma definição será utilizada para o período de 12 meses.
Desde o início até 6 meses e 12 meses
Alteração na porcentagem de dias com pelo menos 1 evacuação refletindo diarreia (Bristol Stool Form Scale [BSFS] Tipo 6 ou 7)
Prazo: Da linha de base até 6 meses e 12 meses
Da linha de base até 6 meses e 12 meses
Alteração percentual no componente de cansaço do FD-PRO
Prazo: Da linha de base até 6 meses e 12 meses
Da linha de base até 6 meses e 12 meses
Proporção de respondedores em dor neuropática ou abdominal, conforme avaliado por FD-PRO
Prazo: Aos 6 meses e 12 meses
A resposta é definida como uma diminuição de pelo menos 30% da linha de base no mais incômodo dos 3 itens do FD-PRO entre dor neuropática nas extremidades superiores, dor neuropática nas extremidades inferiores e dor abdominal
Aos 6 meses e 12 meses
Número de participantes com evento adverso (EA) e evento adverso grave (EAG)
Prazo: Da linha de base até 6 meses e 12 meses
Da linha de base até 6 meses e 12 meses
Alteração na nitidez do cristalino (opacidades novas ou agravamento do cristalino) por exame oftalmológico (por exame de lâmpada de fenda na Visita 2 e Visita 6)
Prazo: Do início aos 12 meses
Do início aos 12 meses
Mudança na pontuação do Inventário de Depressão de Beck-II (BDI-II)
Prazo: Da linha de base até 6 meses e 12 meses
Da linha de base até 6 meses e 12 meses
Concentrações plasmáticas de venglustat em visitas pré-especificadas durante a duração do estudo
Prazo: Da linha de base até 6 meses e 12 meses
Da linha de base até 6 meses e 12 meses
Concentração plasmática máxima de venglustate (Cmax)
Prazo: Da linha de base até 6 meses e 12 meses
Da linha de base até 6 meses e 12 meses
Tempo para a concentração plasmática máxima de venglustat (tmax)
Prazo: Da linha de base até 6 meses e 12 meses
Da linha de base até 6 meses e 12 meses
Área sob a concentração plasmática de venglustat versus curva de tempo de 0 a 24 horas (AUC0-24)
Prazo: Da linha de base até 6 meses e 12 meses
Da linha de base até 6 meses e 12 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Sanofi

Investigadores

  • Diretor de estudo: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

11 de março de 2022

Conclusão Primária (Estimado)

30 de novembro de 2024

Conclusão do estudo (Estimado)

8 de julho de 2026

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

20 de outubro de 2021

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

24 de janeiro de 2022

Primeira postagem (Real)

25 de janeiro de 2022

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

28 de março de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

27 de março de 2024

Última verificação

1 de março de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • EFC17045
  • 2021-002350-90 (Número EudraCT)
  • U1111-1256-9310 (Identificador de registro: ICTRP)
  • 2024-511990-31 (Identificador de registro: CTIS)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

Pesquisadores qualificados podem solicitar acesso aos dados do paciente e documentos de estudo relacionados, incluindo o relatório do estudo clínico, protocolo do estudo com quaisquer alterações, formulário de relatório de caso em branco, plano de análise estatística e especificações do conjunto de dados. Os dados do paciente serão anonimizados e os documentos do estudo serão editados para proteger a privacidade dos participantes do estudo. Mais detalhes sobre os critérios de compartilhamento de dados da Sanofi, estudos elegíveis e processo de solicitação de acesso podem ser encontrados em: https://vivli.org

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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