Een studie ter evaluatie van het effect van Venglustat-tabletten op neuropathische pijn en buikpijn bij mannelijke en vrouwelijke volwassen deelnemers met de ziekte van Fabry (PERIDOT)
2 februari 2026 bijgewerkt door: Sanofi
Een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde, 12 maanden durende fase 3-studie ter evaluatie van het effect van venglustat op neuropathische pijn en buikpijn bij mannelijke en vrouwelijke volwassenen met de ziekte van Fabry die niet eerder zijn behandeld of gedurende ten minste 6 maanden niet zijn behandeld
Dit is een dubbelblind, gerandomiseerd, placebogecontroleerd fase 3-onderzoek van 12 maanden met parallelle behandeling om het effect van venglustat op neuropathische en buikpijnsymptomen van de ziekte van Fabry te evalueren bij volwassen deelnemers met de ziekte van Fabry die niet eerder zijn behandeld of niet zijn behandeld. voor minimaal 6 maanden.
- Studiebezoeken vinden ongeveer elke 3 maanden plaats.
- De dubbelblinde periode wordt gevolgd door een open-label extensie (OLE) waarin deelnemers die de dubbelblinde periode hebben voltooid, nog maximaal 12 maanden met venglustat worden behandeld.
Studie Overzicht
Toestand
Actief, niet wervend
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Dubbelblinde periode: de totale duur is maximaal ongeveer 14 maanden (1 maand screening 12 maanden behandelperiode, en een mogelijke follow-upperiode van 1 maand indien geen deelname aan de open-label verlengingsperiode) Open-label verlenging periode: de totale duur is ongeveer 13 maanden (12 maanden behandeling en 1 maand follow-up)
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
122
Fase
- Fase 3
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
La Rioja, Argentinië, F5300
- Fundacion Cori para la Investigación y Prevención del Cancer_Investigational Site Number: 0320002
-
Quilmes, Argentinië, B1878GEG
- Instituto de Investigaciones Clínicas Quilmes (IICQ) SRL_Investigational Site Number: 0320003
-
-
-
-
Victoria
-
Parkville, Victoria, Australië, 3050
- Investigational Site Number : 0360001
-
-
-
-
-
São Paulo, Brazilië, 04020-041
- Instituto de Genética e Erros Inatos do Metabolismo - IGEIM- Site Number : 0760002
-
-
Rio Grande do Sul
-
Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brazilië, 90035-903
- Hospital de Clínicas de Porto Alegre_Investigational Site Number: 0760001
-
-
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Canada, T2E7Z4
- M.A.G.I.C Calgary LTD_Investigational Site Number: 1240003
-
-
Nova Scotia
-
Halifax, Nova Scotia, Canada, B3H 2Y9
- Medicine Dalhousie University_Investigational Site Number : 1240001
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Canada, M5T 3L9
- University Health Network_Investigational Site Number : 1240005
-
-
-
-
-
Beijing, China, 100034
- No.8, Xishiku Street, Xicheng District_Site Number: 1560001
-
Shanghai, China, 200010
- No.197,2nd Ruijin road, Huangpu district_Site Number: 1560003
-
Taiyuan, China, 030001
- No.85 South Jiefang road, Yingze District_Site Number: 1560004
-
Zhengzhou, China, 450052
- Investigational Site Number : 1560006
-
-
-
-
-
Copenhagen, Denemarken, 2100
- Investigational Site Number: 2080001
-
-
-
-
-
Hochheim am Main, Duitsland, 65239
- ISphinCS GmbH_Investigational Site Number: 2760004
-
Mainz, Duitsland, 55131
- Investigational Site Number : 2760005
-
München, Duitsland, 80336
- Investigational Site Number: 2760003
-
Würzburg, Duitsland, 97080
- Investigational Site Number: 2760001
-
-
-
-
-
Turku, Finland, FI-20520
- Investigational Site Number: 2460001
-
-
-
-
-
Garches, Frankrijk, 92380
- Investigational Site Number : 2500001
-
-
-
-
-
Athens, Griekenland, 115 28
- Investigational Site Number : 3000003
-
Heraklion, Griekenland, 711 10
- University Hospital of Heraklion_Investigational Site Number: 3000001
-
Ioannina, Griekenland, 455 00
- University Hospital of Ioannina_Investigational Site Number: 3000002
-
-
-
-
-
Bologna, Italië, 40138
- IRCCS Policlinico di Sant'Orsola_Investigational Site Number : 3800005
-
Monza, Italië, 20052
- Fondazione IRCCS San Gerardo dei Tintori, S.C. Nefrologia - Clinica Nefrologica_Investigational Site Number: 3800002
-
Napoli, Italië, 80138
- Azienda Ospedaliera Universitaria "Federico II", U.O. di Nefrologia- Diparimento di Sanità Pubblica_Investigational Site Number: 3800001
-
Palermo, Italië, 90127
- Azienda Ospedaliera Universitaria_Investigational Site Number: 3800003
-
Roma, Italië, 00168
- Fondazione Policlinico Universitario_Investigational Site Number: 3800004
-
-
-
-
-
Fukuoka-shi, Fukuoka, Japan, 814-0180
- Fukuoka University Hospital_Investigational Site Number: 3920004
-
Minato-ku, Tokyo, Japan, 105-8471
- The Jikei University Hospital_Investigational Site Number: 3920003
-
Sendai-shi, Miyagi, Japan, 980-8574
- Tohoku University Hospital_Investigational Site Number: 3920001
-
-
Kanagawa
-
Kawasaki, Kanagawa, Japan, 215-0026
- Investigational Site Number : 3920005
-
-
-
-
-
Mexico City, Mexico, 06700
- Odette del Carmen DIAZ-AVENDAÑO Clinstile, S.A. de C.V. Durango_Investigational Site Number: 4840002
-
-
Nuevo León
-
Monterrey, Nuevo León, Mexico, 64460
- Hospital Universitario "Dr. José Eleuterio González" Departamento de Genética Centro Universitario contra el cáncer_Investigational Site Number: 4840001
-
-
-
-
-
Bergen, Noorwegen, 5021
- Investigational Site Number: 5780001
-
-
-
-
-
Vienna, Oostenrijk, 1090
- Investigational Site Number: 0400001
-
-
-
-
-
Rzeszów, Polen, 35-301
- Investigational Site Number : 6160004
-
Wroclaw, Polen, 50-556
- Investigational Site Number: 6160003
-
-
Greater Poland Voivodeship
-
Poznan, Greater Poland Voivodeship, Polen, 60-780
- Investigational Site Number : 6160002
-
-
-
-
-
Bucharest, Roemenië, 22328
- Institutul Clinic Fundeni_Investigational Site Number: 6420001
-
-
-
-
-
Ankara, Turkije (Türkiye), 06560
- Investigational Site Number : 7920001
-
Malatya, Turkije (Türkiye), 44280
- Investigational Site Number : 7920004
-
İzmit, Turkije (Türkiye), 41000
- Investigational Site Number : 7920002
-
-
-
-
Cambridgeshire
-
Cambridge, Cambridgeshire, Verenigd Koninkrijk, CB2 2QQ
- Investigational Site Number: 8260001
-
-
London, City of
-
London, London, City of, Verenigd Koninkrijk, NW3 2QG
- Investigational Site Number: 8260002
-
-
Manchester
-
Salford, Manchester, Verenigd Koninkrijk, M6 8HD
- Investigational Site Number : 8260003
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35233
- Nephrology Clinic at Kirklin Clinic of UAB Hospital_Investigational Site Number: 8400011
-
-
California
-
Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90095
- UCLA Medical Center_Investigational Site Number: 8400006
-
Orange, California, Verenigde Staten, 92868
- University of California Irvine Medical Center- Site Number : 8400019
-
-
Florida
-
Orlando, Florida, Verenigde Staten, 32804
- Advent Health Orlando_Investigational Site Number: 8400008
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30322
- Emory Genetics- Site Number : 8400010
-
-
New York
-
Hawthorne, New York, Verenigde Staten, 10532
- Westchester Medical Center Healthcare Corporation- Site Number : 8400001
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229-3026
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center - PIN- Site Number : 8400013
-
Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44195
- Cleveland Clinic Site Number : 8400016
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15213
- Children's Hospital Of Pittsburgh- Site Number : 8400009
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75235
- Renal Disease Research Institute, An affiliate of: Dallas Nephrology Associates_Investigational Site Number: 8400012
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84132
- University Of Utah Health Sciences Center- Site Number : 8400005
-
-
Virginia
-
Fairfax, Virginia, Verenigde Staten, 22030
- Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center_Investigational Site Number: 8400004
-
-
-
-
-
Zurich, Zwitserland, 8091
- Investigational Site Number : 7560001
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
18 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Mannelijke en vrouwelijke volwassen patiënten van 18 jaar of ouder met een eerder bevestigde diagnose van de ziekte van Fabry en een voorgeschiedenis van klinische symptomen van de ziekte van Fabry
- Patiënten die therapienaïef zijn of zonder voorafgaande behandeling met een goedgekeurde of experimentele therapie voor de ziekte van Fabry binnen ten minste 6 maanden voorafgaand aan de screening.
- Verhoogd plasma globotriaosylsphingosine (lysoGL3) bij screening, of een eerdere biopsie van een orgaan dat afzetting van GL3 vertoont.
- Gemiddelde score van ≥3 (0=geen symptoom, 10=symptoom zo erg als u zich kunt voorstellen) op het door de deelnemer gedefinieerde meest hinderlijke symptoom (onder neuropathische pijn in de bovenste ledematen, neuropathische pijn in de onderste ledematen of buikpijn), als gemeten door de door de patiënt gerapporteerde uitkomst van de ziekte van Fabry (FD-PRO) bij de screening.
- Anticonceptie (met dubbele anticonceptiemethoden) voor mannelijke en vrouwelijke deelnemers; niet zwanger of borstvoeding gevend voor vrouwelijke deelnemers; geen spermadonatie voor mannelijke deelnemers.
- Voorafgaand aan alle studiegerelateerde procedures moet een ondertekende geïnformeerde toestemming worden verstrekt.
Uitsluitingscriteria:
- Elke manifestatie van de ziekte van Fabry die toediening van placebo onmogelijk maakt.
- Voorgeschiedenis van voorbijgaande ischemische aanval, beroerte, myocardinfarct, hartfalen, bewijs van linkerventrikelhypertrofie en/of cardiale fibrose, grote cardiovasculaire chirurgie of niertransplantatie.
- Geschiedenis van klinisch significante hartritmestoornissen. Boezemfibrilleren dat goed onder controle is met een stabiel medisch regime gedurende ten minste 12 maanden is geen uitsluiting als de CHA2DS2-VASc-score 0 is voor mannen of 1 voor vrouwen.
- Patiënten met hepatitis C-, HIV- of hepatitis B-infectie.
- Neuropathische pijn in de bovenste of onderste ledematen, of buikpijn die niet gerelateerd is aan de ziekte van Fabry.
- Geschiedenis van aanvallen die momenteel behandeling vereisen.
- Ongecontroleerde hypertensie in de afgelopen 12 maanden voorafgaand aan de screening, of systolische bloeddruk >=150 of diastolische bloeddruk >=100 bij screening.
- Geschatte glomerulaire filtratiesnelheid <60 ml/min/1,73 m².
- Verhouding urine-eiwit tot creatinine >= 1 g/g bij screening.
- Aanwezigheid van ernstige depressie zoals gemeten door Beck's Depression Inventory (BDI)-II >28 en/of een voorgeschiedenis van een onbehandelde, onstabiele majeure affectieve stoornis binnen 1 jaar na het screeningsbezoek.
- Positieve SARS-CoV-2-virustest binnen 2 weken na inschrijving, of COVID 19 waarvoor ziekenhuisopname binnen 6 maanden na inschrijving vereist is.
- Matige tot ernstige leverfunctiestoornis.
- Geschiedenis van drugs- en / of alcoholmisbruik.
- Geschiedenis van of actieve lever- en galziekte.
- Leverenzymen (alanineaminotransferase (ALAT)/aspartaataminotransferase (AST)) of totaal bilirubine >2 maal de bovengrens van normaal (ULN).
- Start van een chronische behandeling van pijn, of wijziging van het pijnmedicatieregime, binnen 3 maanden voorafgaand aan randomisatie.
- Sterke of matige inductoren of remmers van cytochroom P450 3A binnen 14 dagen of 5 halfwaardetijden, afhankelijk van welke langer is, voorafgaand aan randomisatie.
Bovenstaande informatie is niet bedoeld om alle overwegingen te bevatten die relevant zijn voor een mogelijke deelname aan een klinische proef.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Dubbele
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Venglustat
Deelnemer ontvangt eenmaal daags Venglustat Dosis gedurende 12 maanden
|
Farmaceutische vorm: Tablet Toedieningsweg: Oraal
|
|
Placebo-vergelijker: Placebo
Deelnemers ontvangen eenmaal daags placebo voor 12 maanden
|
Farmaceutische vorm: Tablet Toedieningsweg: Oraal
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Percentage verandert ten opzichte van de basislijn na 6 maanden in het meest hinderlijke symptoom van 3 Fabry Disease Patiënt-gerapporteerde uitkomst (FD-PRO) items (neuropathische pijn in bovenste ledematen, neuropathische pijn in onderste ledematen of buikpijn)
Tijdsspanne: Van basis tot 6 maanden
|
Van basis tot 6 maanden
|
|
Percentage verandert ten opzichte van de basislijn na 12 maanden in het meest hinderlijke symptoom van 3 Fabry Disease Patiënt-gerapporteerde uitkomst (FD-PRO) items (neuropathische pijn in bovenste ledematen, neuropathische pijn in onderste ledematen of buikpijn)
Tijdsspanne: Van basis tot 12 maanden
|
Van basis tot 12 maanden
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Percentage verandering in plasmaglobotriaosylsfingosine (lyso-GL-3)
Tijdsspanne: Van baseline tot 6 maanden en 12 maanden
|
Van baseline tot 6 maanden en 12 maanden
|
|
|
Frequentie van het gebruik van pijnmedicatie
Tijdsspanne: Van baseline tot 6 maanden en 12 maanden
|
Aantal dagen dat noodmedicatie is gebruikt tijdens de behandelingsperiode van 6 maanden, gedeeld door de duur van de behandelingsperiode van 6 maanden en vermenigvuldigd met 100.
Voor de periode van 12 maanden zal dezelfde definitie worden gebruikt.
|
Van baseline tot 6 maanden en 12 maanden
|
|
Verandering in het percentage dagen met ten minste 1 stoelgang als gevolg van diarree (Bristol Stool Form Scale [BSFS] Type 6 of 7)
Tijdsspanne: Van baseline tot 6 maanden en 12 maanden
|
Van baseline tot 6 maanden en 12 maanden
|
|
|
Percentage responders bij neuropathische pijn of buikpijn, zoals beoordeeld door FD-PRO
Tijdsspanne: Op 6 maanden en 12 maanden
|
Respons wordt gedefinieerd als een afname van ten minste 30% ten opzichte van de uitgangswaarde voor de meest hinderlijke van de 3 FD-PRO-items tussen neuropathische pijn in de bovenste ledematen, neuropathische pijn in de onderste ledematen en buikpijn.
|
Op 6 maanden en 12 maanden
|
|
Aantal deelnemers met ongewenst voorval (AE) en ernstig ongewenst voorval (SAE)
Tijdsspanne: Van baseline tot 6 maanden en 12 maanden
|
Van baseline tot 6 maanden en 12 maanden
|
|
|
Verandering in de lenshelderheid (nieuwe of verslechterende lensopaciteit) door oogheelkundig onderzoek (door spleetlamponderzoek bij bezoek 2 en bezoek 6)
Tijdsspanne: Van baseline tot 12 maanden
|
Van baseline tot 12 maanden
|
|
|
Verandering in Beck Depression Inventory-II (BDI-II) score
Tijdsspanne: Van baseline tot 6 maanden en 12 maanden
|
Van baseline tot 6 maanden en 12 maanden
|
|
|
Plasma-venglustaatconcentraties bij vooraf gespecificeerde bezoeken gedurende de duur van het onderzoek
Tijdsspanne: Van baseline tot 6 maanden en 12 maanden
|
Van baseline tot 6 maanden en 12 maanden
|
|
|
Maximale plasmaconcentratie venglustat (Cmax)
Tijdsspanne: Van baseline tot 6 maanden en 12 maanden
|
Van baseline tot 6 maanden en 12 maanden
|
|
|
Tijd tot maximale plasmaconcentratie van venglustat (tmax)
Tijdsspanne: Van baseline tot 6 maanden en 12 maanden
|
Van baseline tot 6 maanden en 12 maanden
|
|
|
Gebied onder de plasmaconcentratie-versus-tijdcurve van venglustat van 0 tot 24 uur (AUC0-24)
Tijdsspanne: Van baseline tot 6 maanden en 12 maanden
|
Van baseline tot 6 maanden en 12 maanden
|
|
|
Verandering in vermoeidheidscomponent van FD-pro
Tijdsspanne: Van basislijn tot 6 maanden en 12 maanden
|
Van basislijn tot 6 maanden en 12 maanden
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Studie directeur: Clinical Sciences & Operations, Sanofi
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Nuttige links
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
11 maart 2022
Primaire voltooiing (Werkelijk)
17 december 2025
Studie voltooiing (Geschat)
4 januari 2027
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
20 oktober 2021
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
24 januari 2022
Eerst geplaatst (Werkelijk)
25 januari 2022
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
4 februari 2026
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
2 februari 2026
Laatst geverifieerd
1 februari 2026
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Cerebrovasculaire aandoeningen
- Hersenziekten
- Ziekten van het centrale zenuwstelsel
- Ziekten van het zenuwstelsel
- Vaatziekten
- Hart-en vaatziekten
- Metabolisme, aangeboren fouten
- Genetische ziekten, aangeboren
- Metabole ziekten
- Stoornissen in het metabolisme van lipiden
- Genetische ziekten, X-gekoppeld
- Lysosomale stapelingsziekten
- Hersenziekten, metabolisch, aangeboren
- Hersenziekten, Metabool
- Lipidenmetabolisme, aangeboren fouten
- Lysosomale stapelingsziekten, zenuwstelsel
- Ziekten van de kleine bloedvaten in de hersenen
- Sfingolipidosen
- Lipidosen
- Aangeboren, erfelijke en neonatale ziekten en afwijkingen
- Voedings- en stofwisselingsziekten
- De ziekte van Fabry
- Moleculaire mechanismen van farmacologische werking
- Enzym-remmers
- venglustat
Andere studie-ID-nummers
- EFC17045
- 2021-002350-90 (EudraCT-nummer)
- U1111-1256-9310 (Register-ID: ICTRP)
- 2024-511990-31 (Register-ID: CTIS)
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
JA
Beschrijving IPD-plan
Gekwalificeerde onderzoekers kunnen toegang vragen tot gegevens op patiëntniveau en gerelateerde onderzoeksdocumenten, waaronder het klinische onderzoeksrapport, het onderzoeksprotocol met eventuele wijzigingen, een blanco casusrapportformulier, het plan voor statistische analyse en de specificaties van de dataset.
Gegevens op patiëntniveau worden geanonimiseerd en onderzoeksdocumenten worden geredigeerd om de privacy van proefdeelnemers te beschermen.
Meer informatie over Sanofi's criteria voor het delen van gegevens, in aanmerking komende onderzoeken en het proces voor het aanvragen van toegang is te vinden op: https://vivli.org
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .