Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie for å evaluere effekten av Venglustat-tabletter på nevropatiske og abdominale smerter hos mannlige og kvinnelige voksne deltakere med Fabrys sykdom (PERIDOT)

27. mars 2024 oppdatert av: Sanofi

En randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, 12-måneders fase 3-studie for å evaluere effekten av Venglustat på nevropatiske og abdominale smerter hos mannlige og kvinnelige voksne med Fabrys sykdom som er behandlingsnaive eller ubehandlet i minst 6 måneder

Dette er en 12-måneders, parallell behandling, fase 3, dobbeltblind, randomisert, placebokontrollert studie for å evaluere effekten av venglustat på nevropatiske og abdominale smertesymptomer av Fabrys sykdom hos voksne deltakere med Fabrys sykdom som er behandlingsnaive eller ubehandlet. i minst 6 måneder.

  • Studiebesøk vil finne sted ca hver 3. måned.
  • Den dobbeltblinde perioden vil bli etterfulgt av en åpen forlengelse (OLE) hvor deltakere som har fullført den dobbeltblindede perioden vil bli behandlet med venglustat i inntil ytterligere 12 måneder.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dobbeltblindperiode: den totale varigheten vil være opptil ca. 14 måneder (1 måneds screening 12 måneders behandlingsperiode, og en mulig oppfølgingsperiode på 1 måned dersom ingen deltakelse i den åpne forlengelsesperioden) Åpen forlengelse periode: den totale varigheten vil være omtrent 13 måneder (12 måneders behandling og 1 måneds oppfølgingsperiode)

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

114

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

  • Navn: Trial Transparency email recommended (Toll free for US & Canada)
  • Telefonnummer: option 6 800-633-1610
  • E-post: Contact-US@sanofi.com

Studiesteder

  • Argentina
      • La Rioja, Argentina, F5300
        • Rekruttering
        • Fundacion Cori para la Investigación y Prevención del Cancer_Investigational Site Number: 0320002
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Juan Marcelo Muraro, MD
      • Pergamino, Argentina, B2700CPM
        • Rekruttering
        • Instituto de Nefrologia Pergamino_Investigational Site Number: 0320001
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Norberto Antongiovanni
      • Quilmes, Argentina, B1878GEG
        • Rekruttering
        • Instituto de Investigaciones Clínicas Quilmes (IICQ) SRL_Investigational Site Number: 0320003
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
          • Telefonnummer: +549113580-4733
        • Hovedetterforsker:
          • Alberto Fernandez, Dr
  • Australia
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3050
        • Rekruttering
        • Investigational Site Number : 0360001
  • Brasil
    • Rio Grande Do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande Do Sul, Brasil, 90035-903
        • Rekruttering
        • Hospital de Clínicas de Porto Alegre_Investigational Site Number: 0760001
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
          • Backup Phone
          • Telefonnummer: +55 5133596343 /5133596340
        • Hovedetterforsker:
          • Roberto Giugliani, Dr.
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T2E7Z4
        • Rekruttering
        • M.A.G.I.C Calgary LTD_Investigational Site Number: 1240003
        • Hovedetterforsker:
          • Aneal Khan, MD
        • Ta kontakt med:
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Canada, B3H 2Y9
        • Rekruttering
        • Medicine Dalhousie University_Investigational Site Number : 1240001
        • Ta kontakt med:
          • Michael L. West, Dr.
          • Telefonnummer: 902 473-4023
          • E-post: mlwest@dal.ca
        • Hovedetterforsker:
          • Michael L. West, Dr.
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5T 3L9
        • Rekruttering
        • University Health Network_Investigational Site Number : 1240005
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Chantal Morel, Dr.
  • Danmark
      • Copenhagen, Danmark, 2100
        • Rekruttering
        • Investigational Site Number: 2080001
  • Finland
      • Turku, Finland, FI-20520
        • Rekruttering
        • Investigational Site Number: 2460001
  • Forente stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forente stater, 35233
        • Rekruttering
        • Nephrology Clinic at Kirklin Clinic of UAB Hospital_Investigational Site Number: 8400011
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Eric Wallace
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90095
        • Rekruttering
        • UCLA Medical Center_Investigational Site Number: 8400006
        • Hovedetterforsker:
          • Anjay Rastogi
        • Ta kontakt med:
      • Orange, California, Forente stater, 92868
        • Rekruttering
        • University of California Irvine Medical Center Site Number : 8400019
    • Florida
      • Orlando, Florida, Forente stater, 32804
        • Rekruttering
        • Advent Health Orlando_Investigational Site Number: 8400008
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Majed Dasouki, Dr.
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30322
        • Rekruttering
        • Emory Genetics Site Number : 8400010
    • New York
      • Hawthorne, New York, Forente stater, 10532
        • Rekruttering
        • Westchester Medical Center Healthcare Corporation Site Number : 8400001
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229-3039
        • Rekruttering
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center - PIN Site Number : 8400013
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15213
        • Rekruttering
        • Children's Hospital Of Pittsburgh Site Number : 8400009
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75235
        • Rekruttering
        • Renal Disease Research Institute, An affiliate of: Dallas Nephrology Associates_Investigational Site Number: 8400012
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Ankit Mehta, Dr.
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Forente stater, 22030
        • Rekruttering
        • Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center_Investigational Site Number: 8400004
        • Hovedetterforsker:
          • Ozlam Goker-Alpan, MD
        • Ta kontakt med:
  • Frankrike
      • Garches, Frankrike, 92380
        • Rekruttering
        • Investigational Site Number : 2500001
  • Hellas
      • Heraklion, Hellas, 711 10
        • Rekruttering
        • University Hospital of Heraklion_Investigational Site Number: 3000001
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Konstantinos Stylianou, Dr.
      • Ioannina, Hellas, 455 00
        • Rekruttering
        • University Hospital of Ioannina_Investigational Site Number: 3000002
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Evangelia Ntounousi, Dr.
  • Italia
      • Bologna, Italia, 40138
        • Rekruttering
        • Investigational Site Number : 3800005
      • Monza, Italia, 20052
        • Rekruttering
        • Fondazione IRCCS San Gerardo dei Tintori, S.C. Nefrologia - Clinica Nefrologica_Investigational Site Number: 3800002
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Federico Pieruzzi
      • Napoli, Italia, 80138
        • Rekruttering
        • Azienda Ospedaliera Universitaria "Federico II", U.O. di Nefrologia- Diparimento di Sanità Pubblica_Investigational Site Number: 3800001
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Antonio Pisani
      • Palermo, Italia, 90127
        • Rekruttering
        • Azienda Ospedaliera Universitaria_Investigational Site Number: 3800003
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Antonino Tuttolomondo
      • Roma, Italia, 00168
        • Rekruttering
        • Fondazione Policlinico Universitario_Investigational Site Number: 3800004
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Elena Verrecchia, Dr
  • Japan
      • Fukuoka-shi, Fukuoka, Japan, 814-0180
        • Rekruttering
        • Fukuoka University Hospital_Investigational Site Number: 3920004
      • Minato-ku, Tokyo, Japan, 105-8471
        • Rekruttering
        • The Jikei University Hospital_Investigational Site Number: 3920003
      • Sendai-shi, Miyagi, Japan, 980-8574
        • Rekruttering
        • Tohoku University Hospital_Investigational Site Number: 3920001
    • Kanagawa
      • Kawasaki-shi, Kanagawa, Japan, 215-0026
        • Rekruttering
        • Investigational Site Number : 3920005
  • Kina
      • Beijing, Kina, 100034
        • Rekruttering
        • No.8, Xishiku Street, Xicheng District_Site Number: 1560001
        • Ta kontakt med:
      • Shanghai, Kina, 200010
        • Rekruttering
        • No.197,2nd Ruijin road, Huangpu district_Site Number: 1560003
        • Ta kontakt med:
      • Taiyuan, Kina, 030001
        • Rekruttering
        • No.85 South Jiefang road, Yingze District_Site Number: 1560004
        • Ta kontakt med:
      • Zhengzhou, Kina, 450008
        • Rekruttering
        • Investigational Site Number : 1560006
  • Mexico
      • Ciudad de Mexico, Mexico, 06700
        • Rekruttering
        • Odette del Carmen DIAZ-AVENDAÑO Clinstile, S.A. de C.V. Durango_Investigational Site Number: 4840002
        • Ta kontakt med:
          • Odette del Carmen DIAZ-AVENDAÑO
          • Telefonnummer: 52-1-55-3200-2515
          • E-post: oddimx@hotmail.com
        • Hovedetterforsker:
          • Odette del Carmen DIAZ-AVENDAÑO
    • Nuevo León
      • Monterrey, Nuevo León, Mexico, 64460
        • Rekruttering
        • Hospital Universitario "Dr. José Eleuterio González" Departamento de Genética Centro Universitario contra el cáncer_Investigational Site Number: 4840001
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Marisol IBARRA-RAMIREZ
  • Norge
      • Bergen, Norge, 5021
        • Rekruttering
        • Investigational Site Number: 5780001
  • Polen
      • Lodz, Polen, 92-213
        • Rekruttering
        • Investigational Site Number: 6160001
      • Wroclaw, Polen, 50-556
        • Rekruttering
        • Investigational Site Number: 6160003
    • Wielkopolskie
      • Poznan, Wielkopolskie, Polen, 60-355
        • Rekruttering
        • Investigational Site Number : 6160002
  • Romania
      • Bucuresti, Romania, 22328
        • Rekruttering
        • Institutul Clinic Fundeni_Investigational Site Number: 6420001
        • Ta kontakt med:
  • Storbritannia
      • Cambridge, Storbritannia, CB2 2QQ
        • Rekruttering
        • Investigational Site Number: 8260001
      • London, Storbritannia, NW3 2QG
        • Rekruttering
        • Investigational Site Number: 8260002
  • Sveits
      • Zürich, Sveits, 8091
        • Rekruttering
        • Investigational Site Number : 7560001
  • Tyrkia
      • Ankara, Tyrkia, 06500
        • Rekruttering
        • Investigational Site Number : 7920001
      • Kocaeli, Tyrkia, 41380
        • Rekruttering
        • Investigational Site Number : 7920002
      • Malatya, Tyrkia, 44280
        • Rekruttering
        • Investigational Site Number : 7920004
  • Tyskland
      • Hochheim Am Main, Tyskland, 65239
        • Rekruttering
        • ISphinCS GmbH_Investigational Site Number: 2760004
        • Ta kontakt med:
      • München, Tyskland, 80336
        • Rekruttering
        • Investigational Site Number: 2760003
      • Wurzburg, Tyskland, 97080
        • Rekruttering
        • Investigational Site Number: 2760001
  • Østerrike
      • Wien, Østerrike, 1090
        • Rekruttering
        • Investigational Site Number: 0400001

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Mannlige og kvinnelige voksne pasienter 18 år eller eldre, som har hatt en tidligere bekreftet diagnose av Fabrys sykdom og en historie med kliniske symptomer på Fabrys sykdom
  • Pasienter som er behandlingsnaive eller uten tidligere behandling med godkjent eller eksperimentell behandling for Fabrys sykdom innen minst 6 måneder før screening.
  • Forhøyet plasmaglobotriaosylsfingosin (lysoGL3) ved screening, eller en tidligere biopsi av ethvert organ som viser avsetning av GL3.
  • Gjennomsnittlig poengsum på ≥3 (0=ingen symptom, 10=symptom så ille som du kan forestille deg) på det deltakerdefinerte mest plagsomme symptomet (blant nevropatiske smerter i øvre ekstremiteter, nevropatiske smerter i nedre ekstremiteter eller magesmerter), som målt ved Fabry Disease Patient-Reported Outcome (FD-PRO) ved screening.
  • Prevensjon (med doble prevensjonsmetoder) for mannlige og kvinnelige deltakere; ikke gravid eller ammer for kvinnelige deltakere; ingen sæddonasjon for mannlige deltakere.
  • Et signert informert samtykke må gis før eventuelle studierelaterte prosedyrer.

Ekskluderingskriterier:

  • Eventuelle manifestasjoner av Fabrys sykdom som utelukker administrering av placebo.
  • Anamnese med forbigående iskemisk angrep, hjerneslag, hjerteinfarkt, hjertesvikt, tegn på venstre ventrikkelhypertrofi og/eller hjertefibrose, større kardiovaskulær kirurgi eller nyretransplantasjon.
  • Anamnese med klinisk signifikant hjertearytmi. Atrieflimmer som er godt kontrollert på et stabilt medisinsk regime i minst 12 måneder er ikke en eksklusjon hvis CHA2DS2-VASc-skåren er 0 for menn eller 1 for kvinner.
  • Pasienter med hepatitt C, HIV eller hepatitt B-infeksjon.
  • Nevropatiske smerter i øvre eller nedre ekstremiteter, eller magesmerter som ikke er relatert til Fabrys sykdom.
  • Historie med anfall som for tiden krever behandling.
  • Ukontrollert hypertensjon de siste 12 månedene før screening, eller systolisk blodtrykk >=150 eller diastolisk blodtrykk >=100 ved screening.
  • Estimert glomerulær filtrasjonshastighet <60 ml/min/1,73 m².
  • Urinprotein til kreatininforhold >= 1 g/g ved screening.
  • Tilstedeværelse av alvorlig depresjon målt ved Beck's Depression Inventory (BDI)-II >28 og/eller en historie med en ubehandlet, ustabil alvorlig affektiv lidelse innen 1 år etter screeningbesøket.
  • Positiv SARS-CoV-2-virustest innen 2 uker etter påmelding, eller COVID 19 som krever sykehusinnleggelse innen 6 måneder etter påmelding.
  • Moderat til alvorlig nedsatt leverfunksjon.
  • Historie med narkotika- og/eller alkoholmisbruk.
  • Anamnese med eller aktiv lever- og gallesykdom.
  • Leverenzymer (alaninaminotransferase (ALT)/aspartataminotransferase (AST)) eller total bilirubin >2 ganger øvre normalgrense (ULN).
  • Oppstart av kronisk behandling for smerte, eller endring i smertestillende regime, innen 3 måneder før randomisering.
  • Sterke eller moderate induktorer eller hemmere av cytokrom P450 3A innen 14 dager eller 5 halveringstider, avhengig av hva som er lengst, før randomisering.

Informasjonen ovenfor er ikke ment å inneholde alle hensyn som er relevante for en potensiell deltakelse i en klinisk studie.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Dobbelt

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Venglustat
Deltakeren vil motta venglustat dose én gang daglig i opptil 12 måneder
Legemiddel: Venglustat (GZ402671)
Farmasøytisk form: Tablett Administrasjonsvei: Oral
Placebo komparator: Placebo
Deltakerne vil få placebo én gang daglig i opptil 12 måneder
Legemiddel: Placebo
Farmasøytisk form: Tablett Administrasjonsvei: Oral

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Prosentvis endring fra baseline ved 6 måneder i det mest plagsomme symptomet på 3 Fabry Disease Patient-Reported Outcome (FD-PRO) elementer (nevropatiske smerter i øvre ekstremiteter, nevropatiske smerter i nedre ekstremiteter og magesmerter)
Tidsramme: Fra baseline til 6 måneder
Fra baseline til 6 måneder
Prosentvis endring fra baseline ved 12 måneder i det mest plagsomme symptomet på 3 Fabry Disease Patient-Reported Outcome (FD-PRO) elementer (nevropatiske smerter i øvre ekstremiteter, nevropatiske smerter i nedre ekstremiteter og magesmerter)
Tidsramme: Fra baseline til 12 måneder
Fra baseline til 12 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentvis endring i plasma globotriaosylsfingosin (lyso-GL-3)
Tidsramme: Fra baseline til 6 måneder og 12 måneder
Fra baseline til 6 måneder og 12 måneder
Hyppighet av bruk av redningssmertemedisiner
Tidsramme: Fra baseline til 6 måneder og 12 måneder
Antall dager med bruk av smertestillende medisiner i løpet av den 6-måneders behandlingsperioden, delt på varigheten av den 6-måneders behandlingsperioden og multiplisert med 100. Samme definisjon vil bli brukt for 12-månedersperioden.
Fra baseline til 6 måneder og 12 måneder
Endring i prosentandelen dager med minst 1 avføring som reflekterer diaré (Bristol Stool Form Scale [BSFS] Type 6 eller 7)
Tidsramme: Fra baseline til 6 måneder og 12 måneder
Fra baseline til 6 måneder og 12 måneder
Prosentvis endring i tretthetskomponenten til FD-PRO
Tidsramme: Fra baseline til 6 måneder og 12 måneder
Fra baseline til 6 måneder og 12 måneder
Andel av respondere med nevropatiske eller magesmerter, vurdert av FD-PRO
Tidsramme: Ved 6 måneder og 12 måneder
Respons er definert som minst 30 % reduksjon fra baseline i de mest plagsomme av 3 FD-PRO-elementer mellom nevropatiske smerter i øvre ekstremiteter, nevropatiske smerter i underekstremiteter og magesmerter
Ved 6 måneder og 12 måneder
Antall deltakere med bivirkning (AE) og alvorlig bivirkning (SAE)
Tidsramme: Fra baseline til 6 måneder og 12 måneder
Fra baseline til 6 måneder og 12 måneder
Endring i linsens klarhet (nye eller forverrede linseopaciteter) ved oftalmologisk undersøkelse (ved spaltelampeundersøkelse ved besøk 2 og besøk 6)
Tidsramme: Fra baseline til 12 måneder
Fra baseline til 12 måneder
Endring i Beck Depression Inventory-II (BDI-II) poengsum
Tidsramme: Fra baseline til 6 måneder og 12 måneder
Fra baseline til 6 måneder og 12 måneder
Plasma venglustatkonsentrasjoner ved forhåndsspesifiserte besøk over studiens varighet
Tidsramme: Fra baseline til 6 måneder og 12 måneder
Fra baseline til 6 måneder og 12 måneder
Maksimal venglustat plasmakonsentrasjon (Cmax)
Tidsramme: Fra baseline til 6 måneder og 12 måneder
Fra baseline til 6 måneder og 12 måneder
Tid til maksimal venglustat plasmakonsentrasjon (tmax)
Tidsramme: Fra baseline til 6 måneder og 12 måneder
Fra baseline til 6 måneder og 12 måneder
Areal under venglustat plasmakonsentrasjon kontra tid kurve fra tid 0 til 24 timer (AUC0-24)
Tidsramme: Fra baseline til 6 måneder og 12 måneder
Fra baseline til 6 måneder og 12 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sanofi

Etterforskere

  • Studieleder: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

11. mars 2022

Primær fullføring (Antatt)

30. november 2024

Studiet fullført (Antatt)

8. juli 2026

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

20. oktober 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

24. januar 2022

Først lagt ut (Faktiske)

25. januar 2022

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

28. mars 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

27. mars 2024

Sist bekreftet

1. mars 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • EFC17045
  • 2021-002350-90 (EudraCT-nummer)
  • U1111-1256-9310 (Registeridentifikator: ICTRP)
  • 2024-511990-31 (Registeridentifikator: CTIS)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Kvalifiserte forskere kan be om tilgang til data på pasientnivå og relaterte studiedokumenter, inkludert den kliniske studierapporten, studieprotokollen med eventuelle endringer, blankt saksrapportskjema, statistisk analyseplan og datasettspesifikasjoner. Data på pasientnivå vil bli anonymisert og studiedokumenter vil bli redigert for å beskytte personvernet til forsøksdeltakerne. Ytterligere detaljer om Sanofis kriterier for datadeling, kvalifiserte studier og prosess for å be om tilgang finner du på: https://vivli.org

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Fabrys sykdom

Kliniske studier på Placebo

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Madagascar

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere