Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование по оценке влияния таблеток венглустата на нейропатическую боль и боль в животе у взрослых участников мужского и женского пола с болезнью Фабри (PERIDOT)

2 февраля 2026 г. обновлено: Sanofi

Рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое, 12-месячное исследование фазы 3 по оценке влияния венглустата на нейропатическую боль и боль в животе у взрослых мужчин и женщин с болезнью Фабри, которые не получали лечения или не получали лечения в течение как минимум 6 месяцев

Это 12-месячное параллельное лечение, Фаза 3, двойное слепое, рандомизированное, плацебо-контролируемое исследование для оценки влияния венглустата на невропатические и абдоминальные болевые симптомы болезни Фабри у взрослых участников с болезнью Фабри, которые ранее не получали лечения или не получали лечения. не менее 6 месяцев.

  • Учебные визиты будут проходить примерно каждые 3 месяца.
  • За двойным слепым периодом последует открытое продление (OLE), в течение которого участники, завершившие двойной слепой период, будут получать венглустат в течение дополнительных 12 месяцев.

Обзор исследования

Статус

Активный, не рекрутирующий

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Двойной слепой период: общая продолжительность будет составлять приблизительно до 14 месяцев (1 месяц скрининга, 12 месяцев периода лечения и возможный период последующего наблюдения 1 месяц, если не будет участия в продленном открытом периоде). период: общая продолжительность составит примерно 13 месяцев (12 месяцев лечения и 1 месяц периода наблюдения)

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

122

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австралия
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Австралия, 3050
        • Investigational Site Number : 0360001
  • Австрия
      • Vienna, Австрия, 1090
        • Investigational Site Number: 0400001
  • Аргентина
      • La Rioja, Аргентина, F5300
        • Fundacion Cori para la Investigación y Prevención del Cancer_Investigational Site Number: 0320002
      • Quilmes, Аргентина, B1878GEG
        • Instituto de Investigaciones Clínicas Quilmes (IICQ) SRL_Investigational Site Number: 0320003
  • Бразилия
      • São Paulo, Бразилия, 04020-041
        • Instituto de Genética e Erros Inatos do Metabolismo - IGEIM- Site Number : 0760002
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Бразилия, 90035-903
        • Hospital de Clínicas de Porto Alegre_Investigational Site Number: 0760001
  • Германия
      • Hochheim am Main, Германия, 65239
        • ISphinCS GmbH_Investigational Site Number: 2760004
      • Mainz, Германия, 55131
        • Investigational Site Number : 2760005
      • München, Германия, 80336
        • Investigational Site Number: 2760003
      • Würzburg, Германия, 97080
        • Investigational Site Number: 2760001
  • Греция
      • Athens, Греция, 115 28
        • Investigational Site Number : 3000003
      • Heraklion, Греция, 711 10
        • University Hospital of Heraklion_Investigational Site Number: 3000001
      • Ioannina, Греция, 455 00
        • University Hospital of Ioannina_Investigational Site Number: 3000002
  • Дания
      • Copenhagen, Дания, 2100
        • Investigational Site Number: 2080001
  • Италия
      • Bologna, Италия, 40138
        • IRCCS Policlinico di Sant'Orsola_Investigational Site Number : 3800005
      • Monza, Италия, 20052
        • Fondazione IRCCS San Gerardo dei Tintori, S.C. Nefrologia - Clinica Nefrologica_Investigational Site Number: 3800002
      • Napoli, Италия, 80138
        • Azienda Ospedaliera Universitaria "Federico II", U.O. di Nefrologia- Diparimento di Sanità Pubblica_Investigational Site Number: 3800001
      • Palermo, Италия, 90127
        • Azienda Ospedaliera Universitaria_Investigational Site Number: 3800003
      • Roma, Италия, 00168
        • Fondazione Policlinico Universitario_Investigational Site Number: 3800004
  • Канада
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Канада, T2E7Z4
        • M.A.G.I.C Calgary LTD_Investigational Site Number: 1240003
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Канада, B3H 2Y9
        • Medicine Dalhousie University_Investigational Site Number : 1240001
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Канада, M5T 3L9
        • University Health Network_Investigational Site Number : 1240005
  • Китай
      • Beijing, Китай, 100034
        • No.8, Xishiku Street, Xicheng District_Site Number: 1560001
      • Shanghai, Китай, 200010
        • No.197,2nd Ruijin road, Huangpu district_Site Number: 1560003
      • Taiyuan, Китай, 030001
        • No.85 South Jiefang road, Yingze District_Site Number: 1560004
      • Zhengzhou, Китай, 450052
        • Investigational Site Number : 1560006
  • Мексика
      • Mexico City, Мексика, 06700
        • Odette del Carmen DIAZ-AVENDAÑO Clinstile, S.A. de C.V. Durango_Investigational Site Number: 4840002
    • Nuevo León
      • Monterrey, Nuevo León, Мексика, 64460
        • Hospital Universitario "Dr. José Eleuterio González" Departamento de Genética Centro Universitario contra el cáncer_Investigational Site Number: 4840001
  • Норвегия
      • Bergen, Норвегия, 5021
        • Investigational Site Number: 5780001
  • Польша
      • Rzeszów, Польша, 35-301
        • Investigational Site Number : 6160004
      • Wroclaw, Польша, 50-556
        • Investigational Site Number: 6160003
    • Greater Poland Voivodeship
      • Poznan, Greater Poland Voivodeship, Польша, 60-780
        • Investigational Site Number : 6160002
  • Румыния
      • Bucharest, Румыния, 22328
        • Institutul Clinic Fundeni_Investigational Site Number: 6420001
  • Соединенное Королевство
    • Cambridgeshire
      • Cambridge, Cambridgeshire, Соединенное Королевство, CB2 2QQ
        • Investigational Site Number: 8260001
    • London, City of
      • London, London, City of, Соединенное Королевство, NW3 2QG
        • Investigational Site Number: 8260002
    • Manchester
      • Salford, Manchester, Соединенное Королевство, M6 8HD
        • Investigational Site Number : 8260003
  • Соединенные Штаты
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Соединенные Штаты, 35233
        • Nephrology Clinic at Kirklin Clinic of UAB Hospital_Investigational Site Number: 8400011
    • California
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90095
        • UCLA Medical Center_Investigational Site Number: 8400006
      • Orange, California, Соединенные Штаты, 92868
        • University of California Irvine Medical Center- Site Number : 8400019
    • Florida
      • Orlando, Florida, Соединенные Штаты, 32804
        • Advent Health Orlando_Investigational Site Number: 8400008
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30322
        • Emory Genetics- Site Number : 8400010
    • New York
      • Hawthorne, New York, Соединенные Штаты, 10532
        • Westchester Medical Center Healthcare Corporation- Site Number : 8400001
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45229-3026
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center - PIN- Site Number : 8400013
      • Cleveland, Ohio, Соединенные Штаты, 44195
        • Cleveland Clinic Site Number : 8400016
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15213
        • Children's Hospital Of Pittsburgh- Site Number : 8400009
    • Texas
      • Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75235
        • Renal Disease Research Institute, An affiliate of: Dallas Nephrology Associates_Investigational Site Number: 8400012
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84132
        • University Of Utah Health Sciences Center- Site Number : 8400005
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Соединенные Штаты, 22030
        • Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center_Investigational Site Number: 8400004
  • Турция (Туркие)
      • Ankara, Турция (Туркие), 06560
        • Investigational Site Number : 7920001
      • Malatya, Турция (Туркие), 44280
        • Investigational Site Number : 7920004
      • İzmit, Турция (Туркие), 41000
        • Investigational Site Number : 7920002
  • Финляндия
      • Turku, Финляндия, FI-20520
        • Investigational Site Number: 2460001
  • Франция
      • Garches, Франция, 92380
        • Investigational Site Number : 2500001
  • Швейцария
      • Zurich, Швейцария, 8091
        • Investigational Site Number : 7560001
  • Япония
      • Fukuoka-shi, Fukuoka, Япония, 814-0180
        • Fukuoka University Hospital_Investigational Site Number: 3920004
      • Minato-ku, Tokyo, Япония, 105-8471
        • The Jikei University Hospital_Investigational Site Number: 3920003
      • Sendai-shi, Miyagi, Япония, 980-8574
        • Tohoku University Hospital_Investigational Site Number: 3920001
    • Kanagawa
      • Kawasaki, Kanagawa, Япония, 215-0026
        • Investigational Site Number : 3920005

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

18 лет и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Взрослые пациенты мужского и женского пола в возрасте 18 лет и старше с ранее подтвержденным диагнозом болезни Фабри и клиническими симптомами болезни Фабри в анамнезе.
  • Пациенты, которые ранее не лечились или не получали одобренного или экспериментального лечения болезни Фабри в течение как минимум 6 месяцев до скрининга.
  • Повышенный уровень глоботриаозилсфингозина в плазме (лизоGL3) при скрининге или в предыдущей биопсии любого органа, показывающей отложение GL3.
  • Средний балл ≥3 (0=отсутствие симптомов, 10=симптом настолько сильный, насколько вы можете себе представить) по определенному участником наиболее беспокоящему симптому (среди нейропатической боли в верхних конечностях, невропатической боли в нижних конечностях или боли в животе), как измеряется с помощью исхода болезни Фабри, сообщаемого пациентом (FD-PRO) при скрининге.
  • Контрацепция (двойные методы контрацепции) для участников мужского и женского пола; не беременна и не кормит грудью для участников женского пола; нет донорства спермы для участников мужского пола.
  • Подписанное информированное согласие должно быть предоставлено до проведения любых процедур, связанных с исследованием.

Критерий исключения:

  • Любые проявления болезни Фабри, исключающие введение плацебо.
  • В анамнезе транзиторная ишемическая атака, инсульт, инфаркт миокарда, сердечная недостаточность, признаки гипертрофии левого желудочка и/или сердечного фиброза, обширные сердечно-сосудистые операции или трансплантация почки.
  • История клинически значимой сердечной аритмии. Мерцательная аритмия, которая хорошо контролируется стабильным медикаментозным режимом в течение не менее 12 месяцев, не является исключением, если показатель CHA2DS2-VASc равен 0 для мужчин или 1 для женщин.
  • Пациенты с гепатитом С, ВИЧ или гепатитом В.
  • Нейропатическая боль в верхних или нижних конечностях или боль в животе, не связанная с болезнью Фабри.
  • В анамнезе судороги, требующие лечения.
  • Неконтролируемая артериальная гипертензия за последние 12 месяцев до скрининга или систолическое АД >=150 или диастолическое АД >=100 на скрининге.
  • Расчетная скорость клубочковой фильтрации <60 мл/мин/1,73 м².
  • Отношение белка мочи к креатинину >= 1 г/г при скрининге.
  • Наличие тяжелой депрессии по шкале депрессии Бека (BDI)-II >28 и/или нелеченое нестабильное большое аффективное расстройство в анамнезе в течение 1 года после скринингового визита.
  • Положительный результат теста на вирус SARS-CoV-2 в течение 2 недель после регистрации или COVID-19, требующий госпитализации в течение 6 месяцев после регистрации.
  • От умеренной до тяжелой степени печеночной недостаточности.
  • История злоупотребления наркотиками и/или алкоголем.
  • История или активное заболевание гепатобилиарной системы.
  • Ферменты печени (аланинаминотрансфераза (АЛТ)/аспартатаминотрансфераза (АСТ)) или общий билирубин более чем в 2 раза превышает верхнюю границу нормы (ВГН).
  • Начало постоянного лечения боли или изменение режима обезболивания в течение 3 месяцев до рандомизации.
  • Сильные или умеренные индукторы или ингибиторы цитохрома P450 3A в течение 14 дней или 5 периодов полувыведения, в зависимости от того, что дольше, до рандомизации.

Вышеприведенная информация не предназначена для того, чтобы содержать все соображения, относящиеся к потенциальному участию в клиническом исследовании.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Двойной

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Venglustat
Участник будет получать дозу Venglustat один раз в день в течение 12 месяцев
Лекарство: Венглустат (GZ402671)
Лекарственная форма: Таблетка. Способ применения: Перорально.
Плацебо Компаратор: Плацебо
Участники получат плацебо один раз в день в течение 12 месяцев
Лекарство: Плацебо
Лекарственная форма: Таблетка. Способ применения: Перорально.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Процентное изменение по сравнению с исходным уровнем через 6 месяцев при наиболее надоедливом симптоме 3 предметов, сообщаемых пациентами (FD-Pro) (невропатическая боль в верхних конечностях, невропатическая боль в нижних конечностях или боли в животе)
Временное ограничение: От базового уровня до 6 месяцев
От базового уровня до 6 месяцев
Процентное изменение по сравнению с исходным уровнем через 12 месяцев при наиболее надоедливом симптоме 3 предметов, сообщаемых пациентами (FD-Pro) (невропатическая боль в верхних конечностях, невропатическая боль в нижних конечностях или боли в животе)
Временное ограничение: От базового уровня до 12 месяцев
От базового уровня до 12 месяцев

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Процентное изменение глоботриаозилсфингозина в плазме (лизо-GL-3)
Временное ограничение: От исходного уровня до 6 месяцев и 12 месяцев
От исходного уровня до 6 месяцев и 12 месяцев
Частота применения неотложных обезболивающих препаратов
Временное ограничение: От исходного уровня до 6 месяцев и 12 месяцев
Количество дней с применением обезболивающих препаратов в течение 6-месячного периода лечения, деленное на продолжительность 6-месячного периода лечения и умноженное на 100. То же определение будет использоваться для 12-месячного периода.
От исходного уровня до 6 месяцев и 12 месяцев
Изменение процента дней с хотя бы 1 стулом, отражающим диарею (Бристольская шкала формы стула [BSFS], тип 6 или 7)
Временное ограничение: От исходного уровня до 6 месяцев и 12 месяцев
От исходного уровня до 6 месяцев и 12 месяцев
Доля ответивших на невропатическую боль или боль в животе по оценке FD-PRO
Временное ограничение: В 6 месяцев и 12 месяцев
Ответ определяется как снижение по крайней мере на 30% по сравнению с исходным уровнем наиболее неприятных из 3 пунктов FD-PRO между нейропатической болью в верхних конечностях, нейропатической болью в нижних конечностях и болью в животе.
В 6 месяцев и 12 месяцев
Количество участников с нежелательными явлениями (НЯ) и серьезными нежелательными явлениями (СНЯ)
Временное ограничение: От исходного уровня до 6 месяцев и 12 месяцев
От исходного уровня до 6 месяцев и 12 месяцев
Изменение прозрачности хрусталика (появившееся или ухудшающееся помутнение хрусталика) при офтальмологическом обследовании (при осмотре с помощью щелевой лампы во время визита 2 и визита 6)
Временное ограничение: От исходного уровня до 12 месяцев
От исходного уровня до 12 месяцев
Изменение оценки по опроснику депрессии Бека-II (BDI-II)
Временное ограничение: От исходного уровня до 6 месяцев и 12 месяцев
От исходного уровня до 6 месяцев и 12 месяцев
Концентрации венглустата в плазме при заранее определенных визитах в течение всего периода исследования
Временное ограничение: От исходного уровня до 6 месяцев и 12 месяцев
От исходного уровня до 6 месяцев и 12 месяцев
Максимальная концентрация венглустата в плазме крови (Cmax)
Временное ограничение: От исходного уровня до 6 месяцев и 12 месяцев
От исходного уровня до 6 месяцев и 12 месяцев
Время достижения максимальной концентрации венглустата в плазме (tmax)
Временное ограничение: От исходного уровня до 6 месяцев и 12 месяцев
От исходного уровня до 6 месяцев и 12 месяцев
Площадь под кривой зависимости концентрации венглустата в плазме от времени от 0 до 24 часов (AUC0-24)
Временное ограничение: От исходного уровня до 6 месяцев и 12 месяцев
От исходного уровня до 6 месяцев и 12 месяцев
Изменение компонента усталости FD-Pro
Временное ограничение: От базового уровня до 6 месяцев и 12 месяцев
От базового уровня до 6 месяцев и 12 месяцев

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Sanofi

Следователи

  • Директор по исследованиям: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

11 марта 2022 г.

Первичное завершение (Действительный)

17 декабря 2025 г.

Завершение исследования (Оцененный)

4 января 2027 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

20 октября 2021 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

24 января 2022 г.

Первый опубликованный (Действительный)

25 января 2022 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

4 февраля 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

2 февраля 2026 г.

Последняя проверка

1 февраля 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • EFC17045
  • 2021-002350-90 (Номер EudraCT)
  • U1111-1256-9310 (Идентификатор реестра: ICTRP)
  • 2024-511990-31 (Идентификатор реестра: CTIS)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

Квалифицированные исследователи могут запросить доступ к данным на уровне пациентов и связанным с ними документам исследования, включая отчет о клиническом исследовании, протокол исследования с любыми поправками, пустую форму отчета о случае, план статистического анализа и спецификации набора данных. Данные на уровне пациентов будут анонимизированы, а документы исследования будут отредактированы для защиты конфиденциальности участников исследования. Дополнительную информацию о критериях обмена данными Санофи, приемлемых исследованиях и процессе запроса доступа можно найти по адресу: https://vivli.org

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться