Studie k vyhodnocení účinku tablet Venglustatu na neuropatickou a břišní bolest u dospělých mužů a žen s Fabryho chorobou (PERIDOT)
2. února 2026 aktualizováno: Sanofi
Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, 12měsíční studie fáze 3 k vyhodnocení účinku venglustatu na neuropatickou a břišní bolest u dospělých mužů a žen s Fabryho chorobou, kteří se neléčili nebo neléčili po dobu nejméně 6 měsíců
Jedná se o 12měsíční paralelní léčbu, fáze 3, dvojitě zaslepenou, randomizovanou, placebem kontrolovanou studii k vyhodnocení účinku venglustatu na symptomy neuropatické bolesti a bolesti břicha u Fabryho choroby u dospělých účastníků s Fabryho chorobou, kteří dosud nebyli léčeni nebo nebyli léčeni po dobu minimálně 6 měsíců.
- Studijní návštěvy budou probíhat přibližně každé 3 měsíce.
- Po dvojitě zaslepeném období bude následovat otevřené prodloužení (OLE), během kterého budou účastníci, kteří dokončili dvojitě zaslepené období, léčeni venglustatem až dalších 12 měsíců.
Přehled studie
Postavení
Aktivní, ne nábor
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Dvojitě zaslepené období: celkové trvání bude přibližně 14 měsíců (1 měsíc screeningu 12 měsíců období léčby a možné období sledování 1 měsíc, pokud se neúčastníte v otevřeném prodlouženém období) Otevřené prodloužení období: celkové trvání bude přibližně 13 měsíců (12 měsíců léčby a 1 měsíc období sledování)
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
122
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
La Rioja, Argentina, F5300
- Fundacion Cori para la Investigación y Prevención del Cancer_Investigational Site Number: 0320002
-
Quilmes, Argentina, B1878GEG
- Instituto de Investigaciones Clínicas Quilmes (IICQ) SRL_Investigational Site Number: 0320003
-
-
-
-
Victoria
-
Parkville, Victoria, Austrálie, 3050
- Investigational Site Number : 0360001
-
-
-
-
-
São Paulo, Brazílie, 04020-041
- Instituto de Genética e Erros Inatos do Metabolismo - IGEIM- Site Number : 0760002
-
-
Rio Grande do Sul
-
Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brazílie, 90035-903
- Hospital de Clínicas de Porto Alegre_Investigational Site Number: 0760001
-
-
-
-
-
Copenhagen, Dánsko, 2100
- Investigational Site Number: 2080001
-
-
-
-
-
Turku, Finsko, FI-20520
- Investigational Site Number: 2460001
-
-
-
-
-
Garches, Francie, 92380
- Investigational Site Number : 2500001
-
-
-
-
-
Bologna, Itálie, 40138
- IRCCS Policlinico di Sant'Orsola_Investigational Site Number : 3800005
-
Monza, Itálie, 20052
- Fondazione IRCCS San Gerardo dei Tintori, S.C. Nefrologia - Clinica Nefrologica_Investigational Site Number: 3800002
-
Napoli, Itálie, 80138
- Azienda Ospedaliera Universitaria "Federico II", U.O. di Nefrologia- Diparimento di Sanità Pubblica_Investigational Site Number: 3800001
-
Palermo, Itálie, 90127
- Azienda Ospedaliera Universitaria_Investigational Site Number: 3800003
-
Roma, Itálie, 00168
- Fondazione Policlinico Universitario_Investigational Site Number: 3800004
-
-
-
-
-
Fukuoka-shi, Fukuoka, Japonsko, 814-0180
- Fukuoka University Hospital_Investigational Site Number: 3920004
-
Minato-ku, Tokyo, Japonsko, 105-8471
- The Jikei University Hospital_Investigational Site Number: 3920003
-
Sendai-shi, Miyagi, Japonsko, 980-8574
- Tohoku University Hospital_Investigational Site Number: 3920001
-
-
Kanagawa
-
Kawasaki, Kanagawa, Japonsko, 215-0026
- Investigational Site Number : 3920005
-
-
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Kanada, T2E7Z4
- M.A.G.I.C Calgary LTD_Investigational Site Number: 1240003
-
-
Nova Scotia
-
Halifax, Nova Scotia, Kanada, B3H 2Y9
- Medicine Dalhousie University_Investigational Site Number : 1240001
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5T 3L9
- University Health Network_Investigational Site Number : 1240005
-
-
-
-
-
Mexico City, Mexiko, 06700
- Odette del Carmen DIAZ-AVENDAÑO Clinstile, S.A. de C.V. Durango_Investigational Site Number: 4840002
-
-
Nuevo León
-
Monterrey, Nuevo León, Mexiko, 64460
- Hospital Universitario "Dr. José Eleuterio González" Departamento de Genética Centro Universitario contra el cáncer_Investigational Site Number: 4840001
-
-
-
-
-
Bergen, Norsko, 5021
- Investigational Site Number: 5780001
-
-
-
-
-
Hochheim am Main, Německo, 65239
- ISphinCS GmbH_Investigational Site Number: 2760004
-
Mainz, Německo, 55131
- Investigational Site Number : 2760005
-
München, Německo, 80336
- Investigational Site Number: 2760003
-
Würzburg, Německo, 97080
- Investigational Site Number: 2760001
-
-
-
-
-
Rzeszów, Polsko, 35-301
- Investigational Site Number : 6160004
-
Wroclaw, Polsko, 50-556
- Investigational Site Number: 6160003
-
-
Greater Poland Voivodeship
-
Poznan, Greater Poland Voivodeship, Polsko, 60-780
- Investigational Site Number : 6160002
-
-
-
-
-
Vienna, Rakousko, 1090
- Investigational Site Number: 0400001
-
-
-
-
-
Bucharest, Rumunsko, 22328
- Institutul Clinic Fundeni_Investigational Site Number: 6420001
-
-
-
-
Cambridgeshire
-
Cambridge, Cambridgeshire, Spojené království, CB2 2QQ
- Investigational Site Number: 8260001
-
-
London, City of
-
London, London, City of, Spojené království, NW3 2QG
- Investigational Site Number: 8260002
-
-
Manchester
-
Salford, Manchester, Spojené království, M6 8HD
- Investigational Site Number : 8260003
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35233
- Nephrology Clinic at Kirklin Clinic of UAB Hospital_Investigational Site Number: 8400011
-
-
California
-
Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
- UCLA Medical Center_Investigational Site Number: 8400006
-
Orange, California, Spojené státy, 92868
- University of California Irvine Medical Center- Site Number : 8400019
-
-
Florida
-
Orlando, Florida, Spojené státy, 32804
- Advent Health Orlando_Investigational Site Number: 8400008
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
- Emory Genetics- Site Number : 8400010
-
-
New York
-
Hawthorne, New York, Spojené státy, 10532
- Westchester Medical Center Healthcare Corporation- Site Number : 8400001
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229-3026
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center - PIN- Site Number : 8400013
-
Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44195
- Cleveland Clinic Site Number : 8400016
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15213
- Children's Hospital Of Pittsburgh- Site Number : 8400009
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Spojené státy, 75235
- Renal Disease Research Institute, An affiliate of: Dallas Nephrology Associates_Investigational Site Number: 8400012
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84132
- University Of Utah Health Sciences Center- Site Number : 8400005
-
-
Virginia
-
Fairfax, Virginia, Spojené státy, 22030
- Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center_Investigational Site Number: 8400004
-
-
-
-
-
Ankara, Turecko (Türkiye), 06560
- Investigational Site Number : 7920001
-
Malatya, Turecko (Türkiye), 44280
- Investigational Site Number : 7920004
-
İzmit, Turecko (Türkiye), 41000
- Investigational Site Number : 7920002
-
-
-
-
-
Beijing, Čína, 100034
- No.8, Xishiku Street, Xicheng District_Site Number: 1560001
-
Shanghai, Čína, 200010
- No.197,2nd Ruijin road, Huangpu district_Site Number: 1560003
-
Taiyuan, Čína, 030001
- No.85 South Jiefang road, Yingze District_Site Number: 1560004
-
Zhengzhou, Čína, 450052
- Investigational Site Number : 1560006
-
-
-
-
-
Athens, Řecko, 115 28
- Investigational Site Number : 3000003
-
Heraklion, Řecko, 711 10
- University Hospital of Heraklion_Investigational Site Number: 3000001
-
Ioannina, Řecko, 455 00
- University Hospital of Ioannina_Investigational Site Number: 3000002
-
-
-
-
-
Zurich, Švýcarsko, 8091
- Investigational Site Number : 7560001
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Dospělí muži a ženy ve věku 18 let nebo starší, kteří měli dříve potvrzenou diagnózu Fabryho choroby a v anamnéze klinické příznaky Fabryho choroby
- Pacienti, kteří dosud nebyli léčeni nebo neměli předchozí léčbu schválenou nebo experimentální terapií Fabryho choroby alespoň 6 měsíců před screeningem.
- Zvýšený plazmatický globotriaosylsfingosin (lysoGL3) při screeningu nebo předchozí biopsie jakéhokoli orgánu, který ukazuje ukládání GL3.
- Průměrné skóre ≥3 (0=žádný příznak, 10=příznak tak špatný, jak si dokážete představit) u účastníka definovaného nejvíce obtěžujícího symptomu (mezi neuropatickou bolestí horních končetin, neuropatickou bolestí dolních končetin nebo bolestí břicha), jako měřeno pacientem hlášeným výsledkem Fabryho choroby (FD-PRO) při screeningu.
- Antikoncepce (s metodami dvojité antikoncepce) pro mužské a ženské účastníky; netěhotná nebo nekojící pro ženy; žádné darování spermatu pro mužské účastníky.
- Před jakýmikoli postupy souvisejícími se studií musí být poskytnut podepsaný informovaný souhlas.
Kritéria vyloučení:
- Jakékoli projevy Fabryho choroby, které vylučují podávání placeba.
- Anamnéza tranzitorní ischemické ataky, mrtvice, infarktu myokardu, srdečního selhání, známky hypertrofie levé komory a/nebo srdeční fibrózy, velké kardiovaskulární operace nebo transplantace ledvin.
- Anamnéza klinicky významné srdeční arytmie. Fibrilace síní, která je dobře kontrolována stabilním léčebným režimem po dobu alespoň 12 měsíců, není vyloučena, pokud je skóre CHA2DS2-VASc 0 pro muže nebo 1 pro ženy.
- Pacienti s infekcí hepatitidou C, HIV nebo hepatitidou B.
- Neuropatická bolest horních nebo dolních končetin nebo bolest břicha nesouvisející s Fabryho chorobou.
- Záchvaty v současnosti vyžadující léčbu v anamnéze.
- Nekontrolovaná hypertenze za posledních 12 měsíců před screeningem nebo systolický TK >=150 nebo diastolický TK >=100 při screeningu.
- Odhadovaná rychlost glomerulární filtrace <60 ml/min/1,73 m².
- Poměr bílkovin v moči ke kreatininu >= 1 g/g při screeningu.
- Přítomnost těžké deprese měřená Beckovým inventářem deprese (BDI)-II >28 a/nebo anamnéza neléčené, nestabilní velké afektivní poruchy během 1 roku od screeningové návštěvy.
- Pozitivní test na virus SARS-CoV-2 do 2 týdnů od zařazení nebo COVID 19 vyžadující hospitalizaci do 6 měsíců od zařazení.
- Středně těžké až těžké poškození jater.
- Anamnéza zneužívání drog a/nebo alkoholu.
- Anamnéza nebo aktivní hepatobiliární onemocnění.
- Jaterní enzymy (alaninaminotransferáza (ALT)/aspartátaminotransferáza (AST)) nebo celkový bilirubin > 2násobek horní hranice normy (ULN).
- Zahájení chronické léčby bolesti nebo změna režimu léčby bolesti během 3 měsíců před randomizací.
- Silné nebo středně silné induktory nebo inhibitory cytochromu P450 3A během 14 dnů nebo 5 poločasů, podle toho, co je delší, před randomizací.
Výše uvedené informace nejsou určeny k tomu, aby obsahovaly všechny úvahy relevantní pro potenciální účast v klinickém hodnocení.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Dvojnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Venglustat
Účastník dostane dávku Venglustatu jednou denně po dobu 12 měsíců
|
Léková forma: Tableta Způsob podání: Orální
|
|
Komparátor placeba: Placebo
Účastníci obdrží placebo jednou denně po dobu 12 měsíců
|
Léková forma: Tableta Způsob podání: Orální
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Procento změny z výchozí hodnoty po 6 měsících v nejvíce obtěžujícím příznaku 3 Fabryho choroby pacienta uváděné výsledky (FD-PRO) položek (neuropatická bolest na horních končetinách, neuropatická bolest na dolních končetinách nebo břišní bolesti)
Časové okno: Od základní linie do 6 měsíců
|
Od základní linie do 6 měsíců
|
|
Procento změn z výchozí hodnoty po 12 měsících v nejvíce obtěžujícím příznaku 3 Fabryho choroby pacienta uváděné výsledky (FD-PRO) položek (neuropatická bolest na horních končetinách, neuropatická bolest na dolních končetinách nebo břišní bolesti)
Časové okno: Od základní linie do 12 měsíců
|
Od základní linie do 12 měsíců
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Procentuální změna plazmatického globotriaosylsfingosinu (lyso-GL-3)
Časové okno: Od výchozího stavu do 6 měsíců a 12 měsíců
|
Od výchozího stavu do 6 měsíců a 12 měsíců
|
|
|
Frekvence užívání záchranných léků proti bolesti
Časové okno: Od výchozího stavu do 6 měsíců a 12 měsíců
|
Počet dní s užíváním záchranných léků proti bolesti během 6měsíčního léčebného období, dělený trváním 6měsíčního léčebného období a vynásobený 100.
Stejná definice bude použita pro období 12 měsíců.
|
Od výchozího stavu do 6 měsíců a 12 měsíců
|
|
Změna procenta dnů s alespoň 1 stolicí odrážející průjem (Bristol Stool Form Scale [BSFS] typ 6 nebo 7)
Časové okno: Od výchozího stavu do 6 měsíců a 12 měsíců
|
Od výchozího stavu do 6 měsíců a 12 měsíců
|
|
|
Podíl respondentů při neuropatické nebo břišní bolesti, jak bylo hodnoceno pomocí FD-PRO
Časové okno: V 6 měsících a 12 měsících
|
Odpověď je definována jako alespoň 30% pokles od výchozí hodnoty u nejobtížnějších 3 položek FD-PRO mezi neuropatickou bolestí horních končetin, neuropatickou bolestí dolních končetin a bolestí břicha
|
V 6 měsících a 12 měsících
|
|
Počet účastníků s nežádoucími účinky (AE) a závažnými nežádoucími účinky (SAE)
Časové okno: Od výchozího stavu do 6 měsíců a 12 měsíců
|
Od výchozího stavu do 6 měsíců a 12 měsíců
|
|
|
Změna čirosti čočky (nové nebo zhoršení zákalu čočky) oftalmologickým vyšetřením (vyšetřením štěrbinovou lampou při návštěvě 2 a návštěvě 6)
Časové okno: Od výchozího stavu do 12 měsíců
|
Od výchozího stavu do 12 měsíců
|
|
|
Změna skóre Beck Depression Inventory-II (BDI-II).
Časové okno: Od výchozího stavu do 6 měsíců a 12 měsíců
|
Od výchozího stavu do 6 měsíců a 12 měsíců
|
|
|
Plazmatické koncentrace venglustatu při předem specifikovaných návštěvách po dobu trvání studie
Časové okno: Od výchozího stavu do 6 měsíců a 12 měsíců
|
Od výchozího stavu do 6 měsíců a 12 měsíců
|
|
|
Maximální plazmatická koncentrace venglustatu (Cmax)
Časové okno: Od výchozího stavu do 6 měsíců a 12 měsíců
|
Od výchozího stavu do 6 měsíců a 12 měsíců
|
|
|
Doba do dosažení maximální plazmatické koncentrace venglustatu (tmax)
Časové okno: Od výchozího stavu do 6 měsíců a 12 měsíců
|
Od výchozího stavu do 6 měsíců a 12 měsíců
|
|
|
Plocha pod křivkou plazmatické koncentrace venglustatu v závislosti na čase od 0 do 24 hodin (AUC0-24)
Časové okno: Od výchozího stavu do 6 měsíců a 12 měsíců
|
Od výchozího stavu do 6 měsíců a 12 měsíců
|
|
|
Změna složky únavy FD-PRO
Časové okno: Od základní linie do 6 měsíců a 12 měsíců
|
Od základní linie do 6 měsíců a 12 měsíců
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Clinical Sciences & Operations, Sanofi
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
11. března 2022
Primární dokončení (Aktuální)
17. prosince 2025
Dokončení studie (Odhadovaný)
4. ledna 2027
Termíny zápisu do studia
První předloženo
20. října 2021
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
24. ledna 2022
První zveřejněno (Aktuální)
25. ledna 2022
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
4. února 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
2. února 2026
Naposledy ověřeno
1. února 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
- Cerebrovaskulární poruchy
- Onemocnění mozku
- Onemocnění centrálního nervového systému
- Nemoci nervového systému
- Cévní onemocnění
- Kardiovaskulární choroby
- Metabolismus, vrozené chyby
- Genetické choroby, vrozené
- Metabolické choroby
- Poruchy metabolismu lipidů
- Genetická onemocnění, vázaná na X
- Lysozomální střádavá onemocnění
- Nemoci mozku, metabolické, vrozené
- Nemoci mozku, Metabolické
- Metabolismus lipidů, vrozené chyby
- Lysozomální střádavá onemocnění, nervový systém
- Onemocnění malých cév mozku
- Sfingolipidózy
- Lipidózy
- Vrozené, dědičné a neonatální nemoci a abnormality
- Nutriční a metabolické nemoci
- Fabryho nemoc
- Molekulární mechanismy farmakologického působení
- Inhibitory enzymů
- Venglustat
Další identifikační čísla studie
- EFC17045
- 2021-002350-90 (Číslo EudraCT)
- U1111-1256-9310 (Identifikátor registru: ICTRP)
- 2024-511990-31 (Identifikátor registru: CTIS)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
ANO
Popis plánu IPD
Kvalifikovaní výzkumní pracovníci mohou požádat o přístup k údajům na úrovni pacientů a souvisejícím dokumentům studie, včetně zprávy o klinické studii, protokolu studie s případnými dodatky, prázdného formuláře zprávy o případu, plánu statistické analýzy a specifikací datové sady.
Údaje na úrovni pacientů budou anonymizovány a studijní dokumenty budou redigovány, aby bylo chráněno soukromí účastníků studie.
Další podrobnosti o kritériích sdílení dat společnosti Sanofi, způsobilých studiích a procesu žádosti o přístup lze nalézt na: https://vivli.org
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .