En studie för att utvärdera effekten av Venglustat-tabletter på neuropatisk och buksmärta hos manliga och kvinnliga vuxna deltagare med Fabrys sjukdom (PERIDOT)
2 februari 2026 uppdaterad av: Sanofi
En randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad, 12-månaders fas 3-studie för att utvärdera effekten av Venglustat på neuropatisk och buksmärta hos vuxna män och kvinnor med Fabrys sjukdom som är behandlingsnaiva eller obehandlade i minst 6 månader
Detta är en 12-månaders parallell behandling, fas 3, dubbelblind, randomiserad, placebokontrollerad studie för att utvärdera effekten av venglustat på neuropatiska och buksmärtasymtom av Fabrys sjukdom hos vuxna deltagare med Fabrys sjukdom som är behandlingsnaiva eller obehandlade i minst 6 månader.
- Studiebesök kommer att äga rum ungefär var tredje månad.
- Den dubbelblinda perioden kommer att följas av en öppen förlängning (OLE) under vilken deltagare som har avslutat den dubbelblinda perioden kommer att behandlas med venglustat i upp till ytterligare 12 månader.
Studieöversikt
Status
Aktiv, inte rekryterande
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Dubbelblindperiod: den totala varaktigheten kommer att vara upp till cirka 14 månader (1 månads screening 12 månaders behandlingsperiod, och en möjlig uppföljningsperiod på 1 månad om inget deltagande i den öppna förlängningsperioden) Open-label förlängning period: den totala varaktigheten kommer att vara cirka 13 månader (12 månaders behandling och 1 månads uppföljningsperiod)
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
122
Fas
- Fas 3
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
La Rioja, Argentina, F5300
- Fundacion Cori para la Investigación y Prevención del Cancer_Investigational Site Number: 0320002
-
Quilmes, Argentina, B1878GEG
- Instituto de Investigaciones Clínicas Quilmes (IICQ) SRL_Investigational Site Number: 0320003
-
-
-
-
Victoria
-
Parkville, Victoria, Australien, 3050
- Investigational Site Number : 0360001
-
-
-
-
-
São Paulo, Brasilien, 04020-041
- Instituto de Genética e Erros Inatos do Metabolismo - IGEIM- Site Number : 0760002
-
-
Rio Grande do Sul
-
Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasilien, 90035-903
- Hospital de Clínicas de Porto Alegre_Investigational Site Number: 0760001
-
-
-
-
-
Copenhagen, Danmark, 2100
- Investigational Site Number: 2080001
-
-
-
-
-
Turku, Finland, FI-20520
- Investigational Site Number: 2460001
-
-
-
-
-
Garches, Frankrike, 92380
- Investigational Site Number : 2500001
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Förenta staterna, 35233
- Nephrology Clinic at Kirklin Clinic of UAB Hospital_Investigational Site Number: 8400011
-
-
California
-
Los Angeles, California, Förenta staterna, 90095
- UCLA Medical Center_Investigational Site Number: 8400006
-
Orange, California, Förenta staterna, 92868
- University of California Irvine Medical Center- Site Number : 8400019
-
-
Florida
-
Orlando, Florida, Förenta staterna, 32804
- Advent Health Orlando_Investigational Site Number: 8400008
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30322
- Emory Genetics- Site Number : 8400010
-
-
New York
-
Hawthorne, New York, Förenta staterna, 10532
- Westchester Medical Center Healthcare Corporation- Site Number : 8400001
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45229-3026
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center - PIN- Site Number : 8400013
-
Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44195
- Cleveland Clinic Site Number : 8400016
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15213
- Children's Hospital Of Pittsburgh- Site Number : 8400009
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Förenta staterna, 75235
- Renal Disease Research Institute, An affiliate of: Dallas Nephrology Associates_Investigational Site Number: 8400012
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84132
- University Of Utah Health Sciences Center- Site Number : 8400005
-
-
Virginia
-
Fairfax, Virginia, Förenta staterna, 22030
- Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center_Investigational Site Number: 8400004
-
-
-
-
-
Athens, Grekland, 115 28
- Investigational Site Number : 3000003
-
Heraklion, Grekland, 711 10
- University Hospital of Heraklion_Investigational Site Number: 3000001
-
Ioannina, Grekland, 455 00
- University Hospital of Ioannina_Investigational Site Number: 3000002
-
-
-
-
-
Bologna, Italien, 40138
- IRCCS Policlinico di Sant'Orsola_Investigational Site Number : 3800005
-
Monza, Italien, 20052
- Fondazione IRCCS San Gerardo dei Tintori, S.C. Nefrologia - Clinica Nefrologica_Investigational Site Number: 3800002
-
Napoli, Italien, 80138
- Azienda Ospedaliera Universitaria "Federico II", U.O. di Nefrologia- Diparimento di Sanità Pubblica_Investigational Site Number: 3800001
-
Palermo, Italien, 90127
- Azienda Ospedaliera Universitaria_Investigational Site Number: 3800003
-
Roma, Italien, 00168
- Fondazione Policlinico Universitario_Investigational Site Number: 3800004
-
-
-
-
-
Fukuoka-shi, Fukuoka, Japan, 814-0180
- Fukuoka University Hospital_Investigational Site Number: 3920004
-
Minato-ku, Tokyo, Japan, 105-8471
- The Jikei University Hospital_Investigational Site Number: 3920003
-
Sendai-shi, Miyagi, Japan, 980-8574
- Tohoku University Hospital_Investigational Site Number: 3920001
-
-
Kanagawa
-
Kawasaki, Kanagawa, Japan, 215-0026
- Investigational Site Number : 3920005
-
-
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Kanada, T2E7Z4
- M.A.G.I.C Calgary LTD_Investigational Site Number: 1240003
-
-
Nova Scotia
-
Halifax, Nova Scotia, Kanada, B3H 2Y9
- Medicine Dalhousie University_Investigational Site Number : 1240001
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5T 3L9
- University Health Network_Investigational Site Number : 1240005
-
-
-
-
-
Beijing, Kina, 100034
- No.8, Xishiku Street, Xicheng District_Site Number: 1560001
-
Shanghai, Kina, 200010
- No.197,2nd Ruijin road, Huangpu district_Site Number: 1560003
-
Taiyuan, Kina, 030001
- No.85 South Jiefang road, Yingze District_Site Number: 1560004
-
Zhengzhou, Kina, 450052
- Investigational Site Number : 1560006
-
-
-
-
-
Mexico City, Mexiko, 06700
- Odette del Carmen DIAZ-AVENDAÑO Clinstile, S.A. de C.V. Durango_Investigational Site Number: 4840002
-
-
Nuevo León
-
Monterrey, Nuevo León, Mexiko, 64460
- Hospital Universitario "Dr. José Eleuterio González" Departamento de Genética Centro Universitario contra el cáncer_Investigational Site Number: 4840001
-
-
-
-
-
Bergen, Norge, 5021
- Investigational Site Number: 5780001
-
-
-
-
-
Rzeszów, Polen, 35-301
- Investigational Site Number : 6160004
-
Wroclaw, Polen, 50-556
- Investigational Site Number: 6160003
-
-
Greater Poland Voivodeship
-
Poznan, Greater Poland Voivodeship, Polen, 60-780
- Investigational Site Number : 6160002
-
-
-
-
-
Bucharest, Rumänien, 22328
- Institutul Clinic Fundeni_Investigational Site Number: 6420001
-
-
-
-
-
Zurich, Schweiz, 8091
- Investigational Site Number : 7560001
-
-
-
-
Cambridgeshire
-
Cambridge, Cambridgeshire, Storbritannien, CB2 2QQ
- Investigational Site Number: 8260001
-
-
London, City of
-
London, London, City of, Storbritannien, NW3 2QG
- Investigational Site Number: 8260002
-
-
Manchester
-
Salford, Manchester, Storbritannien, M6 8HD
- Investigational Site Number : 8260003
-
-
-
-
-
Ankara, Turkiet (Türkiye), 06560
- Investigational Site Number : 7920001
-
Malatya, Turkiet (Türkiye), 44280
- Investigational Site Number : 7920004
-
İzmit, Turkiet (Türkiye), 41000
- Investigational Site Number : 7920002
-
-
-
-
-
Hochheim am Main, Tyskland, 65239
- ISphinCS GmbH_Investigational Site Number: 2760004
-
Mainz, Tyskland, 55131
- Investigational Site Number : 2760005
-
München, Tyskland, 80336
- Investigational Site Number: 2760003
-
Würzburg, Tyskland, 97080
- Investigational Site Number: 2760001
-
-
-
-
-
Vienna, Österrike, 1090
- Investigational Site Number: 0400001
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
18 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Manliga och kvinnliga vuxna patienter 18 år eller äldre, som har haft en tidigare bekräftad diagnos av Fabrys sjukdom och en historia av kliniska symtom på Fabrys sjukdom
- Patienter som är behandlingsnaiva eller utan tidigare behandling med godkänd eller experimentell behandling för Fabrys sjukdom inom minst 6 månader före screening.
- Förhöjd plasmaglobotriaosylsfingosin (lysoGL3) vid screening, eller en tidigare biopsi av något organ som visar avlagring av GL3.
- Medelpoäng på ≥3 (0=inget symptom, 10=symtom så illa som du kan föreställa dig) på deltagardefinierade mest besvärande symtom (bland neuropatisk smärta i övre extremiteter, neuropatisk smärta i nedre extremiteter eller buksmärta), som mätt med Fabry Disease Patient-Reported Outcome (FD-PRO) vid screening.
- Preventivmedel (med dubbla preventivmedel) för manliga och kvinnliga deltagare; inte gravid eller ammar för kvinnliga deltagare; ingen spermiedonation för manliga deltagare.
- Ett undertecknat informerat samtycke måste lämnas före eventuella studierelaterade procedurer.
Exklusions kriterier:
- Alla manifestationer av Fabrys sjukdom som utesluter administrering av placebo.
- Historik med övergående ischemisk attack, stroke, hjärtinfarkt, hjärtsvikt, tecken på vänsterkammarhypertrofi och/eller hjärtfibros, större kardiovaskulär kirurgi eller njurtransplantation.
- Historik med kliniskt signifikant hjärtarytmi. Förmaksflimmer som är väl kontrollerat med en stabil medicinsk regim i minst 12 månader är inte ett undantag om CHA2DS2-VASc-poängen är 0 för män eller 1 för kvinnor.
- Patienter med hepatit C, HIV eller hepatit B-infektion.
- Neuropatisk smärta i övre eller nedre extremiteter, eller buksmärtor som inte är relaterad till Fabrys sjukdom.
- Historik om anfall som för närvarande kräver behandling.
- Okontrollerad hypertoni under de senaste 12 månaderna före screening, eller systoliskt blodtryck >=150 eller diastoliskt tryck >=100 vid screening.
- Uppskattad glomerulär filtrationshastighet <60 ml/min/1,73 m².
- Urinprotein till kreatininförhållande >= 1 g/g vid screening.
- Förekomst av svår depression mätt med Becks depressionsinventering (BDI)-II >28 och/eller en historia av en obehandlad, instabil allvarlig affektionssjukdom inom 1 år efter screeningbesöket.
- Positivt SARS-CoV-2-virustest inom 2 veckor efter inskrivningen, eller COVID 19 som kräver sjukhusvistelse inom 6 månader efter inskrivningen.
- Måttligt till gravt nedsatt leverfunktion.
- Historik av drog- och/eller alkoholmissbruk.
- Historik av eller aktiv lever- och gallsjukdom.
- Leverenzymer (alaninaminotransferas (ALT)/aspartataminotransferas (AST)) eller total bilirubin >2 gånger den övre normalgränsen (ULN).
- Initiering av kronisk behandling för smärta, eller förändring av smärtmedicinering, inom 3 månader före randomisering.
- Starka eller måttliga inducerare eller hämmare av cytokrom P450 3A inom 14 dagar eller 5 halveringstider, beroende på vilken som är längre, före randomisering.
Ovanstående information är inte avsedd att innehålla alla överväganden som är relevanta för ett potentiellt deltagande i en klinisk prövning.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Dubbel
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Venglustat
Deltagaren kommer att få venglustatdos en gång dagligen i 12 månader
|
Läkemedelsform: Tablett Administreringssätt: Oral
|
|
Placebo-jämförare: Placebo
Deltagarna kommer att få placebo en gång dagligen i 12 månader
|
Läkemedelsform: Tablett Administreringssätt: Oral
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Procentförändring från baslinjen vid 6 månader i det mest besvärande symptomet på 3 Fabry-sjukdomens patientrapporterade resultat (FD-Pro) (neuropatisk smärta i övre extremiteter, neuropatisk smärta i nedre extremiteter eller buksmärta)
Tidsram: Från baslinjen till 6 månader
|
Från baslinjen till 6 månader
|
|
Procentförändring från baslinjen vid 12 månader i det mest besvärande symptomet på 3 Fabrys sjukdom Patientrapporterat resultat (FD-Pro) (neuropatisk smärta i övre extremiteter, neuropatisk smärta i nedre extremiteter eller buksmärta)
Tidsram: Från baslinjen till 12 månader
|
Från baslinjen till 12 månader
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Procentuell förändring av plasmaglobotriaosylsfingosin (lyso-GL-3)
Tidsram: Från baslinjen till 6 månader och 12 månader
|
Från baslinjen till 6 månader och 12 månader
|
|
|
Frekvens av användning av räddningsvärkmedicin
Tidsram: Från baslinjen till 6 månader och 12 månader
|
Antal dagar med användning av räddningsvärkmediciner under den 6 månader långa behandlingsperioden, dividerat med längden på den 6 månader långa behandlingsperioden och multiplicerat med 100.
Samma definition kommer att användas för 12-månadersperioden.
|
Från baslinjen till 6 månader och 12 månader
|
|
Förändring i procentandelen dagar med minst 1 avföring som reflekterar diarré (Bristol Stool Form Scale [BSFS] Typ 6 eller 7)
Tidsram: Från baslinjen till 6 månader och 12 månader
|
Från baslinjen till 6 månader och 12 månader
|
|
|
Andel responders i neuropatisk eller buksmärta, bedömd av FD-PRO
Tidsram: Vid 6 månader och 12 månader
|
Respons definieras som minst 30 % minskning från baslinjen i de mest besvärande av 3 FD-PRO-objekt mellan neuropatisk smärta i övre extremiteter, neuropatisk smärta i nedre extremiteter och buksmärta
|
Vid 6 månader och 12 månader
|
|
Antal deltagare med biverkning (AE) och allvarlig biverkning (SAE)
Tidsram: Från baslinjen till 6 månader och 12 månader
|
Från baslinjen till 6 månader och 12 månader
|
|
|
Förändring i linsens klarhet (nya eller försämrade linsopaciteter) genom oftalmologisk undersökning (genom spaltlampsundersökning vid besök 2 och besök 6)
Tidsram: Från baslinjen till 12 månader
|
Från baslinjen till 12 månader
|
|
|
Förändring i Beck Depression Inventory-II (BDI-II) poäng
Tidsram: Från baslinjen till 6 månader och 12 månader
|
Från baslinjen till 6 månader och 12 månader
|
|
|
Plasma venglustatkoncentrationer vid fördefinierade besök under studiens varaktighet
Tidsram: Från baslinjen till 6 månader och 12 månader
|
Från baslinjen till 6 månader och 12 månader
|
|
|
Maximal venglustat plasmakoncentration (Cmax)
Tidsram: Från baslinjen till 6 månader och 12 månader
|
Från baslinjen till 6 månader och 12 månader
|
|
|
Tid till maximal venglustat plasmakoncentration (tmax)
Tidsram: Från baslinjen till 6 månader och 12 månader
|
Från baslinjen till 6 månader och 12 månader
|
|
|
Arean under venglustats plasmakoncentration kontra tid kurvan från tid 0 till 24 timmar (AUC0-24)
Tidsram: Från baslinjen till 6 månader och 12 månader
|
Från baslinjen till 6 månader och 12 månader
|
|
|
Förändring i trötthetskomponent i FD-Pro
Tidsram: Från baslinjen till 6 månader och 12 månader
|
Från baslinjen till 6 månader och 12 månader
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Studierektor: Clinical Sciences & Operations, Sanofi
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Användbara länkar
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
11 mars 2022
Primärt slutförande (Faktisk)
17 december 2025
Avslutad studie (Beräknad)
4 januari 2027
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
20 oktober 2021
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
24 januari 2022
Första postat (Faktisk)
25 januari 2022
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
4 februari 2026
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
2 februari 2026
Senast verifierad
1 februari 2026
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Cerebrovaskulära störningar
- Hjärnsjukdomar
- Sjukdomar i centrala nervsystemet
- Sjukdomar i nervsystemet
- Kärlsjukdomar
- Hjärt-kärlsjukdomar
- Metabolism, medfödda fel
- Genetiska sjukdomar, medfödda
- Metaboliska sjukdomar
- Lipidmetabolismstörningar
- Genetiska sjukdomar, X-länkade
- Lysosomala lagringssjukdomar
- Hjärnsjukdomar, metabola, medfödda
- Hjärnsjukdomar, metaboliska
- Lipidmetabolism, medfödda fel
- Lysosomala lagringssjukdomar, nervsystemet
- Cerebrala småkärlsjukdomar
- Sfingolipidoser
- Lipidoser
- Medfödda, ärftliga och neonatala sjukdomar och abnormiteter
- Närings- och metabola sjukdomar
- Fabrys sjukdom
- Molekylära mekanismer för farmakologisk verkan
- Enzyminhibitorer
- venglustat
Andra studie-ID-nummer
- EFC17045
- 2021-002350-90 (EudraCT-nummer)
- U1111-1256-9310 (Registeridentifierare: ICTRP)
- 2024-511990-31 (Registeridentifierare: CTIS)
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivning
Kvalificerade forskare kan begära tillgång till data på patientnivå och relaterade studiedokument inklusive den kliniska studierapporten, studieprotokollet med eventuella ändringar, blankt fallrapportformulär, statistisk analysplan och datauppsättningsspecifikationer.
Data på patientnivå kommer att anonymiseras och studiedokument kommer att redigeras för att skydda försöksdeltagarnas integritet.
Ytterligare information om Sanofis kriterier för datadelning, kvalificerade studier och process för att begära åtkomst finns på: https://vivli.org
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .