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Uno studio per valutare l'effetto delle compresse di Venglustat sul dolore neuropatico e addominale nei partecipanti adulti di sesso maschile e femminile con malattia di Fabry (PERIDOT)

2 febbraio 2026 aggiornato da: Sanofi

Uno studio di fase 3 randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, della durata di 12 mesi per valutare l'effetto del Venglustat sul dolore neuropatico e addominale negli adulti maschi e femmine con malattia di Fabry che sono naïve al trattamento o non trattati da almeno 6 mesi

Questo è uno studio di 12 mesi, di trattamento parallelo, di fase 3, in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo per valutare l'effetto di venglustat sui sintomi del dolore neuropatico e addominale della malattia di Fabry in partecipanti adulti con malattia di Fabry che sono naïve al trattamento o non trattati per almeno 6 mesi.

  • Le visite di studio si svolgeranno ogni 3 mesi circa.
  • Il periodo in doppio cieco sarà seguito da un'estensione in aperto (OLE) durante la quale i partecipanti che hanno completato il periodo in doppio cieco saranno trattati con venglustat per un massimo di altri 12 mesi.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Periodo in doppio cieco: la durata totale sarà fino a circa 14 mesi (1 mese di screening 12 mesi di periodo di trattamento e un possibile periodo di follow-up di 1 mese se non si partecipa al periodo di estensione in aperto) Estensione in aperto periodo: la durata totale sarà di circa 13 mesi (12 mesi di trattamento e 1 mese di follow-up)

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

122

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Argentina
      • La Rioja, Argentina, F5300
        • Fundacion Cori para la Investigación y Prevención del Cancer_Investigational Site Number: 0320002
      • Quilmes, Argentina, B1878GEG
        • Instituto de Investigaciones Clínicas Quilmes (IICQ) SRL_Investigational Site Number: 0320003
  • Australia
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3050
        • Investigational Site Number : 0360001
  • Austria
      • Vienna, Austria, 1090
        • Investigational Site Number: 0400001
  • Brasile
      • São Paulo, Brasile, 04020-041
        • Instituto de Genética e Erros Inatos do Metabolismo - IGEIM- Site Number : 0760002
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasile, 90035-903
        • Hospital de Clínicas de Porto Alegre_Investigational Site Number: 0760001
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T2E7Z4
        • M.A.G.I.C Calgary LTD_Investigational Site Number: 1240003
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Canada, B3H 2Y9
        • Medicine Dalhousie University_Investigational Site Number : 1240001
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5T 3L9
        • University Health Network_Investigational Site Number : 1240005
  • Cina
      • Beijing, Cina, 100034
        • No.8, Xishiku Street, Xicheng District_Site Number: 1560001
      • Shanghai, Cina, 200010
        • No.197,2nd Ruijin road, Huangpu district_Site Number: 1560003
      • Taiyuan, Cina, 030001
        • No.85 South Jiefang road, Yingze District_Site Number: 1560004
      • Zhengzhou, Cina, 450052
        • Investigational Site Number : 1560006
  • Danimarca
      • Copenhagen, Danimarca, 2100
        • Investigational Site Number: 2080001
  • Finlandia
      • Turku, Finlandia, FI-20520
        • Investigational Site Number: 2460001
  • Francia
      • Garches, Francia, 92380
        • Investigational Site Number : 2500001
  • Germania
      • Hochheim am Main, Germania, 65239
        • ISphinCS GmbH_Investigational Site Number: 2760004
      • Mainz, Germania, 55131
        • Investigational Site Number : 2760005
      • München, Germania, 80336
        • Investigational Site Number: 2760003
      • Würzburg, Germania, 97080
        • Investigational Site Number: 2760001
  • Giappone
      • Fukuoka-shi, Fukuoka, Giappone, 814-0180
        • Fukuoka University Hospital_Investigational Site Number: 3920004
      • Minato-ku, Tokyo, Giappone, 105-8471
        • The Jikei University Hospital_Investigational Site Number: 3920003
      • Sendai-shi, Miyagi, Giappone, 980-8574
        • Tohoku University Hospital_Investigational Site Number: 3920001
    • Kanagawa
      • Kawasaki, Kanagawa, Giappone, 215-0026
        • Investigational Site Number : 3920005
  • Grecia
      • Athens, Grecia, 115 28
        • Investigational Site Number : 3000003
      • Heraklion, Grecia, 711 10
        • University Hospital of Heraklion_Investigational Site Number: 3000001
      • Ioannina, Grecia, 455 00
        • University Hospital of Ioannina_Investigational Site Number: 3000002
  • Italia
      • Bologna, Italia, 40138
        • IRCCS Policlinico di Sant'Orsola_Investigational Site Number : 3800005
      • Monza, Italia, 20052
        • Fondazione IRCCS San Gerardo dei Tintori, S.C. Nefrologia - Clinica Nefrologica_Investigational Site Number: 3800002
      • Napoli, Italia, 80138
        • Azienda Ospedaliera Universitaria "Federico II", U.O. di Nefrologia- Diparimento di Sanità Pubblica_Investigational Site Number: 3800001
      • Palermo, Italia, 90127
        • Azienda Ospedaliera Universitaria_Investigational Site Number: 3800003
      • Roma, Italia, 00168
        • Fondazione Policlinico Universitario_Investigational Site Number: 3800004
  • Messico
      • Mexico City, Messico, 06700
        • Odette del Carmen DIAZ-AVENDAÑO Clinstile, S.A. de C.V. Durango_Investigational Site Number: 4840002
    • Nuevo León
      • Monterrey, Nuevo León, Messico, 64460
        • Hospital Universitario "Dr. José Eleuterio González" Departamento de Genética Centro Universitario contra el cáncer_Investigational Site Number: 4840001
  • Norvegia
      • Bergen, Norvegia, 5021
        • Investigational Site Number: 5780001
  • Polonia
      • Rzeszów, Polonia, 35-301
        • Investigational Site Number : 6160004
      • Wroclaw, Polonia, 50-556
        • Investigational Site Number: 6160003
    • Greater Poland Voivodeship
      • Poznan, Greater Poland Voivodeship, Polonia, 60-780
        • Investigational Site Number : 6160002
  • Regno Unito
    • Cambridgeshire
      • Cambridge, Cambridgeshire, Regno Unito, CB2 2QQ
        • Investigational Site Number: 8260001
    • London, City of
      • London, London, City of, Regno Unito, NW3 2QG
        • Investigational Site Number: 8260002
    • Manchester
      • Salford, Manchester, Regno Unito, M6 8HD
        • Investigational Site Number : 8260003
  • Romania
      • Bucharest, Romania, 22328
        • Institutul Clinic Fundeni_Investigational Site Number: 6420001
  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35233
        • Nephrology Clinic at Kirklin Clinic of UAB Hospital_Investigational Site Number: 8400011
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
        • UCLA Medical Center_Investigational Site Number: 8400006
      • Orange, California, Stati Uniti, 92868
        • University of California Irvine Medical Center- Site Number : 8400019
    • Florida
      • Orlando, Florida, Stati Uniti, 32804
        • Advent Health Orlando_Investigational Site Number: 8400008
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Emory Genetics- Site Number : 8400010
    • New York
      • Hawthorne, New York, Stati Uniti, 10532
        • Westchester Medical Center Healthcare Corporation- Site Number : 8400001
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229-3026
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center - PIN- Site Number : 8400013
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
        • Cleveland Clinic Site Number : 8400016
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15213
        • Children's Hospital Of Pittsburgh- Site Number : 8400009
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75235
        • Renal Disease Research Institute, An affiliate of: Dallas Nephrology Associates_Investigational Site Number: 8400012
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84132
        • University Of Utah Health Sciences Center- Site Number : 8400005
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Stati Uniti, 22030
        • Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center_Investigational Site Number: 8400004
  • Svizzera
      • Zurich, Svizzera, 8091
        • Investigational Site Number : 7560001
  • Turchia (Türkiye)
      • Ankara, Turchia (Türkiye), 06560
        • Investigational Site Number : 7920001
      • Malatya, Turchia (Türkiye), 44280
        • Investigational Site Number : 7920004
      • İzmit, Turchia (Türkiye), 41000
        • Investigational Site Number : 7920002

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Pazienti adulti di sesso maschile e femminile di età pari o superiore a 18 anni, che hanno avuto una diagnosi precedentemente confermata di malattia di Fabry e una storia di sintomi clinici della malattia di Fabry
  • Pazienti naïve al trattamento o senza precedente trattamento con una terapia approvata o sperimentale per la malattia di Fabry almeno 6 mesi prima dello screening.
  • Elevata globotriaosilsfingosina plasmatica (lysoGL3) allo screening o una precedente biopsia di qualsiasi organo che mostri la deposizione di GL3.
  • Punteggio medio di ≥3 (0=nessun sintomo, 10=sintomo peggiore di quanto si possa immaginare) sul sintomo più fastidioso definito dal partecipante (tra dolore neuropatico agli arti superiori, dolore neuropatico agli arti inferiori o dolore addominale), come misurato dall'esito riferito dal paziente della malattia di Fabry (FD-PRO) allo screening.
  • Contraccezione (con metodi di doppia contraccezione) per partecipanti di sesso maschile e femminile; non incinta o in allattamento per le partecipanti di sesso femminile; nessuna donazione di sperma per i partecipanti di sesso maschile.
  • Prima di qualsiasi procedura correlata allo studio deve essere fornito un consenso informato firmato.

Criteri di esclusione:

  • Qualsiasi manifestazione della malattia di Fabry che precluda la somministrazione del placebo.
  • Storia di attacco ischemico transitorio, ictus, infarto miocardico, insufficienza cardiaca, evidenza di ipertrofia ventricolare sinistra e/o fibrosi cardiaca, chirurgia cardiovascolare maggiore o trapianto di rene.
  • Storia di aritmia cardiaca clinicamente significativa. La fibrillazione atriale ben controllata con un regime medico stabile per almeno 12 mesi non è un'esclusione se il punteggio CHA2DS2-VASc è 0 per i maschi o 1 per le femmine.
  • Pazienti con infezione da epatite C, HIV o epatite B.
  • Dolore neuropatico agli arti superiori o inferiori o dolore addominale non correlato alla malattia di Fabry.
  • Storia di convulsioni che richiedono attualmente un trattamento.
  • Ipertensione incontrollata negli ultimi 12 mesi prima dello screening, o pressione arteriosa sistolica >=150 o pressione diastolica >=100 allo screening.
  • Velocità di filtrazione glomerulare stimata <60 ml/min/1,73 m².
  • Rapporto proteine ​​urinarie/creatinina >= 1 g/g allo screening.
  • Presenza di depressione grave misurata dal Beck's Depression Inventory (BDI)-II >28 e/o una storia di un disturbo affettivo maggiore non trattato e instabile entro 1 anno dalla visita di screening.
  • Test del virus SARS-CoV-2 positivo entro 2 settimane dall'arruolamento o COVID 19 che richiede il ricovero in ospedale entro 6 mesi dall'arruolamento.
  • Compromissione epatica da moderata a grave.
  • Storia di abuso di droghe e/o alcol.
  • Storia di o malattia epatobiliare attiva.
  • Enzimi epatici (alanina aminotransferasi (ALT)/aspartato aminotransferasi (AST)) o bilirubina totale >2 volte il limite superiore della norma (ULN).
  • Inizio del trattamento cronico per il dolore o modifica del regime antidolorifico entro 3 mesi prima della randomizzazione.
  • Induttori o inibitori forti o moderati del citocromo P450 3A entro 14 giorni o 5 emivite, qualunque sia il più lungo, prima della randomizzazione.

Le informazioni di cui sopra non intendono contenere tutte le considerazioni rilevanti per una potenziale partecipazione a una sperimentazione clinica.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Doppio

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Vengustot
Il partecipante riceverà la dose di Vengustot una volta al giorno per 12 mesi
Droga: Venglustat (GZ402671)
Forma farmaceutica: compresse Via di somministrazione: orale
Comparatore placebo: Placebo
I partecipanti riceveranno placebo una volta al giorno per 12 mesi
Droga: Placebo
Forma farmaceutica: compresse Via di somministrazione: orale

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Variazione percentuale dal basale a 6 mesi nel sintomo più fastidioso di 3 oggetti di esito riportati dal paziente (FD-PRO) (dolore neuropatico negli arti superiori, dolore neuropatico negli arti inferiori o dolore addominale)
Lasso di tempo: Dal basale a 6 mesi
Dal basale a 6 mesi
Variazione percentuale dal basale a 12 mesi nel sintomo più fastidioso di 3 oggetti di esito riportato per i pazienti (FD-PRO) (dolore neuropatico negli arti superiori, dolore neuropatico negli arti inferiori o dolore addominale)
Lasso di tempo: Dal basale a 12 mesi
Dal basale a 12 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione percentuale della globotriaosilsfingosina plasmatica (liso-GL-3)
Lasso di tempo: Dal basale a 6 mesi e 12 mesi
Dal basale a 6 mesi e 12 mesi
Frequenza dell'uso di farmaci antidolorifici
Lasso di tempo: Dal basale a 6 mesi e 12 mesi
Numero di giorni con l'uso di farmaci antidolorifici durante il periodo di trattamento di 6 mesi, diviso per la durata del periodo di trattamento di 6 mesi e moltiplicato per 100. La stessa definizione sarà utilizzata per il periodo di 12 mesi.
Dal basale a 6 mesi e 12 mesi
Variazione della percentuale di giorni con almeno 1 evacuazione che riflette diarrea (Bristol Stool Form Scale [BSFS] Tipo 6 o 7)
Lasso di tempo: Dal basale a 6 mesi e 12 mesi
Dal basale a 6 mesi e 12 mesi
Proporzione di responder nel dolore neuropatico o addominale, come valutato da FD-PRO
Lasso di tempo: A 6 mesi e 12 mesi
La risposta è definita come una diminuzione di almeno il 30% rispetto al basale nel più fastidioso dei 3 elementi FD-PRO tra dolore neuropatico agli arti superiori, dolore neuropatico agli arti inferiori e dolore addominale
A 6 mesi e 12 mesi
Numero di partecipanti con evento avverso (AE) ed evento avverso grave (SAE)
Lasso di tempo: Dal basale a 6 mesi e 12 mesi
Dal basale a 6 mesi e 12 mesi
Modifica della chiarezza del cristallino (opacità del cristallino nuove o in peggioramento) mediante esame oftalmologico (mediante esame con lampada a fessura alla Visita 2 e alla Visita 6)
Lasso di tempo: Dal basale a 12 mesi
Dal basale a 12 mesi
Variazione del punteggio Beck Depression Inventory-II (BDI-II).
Lasso di tempo: Dal basale a 6 mesi e 12 mesi
Dal basale a 6 mesi e 12 mesi
Concentrazioni plasmatiche di venglustat a visite prespecificate durante la durata dello studio
Lasso di tempo: Dal basale a 6 mesi e 12 mesi
Dal basale a 6 mesi e 12 mesi
Concentrazione plasmatica massima di venglustat (Cmax)
Lasso di tempo: Dal basale a 6 mesi e 12 mesi
Dal basale a 6 mesi e 12 mesi
Tempo alla massima concentrazione plasmatica di venglustat (tmax)
Lasso di tempo: Dal basale a 6 mesi e 12 mesi
Dal basale a 6 mesi e 12 mesi
Area sotto la curva della concentrazione plasmatica di venglustat rispetto al tempo dal tempo 0 a 24 ore (AUC0-24)
Lasso di tempo: Dal basale a 6 mesi e 12 mesi
Dal basale a 6 mesi e 12 mesi
Cambiamento della componente di stanchezza di FD-PRO
Lasso di tempo: Dal basale a 6 mesi e 12 mesi
Dal basale a 6 mesi e 12 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sanofi

Investigatori

  • Direttore dello studio: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

11 marzo 2022

Completamento primario (Effettivo)

17 dicembre 2025

Completamento dello studio (Stimato)

4 gennaio 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

20 ottobre 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

24 gennaio 2022

Primo Inserito (Effettivo)

25 gennaio 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

4 febbraio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

2 febbraio 2026

Ultimo verificato

1 febbraio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • EFC17045
  • 2021-002350-90 (Numero EudraCT)
  • U1111-1256-9310 (Identificatore di registro: ICTRP)
  • 2024-511990-31 (Identificatore di registro: CTIS)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

I ricercatori qualificati possono richiedere l'accesso ai dati a livello di paziente e ai relativi documenti di studio, tra cui il rapporto dello studio clinico, il protocollo dello studio con eventuali modifiche, il modulo di segnalazione del caso in bianco, il piano di analisi statistica e le specifiche del set di dati. I dati a livello di paziente saranno resi anonimi e i documenti dello studio saranno redatti per proteggere la privacy dei partecipanti allo studio. Ulteriori dettagli sui criteri di condivisione dei dati di Sanofi, sugli studi ammissibili e sulla procedura per richiedere l'accesso sono disponibili all'indirizzo: https://vivli.org

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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