Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse til evaluering af virkningen af ​​Venglustat-tabletter på neuropati og mavesmerter hos mandlige og kvindelige voksne deltagere med Fabrys sygdom (PERIDOT)

2. februar 2026 opdateret af: Sanofi

Et randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret, 12-måneders fase 3-studie til evaluering af virkningen af ​​Venglustat på neuropati og mavesmerter hos mandlige og kvindelige voksne med Fabrys sygdom, som er behandlingsnaive eller ubehandlede i mindst 6 måneder

Dette er en 12-måneders parallel behandling, fase 3, dobbeltblind, randomiseret, placebokontrolleret undersøgelse for at evaluere effekten af ​​venglustat på neuropatiske og abdominale smertesymptomer på Fabrys sygdom hos voksne deltagere med Fabrys sygdom, som er behandlingsnaive eller ubehandlede i mindst 6 måneder.

  • Studiebesøg vil finde sted cirka hver 3. måned.
  • Den dobbeltblindede periode vil blive efterfulgt af en åben-label forlængelse (OLE), hvor deltagere, der har gennemført den dobbeltblindede periode, vil blive behandlet med venglustat i op til yderligere 12 måneder.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dobbeltblind periode: den samlede varighed vil være op til ca. 14 måneder (1 måneds screening 12 måneders behandlingsperiode, og en mulig opfølgningsperiode på 1 måned, hvis der ikke er deltagelse i den åbne forlængelsesperiode) Open-label forlængelse periode: den samlede varighed vil være cirka 13 måneder (12 måneders behandling og 1 måneds opfølgningsperiode)

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

122

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Argentina
      • La Rioja, Argentina, F5300
        • Fundacion Cori para la Investigación y Prevención del Cancer_Investigational Site Number: 0320002
      • Quilmes, Argentina, B1878GEG
        • Instituto de Investigaciones Clínicas Quilmes (IICQ) SRL_Investigational Site Number: 0320003
  • Australien
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australien, 3050
        • Investigational Site Number : 0360001
  • Brasilien
      • São Paulo, Brasilien, 04020-041
        • Instituto de Genética e Erros Inatos do Metabolismo - IGEIM- Site Number : 0760002
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasilien, 90035-903
        • Hospital de Clínicas de Porto Alegre_Investigational Site Number: 0760001
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T2E7Z4
        • M.A.G.I.C Calgary LTD_Investigational Site Number: 1240003
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Canada, B3H 2Y9
        • Medicine Dalhousie University_Investigational Site Number : 1240001
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5T 3L9
        • University Health Network_Investigational Site Number : 1240005
  • Danmark
      • Copenhagen, Danmark, 2100
        • Investigational Site Number: 2080001
  • Det Forenede Kongerige
    • Cambridgeshire
      • Cambridge, Cambridgeshire, Det Forenede Kongerige, CB2 2QQ
        • Investigational Site Number: 8260001
    • London, City of
      • London, London, City of, Det Forenede Kongerige, NW3 2QG
        • Investigational Site Number: 8260002
    • Manchester
      • Salford, Manchester, Det Forenede Kongerige, M6 8HD
        • Investigational Site Number : 8260003
  • Finland
      • Turku, Finland, FI-20520
        • Investigational Site Number: 2460001
  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35233
        • Nephrology Clinic at Kirklin Clinic of UAB Hospital_Investigational Site Number: 8400011
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
        • UCLA Medical Center_Investigational Site Number: 8400006
      • Orange, California, Forenede Stater, 92868
        • University of California Irvine Medical Center- Site Number : 8400019
    • Florida
      • Orlando, Florida, Forenede Stater, 32804
        • Advent Health Orlando_Investigational Site Number: 8400008
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • Emory Genetics- Site Number : 8400010
    • New York
      • Hawthorne, New York, Forenede Stater, 10532
        • Westchester Medical Center Healthcare Corporation- Site Number : 8400001
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229-3026
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center - PIN- Site Number : 8400013
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44195
        • Cleveland Clinic Site Number : 8400016
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15213
        • Children's Hospital Of Pittsburgh- Site Number : 8400009
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75235
        • Renal Disease Research Institute, An affiliate of: Dallas Nephrology Associates_Investigational Site Number: 8400012
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84132
        • University Of Utah Health Sciences Center- Site Number : 8400005
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Forenede Stater, 22030
        • Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center_Investigational Site Number: 8400004
  • Frankrig
      • Garches, Frankrig, 92380
        • Investigational Site Number : 2500001
  • Grækenland
      • Athens, Grækenland, 115 28
        • Investigational Site Number : 3000003
      • Heraklion, Grækenland, 711 10
        • University Hospital of Heraklion_Investigational Site Number: 3000001
      • Ioannina, Grækenland, 455 00
        • University Hospital of Ioannina_Investigational Site Number: 3000002
  • Italien
      • Bologna, Italien, 40138
        • IRCCS Policlinico di Sant'Orsola_Investigational Site Number : 3800005
      • Monza, Italien, 20052
        • Fondazione IRCCS San Gerardo dei Tintori, S.C. Nefrologia - Clinica Nefrologica_Investigational Site Number: 3800002
      • Napoli, Italien, 80138
        • Azienda Ospedaliera Universitaria "Federico II", U.O. di Nefrologia- Diparimento di Sanità Pubblica_Investigational Site Number: 3800001
      • Palermo, Italien, 90127
        • Azienda Ospedaliera Universitaria_Investigational Site Number: 3800003
      • Roma, Italien, 00168
        • Fondazione Policlinico Universitario_Investigational Site Number: 3800004
  • Japan
      • Fukuoka-shi, Fukuoka, Japan, 814-0180
        • Fukuoka University Hospital_Investigational Site Number: 3920004
      • Minato-ku, Tokyo, Japan, 105-8471
        • The Jikei University Hospital_Investigational Site Number: 3920003
      • Sendai-shi, Miyagi, Japan, 980-8574
        • Tohoku University Hospital_Investigational Site Number: 3920001
    • Kanagawa
      • Kawasaki, Kanagawa, Japan, 215-0026
        • Investigational Site Number : 3920005
  • Kina
      • Beijing, Kina, 100034
        • No.8, Xishiku Street, Xicheng District_Site Number: 1560001
      • Shanghai, Kina, 200010
        • No.197,2nd Ruijin road, Huangpu district_Site Number: 1560003
      • Taiyuan, Kina, 030001
        • No.85 South Jiefang road, Yingze District_Site Number: 1560004
      • Zhengzhou, Kina, 450052
        • Investigational Site Number : 1560006
  • Mexico
      • Mexico City, Mexico, 06700
        • Odette del Carmen DIAZ-AVENDAÑO Clinstile, S.A. de C.V. Durango_Investigational Site Number: 4840002
    • Nuevo León
      • Monterrey, Nuevo León, Mexico, 64460
        • Hospital Universitario "Dr. José Eleuterio González" Departamento de Genética Centro Universitario contra el cáncer_Investigational Site Number: 4840001
  • Norge
      • Bergen, Norge, 5021
        • Investigational Site Number: 5780001
  • Polen
      • Rzeszów, Polen, 35-301
        • Investigational Site Number : 6160004
      • Wroclaw, Polen, 50-556
        • Investigational Site Number: 6160003
    • Greater Poland Voivodeship
      • Poznan, Greater Poland Voivodeship, Polen, 60-780
        • Investigational Site Number : 6160002
  • Rumænien
      • Bucharest, Rumænien, 22328
        • Institutul Clinic Fundeni_Investigational Site Number: 6420001
  • Schweiz
      • Zurich, Schweiz, 8091
        • Investigational Site Number : 7560001
  • Tyrkiet (Türkiye)
      • Ankara, Tyrkiet (Türkiye), 06560
        • Investigational Site Number : 7920001
      • Malatya, Tyrkiet (Türkiye), 44280
        • Investigational Site Number : 7920004
      • İzmit, Tyrkiet (Türkiye), 41000
        • Investigational Site Number : 7920002
  • Tyskland
      • Hochheim am Main, Tyskland, 65239
        • ISphinCS GmbH_Investigational Site Number: 2760004
      • Mainz, Tyskland, 55131
        • Investigational Site Number : 2760005
      • München, Tyskland, 80336
        • Investigational Site Number: 2760003
      • Würzburg, Tyskland, 97080
        • Investigational Site Number: 2760001
  • Østrig
      • Vienna, Østrig, 1090
        • Investigational Site Number: 0400001

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mandlige og kvindelige voksne patienter på 18 år eller ældre, som har haft en tidligere bekræftet diagnose af Fabrys sygdom og en historie med kliniske symptomer på Fabrys sygdom
  • Patienter, der er behandlingsnaive eller uden forudgående behandling med en godkendt eller eksperimentel behandling for Fabrys sygdom inden for mindst 6 måneder før screening.
  • Forhøjet plasmaglobotriaosylsphingosin (lysoGL3) ved screening eller en tidligere biopsi af ethvert organ, der viser aflejring af GL3.
  • Gennemsnitlig score på ≥3 (0=intet symptom, 10=symptom så slemt, som du kan forestille dig) for det deltagerdefinerede mest generende symptom (blandt neuropatiske smerter i overekstremiteter, neuropatiske smerter i underekstremiteter eller mavesmerter), som målt ved Fabry Disease Patient-Reported Outcome (FD-PRO) ved screening.
  • Prævention (med dobbelt præventionsmetoder) til mandlige og kvindelige deltagere; ikke gravid eller ammende for kvindelige deltagere; ingen sæddonation til mandlige deltagere.
  • Der skal gives et underskrevet informeret samtykke forud for undersøgelsesrelaterede procedurer.

Ekskluderingskriterier:

  • Eventuelle manifestationer af Fabrys sygdom, der udelukker placeboadministration.
  • Anamnese med forbigående iskæmisk anfald, slagtilfælde, myokardieinfarkt, hjertesvigt, tegn på venstre ventrikelhypertrofi og/eller hjertefibrose, større kardiovaskulær kirurgi eller nyretransplantation.
  • Anamnese med klinisk signifikant hjertearytmi. Atrieflimren, der er velkontrolleret på et stabilt medicinsk regime i mindst 12 måneder, er ikke en udelukkelse, hvis CHA2DS2-VASc-score er 0 for mænd eller 1 for kvinder.
  • Patienter med hepatitis C, HIV eller hepatitis B infektion.
  • Neuropatiske smerter i øvre eller nedre ekstremiteter eller mavesmerter, der ikke er relateret til Fabrys sygdom.
  • Anamnese med anfald, der i øjeblikket kræver behandling.
  • Ukontrolleret hypertension over de seneste 12 måneder før screening, eller systolisk BP >=150 eller diastolisk BP >=100 ved screening.
  • Estimeret glomerulær filtrationshastighed <60 ml/min/1,73 m².
  • Urinprotein til kreatinin-forhold >= 1 g/g ved screening.
  • Tilstedeværelse af svær depression målt ved Beck's Depression Inventory (BDI)-II >28 og/eller en historie med en ubehandlet, ustabil alvorlig affektiv lidelse inden for 1 år efter screeningsbesøget.
  • Positiv SARS-CoV-2-virustest inden for 2 uger efter tilmelding, eller COVID 19, der kræver hospitalsindlæggelse inden for 6 måneder efter tilmelding.
  • Moderat til svært nedsat leverfunktion.
  • Anamnese med stof- og/eller alkoholmisbrug.
  • Anamnese med eller aktiv hepatobiliær sygdom.
  • Leverenzymer (alaninaminotransferase (ALT)/aspartataminotransferase (AST)) eller total bilirubin >2 gange den øvre grænse for normal (ULN).
  • Påbegyndelse af kronisk smertebehandling eller ændring af smertestillende behandling inden for 3 måneder før randomisering.
  • Stærke eller moderate inducere eller hæmmere af cytochrom P450 3A inden for 14 dage eller 5 halveringstider, alt efter hvad der er længst, før randomisering.

Ovenstående information er ikke beregnet til at indeholde alle overvejelser, der er relevante for en potentiel deltagelse i et klinisk forsøg.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Dobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Venglustat
Deltager vil modtage Venglustat -dosis en gang dagligt i 12 måneder
Medicin: Venglustat (GZ402671)
Lægemiddelform: Tablet Indgivelsesvej: Oral
Placebo komparator: Placebo
Deltagerne modtager placebo en gang dagligt i 12 måneder
Medicin: Placebo
Lægemiddelform: Tablet Indgivelsesvej: Oral

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Procentændring fra baseline efter 6 måneder i det mest generende symptom på 3 Fabry-sygdom Patientrapporteret resultat (FD-PRO) genstande (neuropatisk smerte i øvre ekstremiteter, neuropatisk smerte i nedre ekstremiteter eller mavesmerter)
Tidsramme: Fra baseline til 6 måneder
Fra baseline til 6 måneder
Procentændring fra baseline efter 12 måneder i det mest generende symptom på 3 Fabry-sygdom Patientrapporteret resultat (FD-PRO) genstande (neuropatisk smerte i øvre ekstremiteter, neuropatisk smerte i nedre ekstremiteter eller mavesmerter)
Tidsramme: Fra baseline til 12 måneder
Fra baseline til 12 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentvis ændring i plasma globotriaosylsphingosin (lyso-GL-3)
Tidsramme: Fra baseline til 6 måneder og 12 måneder
Fra baseline til 6 måneder og 12 måneder
Hyppighed af brug af redningssmertemedicin
Tidsramme: Fra baseline til 6 måneder og 12 måneder
Antal dage med brug af smertestillende medicin i løbet af den 6-måneders behandlingsperiode divideret med varigheden af ​​den 6-måneders behandlingsperiode og ganget med 100. Den samme definition vil blive brugt for 12-måneders perioden.
Fra baseline til 6 måneder og 12 måneder
Ændring i procentdelen af ​​dage med mindst 1 afføring, der afspejler diarré (Bristol Stool Form Scale [BSFS] Type 6 eller 7)
Tidsramme: Fra baseline til 6 måneder og 12 måneder
Fra baseline til 6 måneder og 12 måneder
Andel af respondere i neuropatiske eller abdominale smerter, vurderet af FD-PRO
Tidsramme: Ved 6 måneder og 12 måneder
Respons er defineret som et fald på mindst 30 % fra baseline i de mest generende af 3 FD-PRO punkter mellem neuropatisk smerte i øvre ekstremiteter, neuropatisk smerte i underekstremiteter og mavesmerter
Ved 6 måneder og 12 måneder
Antal deltagere med bivirkning (AE) og alvorlig bivirkning (SAE)
Tidsramme: Fra baseline til 6 måneder og 12 måneder
Fra baseline til 6 måneder og 12 måneder
Ændring i linsens klarhed (nye eller forværrede linseopaciteter) ved oftalmologisk undersøgelse (ved spaltelampeundersøgelse ved besøg 2 og besøg 6)
Tidsramme: Fra baseline til 12 måneder
Fra baseline til 12 måneder
Ændring i Beck Depression Inventory-II (BDI-II) score
Tidsramme: Fra baseline til 6 måneder og 12 måneder
Fra baseline til 6 måneder og 12 måneder
Plasma venglustat-koncentrationer ved forudbestemte besøg i løbet af undersøgelsens varighed
Tidsramme: Fra baseline til 6 måneder og 12 måneder
Fra baseline til 6 måneder og 12 måneder
Maksimal venglustat plasmakoncentration (Cmax)
Tidsramme: Fra baseline til 6 måneder og 12 måneder
Fra baseline til 6 måneder og 12 måneder
Tid til maksimal venglustat plasmakoncentration (tmax)
Tidsramme: Fra baseline til 6 måneder og 12 måneder
Fra baseline til 6 måneder og 12 måneder
Området under venglustats plasmakoncentration versus tidskurven fra tiden 0 til 24 timer (AUC0-24)
Tidsramme: Fra baseline til 6 måneder og 12 måneder
Fra baseline til 6 måneder og 12 måneder
Ændring i træthedskomponent i FD-Pro
Tidsramme: Fra baseline til 6 måneder og 12 måneder
Fra baseline til 6 måneder og 12 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sanofi

Efterforskere

  • Studieleder: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

11. marts 2022

Primær færdiggørelse (Faktiske)

17. december 2025

Studieafslutning (Anslået)

4. januar 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

20. oktober 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

24. januar 2022

Først opslået (Faktiske)

25. januar 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

4. februar 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

2. februar 2026

Sidst verificeret

1. februar 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • EFC17045
  • 2021-002350-90 (EudraCT nummer)
  • U1111-1256-9310 (Registry Identifier: ICTRP)
  • 2024-511990-31 (Registry Identifier: CTIS)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Kvalificerede forskere kan anmode om adgang til data på patientniveau og relaterede undersøgelsesdokumenter, herunder den kliniske undersøgelsesrapport, undersøgelsesprotokol med eventuelle ændringer, blank case-rapportformular, statistisk analyseplan og datasætspecifikationer. Data på patientniveau vil blive anonymiseret, og undersøgelsesdokumenter vil blive redigeret for at beskytte forsøgsdeltagernes privatliv. Yderligere detaljer om Sanofis kriterier for datadeling, kvalificerede undersøgelser og proces for at anmode om adgang kan findes på: https://vivli.org

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Fabrys sygdom

Kliniske forsøg med Placebo

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Armenia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner