Un estudio para evaluar el efecto de las tabletas de Venglustat sobre el dolor neuropático y abdominal en participantes adultos masculinos y femeninos con la enfermedad de Fabry (PERIDOT)
2 de febrero de 2026 actualizado por: Sanofi
Un estudio de fase 3 aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de 12 meses para evaluar el efecto de venglustat sobre el dolor neuropático y abdominal en adultos masculinos y femeninos con enfermedad de Fabry que no han recibido tratamiento previo o no han recibido tratamiento durante al menos 6 meses
Este es un estudio de fase 3, de tratamiento paralelo, de 12 meses, doble ciego, aleatorizado, controlado con placebo para evaluar el efecto de venglustat en los síntomas de dolor abdominal y neuropático de la enfermedad de Fabry en participantes adultos con enfermedad de Fabry que no han recibido tratamiento o no han sido tratados. durante al menos 6 meses.
- Las visitas del estudio se realizarán aproximadamente cada 3 meses.
- El período de doble ciego será seguido por una extensión de etiqueta abierta (OLE) durante la cual los participantes que hayan completado el período de doble ciego serán tratados con venglustat por hasta 12 meses adicionales.
Descripción general del estudio
Estado
Activo, no reclutando
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Período doble ciego: la duración total será de hasta aproximadamente 14 meses (1 mes de selección, 12 meses de período de tratamiento y un posible período de seguimiento de 1 mes si no se participa en el período de extensión de etiqueta abierta) Extensión de etiqueta abierta periodo: la duración total será de aproximadamente 13 meses (12 meses de tratamiento y 1 mes de seguimiento)
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
122
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Hochheim am Main, Alemania, 65239
- ISphinCS GmbH_Investigational Site Number: 2760004
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Mainz, Alemania, 55131
- Investigational Site Number : 2760005
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München, Alemania, 80336
- Investigational Site Number: 2760003
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Würzburg, Alemania, 97080
- Investigational Site Number: 2760001
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La Rioja, Argentina, F5300
- Fundacion Cori para la Investigación y Prevención del Cancer_Investigational Site Number: 0320002
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Quilmes, Argentina, B1878GEG
- Instituto de Investigaciones Clínicas Quilmes (IICQ) SRL_Investigational Site Number: 0320003
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Victoria
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Parkville, Victoria, Australia, 3050
- Investigational Site Number : 0360001
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Vienna, Austria, 1090
- Investigational Site Number: 0400001
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São Paulo, Brasil, 04020-041
- Instituto de Genética e Erros Inatos do Metabolismo - IGEIM- Site Number : 0760002
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Rio Grande do Sul
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Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasil, 90035-903
- Hospital de Clínicas de Porto Alegre_Investigational Site Number: 0760001
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Alberta
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Calgary, Alberta, Canadá, T2E7Z4
- M.A.G.I.C Calgary LTD_Investigational Site Number: 1240003
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Nova Scotia
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Halifax, Nova Scotia, Canadá, B3H 2Y9
- Medicine Dalhousie University_Investigational Site Number : 1240001
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Ontario
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Toronto, Ontario, Canadá, M5T 3L9
- University Health Network_Investigational Site Number : 1240005
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Copenhagen, Dinamarca, 2100
- Investigational Site Number: 2080001
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Alabama
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Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
- Nephrology Clinic at Kirklin Clinic of UAB Hospital_Investigational Site Number: 8400011
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California
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
- UCLA Medical Center_Investigational Site Number: 8400006
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Orange, California, Estados Unidos, 92868
- University of California Irvine Medical Center- Site Number : 8400019
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Florida
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Orlando, Florida, Estados Unidos, 32804
- Advent Health Orlando_Investigational Site Number: 8400008
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
- Emory Genetics- Site Number : 8400010
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New York
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Hawthorne, New York, Estados Unidos, 10532
- Westchester Medical Center Healthcare Corporation- Site Number : 8400001
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229-3026
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center - PIN- Site Number : 8400013
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Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
- Cleveland Clinic Site Number : 8400016
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213
- Children's Hospital Of Pittsburgh- Site Number : 8400009
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Texas
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75235
- Renal Disease Research Institute, An affiliate of: Dallas Nephrology Associates_Investigational Site Number: 8400012
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84132
- University Of Utah Health Sciences Center- Site Number : 8400005
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Virginia
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Fairfax, Virginia, Estados Unidos, 22030
- Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center_Investigational Site Number: 8400004
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Turku, Finlandia, FI-20520
- Investigational Site Number: 2460001
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Garches, Francia, 92380
- Investigational Site Number : 2500001
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Athens, Grecia, 115 28
- Investigational Site Number : 3000003
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Heraklion, Grecia, 711 10
- University Hospital of Heraklion_Investigational Site Number: 3000001
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Ioannina, Grecia, 455 00
- University Hospital of Ioannina_Investigational Site Number: 3000002
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Bologna, Italia, 40138
- IRCCS Policlinico di Sant'Orsola_Investigational Site Number : 3800005
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Monza, Italia, 20052
- Fondazione IRCCS San Gerardo dei Tintori, S.C. Nefrologia - Clinica Nefrologica_Investigational Site Number: 3800002
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Napoli, Italia, 80138
- Azienda Ospedaliera Universitaria "Federico II", U.O. di Nefrologia- Diparimento di Sanità Pubblica_Investigational Site Number: 3800001
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Palermo, Italia, 90127
- Azienda Ospedaliera Universitaria_Investigational Site Number: 3800003
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Roma, Italia, 00168
- Fondazione Policlinico Universitario_Investigational Site Number: 3800004
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Fukuoka-shi, Fukuoka, Japón, 814-0180
- Fukuoka University Hospital_Investigational Site Number: 3920004
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Minato-ku, Tokyo, Japón, 105-8471
- The Jikei University Hospital_Investigational Site Number: 3920003
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Sendai-shi, Miyagi, Japón, 980-8574
- Tohoku University Hospital_Investigational Site Number: 3920001
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Kanagawa
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Kawasaki, Kanagawa, Japón, 215-0026
- Investigational Site Number : 3920005
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Mexico City, México, 06700
- Odette del Carmen DIAZ-AVENDAÑO Clinstile, S.A. de C.V. Durango_Investigational Site Number: 4840002
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Nuevo León
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Monterrey, Nuevo León, México, 64460
- Hospital Universitario "Dr. José Eleuterio González" Departamento de Genética Centro Universitario contra el cáncer_Investigational Site Number: 4840001
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Bergen, Noruega, 5021
- Investigational Site Number: 5780001
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Rzeszów, Polonia, 35-301
- Investigational Site Number : 6160004
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Wroclaw, Polonia, 50-556
- Investigational Site Number: 6160003
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Greater Poland Voivodeship
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Poznan, Greater Poland Voivodeship, Polonia, 60-780
- Investigational Site Number : 6160002
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Beijing, Porcelana, 100034
- No.8, Xishiku Street, Xicheng District_Site Number: 1560001
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Shanghai, Porcelana, 200010
- No.197,2nd Ruijin road, Huangpu district_Site Number: 1560003
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Taiyuan, Porcelana, 030001
- No.85 South Jiefang road, Yingze District_Site Number: 1560004
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Zhengzhou, Porcelana, 450052
- Investigational Site Number : 1560006
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Cambridgeshire
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Cambridge, Cambridgeshire, Reino Unido, CB2 2QQ
- Investigational Site Number: 8260001
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London, City of
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London, London, City of, Reino Unido, NW3 2QG
- Investigational Site Number: 8260002
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Manchester
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Salford, Manchester, Reino Unido, M6 8HD
- Investigational Site Number : 8260003
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Bucharest, Rumania, 22328
- Institutul Clinic Fundeni_Investigational Site Number: 6420001
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Zurich, Suiza, 8091
- Investigational Site Number : 7560001
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Ankara, Turquía (Türkiye), 06560
- Investigational Site Number : 7920001
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Malatya, Turquía (Türkiye), 44280
- Investigational Site Number : 7920004
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İzmit, Turquía (Türkiye), 41000
- Investigational Site Number : 7920002
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Pacientes adultos masculinos y femeninos de 18 años de edad o más, que hayan tenido un diagnóstico previamente confirmado de la enfermedad de Fabry y antecedentes de síntomas clínicos de la enfermedad de Fabry
- Pacientes sin tratamiento previo o sin tratamiento previo con una terapia experimental o aprobada para la enfermedad de Fabry en al menos 6 meses antes de la selección.
- Globotriaosilesfingosina plasmática elevada (lysoGL3) en la selección, o una biopsia previa de cualquier órgano que muestre depósito de GL3.
- Puntaje promedio de ≥3 (0 = ningún síntoma, 10 = síntoma tan malo como se pueda imaginar) en el síntoma más molesto definido por el participante (entre dolor neuropático en las extremidades superiores, dolor neuropático en las extremidades inferiores o dolor abdominal), como medido por el resultado informado por el paciente de la enfermedad de Fabry (FD-PRO) en la selección.
- Anticoncepción (con métodos anticonceptivos dobles) para participantes masculinos y femeninos; no embarazadas o amamantando para las participantes femeninas; no hay donación de esperma para los participantes masculinos.
- Se debe proporcionar un consentimiento informado firmado antes de cualquier procedimiento relacionado con el estudio.
Criterio de exclusión:
- Cualquier manifestación de la enfermedad de Fabry que impida la administración de placebo.
- Antecedentes de accidente isquémico transitorio, accidente cerebrovascular, infarto de miocardio, insuficiencia cardíaca, evidencia de hipertrofia ventricular izquierda y/o fibrosis cardíaca, cirugía cardiovascular mayor o trasplante de riñón.
- Antecedentes de arritmia cardíaca clínicamente significativa. La fibrilación auricular bien controlada con un régimen médico estable durante al menos 12 meses no es una exclusión si la puntuación CHA2DS2-VASc es 0 para hombres o 1 para mujeres.
- Pacientes con infección por hepatitis C, VIH o hepatitis B.
- Dolor neuropático en extremidades superiores o inferiores, o dolor abdominal no relacionado con la enfermedad de Fabry.
- Antecedentes de convulsiones que actualmente requieren tratamiento.
- Hipertensión no controlada en los últimos 12 meses antes de la selección, o PA sistólica >=150 o PA diastólica >=100 en la selección.
- Tasa de filtración glomerular estimada < 60 ml/min/1,73 m².
- Proporción de proteína en orina a creatinina >= 1 g/g en la selección.
- Presencia de depresión severa medida por el Inventario de Depresión de Beck (BDI)-II >28 y/o antecedentes de un trastorno afectivo mayor inestable no tratado dentro del año anterior a la visita de selección.
- Prueba positiva del virus SARS-CoV-2 dentro de las 2 semanas posteriores a la inscripción, o COVID 19 que requiere hospitalización dentro de los 6 meses posteriores a la inscripción.
- Insuficiencia hepática moderada a grave.
- Antecedentes de abuso de drogas y/o alcohol.
- Historia o enfermedad hepatobiliar activa.
- Enzimas hepáticas (alanina aminotransferasa (ALT)/aspartato aminotransferasa (AST)) o bilirrubina total > 2 veces el límite superior normal (ULN).
- Inicio de tratamiento crónico para el dolor, o cambio en el régimen de medicamentos para el dolor, dentro de los 3 meses anteriores a la aleatorización.
- Inductores o inhibidores fuertes o moderados del citocromo P450 3A dentro de los 14 días o 5 semividas, lo que sea más largo, antes de la aleatorización.
La información anterior no pretende contener todas las consideraciones relevantes para una posible participación en un ensayo clínico.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Doble
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Venglustat
El participante recibirá dosis de Venglustat una vez al día durante 12 meses
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Forma farmacéutica: Tableta Vía de administración: Oral
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Comparador de placebos: Placebo
Los participantes recibirán placebo una vez al día durante 12 meses
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Forma farmacéutica: Tableta Vía de administración: Oral
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Porcentaje de cambio desde el inicio a los 6 meses en el síntoma más molesto de 3 elementos de resultado informado por el paciente de la enfermedad Fabry (FD-Pro) (dolor neuropático en las extremidades superiores, dolor neuropático en las extremidades inferiores o dolor abdominal)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta los 6 meses
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Desde el inicio hasta los 6 meses
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Porcentaje de cambio desde el inicio a los 12 meses en el síntoma más molesto de 3 elementos de resultado informado por el paciente de la enfermedad Fabry (FD-Pro) (dolor neuropático en las extremidades superiores, dolor neuropático en las extremidades inferiores o dolor abdominal)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta los 12 meses
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Desde el inicio hasta los 12 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambio porcentual en plasma globotriaosilesfingosina (lyso-GL-3)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta los 6 meses y 12 meses
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Desde el inicio hasta los 6 meses y 12 meses
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Frecuencia de uso de analgésicos de rescate
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta los 6 meses y 12 meses
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Número de días con uso de analgésicos de rescate durante el período de tratamiento de 6 meses, dividido por la duración del período de tratamiento de 6 meses y multiplicado por 100.
La misma definición se utilizará para el período de 12 meses.
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Desde el inicio hasta los 6 meses y 12 meses
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Cambio en el porcentaje de días con al menos 1 deposición que refleja diarrea (Bristol Stool Form Scale [BSFS] Tipo 6 o 7)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta los 6 meses y 12 meses
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Desde el inicio hasta los 6 meses y 12 meses
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Proporción de respondedores en dolor neuropático o abdominal, según la evaluación de FD-PRO
Periodo de tiempo: A los 6 meses y 12 meses
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La respuesta se define como una disminución de al menos un 30 % desde el inicio en el más molesto de los 3 ítems de FD-PRO entre el dolor neuropático en las extremidades superiores, el dolor neuropático en las extremidades inferiores y el dolor abdominal.
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A los 6 meses y 12 meses
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Número de participantes con evento adverso (AE) y evento adverso grave (SAE)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta los 6 meses y 12 meses
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Desde el inicio hasta los 6 meses y 12 meses
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Cambio en la claridad del cristalino (opacidades del cristalino nuevas o que empeoran) por examen oftalmológico (por examen con lámpara de hendidura en la visita 2 y la visita 6)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta los 12 meses
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Desde el inicio hasta los 12 meses
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Cambio en la puntuación del Inventario de Depresión de Beck-II (BDI-II)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta los 6 meses y 12 meses
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Desde el inicio hasta los 6 meses y 12 meses
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Concentraciones plasmáticas de venglustat en visitas preespecificadas durante la duración del estudio
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta los 6 meses y 12 meses
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Desde el inicio hasta los 6 meses y 12 meses
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Concentración plasmática máxima de venglustat (Cmax)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta los 6 meses y 12 meses
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Desde el inicio hasta los 6 meses y 12 meses
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Tiempo hasta la concentración plasmática máxima de venglustat (tmax)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta los 6 meses y 12 meses
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Desde el inicio hasta los 6 meses y 12 meses
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Área bajo la curva de concentración plasmática de venglustat frente al tiempo desde el tiempo 0 hasta las 24 horas (AUC0-24)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta los 6 meses y 12 meses
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Desde el inicio hasta los 6 meses y 12 meses
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Cambio en el componente de cansancio de FD-Pro
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta los 6 meses y 12 meses
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Desde el inicio hasta los 6 meses y 12 meses
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Clinical Sciences & Operations, Sanofi
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Enlaces Útiles
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
11 de marzo de 2022
Finalización primaria (Actual)
17 de diciembre de 2025
Finalización del estudio (Estimado)
4 de enero de 2027
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
20 de octubre de 2021
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
24 de enero de 2022
Publicado por primera vez (Actual)
25 de enero de 2022
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
4 de febrero de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
2 de febrero de 2026
Última verificación
1 de febrero de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Trastornos cerebrovasculares
- Enfermedades Cerebrales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades Vasculares
- Enfermedades cardiovasculares
- Metabolismo, errores congénitos
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades metabólicas
- Trastornos del metabolismo de los lípidos
- Enfermedades Genéticas, Ligadas al X
- Enfermedades de almacenamiento lisosomal
- Enfermedades Cerebrales Metabólicas Congénitas
- Enfermedades Cerebrales Metabólicas
- Metabolismo de lípidos, errores congénitos
- Enfermedades de almacenamiento lisosomal, sistema nervioso
- Enfermedades de pequeños vasos cerebrales
- Esfingolipidosis
- Lipidosis
- Enfermedades y anomalías congénitas, hereditarias y neonatales
- Enfermedades Nutricionales y Metabólicas
- Enfermedad de Fabry
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica.
- Inhibidores de enzimas
- Venglustat
Otros números de identificación del estudio
- EFC17045
- 2021-002350-90 (Número EudraCT)
- U1111-1256-9310 (Identificador de registro: ICTRP)
- 2024-511990-31 (Identificador de registro: CTIS)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
SÍ
Descripción del plan IPD
Los investigadores calificados pueden solicitar acceso a datos a nivel de paciente y documentos de estudio relacionados, incluido el informe de estudio clínico, el protocolo de estudio con cualquier modificación, el formulario de informe de caso en blanco, el plan de análisis estadístico y las especificaciones del conjunto de datos.
Los datos a nivel del paciente se anonimizarán y los documentos del estudio se redactarán para proteger la privacidad de los participantes del ensayo.
Se pueden encontrar más detalles sobre los criterios de intercambio de datos de Sanofi, los estudios elegibles y el proceso para solicitar acceso en: https://vivli.org
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .