此页面是自动翻译的，不保证翻译的准确性。请参阅 英文版 对于源文本。

一项评估 Venglustat 片剂对患有法布里病的男性和女性成年参与者的神经性疼痛和腹痛影响的研究 (PERIDOT)

2026年2月2日 更新者：Sanofi

一项随机、双盲、安慰剂对照、为期 12 个月的 3 期研究，以评估 Venglustat 对患有法布里病的成年男性和女性神经性疼痛和腹痛的影响，这些成年男性和女性未接受治疗或至少 6 个月未接受治疗

这是一项为期 12 个月、平行治疗、第 3 期、双盲、随机、安慰剂对照研究，旨在评估 venglustat 对初治或未治疗法布里病成年参与者法布里病神经病理性和腹痛症状的影响至少 6 个月。

  • 研究访问大约每 3 个月进行一次。
  • 双盲期之后将进行开放标签扩展（OLE），在此期间完成双盲期的参与者将接受 venglustat 最多额外 12 个月的治疗。

研究概览

地位

主动，不招人

条件

干预/治疗

详细说明

双盲期：总持续时间将长达约 14 个月（1 个月的筛选期 12 个月的治疗期，如果不参加开放标签延长期，则可能的随访期为 1 个月） 开放标签延长期期间：总持续时间约为 13 个月（12 个月的治疗期和 1 个月的随访期）

研究类型

介入性

注册 (实际的)

122

阶段

  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 中国
      • Beijing、中国、100034
        • No.8, Xishiku Street, Xicheng District_Site Number: 1560001
      • Shanghai、中国、200010
        • No.197,2nd Ruijin road, Huangpu district_Site Number: 1560003
      • Taiyuan、中国、030001
        • No.85 South Jiefang road, Yingze District_Site Number: 1560004
      • Zhengzhou、中国、450052
        • Investigational Site Number : 1560006
  • 丹麦
      • Copenhagen、丹麦、2100
        • Investigational Site Number: 2080001
  • 加拿大
    • Alberta
      • Calgary、Alberta、加拿大、T2E7Z4
        • M.A.G.I.C Calgary LTD_Investigational Site Number: 1240003
    • Nova Scotia
      • Halifax、Nova Scotia、加拿大、B3H 2Y9
        • Medicine Dalhousie University_Investigational Site Number : 1240001
    • Ontario
      • Toronto、Ontario、加拿大、M5T 3L9
        • University Health Network_Investigational Site Number : 1240005
  • 土耳其（türkiye）
      • Ankara、土耳其（türkiye）、06560
        • Investigational Site Number : 7920001
      • Malatya、土耳其（türkiye）、44280
        • Investigational Site Number : 7920004
      • İzmit、土耳其（türkiye）、41000
        • Investigational Site Number : 7920002
  • 墨西哥
      • Mexico City、墨西哥、06700
        • Odette del Carmen DIAZ-AVENDAÑO Clinstile, S.A. de C.V. Durango_Investigational Site Number: 4840002
    • Nuevo León
      • Monterrey、Nuevo León、墨西哥、64460
        • Hospital Universitario "Dr. José Eleuterio González" Departamento de Genética Centro Universitario contra el cáncer_Investigational Site Number: 4840001
  • 奥地利
      • Vienna、奥地利、1090
        • Investigational Site Number: 0400001
  • 巴西
      • São Paulo、巴西、04020-041
        • Instituto de Genética e Erros Inatos do Metabolismo - IGEIM- Site Number : 0760002
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre、Rio Grande do Sul、巴西、90035-903
        • Hospital de Clínicas de Porto Alegre_Investigational Site Number: 0760001
  • 希腊
      • Athens、希腊、115 28
        • Investigational Site Number : 3000003
      • Heraklion、希腊、711 10
        • University Hospital of Heraklion_Investigational Site Number: 3000001
      • Ioannina、希腊、455 00
        • University Hospital of Ioannina_Investigational Site Number: 3000002
  • 德国
      • Hochheim am Main、德国、65239
        • ISphinCS GmbH_Investigational Site Number: 2760004
      • Mainz、德国、55131
        • Investigational Site Number : 2760005
      • München、德国、80336
        • Investigational Site Number: 2760003
      • Würzburg、德国、97080
        • Investigational Site Number: 2760001
  • 意大利
      • Bologna、意大利、40138
        • IRCCS Policlinico di Sant'Orsola_Investigational Site Number : 3800005
      • Monza、意大利、20052
        • Fondazione IRCCS San Gerardo dei Tintori, S.C. Nefrologia - Clinica Nefrologica_Investigational Site Number: 3800002
      • Napoli、意大利、80138
        • Azienda Ospedaliera Universitaria "Federico II", U.O. di Nefrologia- Diparimento di Sanità Pubblica_Investigational Site Number: 3800001
      • Palermo、意大利、90127
        • Azienda Ospedaliera Universitaria_Investigational Site Number: 3800003
      • Roma、意大利、00168
        • Fondazione Policlinico Universitario_Investigational Site Number: 3800004
  • 挪威
      • Bergen、挪威、5021
        • Investigational Site Number: 5780001
  • 日本
      • Fukuoka-shi, Fukuoka、日本、814-0180
        • Fukuoka University Hospital_Investigational Site Number: 3920004
      • Minato-ku, Tokyo、日本、105-8471
        • The Jikei University Hospital_Investigational Site Number: 3920003
      • Sendai-shi, Miyagi、日本、980-8574
        • Tohoku University Hospital_Investigational Site Number: 3920001
    • Kanagawa
      • Kawasaki、Kanagawa、日本、215-0026
        • Investigational Site Number : 3920005
  • 法国
      • Garches、法国、92380
        • Investigational Site Number : 2500001
  • 波兰
      • Rzeszów、波兰、35-301
        • Investigational Site Number : 6160004
      • Wroclaw、波兰、50-556
        • Investigational Site Number: 6160003
    • Greater Poland Voivodeship
      • Poznan、Greater Poland Voivodeship、波兰、60-780
        • Investigational Site Number : 6160002
  • 澳大利亚
    • Victoria
      • Parkville、Victoria、澳大利亚、3050
        • Investigational Site Number : 0360001
  • 瑞士
      • Zurich、瑞士、8091
        • Investigational Site Number : 7560001
  • 罗马尼亚
      • Bucharest、罗马尼亚、22328
        • Institutul Clinic Fundeni_Investigational Site Number: 6420001
  • 美国
    • Alabama
      • Birmingham、Alabama、美国、35233
        • Nephrology Clinic at Kirklin Clinic of UAB Hospital_Investigational Site Number: 8400011
    • California
      • Los Angeles、California、美国、90095
        • UCLA Medical Center_Investigational Site Number: 8400006
      • Orange、California、美国、92868
        • University of California Irvine Medical Center- Site Number : 8400019
    • Florida
      • Orlando、Florida、美国、32804
        • Advent Health Orlando_Investigational Site Number: 8400008
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、美国、30322
        • Emory Genetics- Site Number : 8400010
    • New York
      • Hawthorne、New York、美国、10532
        • Westchester Medical Center Healthcare Corporation- Site Number : 8400001
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、美国、45229-3026
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center - PIN- Site Number : 8400013
      • Cleveland、Ohio、美国、44195
        • Cleveland Clinic Site Number : 8400016
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15213
        • Children's Hospital Of Pittsburgh- Site Number : 8400009
    • Texas
      • Dallas、Texas、美国、75235
        • Renal Disease Research Institute, An affiliate of: Dallas Nephrology Associates_Investigational Site Number: 8400012
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、美国、84132
        • University Of Utah Health Sciences Center- Site Number : 8400005
    • Virginia
      • Fairfax、Virginia、美国、22030
        • Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center_Investigational Site Number: 8400004
  • 芬兰
      • Turku、芬兰、FI-20520
        • Investigational Site Number: 2460001
  • 英国
    • Cambridgeshire
      • Cambridge、Cambridgeshire、英国、CB2 2QQ
        • Investigational Site Number: 8260001
    • London, City of
      • London、London, City of、英国、NW3 2QG
        • Investigational Site Number: 8260002
    • Manchester
      • Salford、Manchester、英国、M6 8HD
        • Investigational Site Number : 8260003
  • 阿根廷
      • La Rioja、阿根廷、F5300
        • Fundacion Cori para la Investigación y Prevención del Cancer_Investigational Site Number: 0320002
      • Quilmes、阿根廷、B1878GEG
        • Instituto de Investigaciones Clínicas Quilmes (IICQ) SRL_Investigational Site Number: 0320003

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年 及以上 (孩子、成人、年长者)

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  • 18 岁或以上的男性和女性成年患者，他们之前曾确诊患有法布里病并有法布里病临床症状史
  • 初次接受治疗或在筛选前至少 6 个月内未接受法布里病批准疗法或试验疗法的患者。
  • 筛查时血浆球三糖基鞘氨醇 (lysoGL3) 升高，或先前对任何器官进行的活检显示 GL3 沉积。
  • 参与者定义的最令人烦恼的症状（包括上肢神经性疼痛、下肢神经性疼痛或腹痛）的平均得分≥3（0 = 无症状，10 = 症状如您想象的那么严重），如在筛选时通过法布里病患者报告结果 (FD-PRO) 测量。
  • 男性和女性参与者的避孕（双重避孕方法）；女性参与者未怀孕或哺乳；男性参与者不捐精。
  • 在任何与研究相关的程序之前，必须提供签署的知情同意书。

排除标准：

  • 排除安慰剂给药的法布里病的任何表现。
  • 短暂性脑缺血发作、中风、心肌梗塞、心力衰竭、左心室肥大和/或心脏纤维化、重大心血管手术或肾移植的证据。
  • 有临床意义的心律失常病史。 如果男性 CHA2DS2-VASc 评分为 0 分或女性为 1 分，则在稳定的药物治疗方案下至少 12 个月得到良好控制的心房颤动不能排除。
  • 感染丙型肝炎、艾滋病毒或乙型肝炎的患者。
  • 上肢或下肢的神经性疼痛，或与法布里病无关的腹痛。
  • 目前需要治疗的癫痫病史。
  • 筛选前过去 12 个月未控制的高血压，或筛选时收缩压 >=150 或舒张压 >=100。
  • 估计肾小球滤过率 <60 mL/min/1.73m²。
  • 筛选时尿蛋白与肌酐的比率 >= 1 g/g。
  • 根据贝克抑郁量表 (BDI)-II >28 测量的严重抑郁症的存在和/或筛选访视后 1 年内未经治疗的不稳定主要情感障碍的病史。
  • 注册后 2 周内 SARS-CoV-2 病毒检测呈阳性，或注册后 6 个月内需要住院治疗的 COVID 19。
  • 中度至重度肝功能损害。
  • 吸毒和/或酗酒史。
  • 肝胆疾病史或活动性肝胆疾病。
  • 肝酶（谷丙转氨酶 (ALT)/天冬氨酸转氨酶 (AST)）或总胆红素 > 正常上限 (ULN) 的 2 倍。
  • 在随机分组前 3 个月内开始对疼痛进行慢性治疗，或改变止痛药方案。
  • 随机化前 14 天或 5 个半衰期（以较长者为准）内细胞色素 P450 3A 的强或中度诱导剂或抑制剂。

上述信息并非旨在包含与潜在参与临床试验相关的所有考虑因素。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：双倍的

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：Venglustat
参与者将每天每天接受Venglustat剂量12个月
药品：Venglustat (GZ402671)
药物剂型：片剂给药途径：口服
安慰剂比较：安慰剂
参与者每天将每天接受安慰剂，持续12个月
药品：安慰剂
药物剂型：片剂给药途径：口服

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
大体时间
6个月的基线变化百分比在3个Fabry病患者报告结果（FD-PRO）项目的最麻烦的症状（上肢神经性疼痛，下肢神经性疼痛或腹痛）的最大症状变化。
大体时间：从基线到6个月
从基线到6个月
在12个月的基线中，有3种Fabry病患者报告的结果（FD-PRO）项目的最麻烦的基线变化百分比变化（上肢的神经性疼痛，下肢神经性疼痛或腹痛）
大体时间：从基线到12个月
从基线到12个月

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
血浆三糖基鞘氨醇 (lyso-GL-3) 的百分比变化
大体时间：从基线到 6 个月和 12 个月
从基线到 6 个月和 12 个月
急救止痛药的使用频率
大体时间：从基线到 6 个月和 12 个月
在 6 个月治疗期间使用解救止痛药的天数除以 6 个月治疗期间的持续时间再乘以 100。 12 个月期间将使用相同的定义。
从基线到 6 个月和 12 个月
至少 1 次大便反映腹泻的天数百分比变化（布里斯托尔大便量表 [BSFS] 6 型或 7 型）
大体时间：从基线到 6 个月和 12 个月
从基线到 6 个月和 12 个月
根据 FD-PRO 评估的神经性疼痛或腹痛反应者的比例
大体时间：在 6 个月和 12 个月时
反应定义为上肢神经性疼痛、下肢神经性疼痛和腹痛之间最令人烦恼的 3 个 FD-PRO 项目较基线至少减少 30%
在 6 个月和 12 个月时
发生不良事件 (AE) 和严重不良事件 (SAE) 的参与者人数
大体时间：从基线到 6 个月和 12 个月
从基线到 6 个月和 12 个月
通过眼科检查（在访问 2 和访问 6 时通过裂隙灯检查）改变晶状体透明度（新的或恶化的晶状体混浊）
大体时间：从基线到 12 个月
从基线到 12 个月
贝克抑郁量表-II (BDI-II) 分数的变化
大体时间：从基线到 6 个月和 12 个月
从基线到 6 个月和 12 个月
在研究期间预先指定的访视时的血浆 Venglustat 浓度
大体时间：从基线到 6 个月和 12 个月
从基线到 6 个月和 12 个月
最大 Venglustat 血浆浓度 (Cmax)
大体时间：从基线到 6 个月和 12 个月
从基线到 6 个月和 12 个月
达到最大 Venglustat 血浆浓度的时间 (tmax)
大体时间：从基线到 6 个月和 12 个月
从基线到 6 个月和 12 个月
从时间 0 到 24 小时的 Venglustat 血浆浓度与时间曲线下的面积 (AUC0-24)
大体时间：从基线到 6 个月和 12 个月
从基线到 6 个月和 12 个月
更改FD-PRO的疲劳成分
大体时间：从基线到6个月零12个月
从基线到6个月零12个月

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Sanofi

调查人员

  • 研究主任：Clinical Sciences & Operations、Sanofi

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

有用的网址

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2022年3月11日

初级完成 (实际的)

2025年12月17日

研究完成 (估计的)

2027年1月4日

研究注册日期

首次提交

2021年10月20日

首先提交符合 QC 标准的

2022年1月24日

首次发布 (实际的)

2022年1月25日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年2月4日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年2月2日

最后验证

2026年2月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • EFC17045
  • 2021-002350-90 (EudraCT编号)
  • U1111-1256-9310 (注册表标识符：ICTRP)
  • 2024-511990-31 (注册表标识符：CTIS)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

是的

IPD 计划说明

合格的研究人员可以请求访问患者水平的数据和相关研究文件，包括临床研究报告、带有任何修订的研究方案、空白病例报告表、统计分析计划和数据集规范。 患者层面的数据将被匿名化，研究文件将被编辑以保护试验参与者的隐私。 有关赛诺菲数据共享标准、合格研究和请求访问流程的更多详细信息，请访问：https://vivli.org

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

订阅