Une étude pour évaluer l'effet des comprimés de Venglustat sur la douleur neuropathique et abdominale chez les participants adultes masculins et féminins atteints de la maladie de Fabry (PERIDOT)
2 février 2026 mis à jour par: Sanofi
Une étude de phase 3 randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, d'une durée de 12 mois pour évaluer l'effet du venglustat sur la douleur neuropathique et abdominale chez les hommes et les femmes adultes atteints de la maladie de Fabry qui n'ont jamais été traités ou qui n'ont pas été traités pendant au moins 6 mois
Il s'agit d'une étude de phase 3, à double insu, randomisée et contrôlée par placebo, d'une durée de 12 mois, en traitement parallèle, visant à évaluer l'effet du venglustat sur les symptômes de douleur neuropathique et abdominale de la maladie de Fabry chez les participants adultes atteints de la maladie de Fabry qui n'ont jamais reçu de traitement ou qui ne sont pas traités. pendant au moins 6 mois.
- Les visites d'étude auront lieu environ tous les 3 mois.
- La période en double aveugle sera suivie d'une extension en ouvert (OLE) au cours de laquelle les participants qui ont terminé la période en double aveugle seront traités avec du venglustat pendant 12 mois supplémentaires.
Aperçu de l'étude
Statut
Actif, ne recrute pas
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Période en double aveugle : la durée totale sera d'environ 14 mois (1 mois de dépistage, 12 mois de période de traitement, et une éventuelle période de suivi de 1 mois si aucune participation à la période d'extension en ouvert) Prolongation en ouvert période : la durée totale sera d'environ 13 mois (12 mois de traitement et 1 mois de période de suivi)
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
122
Phase
- Phase 3
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Hochheim am Main, Allemagne, 65239
- ISphinCS GmbH_Investigational Site Number: 2760004
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Mainz, Allemagne, 55131
- Investigational Site Number : 2760005
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München, Allemagne, 80336
- Investigational Site Number: 2760003
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Würzburg, Allemagne, 97080
- Investigational Site Number: 2760001
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La Rioja, Argentine, F5300
- Fundacion Cori para la Investigación y Prevención del Cancer_Investigational Site Number: 0320002
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Quilmes, Argentine, B1878GEG
- Instituto de Investigaciones Clínicas Quilmes (IICQ) SRL_Investigational Site Number: 0320003
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Victoria
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Parkville, Victoria, Australie, 3050
- Investigational Site Number : 0360001
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São Paulo, Brésil, 04020-041
- Instituto de Genética e Erros Inatos do Metabolismo - IGEIM- Site Number : 0760002
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Rio Grande do Sul
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Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brésil, 90035-903
- Hospital de Clínicas de Porto Alegre_Investigational Site Number: 0760001
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Alberta
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Calgary, Alberta, Canada, T2E7Z4
- M.A.G.I.C Calgary LTD_Investigational Site Number: 1240003
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Nova Scotia
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Halifax, Nova Scotia, Canada, B3H 2Y9
- Medicine Dalhousie University_Investigational Site Number : 1240001
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Ontario
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Toronto, Ontario, Canada, M5T 3L9
- University Health Network_Investigational Site Number : 1240005
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Beijing, Chine, 100034
- No.8, Xishiku Street, Xicheng District_Site Number: 1560001
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Shanghai, Chine, 200010
- No.197,2nd Ruijin road, Huangpu district_Site Number: 1560003
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Taiyuan, Chine, 030001
- No.85 South Jiefang road, Yingze District_Site Number: 1560004
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Zhengzhou, Chine, 450052
- Investigational Site Number : 1560006
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Copenhagen, Danemark, 2100
- Investigational Site Number: 2080001
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Turku, Finlande, FI-20520
- Investigational Site Number: 2460001
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Garches, France, 92380
- Investigational Site Number : 2500001
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Athens, Grèce, 115 28
- Investigational Site Number : 3000003
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Heraklion, Grèce, 711 10
- University Hospital of Heraklion_Investigational Site Number: 3000001
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Ioannina, Grèce, 455 00
- University Hospital of Ioannina_Investigational Site Number: 3000002
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Bologna, Italie, 40138
- IRCCS Policlinico di Sant'Orsola_Investigational Site Number : 3800005
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Monza, Italie, 20052
- Fondazione IRCCS San Gerardo dei Tintori, S.C. Nefrologia - Clinica Nefrologica_Investigational Site Number: 3800002
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Napoli, Italie, 80138
- Azienda Ospedaliera Universitaria "Federico II", U.O. di Nefrologia- Diparimento di Sanità Pubblica_Investigational Site Number: 3800001
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Palermo, Italie, 90127
- Azienda Ospedaliera Universitaria_Investigational Site Number: 3800003
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Roma, Italie, 00168
- Fondazione Policlinico Universitario_Investigational Site Number: 3800004
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Fukuoka-shi, Fukuoka, Japon, 814-0180
- Fukuoka University Hospital_Investigational Site Number: 3920004
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Minato-ku, Tokyo, Japon, 105-8471
- The Jikei University Hospital_Investigational Site Number: 3920003
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Sendai-shi, Miyagi, Japon, 980-8574
- Tohoku University Hospital_Investigational Site Number: 3920001
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Kanagawa
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Kawasaki, Kanagawa, Japon, 215-0026
- Investigational Site Number : 3920005
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Vienna, L'Autriche, 1090
- Investigational Site Number: 0400001
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Mexico City, Mexique, 06700
- Odette del Carmen DIAZ-AVENDAÑO Clinstile, S.A. de C.V. Durango_Investigational Site Number: 4840002
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Nuevo León
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Monterrey, Nuevo León, Mexique, 64460
- Hospital Universitario "Dr. José Eleuterio González" Departamento de Genética Centro Universitario contra el cáncer_Investigational Site Number: 4840001
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Bergen, Norvège, 5021
- Investigational Site Number: 5780001
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Rzeszów, Pologne, 35-301
- Investigational Site Number : 6160004
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Wroclaw, Pologne, 50-556
- Investigational Site Number: 6160003
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Greater Poland Voivodeship
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Poznan, Greater Poland Voivodeship, Pologne, 60-780
- Investigational Site Number : 6160002
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Bucharest, Roumanie, 22328
- Institutul Clinic Fundeni_Investigational Site Number: 6420001
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Cambridgeshire
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Cambridge, Cambridgeshire, Royaume-Uni, CB2 2QQ
- Investigational Site Number: 8260001
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London, City of
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London, London, City of, Royaume-Uni, NW3 2QG
- Investigational Site Number: 8260002
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Manchester
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Salford, Manchester, Royaume-Uni, M6 8HD
- Investigational Site Number : 8260003
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Zurich, Suisse, 8091
- Investigational Site Number : 7560001
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Ankara, Turquie (Türkiye), 06560
- Investigational Site Number : 7920001
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Malatya, Turquie (Türkiye), 44280
- Investigational Site Number : 7920004
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İzmit, Turquie (Türkiye), 41000
- Investigational Site Number : 7920002
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Alabama
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Birmingham, Alabama, États-Unis, 35233
- Nephrology Clinic at Kirklin Clinic of UAB Hospital_Investigational Site Number: 8400011
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California
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Los Angeles, California, États-Unis, 90095
- UCLA Medical Center_Investigational Site Number: 8400006
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Orange, California, États-Unis, 92868
- University of California Irvine Medical Center- Site Number : 8400019
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Florida
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Orlando, Florida, États-Unis, 32804
- Advent Health Orlando_Investigational Site Number: 8400008
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Georgia
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Atlanta, Georgia, États-Unis, 30322
- Emory Genetics- Site Number : 8400010
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New York
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Hawthorne, New York, États-Unis, 10532
- Westchester Medical Center Healthcare Corporation- Site Number : 8400001
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45229-3026
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center - PIN- Site Number : 8400013
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Cleveland, Ohio, États-Unis, 44195
- Cleveland Clinic Site Number : 8400016
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15213
- Children's Hospital Of Pittsburgh- Site Number : 8400009
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Texas
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Dallas, Texas, États-Unis, 75235
- Renal Disease Research Institute, An affiliate of: Dallas Nephrology Associates_Investigational Site Number: 8400012
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Utah
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Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84132
- University Of Utah Health Sciences Center- Site Number : 8400005
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Virginia
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Fairfax, Virginia, États-Unis, 22030
- Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center_Investigational Site Number: 8400004
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
18 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
- Patients adultes de sexe masculin et féminin âgés de 18 ans ou plus, qui ont eu un diagnostic précédemment confirmé de la maladie de Fabry et des antécédents de symptômes cliniques de la maladie de Fabry
- Patients naïfs de traitement ou sans traitement préalable avec un traitement approuvé ou expérimental pour la maladie de Fabry dans les 6 mois précédant le dépistage.
- Globotriaosylsphingosine plasmatique élevée (lysoGL3) lors du dépistage, ou biopsie antérieure de tout organe montrant un dépôt de GL3.
- Score moyen ≥3 (0 = aucun symptôme, 10 = symptôme aussi grave que vous pouvez l'imaginer) sur le symptôme le plus gênant défini par le participant (parmi les douleurs neuropathiques des membres supérieurs, les douleurs neuropathiques des membres inférieurs ou les douleurs abdominales), comme mesuré par le résultat rapporté par le patient de la maladie de Fabry (FD-PRO) lors du dépistage.
- Contraception (avec méthodes de double contraception) pour les participants masculins et féminins ; pas enceinte ou allaitante pour les participantes ; pas de don de sperme pour les participants masculins.
- Un consentement éclairé signé doit être fourni avant toute procédure liée à l'étude.
Critère d'exclusion:
- Toute manifestation de la maladie de Fabry qui empêche l'administration d'un placebo.
- Antécédents d'accident ischémique transitoire, d'accident vasculaire cérébral, d'infarctus du myocarde, d'insuffisance cardiaque, de signes d'hypertrophie ventriculaire gauche et/ou de fibrose cardiaque, de chirurgie cardiovasculaire majeure ou de transplantation rénale.
- Antécédents d'arythmie cardiaque cliniquement significative. La fibrillation auriculaire bien contrôlée par un régime médical stable pendant au moins 12 mois n'est pas une exclusion si le score CHA2DS2-VASc est de 0 pour les hommes ou de 1 pour les femmes.
- Patients infectés par l'hépatite C, le VIH ou l'hépatite B.
- Douleur neuropathique dans les membres supérieurs ou inférieurs, ou douleur abdominale non liée à la maladie de Fabry.
- Antécédents de convulsions nécessitant actuellement un traitement.
- Hypertension non contrôlée au cours des 12 derniers mois avant le dépistage, ou TA systolique> = 150 ou TA diastolique> = 100 au moment du dépistage.
- Débit de filtration glomérulaire estimé <60 ml/min/1,73 m².
- Rapport protéines urinaires/créatinine >= 1 g/g lors du dépistage.
- Présence d'une dépression sévère telle que mesurée par l'inventaire de la dépression de Beck (BDI)-II> 28 et / ou antécédents d'un trouble affectif majeur instable et non traité dans l'année suivant la visite de dépistage.
- Test positif pour le virus SARS-CoV-2 dans les 2 semaines suivant l'inscription, ou COVID 19 nécessitant une hospitalisation dans les 6 mois suivant l'inscription.
- Insuffisance hépatique modérée à sévère.
- Antécédents d'abus de drogue et/ou d'alcool.
- Antécédents ou maladie hépatobiliaire active.
- Enzymes hépatiques (alanine aminotransférase (ALT)/aspartate aminotransférase (AST)) ou bilirubine totale > 2 fois la limite supérieure de la normale (LSN).
- Initiation d'un traitement chronique contre la douleur ou modification du régime antidouleur dans les 3 mois précédant la randomisation.
- Inducteurs ou inhibiteurs puissants ou modérés du cytochrome P450 3A dans les 14 jours ou 5 demi-vies, selon la plus longue des deux, avant la randomisation.
Les informations ci-dessus ne sont pas destinées à contenir toutes les considérations relatives à une éventuelle participation à un essai clinique.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Double
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Venglustat
Le participant recevra une dose de venglustat une fois par jour pendant 12 mois
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Forme pharmaceutique : Comprimé Voie d'administration : Voie orale
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Comparateur placebo: Placebo
Les participants recevront un placebo une fois par jour pendant 12 mois
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Forme pharmaceutique : Comprimé Voie d'administration : Voie orale
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
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Pourcentage de changement par rapport à la ligne de base à 6 mois dans le symptôme le plus gênant de 3 éléments de résultat signalé par la maladie de la maladie Fabry (FD-PRO) (douleur neuropathique dans les membres supérieurs, douleur neuropathique dans les membres inférieurs ou douleurs abdominales)
Délai: De la ligne de base à 6 mois
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De la ligne de base à 6 mois
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Pourcentage de changement par rapport à la ligne de base à 12 mois dans le symptôme le plus gênant de 3 éléments de résultat signalé par les patients (FD-PRO) de la maladie Fabry (douleur neuropathique dans les membres supérieurs, douleur neuropathique dans les membres inférieurs ou douleurs abdominales)
Délai: De la ligne de base à 12 mois
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De la ligne de base à 12 mois
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Variation en pourcentage de la globotriaosylsphingosine plasmatique (lyso-GL-3)
Délai: De la ligne de base à 6 mois et 12 mois
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De la ligne de base à 6 mois et 12 mois
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Fréquence d'utilisation des analgésiques de secours
Délai: De la ligne de base à 6 mois et 12 mois
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Nombre de jours d'utilisation d'analgésiques de secours pendant la période de traitement de 6 mois, divisé par la durée de la période de traitement de 6 mois et multiplié par 100.
La même définition sera utilisée pour la période de 12 mois.
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De la ligne de base à 6 mois et 12 mois
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Modification du pourcentage de jours avec au moins 1 selle reflétant une diarrhée (Bristol Stool Form Scale [BSFS] Type 6 ou 7)
Délai: De la ligne de base à 6 mois et 12 mois
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De la ligne de base à 6 mois et 12 mois
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Proportion de répondeurs dans les douleurs neuropathiques ou abdominales, telle qu'évaluée par FD-PRO
Délai: A 6 mois et 12 mois
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La réponse est définie comme une diminution d'au moins 30 % par rapport à la ligne de base dans le plus gênant des 3 éléments FD-PRO entre la douleur neuropathique dans les membres supérieurs, la douleur neuropathique dans les membres inférieurs et la douleur abdominale
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A 6 mois et 12 mois
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Nombre de participants avec événement indésirable (EI) et événement indésirable grave (EIG)
Délai: De la ligne de base à 6 mois et 12 mois
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De la ligne de base à 6 mois et 12 mois
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Modification de la clarté du cristallin (nouvelle ou aggravation des opacités du cristallin) par examen ophtalmologique (par examen à la lampe à fente lors de la visite 2 et de la visite 6)
Délai: De la ligne de base à 12 mois
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De la ligne de base à 12 mois
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Changement du score Beck Depression Inventory-II (BDI-II)
Délai: De la ligne de base à 6 mois et 12 mois
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De la ligne de base à 6 mois et 12 mois
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Concentrations plasmatiques de venglustat lors de visites prédéfinies pendant la durée de l'étude
Délai: De la ligne de base à 6 mois et 12 mois
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De la ligne de base à 6 mois et 12 mois
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Concentration plasmatique maximale de venglustat (Cmax)
Délai: De la ligne de base à 6 mois et 12 mois
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De la ligne de base à 6 mois et 12 mois
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Temps jusqu'à la concentration plasmatique maximale de venglustat (tmax)
Délai: De la ligne de base à 6 mois et 12 mois
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De la ligne de base à 6 mois et 12 mois
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Aire sous la courbe de concentration plasmatique de venglustat en fonction du temps de 0 à 24 heures (ASC0-24)
Délai: De la ligne de base à 6 mois et 12 mois
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De la ligne de base à 6 mois et 12 mois
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Changement dans la composante de fatigue de FD-Pro
Délai: De la ligne de base à 6 mois et 12 mois
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De la ligne de base à 6 mois et 12 mois
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Clinical Sciences & Operations, Sanofi
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Liens utiles
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
11 mars 2022
Achèvement primaire (Réel)
17 décembre 2025
Achèvement de l'étude (Estimé)
4 janvier 2027
Dates d'inscription aux études
Première soumission
20 octobre 2021
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
24 janvier 2022
Première publication (Réel)
25 janvier 2022
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
4 février 2026
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
2 février 2026
Dernière vérification
1 février 2026
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Troubles cérébrovasculaires
- Maladies du cerveau
- Maladies du système nerveux central
- Maladies du système nerveux
- Maladies vasculaires
- Maladies cardiovasculaires
- Métabolisme, erreurs innées
- Maladies génétiques, innées
- Maladies métaboliques
- Troubles du métabolisme lipidique
- Maladies génétiques liées à l'X
- Maladies de surcharge lysosomale
- Maladies cérébrales, métaboliques, innées
- Maladies cérébrales métaboliques
- Métabolisme des lipides, erreurs innées
- Maladies de surcharge lysosomale, système nerveux
- Maladies des petits vaisseaux cérébraux
- Sphingolipidoses
- Lipidoses
- Maladies et anomalies congénitales, héréditaires et néonatales
- Maladies nutritionnelles et métaboliques
- Maladie de Fabry
- Mécanismes moléculaires d'action pharmacologique
- Inhibiteurs d'enzymes
- venglustat
Autres numéros d'identification d'étude
- EFC17045
- 2021-002350-90 (Numéro EudraCT)
- U1111-1256-9310 (Identificateur de registre: ICTRP)
- 2024-511990-31 (Identificateur de registre: CTIS)
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
OUI
Description du régime IPD
Les chercheurs qualifiés peuvent demander l'accès aux données au niveau du patient et aux documents d'étude connexes, y compris le rapport d'étude clinique, le protocole d'étude avec toutes les modifications, le formulaire de rapport de cas vierge, le plan d'analyse statistique et les spécifications de l'ensemble de données.
Les données au niveau des patients seront anonymisées et les documents de l'étude seront expurgés pour protéger la vie privée des participants à l'essai.
De plus amples détails sur les critères de partage des données de Sanofi, les études éligibles et le processus de demande d'accès sont disponibles sur : https://vivli.org
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .