파브리병을 앓고 있는 남녀 성인 참가자의 신경병성 및 복통에 대한 벤글루스타트 정제의 효과를 평가하기 위한 연구 (PERIDOT)
2026년 2월 2일 업데이트: Sanofi
최소 6개월 동안 치료 경험이 없거나 치료를 받지 않은 파브리병 성인 남성 및 여성의 신경병성 및 복통에 대한 벤글루스타트의 효과를 평가하기 위한 무작위, 이중 맹검, 위약 대조, 12개월 3상 연구
치료 경험이 없거나 치료를 받지 않은 성인 파브리병 환자를 대상으로 파브리병의 신경병증 및 복통 증상에 대한 벤글루스타트의 효과를 평가하기 위한 12개월, 병행 치료, 3상, 이중맹검, 무작위, 위약 대조 연구입니다. 최소 6개월 동안.
- 연구 방문은 약 3개월마다 이루어집니다.
- 이중 눈가림 기간 후에는 이중 눈가림 기간을 완료한 참가자가 추가로 최대 12개월 동안 벤글루스타트로 치료받는 오픈 라벨 연장(OLE)이 이어집니다.
연구 개요
상세 설명
이중 눈가림 기간: 총 기간은 최대 약 14개월(스크리닝 1개월 치료 기간 12개월, 오픈 라벨 연장 기간에 참여하지 않은 경우 추적 기간 1개월 가능) 오픈 라벨 연장 기간 : 총 기간은 약 13개월(치료기간 12개월, 추적기간 1개월)
연구 유형
중재적
등록 (실제)
122
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Athens, 그리스, 115 28
- Investigational Site Number : 3000003
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Heraklion, 그리스, 711 10
- University Hospital of Heraklion_Investigational Site Number: 3000001
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Ioannina, 그리스, 455 00
- University Hospital of Ioannina_Investigational Site Number: 3000002
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Bergen, 노르웨이, 5021
- Investigational Site Number: 5780001
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Copenhagen, 덴마크, 2100
- Investigational Site Number: 2080001
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Hochheim am Main, 독일, 65239
- ISphinCS GmbH_Investigational Site Number: 2760004
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Mainz, 독일, 55131
- Investigational Site Number : 2760005
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München, 독일, 80336
- Investigational Site Number: 2760003
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Würzburg, 독일, 97080
- Investigational Site Number: 2760001
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Bucharest, 루마니아, 22328
- Institutul Clinic Fundeni_Investigational Site Number: 6420001
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Mexico City, 멕시코, 06700
- Odette del Carmen DIAZ-AVENDAÑO Clinstile, S.A. de C.V. Durango_Investigational Site Number: 4840002
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Nuevo León
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Monterrey, Nuevo León, 멕시코, 64460
- Hospital Universitario "Dr. José Eleuterio González" Departamento de Genética Centro Universitario contra el cáncer_Investigational Site Number: 4840001
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Alabama
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Birmingham, Alabama, 미국, 35233
- Nephrology Clinic at Kirklin Clinic of UAB Hospital_Investigational Site Number: 8400011
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California
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Los Angeles, California, 미국, 90095
- UCLA Medical Center_Investigational Site Number: 8400006
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Orange, California, 미국, 92868
- University of California Irvine Medical Center- Site Number : 8400019
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Florida
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Orlando, Florida, 미국, 32804
- Advent Health Orlando_Investigational Site Number: 8400008
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Georgia
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Atlanta, Georgia, 미국, 30322
- Emory Genetics- Site Number : 8400010
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New York
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Hawthorne, New York, 미국, 10532
- Westchester Medical Center Healthcare Corporation- Site Number : 8400001
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, 미국, 45229-3026
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center - PIN- Site Number : 8400013
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Cleveland, Ohio, 미국, 44195
- Cleveland Clinic Site Number : 8400016
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15213
- Children's Hospital Of Pittsburgh- Site Number : 8400009
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Texas
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Dallas, Texas, 미국, 75235
- Renal Disease Research Institute, An affiliate of: Dallas Nephrology Associates_Investigational Site Number: 8400012
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Utah
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Salt Lake City, Utah, 미국, 84132
- University Of Utah Health Sciences Center- Site Number : 8400005
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Virginia
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Fairfax, Virginia, 미국, 22030
- Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center_Investigational Site Number: 8400004
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São Paulo, 브라질, 04020-041
- Instituto de Genética e Erros Inatos do Metabolismo - IGEIM- Site Number : 0760002
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Rio Grande do Sul
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Porto Alegre, Rio Grande do Sul, 브라질, 90035-903
- Hospital de Clínicas de Porto Alegre_Investigational Site Number: 0760001
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Zurich, 스위스, 8091
- Investigational Site Number : 7560001
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La Rioja, 아르헨티나, F5300
- Fundacion Cori para la Investigación y Prevención del Cancer_Investigational Site Number: 0320002
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Quilmes, 아르헨티나, B1878GEG
- Instituto de Investigaciones Clínicas Quilmes (IICQ) SRL_Investigational Site Number: 0320003
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Cambridgeshire
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Cambridge, Cambridgeshire, 영국, CB2 2QQ
- Investigational Site Number: 8260001
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London, City of
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London, London, City of, 영국, NW3 2QG
- Investigational Site Number: 8260002
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Manchester
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Salford, Manchester, 영국, M6 8HD
- Investigational Site Number : 8260003
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Vienna, 오스트리아, 1090
- Investigational Site Number: 0400001
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Bologna, 이탈리아, 40138
- IRCCS Policlinico di Sant'Orsola_Investigational Site Number : 3800005
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Monza, 이탈리아, 20052
- Fondazione IRCCS San Gerardo dei Tintori, S.C. Nefrologia - Clinica Nefrologica_Investigational Site Number: 3800002
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Napoli, 이탈리아, 80138
- Azienda Ospedaliera Universitaria "Federico II", U.O. di Nefrologia- Diparimento di Sanità Pubblica_Investigational Site Number: 3800001
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Palermo, 이탈리아, 90127
- Azienda Ospedaliera Universitaria_Investigational Site Number: 3800003
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Roma, 이탈리아, 00168
- Fondazione Policlinico Universitario_Investigational Site Number: 3800004
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Fukuoka-shi, Fukuoka, 일본, 814-0180
- Fukuoka University Hospital_Investigational Site Number: 3920004
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Minato-ku, Tokyo, 일본, 105-8471
- The Jikei University Hospital_Investigational Site Number: 3920003
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Sendai-shi, Miyagi, 일본, 980-8574
- Tohoku University Hospital_Investigational Site Number: 3920001
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Kanagawa
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Kawasaki, Kanagawa, 일본, 215-0026
- Investigational Site Number : 3920005
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Beijing, 중국, 100034
- No.8, Xishiku Street, Xicheng District_Site Number: 1560001
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Shanghai, 중국, 200010
- No.197,2nd Ruijin road, Huangpu district_Site Number: 1560003
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Taiyuan, 중국, 030001
- No.85 South Jiefang road, Yingze District_Site Number: 1560004
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Zhengzhou, 중국, 450052
- Investigational Site Number : 1560006
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Alberta
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Calgary, Alberta, 캐나다, T2E7Z4
- M.A.G.I.C Calgary LTD_Investigational Site Number: 1240003
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Nova Scotia
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Halifax, Nova Scotia, 캐나다, B3H 2Y9
- Medicine Dalhousie University_Investigational Site Number : 1240001
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Ontario
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Toronto, Ontario, 캐나다, M5T 3L9
- University Health Network_Investigational Site Number : 1240005
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Ankara, 터키 (Türkiye), 06560
- Investigational Site Number : 7920001
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Malatya, 터키 (Türkiye), 44280
- Investigational Site Number : 7920004
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İzmit, 터키 (Türkiye), 41000
- Investigational Site Number : 7920002
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Rzeszów, 폴란드, 35-301
- Investigational Site Number : 6160004
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Wroclaw, 폴란드, 50-556
- Investigational Site Number: 6160003
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Greater Poland Voivodeship
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Poznan, Greater Poland Voivodeship, 폴란드, 60-780
- Investigational Site Number : 6160002
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Garches, 프랑스, 92380
- Investigational Site Number : 2500001
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Turku, 핀란드, FI-20520
- Investigational Site Number: 2460001
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Victoria
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Parkville, Victoria, 호주, 3050
- Investigational Site Number : 0360001
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 이전에 파브리병 진단을 받았고 파브리병 임상 증상의 병력이 있는 18세 이상의 성인 남녀 성인 환자
- 치료 경험이 없거나 스크리닝 전 최소 6개월 이내에 파브리병에 대해 승인된 또는 실험적 요법으로 사전 치료를 받지 않은 환자.
- 스크리닝 시 혈장 글로보트리아오실스핑고신(lysoGL3) 상승, 또는 GL3 침착을 보이는 모든 기관의 이전 생검.
- 참가자가 정의한 가장 괴로운 증상(상지의 신경병성 통증, 하지의 신경병성 통증 또는 복통)에 대한 평균 점수 ≥3(0=증상 없음, 10=상상할 수 있는 만큼 나쁜 증상) 스크리닝 시 파브리병 환자 보고 결과(FD-PRO)에 의해 측정됩니다.
- 남성 및 여성 참가자를 위한 피임(이중 피임법 사용); 여성 참가자의 경우 임신 중이거나 모유 수유 중이 아님; 남성 참가자에 대한 정자 기증 없음.
- 모든 연구 관련 절차 이전에 서명된 동의서를 제공해야 합니다.
제외 기준:
- 위약 투여를 배제하는 모든 파브리병 증상.
- 일과성 허혈 발작, 뇌졸중, 심근 경색, 심부전, 좌심실 비대 및/또는 심장 섬유증의 증거, 주요 심혈관 수술 또는 신장 이식의 병력.
- 임상적으로 의미 있는 심장 부정맥의 병력. CHA2DS2-VASc 점수가 남성의 경우 0점, 여성의 경우 1점인 경우 최소 12개월 동안 안정적인 약물 요법으로 잘 조절되는 심방세동은 제외되지 않습니다.
- C형 간염, HIV 또는 B형 간염 감염 환자.
- 상지 또는 하지의 신경병성 통증 또는 파브리병과 관련되지 않은 복통.
- 현재 치료가 필요한 발작의 병력.
- 스크리닝 전 지난 12개월 동안 조절되지 않는 고혈압, 또는 스크리닝 시 수축기 혈압 >=150 또는 이완기 혈압 >=100.
- 예상 사구체 여과율 <60 mL/min/1.73m².
- 스크리닝 시 소변 단백질 대 크레아티닌 비율 >= 1g/g.
- Beck's Depression Inventory(BDI)-II >28로 측정한 중증 우울증의 존재 및/또는 스크리닝 방문 1년 이내에 치료되지 않은 불안정한 주요 정동 장애의 병력.
- 등록 2주 이내에 SARS-CoV-2 바이러스 검사 양성 또는 등록 6개월 이내에 입원이 필요한 COVID 19.
- 중등도에서 중증의 간 장애.
- 약물 및/또는 알코올 남용의 병력.
- 활동성 간담도 질환의 병력.
- 간 효소(알라닌 아미노전이효소(ALT)/아스파르테이트 아미노전이효소(AST)) 또는 총 빌리루빈 > 정상 상한치(ULN)의 2배.
- 무작위 배정 전 3개월 이내에 통증에 대한 만성 치료 시작 또는 진통제 요법 변경.
- 무작위화 이전에 14일 또는 5 반감기 중 더 긴 기간 내에 시토크롬 P450 3A의 강력하거나 중간 정도의 유도제 또는 억제제.
위의 정보는 잠재적인 임상 시험 참여와 관련된 모든 고려 사항을 포함하기 위한 것이 아닙니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 더블
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
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실험적: Venglustat
참가자는 12 개월 동안 하루에 한 번 Venglustat 복용량을받습니다.
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제형: 정제 투여 경로: 경구
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위약 비교기: 위약
참가자는 12 개월 동안 매일 한 번 위약을 받게됩니다
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제형: 정제 투여 경로: 경구
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
|---|---|
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3 개의 Fabry 질병 환자보고 된 결과 (FD-PRO) 항목의 가장 귀찮은 증상에서 6 개월에서 기준선에서 변화하는 백분율 (상지의 신경 병증 통증, 하부 사지의 신경 병증 통증 또는 복통)
기간: 기준에서 6 개월까지
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기준에서 6 개월까지
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3 개의 Fabry 질병 환자보고 된 결과 (FD-PRO) 품목의 가장 귀찮은 증상에서 12 개월에서 기준선에서 변화하는 백분율 (상지의 신경 병증 통증, 하부 사지의 신경 병증 통증 또는 복통)
기간: 기준에서 12 개월까지
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기준에서 12 개월까지
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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혈장 글로보트리아오실스핑고신(lyso-GL-3)의 백분율 변화
기간: 기준선에서 6개월 12개월까지
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기준선에서 6개월 12개월까지
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구조 진통제 사용 빈도
기간: 기준선에서 6개월 및 12개월까지
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6개월 치료 기간 동안 구조 진통제를 사용한 일수를 6개월 치료 기간으로 나눈 다음 100을 곱합니다.
12개월 기간에 대해서도 동일한 정의가 사용됩니다.
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기준선에서 6개월 및 12개월까지
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설사를 반영하는 최소 1회 대변이 있는 날의 백분율 변화(Bristol Stool Form Scale [BSFS] 유형 6 또는 7)
기간: 기준선에서 6개월 12개월까지
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기준선에서 6개월 12개월까지
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FD-PRO로 평가한 신경병증 또는 복통에 대한 반응자의 비율
기간: 생후 6개월 및 12개월
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반응은 상지의 신경병성 통증, 하지의 신경병성 통증 및 복통 사이의 3개의 FD-PRO 항목 중 가장 귀찮은 항목에서 기준선으로부터 적어도 30% 감소로 정의된다.
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생후 6개월 및 12개월
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부작용(AE) 및 심각한 부작용(SAE)이 있는 참가자 수
기간: 기준선에서 6개월 12개월까지
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기준선에서 6개월 12개월까지
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안과 검사(방문 2 및 방문 6에서 세극등 검사에 의함)에 의한 수정체 투명도의 변화(새로운 또는 악화되는 수정체 혼탁)
기간: 기준선에서 12개월까지
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기준선에서 12개월까지
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Beck Depression Inventory-II(BDI-II) 점수의 변화
기간: 기준선에서 6개월 12개월까지
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기준선에서 6개월 12개월까지
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연구 기간 동안 미리 지정된 방문 시 혈장 벤글루스타트 농도
기간: 기준선에서 6개월 12개월까지
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기준선에서 6개월 12개월까지
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최대 벤글루스타트 혈장 농도(Cmax)
기간: 기준선에서 6개월 12개월까지
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기준선에서 6개월 12개월까지
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최대 벤글루스타트 혈장 농도까지의 시간(tmax)
기간: 기준선에서 6개월 12개월까지
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기준선에서 6개월 12개월까지
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시간 0에서 24시간까지의 venglustat 혈장 농도 대 시간 곡선 아래 면적(AUC0-24)
기간: 기준선에서 6개월 12개월까지
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기준선에서 6개월 12개월까지
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FD-PRO의 피로 성분의 변화
기간: 기준선에서 6 개월 및 12 개월
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기준선에서 6 개월 및 12 개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 연구 책임자: Clinical Sciences & Operations, Sanofi
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2022년 3월 11일
기본 완료 (실제)
2025년 12월 17일
연구 완료 (추정된)
2027년 1월 4일
연구 등록 날짜
최초 제출
2021년 10월 20일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2022년 1월 24일
처음 게시됨 (실제)
2022년 1월 25일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 2월 4일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 2월 2일
마지막으로 확인됨
2026년 2월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- EFC17045
- 2021-002350-90 (EudraCT 번호)
- U1111-1256-9310 (레지스트리 식별자: ICTRP)
- 2024-511990-31 (레지스트리 식별자: CTIS)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
자격을 갖춘 연구원은 임상 연구 보고서, 수정된 연구 프로토콜, 백지 사례 보고서 양식, 통계 분석 계획 및 데이터 세트 사양을 포함하여 환자 수준 데이터 및 관련 연구 문서에 대한 액세스를 요청할 수 있습니다.
시험 참가자의 개인 정보를 보호하기 위해 환자 수준 데이터는 익명으로 처리되고 연구 문서는 편집됩니다.
Sanofi의 데이터 공유 기준, 적격 연구 및 액세스 요청 프로세스에 대한 자세한 내용은 https://vivli.org에서 확인할 수 있습니다.
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .