フェニルケトン尿症患者における PKU GOLIKE PLUS 3-16 および遊離 AA の 2 つの異なる薬量スキームの窒素保持に対する効果を評価するための研究

これは、フェニルケトン尿症 (PKU) の患者 (3 歳 ≤ 歳 ≤ 20 歳) を対象とした、非盲検、無作為化、4 方向クロスオーバー、モノセントリック、対照試験です。

主な比較は、試験製品 (PKU GOLIKE PLUS 3-16、徐放性アミノ酸 (AA) 混合物、このプロトコルでは GOLIKE PLUS 3-16 と呼ばれる) と参照製品 (即時放出PKU GOLIKE PLUS 3-16) と同じ質的および量的組成を持つ遊離 AAs 混合物。 PKU GOLIKE PLUS 3-16 は、PKU の食事管理のための特定医療用食品 (FSMP) です。

この研究は、スクリーニング訪問（T0）、日曜日に行われる4つのテスト日（T1-T4）で構成され、それぞれがウォッシュアウト期間（その影響を排除するために参加者が治療を中止する期間）で区切られます) および研究製品を自宅で自己投与し、最終訪問 (T5) を行います。 各ウォッシュアウト期間中に患者に電話をかけます。 試験日は、各試験日の間に 1 週​​間のウォッシュアウト期間を設けて、連続 4 週間であることが望ましい。 投与が遅れる場合は、ウォッシュアウトを最大 2 週間延長できます（例 試験日の遅延）が必要とみなされる。

インフォームド コンセントと適格基準の検証に続いて、24 人の PKU 患者が 1:1:1:1 の比率で次の 4 つのランダム化シーケンスのいずれかにランダム化されます: ABCD、BDAC、DCBA、または CADB。

A、B、C、D は次のようになります。

A. GOLIKE PLUS 3-16 を 3 回自己投与する 1 日治療 (AA の 1 日総投与量 1.2 g/kg) B. GOLIKE PLUS 3-16 を 2 回自己投与する 1 日治療 (1 日総量 1.2 g/kg) C. 遊離 AA を 3 回自己投与する 1 日治療（AA の 1 日総投与量 1.2 g/kg） D. 遊離 AA を 2 回自己投与する 1 日治療（1 日総投与量 1.2 g/kg） AA) 無作為化順序の変更は許可されません。 食事は、患者の年齢と体重に応じて、各試験日のカロリーと栄養素の範囲に関して、さまざまな患者間で標準化されます。 さらに、24 時間以内に摂取される食品の種類は、同じ患者の各試験日で同じになります。

GOLIKE PLUS 3-16 と無料の AA 混合物は、各試験日に許可される唯一のタンパク質代替物であり、試験日にはスポーツ活動は許可​​されません.

各試験日に 24 時間の尿と 5 つの血液スポットが収集されます。 自己管理、食事、血液スポットのタイミングは、各試験日に定義されます。 試験日には、定義された時間枠以外の食事は許可されません。 各試験日の最初の自己投与は、一晩の絶食後 (10 ～ 12 時間)、食物摂取が行われる前に行われます。 尿は、最初の自己投与の前に排尿し、収集しないでください。 その後、24 時間の採尿が開始されます。

各検査日の翌日、指定された宅配便業者が患者の自宅で尿サンプルと血痕を収集し、センターに持ち込みます。

患者の日記は、患者のコンプライアンス、24 時間の尿と血液スポットの収集、食事、日常活動、有害事象、併用薬に関する情報を収集するために使用されます。

有害事象は、インフォームドコンセントから始めて、研究中継続的に監視されます。 有害事象は、患者（または親/保護者）によって日記に収集され、治験責任医師が患者に行った電話中に収集されます。 さらに、患者（または親/保護者）は、研究中に発生した有害事象を治験責任医師に速やかに報告するように指示されます。

4 つの試験日すべてを完了した患者は、最後の製品投与から 2 週間以内に行われる最終訪問 (T5) のためにセンターに行くように求められます。 途中で研究を中止した患者は、おそらく最後の製品投与から2週間以内に行われる中止訪問に参加するよう求められます。 最終/中止来院時に、患者は日記を返却するよう求められ、治験責任医師は患者の日記で報告されたすべての情報を確認し、電子症例報告フォーム (eCRF) に記録します。