Studie for å evaluere effekten på nitrogenretensjon av to forskjellige doseringsskjemaer av PKU GOLIKE PLUS 3-16 og gratis AA hos pasienter med fenylketonuri

Dette er en åpen, randomisert, 4-veis crossover, monosentrisk, kontrollert studie hos pasienter (3 ≤ år ≤ 20 år) med fenylketonuri (PKU).

Den primære sammenligningen vil være mellom testproduktet (PKU GOLIKE PLUS 3-16, en aminosyreblanding med forlenget frigivelse, i denne protokollen referert til som GOLIKE PLUS 3-16) og referanseproduktet (en umiddelbar frigivelse gratis AA-blanding med samme kvalitative og kvantitative sammensetning av PKU GOLIKE PLUS 3-16). PKU GOLIKE PLUS 3-16 er et næringsmiddel for spesielle medisinske formål (FSMP) for diettbehandling av PKU.

Studien vil bestå av et screeningbesøk (T0), fire testdager som finner sted på søndag (T1-T4), hver atskilt av en utvaskingsperiode (en periode hvor en deltaker blir tatt av en behandling for å eliminere effektene ) og med at studieproduktene blir selvadministrert hjemme, og et siste besøk (T5). Det vil bli tatt telefon til pasientene i hver utvaskingsperiode. Testdager vil fortrinnsvis finne sted på fire påfølgende uker med en 1 ukes utvaskingsperiode mellom hver testdag. Utvasking kan forlenges med opptil 2 uker i tilfelle en doseforsinkelse (dvs. forsinkelse av testdagen) anses nødvendig.

Etter informert samtykke og verifisering av kvalifikasjonskriterier, vil 24 pasienter med PKU bli randomisert i et 1:1:1:1-forhold til en av følgende fire randomiseringssekvenser: ABCD, BDAC, DCBA eller CADB.

A, B, C og D vil være:

A. En dags behandling med 3 selvadministrasjoner av GOLIKE PLUS 3-16 (1,2 g/kg total daglig dose av AA) B. En dags behandling med 2 selvadministrasjoner av GOLIKE PLUS 3-16 (1,2 g/kg total daglig dose av AA) C. En dags behandling med 3 selvadministrasjoner av frie AA (1,2 g/kg total daglig dose av AA) D. En dags behandling med 2 selvadministrasjoner av frie AAer (1,2 g/kg total daglig dose av AA) Ingen endring i randomiseringssekvensen er tillatt. Kostholdet vil bli standardisert blant forskjellige pasienter når det gjelder kalorier og næringsstoffer på hver testdag, i henhold til pasientenes alder og kroppsvekt. Dessuten vil typen mat som inntas i løpet av 24 timer være den samme på hver testdag hos samme pasient.

GOLIKE PLUS 3-16 og den gratis AA-blandingen vil være den eneste proteinerstatningen som er tillatt på hver testdag, og ingen sportsaktiviteter vil være tillatt på testdagene.

24-timers urin og fem blodflekker vil bli samlet inn på hver testdag. Tidspunkt for egenadministrasjon, måltider og blodflekker vil bli definert for hver testdag. På testdagene vil ingen mat være tillatt utenfor de definerte tidsvinduene. Den første selvadministreringen av hver testdag vil bli utført etter faste over natten (10-12 timer) og før noe matinntak finner sted. Urin skal tømmes før første selvadministrasjon og ikke samles opp. 24-timers urinoppsamling begynner deretter.

Dagen etter hver testdag vil en utpekt kurer samle urinprøver og blodflekker hjemme hos pasienten og bringe dem til senteret.

En pasients dagbok vil bli brukt til å samle informasjon om pasientens etterlevelse, 24-timers urin og blodflekker, kosthold, daglige aktiviteter, uønskede hendelser og samtidige medisiner.

Bivirkninger vil bli kontinuerlig overvåket i løpet av studien, med utgangspunkt i informert samtykke. Uønskede hendelser vil bli samlet av pasientene (eller av en forelder/foresatt) i dagboken og under telefonsamtalene etterforskeren foretar til pasientene. Dessuten vil pasienter (eller foreldre/foresatte) bli bedt om å umiddelbart rapportere uønskede hendelser som oppstår under studien til etterforskeren.

Pasienter som fullfører alle fire testdagene vil bli bedt om å gå til senteret for et siste besøk (T5) som finner sted innen 2 uker fra siste produktadministrasjon. Pasienter som avsluttes for tidlig fra studien vil bli bedt om å delta på et seponeringsbesøk som muligens finner sted innen 2 uker fra siste produktadministrasjon. Ved det siste besøket/avbruddsbesøket vil pasientene bli bedt om å returnere dagbøkene sine, og etterforskeren vil verifisere all informasjon som er rapportert i pasientens dagbok og registrere den i det elektroniske saksrapportskjemaet (eCRF).