Исследование по оценке влияния на удержание азота двух различных схем дозирования ФКУ GOLIKE PLUS 3-16 и свободных АК у пациентов с фенилкетонурией

Это открытое, рандомизированное, 4-стороннее перекрестное, моноцентровое, контролируемое исследование у пациентов (3 ≤ в возрасте ≤ 20 лет) с фенилкетонурией (ФКУ).

Основное сравнение будет проводиться между тестируемым продуктом (ФКУ ГОЛИКЕ ПЛЮС 3-16, смесь аминокислот (АК) пролонгированного высвобождения, в данном протоколе именуемой ГОЛИКЕ ПЛЮС 3-16) и эталонным продуктом (немедленным высвобождением). смесь свободных АК с тем же качественным и количественным составом, что и ФКУ ГОЛИКЕ ПЛЮС 3-16). PKU GOLIKE PLUS 3-16 — это пищевой продукт для специальных лечебных целей (FSMP) для диетического лечения ФКУ.

Исследование будет состоять из визита для скрининга (T0), четырех тестовых дней, проводимых в воскресенье (T1-T4), каждый из которых разделен периодом вымывания (период времени, когда участник прекращает лечение, чтобы устранить его последствия). ), а также с самостоятельным введением исследуемых продуктов дома и последним визитом (T5). Во время каждого периода вымывания пациентам будет сделан телефонный звонок. Дни тестирования предпочтительно проводить четыре недели подряд с 1-недельным периодом вымывания между каждым днем ​​тестирования. Вымывание может быть продлено до 2 недель в случае задержки введения дозы (т. отсрочка дня испытания) считается необходимым.

После информированного согласия и проверки критериев приемлемости 24 пациента с ФКУ будут рандомизированы в соотношении 1:1:1:1 в одну из следующих четырех последовательностей рандомизации: ABCD, BDAC, DCBA или CADB.

А, В, С и D будут:

A. Однодневное лечение с 3 самостоятельными введениями GOLIKE PLUS 3-16 (1,2 г/кг общей суточной дозы АК) B. Однодневное лечение с 2 самостоятельными введениями GOLIKE PLUS 3-16 (1,2 г/кг общей суточной дозы) дозы АК) C. Однодневное лечение с 3 самостоятельными введениями свободных АК (общая суточная доза 1,2 г/кг АК) D. Однодневное лечение с 2 самостоятельными введениями свободных АК (1,2 г/кг общая суточная доза АК) AA) Никакие изменения в последовательности рандомизации не допускаются. Диета будет стандартизирована для разных пациентов с точки зрения диапазона калорий и питательных веществ в каждый день тестирования в соответствии с возрастом и массой тела пациентов. Более того, тип пищи, принимаемой в течение 24 часов, будет одинаковым в каждый тестовый день у одного и того же пациента.

GOLIKE PLUS 3-16 и смесь свободных аминокислот будут единственным заменителем белка, разрешенным в каждый тестовый день, и в дни тестирования запрещается заниматься спортом.

24-часовая моча и пять пятен крови будут собираться в каждый день тестирования. Время самостоятельного приема пищи, приема пищи и взятия капель крови будет определено для каждого тестового дня. В дни тестирования запрещается есть вне установленных временных окон. Первое самостоятельное введение в каждый тестовый день будет проводиться после ночного голодания (10-12 часов) и перед приемом пищи. Моча должна быть опорожнена до первого самостоятельного введения и не собираться. После этого начинается 24-часовой сбор мочи.

На следующий день после каждого дня тестирования назначенный курьер будет собирать образцы мочи и капли крови у пациента дома и доставлять их в центр.

Дневник пациента будет использоваться для сбора информации о соблюдении пациентом режима лечения, сборе образцов мочи и крови за 24 часа, диете, повседневной деятельности, нежелательных явлениях и сопутствующих лекарствах.

Нежелательные явления будут постоянно отслеживаться в ходе исследования, начиная с получения информированного согласия. Нежелательные явления будут собираться пациентами (или родителем/опекуном) в дневнике и во время телефонных звонков, сделанных исследователем пациентам. Кроме того, пациенты (или родители/опекуны) будут проинструктированы незамедлительно сообщать исследователю о нежелательных явлениях, возникающих во время исследования.

Пациентов, завершивших все четыре тестовых дня, попросят посетить центр для заключительного визита (T5), который состоится в течение 2 недель после последнего введения продукта. Пациентам, досрочно прекратившим участие в исследовании, будет предложено посетить визит для прекращения, возможно, в течение 2 недель после последнего введения продукта. Во время заключительного/прекращающего визита пациентов попросят вернуть свои дневники, и исследователь проверит всю информацию, указанную в дневнике пациента, и запишет ее в электронную форму отчета о болезни (eCRF).