Tanulmány a PKU GOLIKE PLUS 3-16 és a szabad AA-k két különböző adagolási sémájának nitrogén-visszatartásra gyakorolt ​​hatásának értékelésére fenilketonuriában szenvedő betegeknél

Ez egy nyílt elrendezésű, randomizált, négyirányú keresztezett, monocentrikus, kontrollált vizsgálat fenilketonuriában (PKU) szenvedő betegeken (3 ≤ éves kortól ≤ 20 ).

Az elsődleges összehasonlítás a teszttermék (PKU GOLIKE PLUS 3-16, elnyújtott felszabadulású aminosavak (AA-k) keveréke, ebben a protokollban GOLIKE PLUS 3-16 néven) és a referenciatermék (azonnali felszabadulású) között lesz. szabad AA-keverék a PKU GOLIKE PLUS 3-16 minőségi és mennyiségi összetételével azonos). A PKU GOLIKE PLUS 3-16 egy speciális gyógyászati ​​célra szánt élelmiszer (FSMP) a PKU diétás kezelésére.

A vizsgálat egy szűrővizsgálatból (T0) fog állni, négy tesztnapon, amelyeket vasárnap (T1-T4) tartanak, és mindegyiket kimosási időszak választja el (az az időtartam, amikor a résztvevőt levonják a kezelésről annak hatásainak kiküszöbölése érdekében ) és a vizsgálati termékek otthoni önadagolásával, valamint egy utolsó vizittel (T5). Minden egyes kimosási időszakban telefonon hívják a betegeket. A vizsgálati napok lehetőleg négy egymást követő héten történjenek, az egyes tesztnapok között 1 hetes kimosási periódussal. Az adagolás késése esetén a kimosás 2 hétre meghosszabbítható (pl. vizsgálati nap késése) szükségesnek ítélik.

A tájékozott beleegyezés és a jogosultsági kritériumok ellenőrzése után 24 PKU-s beteget 1:1:1:1 arányban randomizálnak a következő négy randomizációs szekvencia valamelyikébe: ABCD, BDAC, DCBA vagy CADB.

A, B, C és D lesz:

A. Egynapos kezelés 3 önadagolással GOLIKE PLUS 3-16-tal (1,2 g/ttkg teljes napi AA adag) B. Egynapos kezelés 2 önadagolással GOLIKE PLUS 3-16-tal (1,2 g/ttkg összesen naponta) adag AA) C. Egynapos kezelés 3 önadagolású szabad AA-val (1,2 g/ttkg teljes napi AA-dózis) D. Egynapos kezelés 2 önálló AA-adagolással (1,2 g/kg teljes napi adag AA) A véletlenszerű besorolási sorrend nem változtatható meg. Az étrendet a különböző betegeknél standardizálják a kalória és a tápanyag tartományok tekintetében minden vizsgálati napon, a betegek életkorának és testtömegének megfelelően. Ezen túlmenően, a 24 óra alatt elfogyasztott táplálék típusa ugyanazon betegnél minden vizsgálati napon ugyanaz.

A GOLIKE PLUS 3-16 és az ingyenes AAs keverék lesz az egyetlen engedélyezett fehérjepótló minden tesztnapon, és a tesztnapokon semmilyen sporttevékenység nem megengedett.

Minden vizsgálati napon 24 órás vizeletet és öt vérfoltot gyűjtenek. Az önbeadások, az étkezések és a vérvételek időpontja minden vizsgálati napon meghatározásra kerül. A tesztnapokon a meghatározott időablakon kívül ételt nem lehet bevinni. Minden vizsgálati napon az első önbeadást egy éjszakai éhezés (10-12 óra) után kell elvégezni, mielőtt bármilyen táplálékot fogyasztana. A vizeletet az első önadagolás előtt ki kell üríteni, és nem szabad összegyűjteni. Ezt követően kezdődik a 24 órás vizeletgyűjtés.

Minden vizsgálati nap másnapján egy kijelölt futár vizeletmintákat és vérfoltokat gyűjt a páciens otthonában, és beviszi a központba.

A betegnapló segítségével információkat gyűjtenek a betegek együttműködéséről, a 24 órás vizelet- és vérfoltgyűjtésről, az étrendről, a napi tevékenységekről, a nemkívánatos eseményekről és az egyidejűleg szedett gyógyszerekről.

A nemkívánatos eseményeket folyamatosan figyelemmel kísérjük a vizsgálat során, a tájékozott beleegyezéstől kezdve. A nemkívánatos eseményeket a betegek (vagy szülője/gondviselője) a naplóba gyűjtik, valamint a Vizsgáló által a betegekhez intézett telefonhívások során. Ezenkívül a betegeket (vagy szülőket/gondviselőket) utasítják, hogy haladéktalanul jelentsék a vizsgálónak a vizsgálat során előforduló nemkívánatos eseményeket.

A mind a négy vizsgálati napot teljesítő betegeket felkérik, hogy menjenek a központba egy utolsó vizitre (T5), amelyre az utolsó termék beadásától számított 2 héten belül kerül sor. A vizsgálatból idő előtt abbahagyott betegeket felkérik, hogy vegyenek részt egy abbahagyó látogatáson, amelyre adott esetben az utolsó termék beadását követő 2 héten belül kerül sor. Az utolsó/megszakító vizit alkalmával a betegeket felkérik, hogy tegyék vissza naplójukat, és a vizsgáló ellenőrzi a betegnaplóban közölt összes információt, és rögzíti az elektronikus esetjelentési űrlapon (eCRF).