Tutkimus PKU GOLIKE PLUS 3-16:n ja vapaiden AA:iden kahden erilaisen annostusohjelman vaikutuksen arvioimiseksi typen kertymiseen potilailla, joilla on fenyyliketonuria

Tämä on avoin, satunnaistettu, 4-suuntainen ristikkäinen, yksikeskinen, kontrolloitu tutkimus potilailla (3 ≤ vuoden ikä ≤ 20 ), joilla on fenyyliketonuria (PKU).

Ensisijainen vertailu tehdään testituotteen (PKU GOLIKE PLUS 3-16, pitkitetysti vapauttavien aminohappojen (AAs) seos, tässä protokollassa nimitystä GOLIKE PLUS 3-16) ja vertailutuotteen (välittömästi vapautuva) välillä. vapaa AA-seos, jolla on sama laadullinen ja määrällinen koostumus PKU GOLIKE PLUS 3-16). PKU GOLIKE PLUS 3-16 on elintarvike erityisiin lääkinnällisiin tarkoituksiin (FSMP) PKU:n ruokavalion hoitoon.

Tutkimus koostuu seulontakäynnistä (T0), neljä testipäivää sunnuntaina (T1-T4), joista jokaisen erottaa huuhtelujakso (jakso, jolloin osallistuja otetaan pois hoidosta sen vaikutusten eliminoimiseksi ) ja tutkimustuotteiden itseannostelu kotona ja loppukäynti (T5). Potilaille soitetaan jokaisen pesujakson aikana. Testipäivät ovat mieluiten neljää peräkkäistä viikkoa, jolloin jokaisen testipäivän välillä on 1 viikon pesujakso. Huuhtoutumista voidaan pidentää 2 viikkoon, jos annos viivästyy (esim. koepäivän viivästyminen) katsotaan tarpeelliseksi.

Tietoisen suostumuksen ja kelpoisuuskriteerien tarkistamisen jälkeen 24 PKU-potilasta satunnaistetaan suhteessa 1:1:1:1 johonkin seuraavista neljästä satunnaistamisjaksosta: ABCD, BDAC, DCBA tai CADB.

A, B, C ja D ovat:

A. Yhden päivän hoito kolmella itseannoksella GOLIKE PLUS 3-16:ta (1,2 g/kg AA:n kokonaispäiväannos) B. Yhden päivän hoito kahdella itseannoksella GOLIKE PLUS 3-16:ta (1,2 g/kg yhteensä päivittäin AA-annos) C. Yhden päivän hoito, jossa 3 itseannostelua vapaita AA:ita (1,2 g/kg AA:n kokonaispäiväannos) D. Yhden päivän hoito kahdella vapaan AA:n itseannoksella (1,2 g/kg AA:n kokonaisannostus AA) Mitään muutosta satunnaistussekvenssiin ei sallita. Ruokavalio standardoidaan eri potilaiden kesken kalorien ja ravintoaineiden osalta jokaisena testipäivänä, potilaiden iän ja painon mukaan. Lisäksi 24 tunnin aikana nautitun ruoan tyyppi on sama joka testipäivänä samalla potilaalla.

GOLIKE PLUS 3-16 ja vapaa AAs-seos ovat ainoa sallittu proteiinin korvike jokaisena testipäivänä, eikä urheilutoimintaa sallita testipäivinä.

Jokaisena testipäivänä kerätään 24 tunnin virtsa ja viisi veripistettä. Itseannostelun, aterioiden ja veripisteiden ajoitus määritellään jokaiselle testipäivälle. Testipäivinä ruokaa ei sallita määriteltyjen aikaikkunoiden ulkopuolella. Kunkin testipäivän ensimmäinen itseannostelu suoritetaan yön yli paaston jälkeen (10-12 h) ja ennen ruokailua. Virtsa tulee tyhjentää ennen ensimmäistä itseantoa, eikä sitä saa kerätä. Sen jälkeen alkaa 24 tunnin virtsankeräys.

Jokaisen testipäivän jälkeisenä päivänä nimetty kuriiri kerää virtsanäytteet ja veripisteet potilaan kotona ja tuo ne keskukseen.

Potilaspäiväkirjaa käytetään keräämään tietoja potilaan hoitomyöntyvyydestä, 24 tunnin virtsa- ja veripistekeräyksistä, ruokavaliosta, päivittäisistä toiminnoista, haittatapahtumista ja samanaikaisista lääkkeistä.

Haittavaikutuksia seurataan jatkuvasti tutkimuksen aikana tietoisesta suostumuksesta alkaen. Potilaat (tai vanhempi/huoltaja) keräävät haittatapahtumat päiväkirjaan ja tutkijan potilaille soittamien puheluiden aikana. Lisäksi potilaita (tai vanhempia/huoltajia) neuvotaan ilmoittamaan viipymättä tutkijalle tutkimuksen aikana ilmenneistä haittatapahtumista.

Potilaita, jotka suorittavat kaikki neljä testipäivää, pyydetään menemään keskukseen viimeiselle käynnille (T5), joka suoritetaan 2 viikon sisällä viimeisestä tuotteen antamisesta. Potilaita, jotka lopetetaan tutkimuksesta ennenaikaisesti, pyydetään osallistumaan keskeytyskäynnille, joka tapahtuu mahdollisesti 2 viikon sisällä viimeisestä valmisteen antamisesta. Viimeisellä/keskeytyskäynnillä potilaita pyydetään palauttamaan päiväkirjansa, ja tutkija tarkistaa kaikki potilaan päiväkirjaan ilmoitetut tiedot ja kirjaa ne sähköiseen tapausraporttilomakkeeseen (eCRF).