Estudo para avaliar o efeito na retenção de nitrogênio de dois esquemas posológicos diferentes de PKU GOLIKE PLUS 3-16 e AAs livres em pacientes com fenilcetonúria
Estudo aberto, randomizado, cruzado de 4 vias, monocêntrico e controlado para avaliar o efeito na retenção de nitrogênio de dois esquemas de posologia diferentes de PKU GOLIKE PLUS 3-16 e AAs livres em pacientes com fenilcetonúria
Este é um estudo aberto, randomizado, cruzado de 4 vias, monocêntrico, controlado em pacientes (3 ≤ anos de idade ≤ 20 )) com fenilcetonúria (PKU).
A comparação primária será entre o produto de teste (PKU GOLIKE PLUS 3-16, uma mistura de aminoácidos (AAs) de liberação prolongada) e o produto de referência (uma mistura de AAs livre de liberação imediata com a mesma composição qualitativa e quantitativa de PKU GOLIKE MAIS 3-16). PKU GOLIKE PLUS 3-16 é um alimento para fins medicinais especiais (FSMP) para o controle dietético da PKU.
O estudo consistirá em uma visita de triagem (T0), quatro dias de teste ocorrendo no domingo (T1-T4), cada um separado por um período de washout (um período de tempo em que um participante é retirado de um tratamento para eliminar seus efeitos ) e com os produtos do estudo sendo autoadministrados em casa, e uma visita final (T5).
Após consentimento informado e verificação dos critérios de elegibilidade, 24 pacientes com PKU serão randomizados em uma proporção de 1:1:1:1 para uma das quatro sequências de randomização ABCD, BDAC, DCBA ou CADB.
A, B, C e D serão:
A. Tratamento de um dia com 3 autoadministrações de GOLIKE PLUS 3-16 (1,2 g/kg dose diária total de AA) B. Tratamento de um dia com 2 autoadministrações de GOLIKE PLUS 3-16 (1,2 g/kg total diário dose de AA) C. Tratamento de um dia com 3 autoadministrações de AAs livres (dose diária total de 1,2 g/kg de AA) D. Tratamento de um dia com 2 autoadministrações de AAs livres (dose diária total de 1,2 g/kg de AA)
GOLIKE PLUS 3-16 e a mistura livre de AAs serão os únicos substitutos de proteína permitidos em cada dia de teste, e nenhuma atividade esportiva será permitida nos dias de teste.
Urinas de 24 horas e cinco manchas de sangue serão coletadas em cada dia de teste. Um diário do paciente será usado para coletar informações sobre a adesão do paciente, urina de 24 horas e coletas de manchas de sangue, dieta, atividades diárias, eventos adversos e medicamentos concomitantes.
Os pacientes que concluírem todos os quatro dias de teste serão solicitados a ir ao centro para uma visita final (T5) ocorrendo dentro de 2 semanas a partir da última administração do produto.
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este é um estudo aberto, randomizado, cruzado de 4 vias, monocêntrico, controlado em pacientes (3 ≤ anos de idade ≤ 20 ) com fenilcetonúria (PKU).
A comparação primária será entre o produto de teste (PKU GOLIKE PLUS 3-16, uma mistura de aminoácidos (AAs) de liberação prolongada, neste protocolo referido como GOLIKE PLUS 3-16) e o produto de referência (um produto de liberação imediata mistura de AAs livre com a mesma composição qualitativa e quantitativa de PKU GOLIKE PLUS 3-16). PKU GOLIKE PLUS 3-16 é um alimento para fins medicinais especiais (FSMP) para o controle dietético da PKU.
O estudo consistirá em uma visita de triagem (T0), quatro dias de teste ocorrendo no domingo (T1-T4), cada um separado por um período de washout (um período de tempo em que um participante é retirado de um tratamento para eliminar seus efeitos ) e com os produtos do estudo sendo autoadministrados em casa, e uma visita final (T5). Uma chamada telefônica será feita para os pacientes durante cada período de washout. Os dias de teste ocorrerão preferencialmente em quatro semanas consecutivas com um período de washout de 1 semana entre cada dia de teste. Washout pode ser prolongado até 2 semanas no caso de um atraso na dose (ou seja, atraso do dia do teste) é considerado necessário.
Após consentimento informado e verificação dos critérios de elegibilidade, 24 pacientes com PKU serão randomizados em uma proporção de 1:1:1:1 para uma das quatro sequências de randomização a seguir: ABCD, BDAC, DCBA ou CADB.
A, B, C e D serão:
A. Tratamento de um dia com 3 autoadministrações de GOLIKE PLUS 3-16 (1,2 g/kg dose diária total de AA) B. Tratamento de um dia com 2 autoadministrações de GOLIKE PLUS 3-16 (1,2 g/kg total diário dose de AA) C. Tratamento de um dia com 3 autoadministrações de AAs livres (dose diária total de 1,2 g/kg de AA) D. Tratamento de um dia com 2 autoadministrações de AAs livres (dose diária total de 1,2 g/kg de AA) Nenhuma alteração na sequência de randomização será permitida. A dieta será padronizada entre os diferentes pacientes em termos de intervalos de calorias e nutrientes em cada dia de teste, de acordo com a idade e peso corporal dos pacientes. Além disso, o tipo de alimento ingerido em 24 horas será o mesmo em cada dia de teste no mesmo paciente.
GOLIKE PLUS 3-16 e a mistura livre de AAs serão os únicos substitutos de proteína permitidos em cada dia de teste, e nenhuma atividade esportiva será permitida nos dias de teste.
Urinas de 24 horas e cinco manchas de sangue serão coletadas em cada dia de teste. O horário das auto-administrações, refeições e gotas de sangue será definido para cada dia de teste. Nos dias de prova não será permitido nenhum alimento fora das janelas de tempo definidas. A primeira autoadministração de cada dia de teste será realizada após o jejum noturno (10 -12 h) e antes da ingestão de qualquer alimento. A urina deve ser eliminada antes da primeira autoadministração e não coletada. A coleta de urina de 24 horas começa a partir daí.
No dia seguinte a cada dia de teste, um mensageiro designado coletará amostras de urina e manchas de sangue na casa do paciente e as levará ao centro.
Um diário do paciente será usado para coletar informações sobre a adesão do paciente, urina de 24 horas e coletas de manchas de sangue, dieta, atividades diárias, eventos adversos e medicamentos concomitantes.
Os eventos adversos serão continuamente monitorados durante o estudo, a partir do consentimento informado. Os eventos adversos serão coletados pelos pacientes (ou por um pai/responsável) no diário e durante as ligações telefônicas feitas pelo investigador aos pacientes. Além disso, os pacientes (ou pais/responsáveis) serão instruídos a relatar imediatamente ao investigador os eventos adversos ocorridos durante o estudo.
Os pacientes que concluírem todos os quatro dias de teste serão solicitados a ir ao centro para uma visita final (T5) ocorrendo dentro de 2 semanas a partir da última administração do produto. Os pacientes prematuramente descontinuados do estudo serão solicitados a comparecer a uma consulta de descontinuação, possivelmente ocorrendo dentro de 2 semanas a partir da última administração do produto. Na visita final/interrupção, os pacientes serão solicitados a devolver seus diários e o Investigador verificará todas as informações relatadas no diário do paciente e as registrará no Formulário eletrônico de Relato de Caso (eCRF).
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Não aplicável
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Milan, Itália
- San Paolo Hospital
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-
Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
Critério de inclusão:
- Consentimento informado e assinado obtido antes de ser incluído no estudo e antes de iniciar qualquer coleta de dados. O consentimento de um tutor legalmente autorizado é necessário para pacientes menores de idade, conforme definido pela regulamentação local. Se o paciente for menor de idade, o consentimento por escrito assinado deve ser obtido do(s) pai(s)/responsável legal e o consentimento obtido do paciente, se aplicável.
- Masculino ou feminino, de 3 a 20 anos (limites incluídos).
- Pacientes com diagnóstico de PKU na triagem neonatal.
- Pacientes iniciando dieta baixa em Phe antes de 1 mês de idade.
- Capacidade e vontade de cumprir todos os procedimentos do estudo e disponibilidade para a duração do estudo.
Critério de exclusão:
- Hipersensibilidade conhecida ou suspeita a quaisquer excipientes/componentes dos produtos experimentais.
- Tratamento com terapia para PKU além da suplementação de aminoácidos.
- Pacientes com idade >12 anos com 4 valores médios repetidos de Phe sanguínea >600 µM nos últimos 6 meses.
- Pacientes com idade <12 anos com 4 valores médios repetidos de Phe no sangue >360 µM nos últimos 6 meses.
- Qualquer condição médica moderada a grave que, na opinião do investigador, interferiria nos procedimentos do estudo ou no resultado do estudo (razão a ser fornecida), como histórico de doenças clinicamente significativas ou mau funcionamento, incluindo, mas não limitado a, gastrointestinal, renal, doença hepática, pulmonar, cardiovascular ou endócrina, hemofilia, hiperlipidemia, intolerância à glicose ou diabetes (tipo 1 ou 2) ou anemia.
- História de má cooperação, não cumprimento de tratamentos médicos e dieta, ou má adesão aos procedimentos de investigação.
- Qualquer participação atual em outro ensaio clínico envolvendo produtos experimentais ou comercializados nos 3 meses anteriores à inclusão neste estudo.
- Gravidez ou lactação.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição cruzada
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Comparador Ativo: A. Um dia de tratamento com 3 auto-administrações de GOLIKE PLUS 3-16
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PKU GOLIKE PLUS 3-16 é um alimento para fins medicinais especiais (FSMP) para o controle dietético da PKU.
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Comparador Ativo: B. Um dia de tratamento com 2 auto-administrações de GOLIKE PLUS 3-16
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PKU GOLIKE PLUS 3-16 é um alimento para fins medicinais especiais (FSMP) para o controle dietético da PKU.
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Comparador de Placebo: C. Um dia de tratamento com 3 auto-administrações de AAs livres
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É uma mistura de AAs livre de liberação imediata com a mesma composição qualitativa e quantitativa de PKU GOLIKE PLUS 3-16.
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Comparador de Placebo: D. Um dia de tratamento com 2 auto-administrações de AAs livres
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É uma mistura de AAs livre de liberação imediata com a mesma composição qualitativa e quantitativa de PKU GOLIKE PLUS 3-16.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Diferença de GOLIKE PLUS 3-16 versus AAs livres em termos de retenção de nitrogênio após um dia de ingestão do produto
Prazo: Mais de 24 horas de cada dia de teste.
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A excreção de nitrogênio nas urinas de 24 horas de cada dia de teste é medida.
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Mais de 24 horas de cada dia de teste.
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Comparação do impacto de 2 autoadministrações de GOLIKE PLUS 3-16 e de 3 autoadministrações de AAs livres na retenção de nitrogênio após um dia de ingestão do produto
Prazo: Mais de 24 horas de cada dia de teste.
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A excreção de nitrogênio nas urinas de 24 horas de cada dia de teste é medida.
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Mais de 24 horas de cada dia de teste.
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Comparação do impacto de 2 autoadministrações de GOLIKE PLUS 3-16 e de 3 autoadministrações de GOLIKE PLUS 3-16 na excreção de nitrogênio
Prazo: Mais de 24 horas de cada dia de teste.
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A excreção de nitrogênio nas urinas de 24 horas de cada dia de teste é medida.
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Mais de 24 horas de cada dia de teste.
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Comparação do impacto do GOLIKE PLUS 3-16 e dos AAs livres nos níveis de fenilalanina (Phe) e tirosina (Tyr) no sangue em cada dia de teste.
Prazo: Mais de 24 horas de cada dia de teste.
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Níveis de Phe e Tyr no sangue em pontos de tempo pré-definidos
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Mais de 24 horas de cada dia de teste.
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Outras medidas de resultado
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Comparação do impacto de GOLIKE PLUS 3-16 e de AAs livres nos níveis de aminoácidos de cadeia ramificada (leucina, isoleucina, valina) no sangue em cada dia de teste.
Prazo: Mais de 24 horas de cada dia de teste.
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Níveis de aminoácidos de cadeia ramificada (leucina, isoleucina, valina) no sangue em pontos de tempo predefinidos
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Mais de 24 horas de cada dia de teste.
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Comparação do impacto do GOLIKE PLUS 3-16 e dos AAs livres no índice de creatinina urinária/altura após um dia de ingestão do produto.
Prazo: Mais de 24 horas de cada dia de teste.
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Índice de creatinina urinária/altura nas urinas de 24 horas de cada dia de teste.
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Mais de 24 horas de cada dia de teste.
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Giuseppe Banderali, ASST Santi Paolo e Carlo, Presidio Ospedale San Paolo, Via Antonio di Rudinì 8 - 20142, Milano (Italy)
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- GLK-2021
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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