페닐케톤뇨증 환자에서 PKU GOLIKE PLUS 3-16과 Free AA의 두 가지 다른 Posology scheme의 질소 보유에 미치는 영향을 평가하기 위한 연구

이것은 페닐케톤뇨증(PKU)이 있는 환자(3세 ≤ 20세)에 대한 공개, 무작위, 4방향 교차, 단일 중심, 통제 연구입니다.

1차 비교는 테스트 제품(PKU GOLIKE PLUS 3-16, 장기 방출 아미노산(AA) 혼합물, 이 프로토콜에서는 GOLIKE PLUS 3-16이라고 함)과 참조 제품(즉시 방출 PKU GOLIKE PLUS 3-16과 동일한 정성적 및 정량적 조성을 갖는 유리 AA 혼합물). PKU GOLIKE PLUS 3-16은 PKU의 식이관리를 위한 특수의약용도식품(FSMP)입니다.

연구는 스크리닝 방문(T0), 일요일(T1-T4)에 실시되는 4일의 테스트로 구성되며, 각 테스트는 휴약 기간(참가자가 효과를 제거하기 위해 치료를 중단하는 기간)으로 구분됩니다. ) 및 연구 제품을 집에서 자가 투여하고 최종 방문(T5). 각 세척 기간 동안 환자에게 전화 통화가 이루어집니다. 시험일은 각 시험일 사이에 1주일 휴약 기간을 두고 연속 4주 동안 진행하는 것이 바람직합니다. 휴약 기간은 투여가 지연되는 경우(즉, 시험일 연기)가 필요한 것으로 간주됩니다.

정보에 입각한 동의 및 적격성 기준 확인에 따라 PKU 환자 24명이 ABCD, BDAC, DCBA 또는 CADB의 4가지 무작위 순서 중 하나에 1:1:1:1 비율로 무작위 배정됩니다.

A, B, C 및 D는 다음과 같습니다.

A. GOLIKE PLUS 3-16 3회 자가 투여로 1일 치료(1.2 g/kg AA 총 일일 투여량) B. GOLIKE PLUS 3-16 2회 자가 투여로 1일 치료(1.2 g/kg 1일 총 일일 투여량) C. 유리 AA 3회 자가 투여로 1일 치료(1.2g/kg AA 총 일일 투여량) D. 유리 AA 2회 자가 투여로 1일 치료(1.2g/kg 총 일일 투여량 AA) AA) 무작위화 순서의 변경은 허용되지 않습니다. 식단은 환자의 나이와 체중에 따라 각 검사일의 칼로리와 영양소 범위 측면에서 서로 다른 환자들 사이에서 표준화됩니다. 또한, 24시간 동안 섭취한 음식의 종류는 동일한 환자에서 각 검사일에 동일합니다.

GOLIKE PLUS 3-16 및 무료 AA 혼합물은 각 시험일에 허용되는 유일한 단백질 대체물이며 시험일에는 스포츠 활동이 허용되지 않습니다.

각 검사일에 24시간 소변과 5개의 혈반을 수집합니다. 자가 투여, 식사 및 혈액 반점의 타이밍은 각 시험일에 정의됩니다. 시험 당일 정해진 시간 외에는 음식물 반입이 허용되지 않습니다. 각 시험일의 첫 번째 자가 투여는 하룻밤 금식(10-12시간) 후 음식 섭취가 일어나기 전에 수행됩니다. 소변은 첫 자가투여 전에 배뇨해야 하며 채집하지 않아야 합니다. 그 후 24시간 소변 수집이 시작됩니다.

각 검사일 다음 날 지정된 택배사가 환자의 집에서 소변 샘플과 혈반을 수집하여 센터로 가져갑니다.

환자의 일지는 환자 순응도, 24시간 소변 및 혈반 수집, 식이, 일상 활동, 부작용 및 병용 약물에 대한 정보를 수집하는 데 사용됩니다.

부작용은 정보에 입각한 동의를 시작으로 연구 기간 동안 지속적으로 모니터링됩니다. 부작용은 일기에서 환자(또는 부모/보호자)가 수집하고 연구자가 환자에게 전화를 거는 동안 수집합니다. 또한, 환자(또는 부모/보호자)는 연구 중에 발생하는 부작용을 조사자에게 즉시 보고하도록 지시받을 것입니다.

4일의 테스트를 모두 완료한 환자는 마지막 제품 투여 후 2주 이내에 이루어지는 최종 방문(T5)을 위해 센터로 이동해야 합니다. 조기에 연구를 중단한 환자는 아마도 마지막 제품 투여로부터 2주 이내에 중단 방문에 참석하도록 요청받을 것입니다. 최종/중단 방문 시 환자에게 일기를 반환하도록 요청하고 조사관은 환자의 일지에 보고된 모든 정보를 확인하고 전자 증례 보고 양식(eCRF)에 기록합니다.