Global Hypophosphatasia Registry の前向きサブスタディ
2026年2月5日 更新者：Alexion Pharmaceuticals, Inc.
低ホスファターゼ症の参加者におけるアスホターゼ アルファの薬理学的効果の免疫介在性損失の潜在的なリスクを説明するためのグローバル低ホスファターゼ登録の前向き観察サブスタディ
この前向き観察サブスタディでは、あらゆる年齢の小児発症型低ホスファターゼ症 (HPP) (周産期/乳児期または若年期発症) の参加者が、米国のサイトで最低 5 年間、場合によっては 1 または 2 年間追跡されます。他の国々。
調査の概要
研究の種類
観察的
入学 (推定)
30
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Alexion Pharmaceuticals, Inc. (Sponsor)
- 電話番号：1-855-752-2356
- メール：clinicaltrials@alexion.com
研究場所
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Connecticut
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Hartford、Connecticut、アメリカ、06106
- 募集
- Clinical Trial Site
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Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ、60611
- 募集
- Clinical Trial Site
-
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02122
- 募集
- Clinical Trial Site
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-
Missouri
-
Kansas City、Missouri、アメリカ、64108
- 募集
- Clinical Trial Site
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New York
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Mineola、New York、アメリカ、11501
- 募集
- Clinical Trial Site
-
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
- まだ募集していません
- Clinical Trial Site
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Columbus、Ohio、アメリカ、43203
- 募集
- Clinical Trial Site
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15224
- まだ募集していません
- Clinical Trial Site
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Tennessee
-
Nashville、Tennessee、アメリカ、37112
- 募集
- Clinical Trial Site
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Utah
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Salt Lake City、Utah、アメリカ、84108
- 募集
- Clinical Trial Site
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Virginia
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Charlottesville、Virginia、アメリカ、22903
- 募集
- Clinical Trial Site
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Wisconsin
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Madison、Wisconsin、アメリカ、53792
- 募集
- Clinical Trial Site
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
サンプリング方法
確率サンプル
調査対象母集団
HPP患者
説明
包含基準:
- 小児発症HPPの診断が確認された年齢または性別（つまり、18歳未満で最初のHPP徴候または症状が現れた）。
- 登録時に現在アスホターゼアルファ治療を受けている（治療未経験ではない）、または医師が登録後6か月以内に参加者のアスホターゼアルファ治療を再開（治療未経験ではない）または開始（治療未経験）することを決定した。
- -参加者は、年齢と性別の正常下限を下回るアルカリホスファターゼ（ALP）活性を文書化し、文書化されたALPL遺伝子変異を記録している必要があります（注：例外は、アスホターゼアルファを開始する必要があるHPPと低ALPの臨床的特徴を持つ乳児に対して行われます医師の裁量ですぐに治療を受けますが、まだ遺伝的結果は得られていません。 この場合、サブスタディの登録時には ALPL 遺伝子の文書は必要ありませんが、登録後 6 か月以内に文書化する必要があります)。
- -参加者または参加者の親/法的に承認された代理人は、インフォームドコンセントを読んだり理解したり、現地の言語でアンケートを調査したりできます。
- 参加者または参加者の親/法的に権限を与えられた代理人は、このサブスタディについて署名済みのインフォームド コンセントを提供する意思があり、それができる必要があります。参加者は、現地の規制によって適切かつ必要とされる場合、書面によるインフォームド コンセントを喜んで提供する必要があります。
除外基準:
- 現在、アレクシオンが後援する介入臨床研究に参加しています。 アレクシオンが後援するアスホターゼ アルファの臨床試験への参加を完了した参加者は、このサブスタディに登録する資格があります。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
コホートと介入
グループ/コホート |
介入・治療 |
|---|---|
|
小児発症HPPの参加者
各参加者は、最低 5 年間、または該当する場合は早期離脱まで追跡されます。
HPPに関連する生化学的、臨床的、画像化（臨床的に示される場合）、および機能的/生活の質の結果が評価されます。
|
すべての参加者は、標準的なケアに従ってアスホターゼアルファを皮下投与されます。
医師の標準治療で特に指定されていない限り、2 歳未満の参加者は、登録後 2 歳までは約 3 か月ごとにクリニックを受診することをお勧めします。その後は、約 6 か月ごとにクリニックを受診する必要があります。
参加者は、可能な限り 5 年間追跡する必要があります。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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治療担当医による免疫介在性の有効性の喪失の発生
時間枠：5年まで
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これは、臨床的および生化学的評価、ならびに陽性の抗薬物抗体および陽性の中和抗体に基づいて行われます。
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5年まで
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免疫介在性の重篤な有害事象の発生
時間枠：5年まで
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これらの重大な有害事象には、重大な過敏症反応およびアナフィラキシーが含まれます。
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5年まで
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2022年8月25日
一次修了 (推定)
2028年7月18日
研究の完了 (推定)
2028年7月18日
試験登録日
最初に提出
2022年2月1日
QC基準を満たした最初の提出物
2022年2月1日
最初の投稿 (実際)
2022年2月10日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年2月9日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年2月5日
最終確認日
2026年2月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- ALX-HPP-501s
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
Alexion は研究データへのアクセス要求を許可することを公約しており、プロトコル、CSR、平易な言葉での概要を提供する予定です。
IPD 共有アクセス基準
アレクシオンは、臨床試験の参加者レベルのデータの開示要求を検討します。ただし、参加者のプライバシーが、データの匿名化、仮名化、または匿名化（適用法で要求される場合）などの方法によって保証され、そのような開示が通知された関連する研究に含まれている場合同意書または同様の文書。
有資格の学術研究者は、アレクシオンが後援する研究に関連する参加者レベルの臨床データおよび補足文書 (統計分析計画およびプロトコル) を要求する場合があります。
データの入手可能性と情報を要求するための指示に関する詳細は、https://alexion.com/our-research/research-and-development のアレクシオンの臨床試験の開示と透明性ポリシーで入手できます。
IPD 共有サポート情報タイプ
- STUDY_PROTOCOL
- SAP
- CSR
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。