En prospektiv delstudie av Global Hypophosphatasia Registry
5. februar 2026 oppdatert av: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
En prospektiv observasjonsunderstudie av det globale hypofosfatasiregisteret for å beskrive den potensielle risikoen for immunmediert tap av farmakologisk effekt av asfotase alfa hos deltakere med hypofosfatasi
I denne prospektive observasjonsunderstudien vil deltakere med pediatrisk-debut hypofosfatasi (HPP) (perinatal/infantil- eller juvenil-debut) i alle aldre bli fulgt i minimum 5 år på steder i USA og potensielt 1 eller 2 andre land.
Studieoversikt
Studietype
Observasjonsmessig
Registrering (Antatt)
30
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiekontakt
- Navn: Alexion Pharmaceuticals, Inc. (Sponsor)
- Telefonnummer: 1-855-752-2356
- E-post: clinicaltrials@alexion.com
Studiesteder
-
-
Connecticut
-
Hartford, Connecticut, Forente stater, 06106
- Rekruttering
- Clinical Trial Site
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
- Rekruttering
- Clinical Trial Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forente stater, 02122
- Rekruttering
- Clinical Trial Site
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Forente stater, 64108
- Rekruttering
- Clinical Trial Site
-
-
New York
-
Mineola, New York, Forente stater, 11501
- Rekruttering
- Clinical Trial Site
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
- Har ikke rekruttert ennå
- Clinical Trial Site
-
Columbus, Ohio, Forente stater, 43203
- Rekruttering
- Clinical Trial Site
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15224
- Har ikke rekruttert ennå
- Clinical Trial Site
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Forente stater, 37112
- Rekruttering
- Clinical Trial Site
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84108
- Rekruttering
- Clinical Trial Site
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Forente stater, 22903
- Rekruttering
- Clinical Trial Site
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Forente stater, 53792
- Rekruttering
- Clinical Trial Site
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Prøvetakingsmetode
Sannsynlighetsprøve
Studiepopulasjon
Pasienter med HPP
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Enhver alder eller kjønn med en bekreftet diagnose av pediatrisk-debut HPP (det vil si første HPP-tegn eller symptom presentert ved < 18 år).
- Mottar for tiden asfotase alfa-behandling ved innskrivning (ikke behandlingsnaiv) eller legen har besluttet å gjenoppta (ikke behandlingsnaiv) eller starte (behandlingsnaiv) deltakerens asfotase alfabehandling innen 6 måneder etter innmelding.
- Deltakeren må ha dokumentert alkalisk fosfatase (ALP) aktivitet under nedre normalgrense for alder og kjønn, og en dokumentert ALPL genmutasjon (Merk: Det er gjort unntak for spedbarn med kliniske trekk ved HPP pluss lav ALP som trenger å starte asfotase alfa behandling med en gang, etter legens skjønn, men har ennå ikke et genetisk resultat. I dette tilfellet kreves det ikke ALPL-gendokumentasjon på tidspunktet for delstudieregistrering, men bør dokumenteres innen 6 måneder etter innmelding).
- Deltakerens eller deltakerens forelder/lovlig autoriserte representant kan lese og/eller forstå det informerte samtykket og studere spørreskjemaer på det lokale språket.
- Deltakerens eller deltakerens forelder/lovlig autoriserte representant må være villig og i stand til å gi signert informert samtykke for denne delstudien, og deltakeren må være villig til å gi skriftlig informert samtykke, hvis det er hensiktsmessig og kreves av lokale forskrifter.
Ekskluderingskriterier:
- Deltar for tiden i en Alexion-sponset intervensjonell klinisk studie. Deltakere som har avsluttet deltakelse i en Alexion-sponset asfotase alfa klinisk studie er kvalifisert til å melde seg på denne delstudien.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Deltakere med pediatrisk-debut HPP
Hver deltaker vil bli fulgt i minimum 5 år eller, hvis aktuelt, til tidlig uttak.
Biokjemiske, kliniske, bildediagnostiske (hvis klinisk indisert) og funksjonelle/livskvalitetsresultater som er relevante for HPP vil bli vurdert.
|
Alle deltakere vil motta asfotase alfa subkutant i henhold til standard behandling.
Med mindre annet er spesifisert i henhold til legens standard for omsorg, anbefales deltakere i alderen < 2 år for et klinikkbesøk ca. hver 3. måned etter innmelding til 2-års alder, hvoretter de bør ha et klinikkbesøk ca. hver 6. måned.
Deltakerne bør følges i 5 år, som mulig.
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Forekomst av immun-mediert tap av effektivitet ifølge den behandlende legen
Tidsramme: Inntil 5 år
|
Dette vil være basert på kliniske og biokjemiske vurderinger samt positive anti-legemiddelantistoffer og positive nøytraliserende antistoffer.
|
Inntil 5 år
|
|
Forekomst av immunmedierte alvorlige bivirkninger
Tidsramme: Inntil 5 år
|
Disse alvorlige bivirkningene vil omfatte alvorlige overfølsomhetsreaksjoner og anafylaksi.
|
Inntil 5 år
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
25. august 2022
Primær fullføring (Antatt)
18. juli 2028
Studiet fullført (Antatt)
18. juli 2028
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
1. februar 2022
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
1. februar 2022
Først lagt ut (Faktiske)
10. februar 2022
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
9. februar 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
5. februar 2026
Sist bekreftet
1. februar 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- ALX-HPP-501s
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
Alexion har en offentlig forpliktelse til å tillate forespørsler om tilgang til studiedata og vil levere en protokoll, CSR og sammendrag i klarspråk.
Tilgangskriterier for IPD-deling
Alexion vil vurdere forespørsler om avsløring av data på klinisk studiedeltakernivå forutsatt at deltakernes personvern er sikret gjennom metoder som avidentifikasjon av data, pseudonymisering eller anonymisering (som kreves av gjeldende lov), og hvis slik avsløring ble inkludert i den relevante studien, samtykkeskjema eller lignende dokumentasjon.
Kvalifiserte akademiske etterforskere kan be om kliniske data på deltakernivå og støttedokumenter (statistisk analyseplan og protokoll) knyttet til Alexion-sponsede studier.
Ytterligere detaljer om datatilgjengelighet og instruksjoner for å be om informasjon er tilgjengelig i Alexion Clinical Trials Disclosure and Transparency Policy på https://alexion.com/our-research/research-and-development.
IPD-deling Støtteinformasjonstype
- STUDY_PROTOCOL
- SEVJE
- CSR
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .