Un subestudio prospectivo del Registro mundial de hipofosfatasia
5 de febrero de 2026 actualizado por: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
Un subestudio observacional prospectivo del Registro mundial de hipofosfatasia para describir el riesgo potencial de pérdida del efecto farmacológico mediado por el sistema inmunitario de la asfotasa alfa en participantes con hipofosfatasia
En este subestudio observacional prospectivo, se seguirá a los participantes con hipofosfatasia de inicio pediátrico (HPP) (perinatal/infantil o juvenil) de cualquier edad durante un mínimo de 5 años en sitios de los Estados Unidos y potencialmente 1 o 2 otros países
Descripción general del estudio
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Estimado)
30
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Alexion Pharmaceuticals, Inc. (Sponsor)
- Número de teléfono: 1-855-752-2356
- Correo electrónico: clinicaltrials@alexion.com
Ubicaciones de estudio
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Connecticut
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Hartford, Connecticut, Estados Unidos, 06106
- Reclutamiento
- Clinical Trial Site
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Reclutamiento
- Clinical Trial Site
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-
Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02122
- Reclutamiento
- Clinical Trial Site
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Missouri
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Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64108
- Reclutamiento
- Clinical Trial Site
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New York
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Mineola, New York, Estados Unidos, 11501
- Reclutamiento
- Clinical Trial Site
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-
Ohio
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Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
- Aún no reclutando
- Clinical Trial Site
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Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43203
- Reclutamiento
- Clinical Trial Site
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
- Aún no reclutando
- Clinical Trial Site
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37112
- Reclutamiento
- Clinical Trial Site
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Utah
-
Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84108
- Reclutamiento
- Clinical Trial Site
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Virginia
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Charlottesville, Virginia, Estados Unidos, 22903
- Reclutamiento
- Clinical Trial Site
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Wisconsin
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Madison, Wisconsin, Estados Unidos, 53792
- Reclutamiento
- Clinical Trial Site
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Método de muestreo
Muestra de probabilidad
Población de estudio
Pacientes con HPP
Descripción
Criterios de inclusión:
- Cualquier edad o sexo con diagnóstico confirmado de HPP de inicio pediátrico (es decir, primer signo o síntoma de HPP presentado antes de los 18 años de edad).
- Actualmente recibe tratamiento con asfotasa alfa en la inscripción (sin tratamiento previo) o el médico ha decidido reanudar (sin tratamiento previo) o comenzar (sin tratamiento previo) el tratamiento con asfotasa alfa del participante dentro de los 6 meses posteriores a la inscripción.
- El participante debe tener una actividad de fosfatasa alcalina (ALP) documentada por debajo del límite inferior normal para la edad y el sexo, y una mutación del gen ALPL documentada (Nota: se hace una excepción para los bebés con características clínicas de HPP más ALP baja que necesitan comenzar con asfotasa alfa tratamiento inmediato, a criterio del Médico, pero aún no cuentan con un resultado genético. En este caso, no se requiere la documentación del gen ALPL en el momento de la inscripción en el subestudio, pero debe documentarse dentro de los 6 meses posteriores a la inscripción).
- El participante o el padre/representante legalmente autorizado del participante puede leer y/o comprender el consentimiento informado y los cuestionarios del estudio en el idioma local.
- El participante o el padre/representante legalmente autorizado del participante debe estar dispuesto y ser capaz de dar un consentimiento informado firmado para este subestudio, y el participante debe estar dispuesto a dar un consentimiento informado por escrito, si corresponde y lo requieren las reglamentaciones locales.
Criterio de exclusión:
- Actualmente participa en un estudio clínico de intervención patrocinado por Alexion. Los participantes que hayan concluido su participación en un estudio clínico de asfotasa alfa patrocinado por Alexion son elegibles para inscribirse en este subestudio.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Participantes con HPP de inicio pediátrico
Cada participante será seguido durante un mínimo de 5 años o, en su caso, hasta su retiro anticipado.
Se evaluarán los resultados bioquímicos, clínicos, de imágenes (si está clínicamente indicado) y funcionales/calidad de vida relevantes para HPP.
|
Todos los participantes recibirán asfotasa alfa por vía subcutánea según el estándar de atención.
A menos que se especifique lo contrario según el estándar de atención del médico, se recomienda que los participantes menores de 2 años visiten la clínica aproximadamente cada 3 meses después de la inscripción hasta los 2 años de edad, después de lo cual deben visitar la clínica aproximadamente cada 6 meses.
Los participantes deben ser seguidos durante 5 años, como sea posible.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Ocurrencia de pérdida de eficacia inmunomediada según el médico tratante
Periodo de tiempo: Hasta 5 años
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Esto se basará en evaluaciones clínicas y bioquímicas, así como en anticuerpos antidrogas positivos y anticuerpos neutralizantes positivos.
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Hasta 5 años
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Ocurrencia de eventos adversos graves inmunomediados
Periodo de tiempo: Hasta 5 años
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Estos eventos adversos graves incluirán reacciones de hipersensibilidad graves y anafilaxia.
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Hasta 5 años
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
25 de agosto de 2022
Finalización primaria (Estimado)
18 de julio de 2028
Finalización del estudio (Estimado)
18 de julio de 2028
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
1 de febrero de 2022
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
1 de febrero de 2022
Publicado por primera vez (Actual)
10 de febrero de 2022
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
9 de febrero de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
5 de febrero de 2026
Última verificación
1 de febrero de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- ALX-HPP-501s
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
SÍ
Descripción del plan IPD
Alexion tiene el compromiso público de permitir solicitudes de acceso a los datos del estudio y proporcionará un protocolo, CSR y resúmenes en lenguaje sencillo.
Criterios de acceso compartido de IPD
Alexion considerará las solicitudes de divulgación de datos a nivel de participante del estudio clínico siempre que se garantice la privacidad del participante a través de métodos como la desidentificación de datos, la seudonimización o la anonimización (según lo exija la ley aplicable), y si dicha divulgación se incluyó en el estudio relevante informado formulario de consentimiento o documentación similar.
Los investigadores académicos calificados pueden solicitar datos clínicos a nivel de participante y documentos de respaldo (plan y protocolo de análisis estadístico) relacionados con los estudios patrocinados por Alexion.
Más detalles sobre la disponibilidad de datos y las instrucciones para solicitar información están disponibles en la Política de transparencia y divulgación de ensayos clínicos de Alexion en https://alexion.com/our-research/research-and-development.
Tipo de información de apoyo para compartir IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDIO
- SAVIA
- RSC
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .