Globaalin hypofosfatasiarekisterin tuleva osatutkimus
torstai 5. helmikuuta 2026 päivittänyt: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
Maailmanlaajuisen hypofosfatasiarekisterin tuleva havainnointialatutkimus, jossa kuvataan mahdollista riskiä immuunivälitteisestä Asfotase Alfan farmakologisen vaikutuksen menetyksestä potilailla, joilla on hypofosfatasia
Tässä tulevassa havainnointialatutkimuksessa osallistujia, joilla on lapsilla alkavaa hypofosfatasiaa (HPP) (perinataalinen/vauva- tai nuoruusiasairaus) missä tahansa iässä, seurataan vähintään 5 vuoden ajan Yhdysvalloissa sijaitsevissa paikoissa ja mahdollisesti 1 tai 2 vuotta. muut maat.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
30
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Alexion Pharmaceuticals, Inc. (Sponsor)
- Puhelinnumero: 1-855-752-2356
- Sähköposti: clinicaltrials@alexion.com
Opiskelupaikat
-
-
Connecticut
-
Hartford, Connecticut, Yhdysvallat, 06106
- Rekrytointi
- Clinical Trial Site
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
- Rekrytointi
- Clinical Trial Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02122
- Rekrytointi
- Clinical Trial Site
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Yhdysvallat, 64108
- Rekrytointi
- Clinical Trial Site
-
-
New York
-
Mineola, New York, Yhdysvallat, 11501
- Rekrytointi
- Clinical Trial Site
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
- Ei vielä rekrytointia
- Clinical Trial Site
-
Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43203
- Rekrytointi
- Clinical Trial Site
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15224
- Ei vielä rekrytointia
- Clinical Trial Site
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37112
- Rekrytointi
- Clinical Trial Site
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84108
- Rekrytointi
- Clinical Trial Site
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Yhdysvallat, 22903
- Rekrytointi
- Clinical Trial Site
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Yhdysvallat, 53792
- Rekrytointi
- Clinical Trial Site
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Näytteenottomenetelmä
Todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
Potilaat, joilla on HPP
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Mikä tahansa ikä tai sukupuoli, jolla on vahvistettu lasten HPP-diagnoosi (eli ensimmäinen HPP-merkki tai -oire alle 18-vuotiaana).
- Tällä hetkellä asfotaasi alfa -hoitoa saava osallistuja ilmoittautumisen yhteydessä (ei ole aiemmin saanut hoitoa) tai Lääkäri on päättänyt jatkaa (ei ole aiemmin saanut hoitoa) tai aloittaa (aiempi hoitoa saamaton) osallistujan asfotaasi alfa -hoidon 6 kuukauden kuluessa ilmoittautumisesta.
- Osallistujalla on oltava dokumentoitu alkalisen fosfataasin (ALP) aktiivisuus iän ja sukupuolen normaalin alarajan alapuolella ja dokumentoitu ALPL-geenimutaatio (Huomautus: Poikkeus koskee lapsia, joilla on HPP:n kliinisiä piirteitä ja alhainen ALP ja joiden on aloitettava asfotaasi alfa hoitoa heti, lääkärin harkinnan mukaan, mutta niillä ei vielä ole geneettistä tulosta. Tässä tapauksessa ALPL-geenidokumentaatiota ei vaadita osatutkimukseen ilmoittautumisen yhteydessä, mutta se tulee dokumentoida 6 kuukauden kuluessa ilmoittautumisesta.
- Osallistujan tai osallistujan vanhempi/laillinen edustaja pystyy lukemaan ja/tai ymmärtämään tietoisen suostumuksen ja tutkimaan kyselylomakkeita paikallisella kielellä.
- Osallistujan tai osallistujan vanhemman/laillisesti valtuutetun edustajan on oltava halukas ja kyettävä antamaan allekirjoitettu tietoinen suostumus tälle osatutkimukselle, ja osallistujan on oltava valmis antamaan kirjallinen tietoinen suostumus, jos se on asianmukaista ja paikallisten määräysten edellyttämä.
Poissulkemiskriteerit:
- Osallistun tällä hetkellä Alexionin tukemaan kliiniseen interventiotutkimukseen. Osallistujat, jotka ovat päättäneet osallistua Alexionin sponsoroimaan kliiniseen asfotaasi alfa -tutkimukseen, voivat ilmoittautua tähän alatutkimukseen.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Osallistujat, joilla on lapsilla alkava HPP
Jokaista osallistujaa seurataan vähintään 5 vuoden ajan tai tarvittaessa ennenaikaiseen vetäytymiseen asti.
HPP:n kannalta merkitykselliset biokemialliset, kliiniset, kuvantamis- (jos kliinisesti aiheelliset) ja toiminnalliset/elämänlaatutulokset arvioidaan.
|
Kaikki osallistujat saavat asfotaasi alfaa ihonalaisesti hoitostandardin mukaisesti.
Ellei lääkärin hoitostandardien mukaan toisin mainita, alle 2-vuotiaille potilaille suositellaan klinikkakäyntiä noin 3 kuukauden välein ilmoittautumisen jälkeen 2-vuotiaaksi asti, minkä jälkeen heidän tulee käydä klinikalla noin 6 kuukauden välein.
Osallistujia tulee seurata mahdollisuuksien mukaan 5 vuoden ajan.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Immuunivälitteisen tehon heikkenemisen esiintyminen hoitavan lääkärin mukaan
Aikaikkuna: Jopa 5 vuotta
|
Tämä perustuu kliinisiin ja biokemiallisiin arviointeihin sekä positiivisiin lääkevasta-aineisiin ja positiivisiin neutraloiviin vasta-aineisiin.
|
Jopa 5 vuotta
|
|
Immuunivälitteisten vakavien haittatapahtumien esiintyminen
Aikaikkuna: Jopa 5 vuotta
|
Näitä vakavia haittavaikutuksia ovat vakavat yliherkkyysreaktiot ja anafylaksia.
|
Jopa 5 vuotta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Torstai 25. elokuuta 2022
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Tiistai 18. heinäkuuta 2028
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Tiistai 18. heinäkuuta 2028
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 1. helmikuuta 2022
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 1. helmikuuta 2022
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 10. helmikuuta 2022
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Maanantai 9. helmikuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 5. helmikuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Sunnuntai 1. helmikuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- ALX-HPP-501s
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
Alexion on julkisesti sitoutunut sallimaan tutkimustietojen käyttöpyynnöt ja toimittaa protokollan, CSR:n ja selkokieliset yhteenvedot.
IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit
Alexion harkitsee kliinisen tutkimuksen osallistujan tason tietojen luovutuspyyntöjä edellyttäen, että osallistujan yksityisyys varmistetaan menetelmillä, kuten tietojen poistaminen, pseudonyymistyminen tai anonymisointi (soveltavan lain edellyttämällä tavalla), ja jos tällainen paljastaminen sisältyi asiaankuuluvaan tutkimukseen suostumuslomake tai vastaava asiakirja.
Pätevät akateemiset tutkijat voivat pyytää osallistujatason kliinisiä tietoja ja tukiasiakirjoja (tilastollinen analyysisuunnitelma ja protokolla), jotka liittyvät Alexionin tukemiin tutkimuksiin.
Lisätietoja tietojen saatavuudesta ja ohjeet tietojen pyytämiseen ovat saatavilla Alexion Clinical Trials Disclosure and Transparency Policy -käytännössä osoitteessa https://alexion.com/our-research/research-and-development.
IPD-jakamista tukeva tietotyyppi
- STUDY_PROTOCOL
- MAHLA
- CSR
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .