Um Subestudo Prospectivo do Registro Global de Hipofosfatasia
5 de fevereiro de 2026 atualizado por: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
Um Subestudo Observacional Prospectivo do Registro Global de Hipofosfatasia para Descrever o Risco Potencial de Perda Imunomediada do Efeito Farmacológico da Asfotase Alfa em Participantes com Hipofosfatasia
Neste subestudo observacional prospectivo, os participantes com hipofosfatasia de início pediátrico (HPP) (perinatal/início infantil ou juvenil) de qualquer idade serão acompanhados por um período mínimo de 5 anos em locais nos Estados Unidos e potencialmente 1 ou 2 outros países.
Visão geral do estudo
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Estimado)
30
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Alexion Pharmaceuticals, Inc. (Sponsor)
- Número de telefone: 1-855-752-2356
- E-mail: clinicaltrials@alexion.com
Locais de estudo
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Connecticut
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Hartford, Connecticut, Estados Unidos, 06106
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02122
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
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Missouri
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Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64108
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
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New York
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Mineola, New York, Estados Unidos, 11501
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
- Ainda não está recrutando
- Clinical Trial Site
-
Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43203
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
- Ainda não está recrutando
- Clinical Trial Site
-
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Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37112
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84108
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
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Virginia
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Charlottesville, Virginia, Estados Unidos, 22903
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
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Wisconsin
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Madison, Wisconsin, Estados Unidos, 53792
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Método de amostragem
Amostra de Probabilidade
População do estudo
Pacientes com HPP
Descrição
Critério de inclusão:
- Qualquer idade ou sexo com diagnóstico confirmado de HPP de início pediátrico (ou seja, primeiro sinal ou sintoma de HPP apresentado em < 18 anos de idade).
- Atualmente recebendo tratamento com alfa asfotase na inscrição (não virgem de tratamento) ou o médico decidiu retomar (não virgem de tratamento) ou iniciar (virgem de tratamento) o tratamento de alfa asfotase do participante dentro de 6 meses após a inscrição.
- O participante deve ter documentado a atividade da fosfatase alcalina (ALP) abaixo do limite inferior do normal para idade e sexo, e uma mutação documentada do gene ALPL (Nota: Uma exceção é feita para bebês com características clínicas de HPP mais ALP baixo que precisam iniciar asfotase alfa tratamento imediato, a critério do médico, mas ainda não tem resultado genético. Neste caso, a documentação do gene ALPL não é exigida no momento da inscrição no subestudo, mas deve ser documentada dentro de 6 meses após a inscrição).
- O participante ou o pai do participante/representante legalmente autorizado é capaz de ler e/ou entender o consentimento informado e os questionários do estudo no idioma local.
- O participante ou o pai do participante/representante legalmente autorizado deve estar disposto e ser capaz de dar consentimento informado assinado para este subestudo, e o participante deve estar disposto a dar consentimento informado por escrito, se apropriado e exigido pelos regulamentos locais.
Critério de exclusão:
- Atualmente participando de um estudo clínico intervencionista patrocinado pela Alexion. Os participantes que concluíram a participação em um estudo clínico de asfotase alfa patrocinado pela Alexion são elegíveis para se inscrever neste subestudo.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Participantes com HPP de início pediátrico
Cada participante será acompanhado por um período mínimo de 5 anos ou, se aplicável, até a desistência antecipada.
Serão avaliados resultados bioquímicos, clínicos, de imagem (se clinicamente indicado) e funcionais/qualidade de vida relevantes para HPP.
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Todos os participantes receberão alfa asfotase por via subcutânea de acordo com o padrão de atendimento.
A menos que especificado de outra forma pelo padrão de atendimento do médico, os participantes com < 2 anos de idade são recomendados para uma visita clínica aproximadamente a cada 3 meses após a inscrição até os 2 anos de idade, após o que eles devem fazer uma visita clínica aproximadamente a cada 6 meses.
Os participantes devem ser acompanhados por 5 anos, se possível.
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Ocorrência de perda de eficácia imunomediada de acordo com o médico assistente
Prazo: Até 5 anos
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Isso será baseado em avaliações clínicas e bioquímicas, bem como anticorpos antidrogas positivos e anticorpos neutralizantes positivos.
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Até 5 anos
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Ocorrência de eventos adversos graves imunomediados
Prazo: Até 5 anos
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Esses eventos adversos graves incluirão reações graves de hipersensibilidade e anafilaxia.
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Até 5 anos
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
25 de agosto de 2022
Conclusão Primária (Estimado)
18 de julho de 2028
Conclusão do estudo (Estimado)
18 de julho de 2028
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
1 de fevereiro de 2022
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
1 de fevereiro de 2022
Primeira postagem (Real)
10 de fevereiro de 2022
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
9 de fevereiro de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
5 de fevereiro de 2026
Última verificação
1 de fevereiro de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- ALX-HPP-501s
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
A Alexion tem o compromisso público de permitir solicitações de acesso aos dados do estudo e fornecerá um protocolo, CSR e resumos em linguagem simples.
Critérios de acesso de compartilhamento IPD
A Alexion considerará as solicitações de divulgação de dados do participante do estudo clínico, desde que a privacidade do participante seja garantida por meio de métodos como desidentificação de dados, pseudonimização ou anonimização (conforme exigido pela lei aplicável) e se tal divulgação foi incluída no estudo relevante informado formulário de consentimento ou documentação semelhante.
Investigadores acadêmicos qualificados podem solicitar dados clínicos em nível de participante e documentos de apoio (plano de análise estatística e protocolo) pertencentes aos estudos patrocinados pela Alexion.
Mais detalhes sobre a disponibilidade de dados e instruções para solicitar informações estão disponíveis na Política de Divulgação e Transparência de Ensaios Clínicos da Alexion em https://alexion.com/our-research/research-and-development.
Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDO
- SEIVA
- CSR
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .