글로벌 Hypophosphatasia Registry의 전향적 하위 연구
2026년 2월 5일 업데이트: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
저인산분해증 환자에서 아스포타아제 알파의 면역 매개 약리학적 효과 손실의 잠재적 위험을 설명하기 위한 글로벌 저인산분해증 레지스트리의 전향적 관찰 하위 연구
이 전향적 관찰 하위 연구에서 모든 연령의 소아 발병 저인산증(HPP)(주산기/유아 또는 청소년 발병)을 가진 참가자는 미국의 사이트에서 최소 5년 동안, 잠재적으로 1~2년 동안 추적됩니다. 다른 국가.
연구 개요
연구 유형
관찰
등록 (추정된)
30
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Alexion Pharmaceuticals, Inc. (Sponsor)
- 전화번호: 1-855-752-2356
- 이메일: clinicaltrials@alexion.com
연구 장소
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-
Connecticut
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Hartford, Connecticut, 미국, 06106
- 모병
- Clinical Trial Site
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-
Illinois
-
Chicago, Illinois, 미국, 60611
- 모병
- Clinical Trial Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, 미국, 02122
- 모병
- Clinical Trial Site
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, 미국, 64108
- 모병
- Clinical Trial Site
-
-
New York
-
Mineola, New York, 미국, 11501
- 모병
- Clinical Trial Site
-
-
Ohio
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Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
- 아직 모집하지 않음
- Clinical Trial Site
-
Columbus, Ohio, 미국, 43203
- 모병
- Clinical Trial Site
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15224
- 아직 모집하지 않음
- Clinical Trial Site
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, 미국, 37112
- 모병
- Clinical Trial Site
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, 미국, 84108
- 모병
- Clinical Trial Site
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, 미국, 22903
- 모병
- Clinical Trial Site
-
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Wisconsin
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Madison, Wisconsin, 미국, 53792
- 모병
- Clinical Trial Site
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
샘플링 방법
확률 샘플
연구 인구
HPP 환자
설명
포함 기준:
- 소아 발병 HPP 진단이 확인된 모든 연령 또는 성별(즉, 18세 미만에서 나타나는 첫 번째 HPP 징후 또는 증상).
- 현재 등록 시 아스포타제 알파 치료를 받고 있거나(치료 경험이 없는 경우) 의사가 등록 후 6개월 이내에 참가자의 아스포타제 알파 치료를 재개(치료 경험이 없는 경우) 또는 시작(치료 경험이 없는 경우)하기로 결정했습니다.
- 참가자는 연령 및 성별에 대한 정상 하한치 미만의 알칼리성 포스파타제(ALP) 활동 및 문서화된 ALPL 유전자 돌연변이가 있어야 합니다(참고: 아스포타제 알파를 시작해야 하는 HPP 및 낮은 ALP의 임상 특징이 있는 영아의 경우 예외가 적용됩니다. 의사의 재량에 따라 즉시 치료하지만 아직 유전적인 결과는 없습니다. 이 경우 하위 연구 등록 시 ALPL 유전자 문서가 필요하지 않지만 등록 후 6개월 이내에 문서화되어야 합니다.
- 참가자 또는 참가자의 부모/법적 대리인은 현지 언어로 된 사전 동의 및 학습 설문지를 읽고/또는 이해할 수 있습니다.
- 참가자 또는 참가자의 부모/법적 대리인은 이 하위 연구에 대해 서명된 정보에 입각한 동의를 제공할 의향과 능력이 있어야 하며, 참가자는 적절하고 현지 규정에서 요구하는 경우 서면 정보에 입각한 동의를 제공할 의향이 있어야 합니다.
제외 기준:
- 현재 Alexion이 후원하는 중재적 임상 연구에 참여하고 있습니다. Alexion이 후원하는 asfotase alfa 임상 연구에 참여를 마친 참가자는 이 하위 연구에 등록할 수 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
개입 / 치료 |
|---|---|
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소아 발병 HPP 참가자
각 참가자는 최소 5년 동안 또는 해당되는 경우 조기 탈퇴할 때까지 추적됩니다.
HPP와 관련된 생화학적, 임상적, 이미징(임상적으로 지시된 경우) 및 기능적/삶의 질 결과가 평가됩니다.
|
모든 참가자는 치료 기준에 따라 아스포타제 알파를 피하주사로 받게 됩니다.
의사의 치료 기준에 달리 명시되지 않는 한, 2세 미만 참가자는 등록 후 2세까지 약 3개월마다 클리닉 방문을 권장하며, 그 이후에는 약 6개월마다 클리닉 방문을 받아야 합니다.
참가자는 가능한 한 5년 동안 추적해야 합니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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치료 의사에 따른 면역 매개 효과 상실 발생
기간: 최대 5년
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이는 양성 항약물 항체 및 양성 중화 항체뿐만 아니라 임상 및 생화학적 평가를 기반으로 합니다.
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최대 5년
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면역 매개 심각한 부작용의 발생
기간: 최대 5년
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이러한 심각한 부작용에는 심각한 과민 반응 및 아나필락시스가 포함됩니다.
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최대 5년
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2022년 8월 25일
기본 완료 (추정된)
2028년 7월 18일
연구 완료 (추정된)
2028년 7월 18일
연구 등록 날짜
최초 제출
2022년 2월 1일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2022년 2월 1일
처음 게시됨 (실제)
2022년 2월 10일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 2월 9일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 2월 5일
마지막으로 확인됨
2026년 2월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- ALX-HPP-501s
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
Alexion은 연구 데이터에 대한 액세스 요청을 허용하겠다는 공개 약속을 갖고 있으며 프로토콜, CSR 및 일반 언어 요약을 제공할 예정입니다.
IPD 공유 액세스 기준
Alexion은 데이터 비식별화, 가명화 또는 익명화(해당 법률에서 요구하는 바에 따라)와 같은 방법을 통해 참가자 개인 정보가 보장되고 그러한 공개가 관련 연구에 포함된 경우 임상 연구 참가자 수준 데이터 공개 요청을 고려할 것입니다. 동의서 또는 이와 유사한 문서.
자격을 갖춘 학술 조사자는 Alexion이 후원하는 연구와 관련된 참가자 수준의 임상 데이터 및 지원 문서(통계 분석 계획 및 프로토콜)를 요청할 수 있습니다.
데이터 가용성 및 정보 요청 지침에 대한 자세한 내용은 https://alexion.com/our-research/research-and-development의 Alexion 임상 시험 공개 및 투명성 정책에서 확인할 수 있습니다.
IPD 공유 지원 정보 유형
- 연구_프로토콜
- 수액
- CSR
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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