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Eine prospektive Teilstudie des globalen Hypophosphatasie-Registers

5. Februar 2026 aktualisiert von: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Eine prospektive beobachtende Teilstudie des globalen Hypophosphatasie-Registers zur Beschreibung des potenziellen Risikos eines immunvermittelten Verlusts der pharmakologischen Wirkung von Asfotase Alfa bei Teilnehmern mit Hypophosphatasie

In dieser prospektiven beobachtenden Substudie werden Teilnehmer mit pädiatrischer Hypophosphatasie (HPP) (perinataler/infantiler oder juveniler Beginn) jeden Alters für mindestens 5 Jahre und möglicherweise 1 oder 2 Jahre an Standorten in den Vereinigten Staaten nachbeobachtet andere Länder.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Geschätzt)

30

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Vereinigte Staaten, 06106
        • Rekrutierung
        • Clinical Trial Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Rekrutierung
        • Clinical Trial Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02122
        • Rekrutierung
        • Clinical Trial Site
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Vereinigte Staaten, 64108
        • Rekrutierung
        • Clinical Trial Site
    • New York
      • Mineola, New York, Vereinigte Staaten, 11501
        • Rekrutierung
        • Clinical Trial Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
        • Noch keine Rekrutierung
        • Clinical Trial Site
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43203
        • Rekrutierung
        • Clinical Trial Site
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15224
        • Noch keine Rekrutierung
        • Clinical Trial Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37112
        • Rekrutierung
        • Clinical Trial Site
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84108
        • Rekrutierung
        • Clinical Trial Site
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Vereinigte Staaten, 22903
        • Rekrutierung
        • Clinical Trial Site
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53792
        • Rekrutierung
        • Clinical Trial Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Wahrscheinlichkeitsstichprobe

Studienpopulation

Patienten mit HPP

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Jedes Alter oder Geschlecht mit einer bestätigten Diagnose von HPP mit Beginn im Kindesalter (d. h. erste HPP-Anzeichen oder -Symptome, die im Alter von < 18 Jahren aufgetreten sind).
  • Bei der Einschreibung derzeit eine Behandlung mit Asfotase alfa erhalten (nicht behandlungsnaiv) oder der Arzt entschieden hat, die Asfotase alfa-Behandlung des Teilnehmers innerhalb von 6 Monaten nach der Einschreibung fortzusetzen (nicht behandlungsnaiv) oder zu beginnen (behandlungsnaiv).
  • Der Teilnehmer muss eine dokumentierte alkalische Phosphatase (ALP)-Aktivität unterhalb der unteren Grenze des Normalwerts für Alter und Geschlecht und eine dokumentierte ALPL-Genmutation haben (Hinweis: Eine Ausnahme gilt für Säuglinge mit klinischen Merkmalen von HPP plus niedrigem ALP, die mit Asfotase alfa beginnen müssen nach Ermessen des Arztes sofort behandelt werden, aber noch kein genetisches Ergebnis vorliegt. In diesem Fall ist die Dokumentation des ALPL-Gens zum Zeitpunkt der Einschreibung in die Teilstudie nicht erforderlich, sollte aber innerhalb von 6 Monaten nach der Einschreibung dokumentiert werden).
  • Der Teilnehmer oder die Eltern/gesetzlich bevollmächtigten Vertreter des Teilnehmers sind in der Lage, die Einverständniserklärung und die Studienfragebögen in der Landessprache zu lesen und/oder zu verstehen.
  • Der Teilnehmer oder die Eltern/gesetzlich bevollmächtigten Vertreter des Teilnehmers müssen bereit und in der Lage sein, eine unterschriebene Einwilligung nach Aufklärung für diese Teilstudie zu erteilen, und der Teilnehmer muss bereit sein, eine schriftliche Einwilligung nach Aufklärung zu erteilen, sofern dies angemessen und durch örtliche Vorschriften vorgeschrieben ist.

Ausschlusskriterien:

  • Derzeit Teilnahme an einer von Alexion gesponserten interventionellen klinischen Studie. Teilnehmer, die die Teilnahme an einer von Alexion gesponserten klinischen Studie zu Asfotase alfa abgeschlossen haben, sind zur Teilnahme an dieser Teilstudie berechtigt.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
Teilnehmer mit pädiatrischer HPP
Jeder Teilnehmer wird für mindestens 5 Jahre oder gegebenenfalls bis zum vorzeitigen Ausscheiden beobachtet. Biochemische, klinische, bildgebende (falls klinisch indiziert) und funktionelle/Lebensqualitätsergebnisse, die für HPP relevant sind, werden bewertet.
Biologisch: Asfotase Alfa
Alle Teilnehmer erhalten gemäß Behandlungsstandard Asfotase alfa subkutan. Sofern nicht anders durch den Behandlungsstandard des Arztes festgelegt, wird Teilnehmern im Alter von < 2 Jahren ein Klinikbesuch etwa alle 3 Monate nach der Einschreibung bis zum Alter von 2 Jahren empfohlen, danach sollten sie etwa alle 6 Monate einen Klinikbesuch machen. Die Teilnehmer sollten möglichst 5 Jahre lang nachbeobachtet werden.
Andere Namen:
  • Strensiq

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Auftreten von immunvermittelten Wirkungsverlusten nach Aussage des behandelnden Arztes
Zeitfenster: Bis zu 5 Jahre
Dies basiert auf klinischen und biochemischen Bewertungen sowie positiven Anti-Drogen-Antikörpern und positiven neutralisierenden Antikörpern.
Bis zu 5 Jahre
Auftreten immunvermittelter schwerwiegender unerwünschter Ereignisse
Zeitfenster: Bis zu 5 Jahre
Zu diesen schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen gehören schwerwiegende Überempfindlichkeitsreaktionen und Anaphylaxie.
Bis zu 5 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

25. August 2022

Primärer Abschluss (Geschätzt)

18. Juli 2028

Studienabschluss (Geschätzt)

18. Juli 2028

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

1. Februar 2022

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

1. Februar 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

10. Februar 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

9. Februar 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

5. Februar 2026

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ALX-HPP-501s

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Alexion hat sich öffentlich dazu verpflichtet, Anträge auf Zugang zu Studiendaten zuzulassen und wird ein Protokoll, CSR und Zusammenfassungen in einfacher Sprache bereitstellen.

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

Alexion wird Anträge auf Offenlegung von Daten auf Teilnehmerebene klinischer Studien prüfen, vorausgesetzt, dass die Privatsphäre der Teilnehmer durch Methoden wie Daten-De-Identifikation, Pseudonymisierung oder Anonymisierung (wie nach geltendem Recht vorgeschrieben) gewährleistet ist und wenn eine solche Offenlegung in der entsprechenden informierten Studie enthalten war Einverständniserklärung oder ähnliche Unterlagen. Qualifizierte akademische Forscher können klinische Daten auf Teilnehmerebene und unterstützende Dokumente (statistischer Analyseplan und -protokoll) in Bezug auf von Alexion gesponserte Studien anfordern. Weitere Einzelheiten zur Datenverfügbarkeit und Anweisungen zum Anfordern von Informationen finden Sie in der Offenlegungs- und Transparenzrichtlinie für klinische Studien von Alexion unter https://alexion.com/our-research/research-and-development.

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • STUDIENPROTOKOLL
  • SAFT
  • CSR

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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