En prospektiv delstudie av Global Hypophosphatasia Registry
5 februari 2026 uppdaterad av: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
En prospektiv observationsdelstudie av det globala hypofosfatasiregistret för att beskriva den potentiella risken för immunmedierad förlust av farmakologisk effekt av asfotas alfa hos deltagare med hypofosfatasi
I denna prospektiva observationsunderstudie kommer deltagare med pediatrisk debut hypofosfatasi (HPP) (perinatal/infantil- eller juvenil-debut) i alla åldrar att följas i minst 5 år på platser i USA och potentiellt 1 eller 2 andra länder.
Studieöversikt
Studietyp
Observationell
Inskrivning (Beräknad)
30
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studiekontakt
- Namn: Alexion Pharmaceuticals, Inc. (Sponsor)
- Telefonnummer: 1-855-752-2356
- E-post: clinicaltrials@alexion.com
Studieorter
-
-
Connecticut
-
Hartford, Connecticut, Förenta staterna, 06106
- Rekrytering
- Clinical Trial Site
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60611
- Rekrytering
- Clinical Trial Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02122
- Rekrytering
- Clinical Trial Site
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Förenta staterna, 64108
- Rekrytering
- Clinical Trial Site
-
-
New York
-
Mineola, New York, Förenta staterna, 11501
- Rekrytering
- Clinical Trial Site
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45229
- Har inte rekryterat ännu
- Clinical Trial Site
-
Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43203
- Rekrytering
- Clinical Trial Site
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15224
- Har inte rekryterat ännu
- Clinical Trial Site
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Förenta staterna, 37112
- Rekrytering
- Clinical Trial Site
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84108
- Rekrytering
- Clinical Trial Site
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Förenta staterna, 22903
- Rekrytering
- Clinical Trial Site
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Förenta staterna, 53792
- Rekrytering
- Clinical Trial Site
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Barn
- Vuxen
- Äldre vuxen
Tar emot friska volontärer
Nej
Testmetod
Sannolikhetsprov
Studera befolkning
Patienter med HPP
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Alla åldrar eller kön med en bekräftad diagnos av pediatriskt debuterande HPP (det vill säga första HPP-tecken eller symtom som visas vid < 18 års ålder).
- Får för närvarande asfotase alfa-behandling vid inskrivningen (inte behandlingsnaiv) eller så har läkaren beslutat att återuppta (inte behandlingsnaiv) eller påbörja (behandlingsnaiv) deltagarens asfotas alfabehandling inom 6 månader efter inskrivningen.
- Deltagaren måste ha dokumenterad aktivitet av alkaliskt fosfatas (ALP) under den nedre normalgränsen för ålder och kön, och en dokumenterad ALPL-genmutation (Obs: Ett undantag görs för spädbarn med kliniska egenskaper hos HPP plus låg ALP som behöver starta asfotas alfa behandling omedelbart, enligt läkarens bedömning, men har ännu inte ett genetiskt resultat. I det här fallet krävs ingen ALPL-gendokumentation vid tidpunkten för delstudieregistrering utan bör dokumenteras inom 6 månader efter inskrivning).
- Deltagarens eller deltagarens förälder/lagligt auktoriserade representant kan läsa och/eller förstå det informerade samtycket och studera frågeformulär på det lokala språket.
- Deltagarens eller deltagarens förälder/lagligt auktoriserade representant måste vara villig och kunna ge undertecknat informerat samtycke för denna delstudie, och deltagaren måste vara villig att ge skriftligt informerat samtycke, om så är lämpligt och krävs enligt lokala bestämmelser.
Exklusions kriterier:
- Deltar för närvarande i en Alexion-sponsrad interventionell klinisk studie. Deltagare som har avslutat deltagandet i en Alexion-sponsrad klinisk asfotase alfa-studie är berättigade att anmäla sig till denna delstudie.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
Kohorter och interventioner
Grupp / Kohort |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Deltagare med pediatriskt debut HPP
Varje deltagare kommer att följas i minst 5 år eller, om tillämpligt, fram till tidigt utträde.
Biokemiska, kliniska, imaging (om kliniskt indicerat) och funktionella/livskvalitetsresultat som är relevanta för HPP kommer att bedömas.
|
Alla deltagare kommer att få asfotas alfa subkutant enligt vårdstandard.
Om inte annat anges enligt Läkarens vårdstandard rekommenderas deltagare < 2 år för ett klinikbesök ungefär var 3:e månad efter Inskrivning fram till 2 års ålder, därefter bör de ha ett klinikbesök ungefär var 6:e månad.
Deltagarna bör följas i 5 år, som möjligt.
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förekomst av immunmedierad förlust av effektivitet enligt den behandlande läkaren
Tidsram: Upp till 5 år
|
Detta kommer att baseras på kliniska och biokemiska bedömningar samt positiva anti-läkemedelsantikroppar och positiva neutraliserande antikroppar.
|
Upp till 5 år
|
|
Förekomst av immunmedierade allvarliga biverkningar
Tidsram: Upp till 5 år
|
Dessa allvarliga biverkningar inkluderar allvarliga överkänslighetsreaktioner och anafylaxi.
|
Upp till 5 år
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
25 augusti 2022
Primärt slutförande (Beräknad)
18 juli 2028
Avslutad studie (Beräknad)
18 juli 2028
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
1 februari 2022
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
1 februari 2022
Första postat (Faktisk)
10 februari 2022
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
9 februari 2026
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
5 februari 2026
Senast verifierad
1 februari 2026
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- ALX-HPP-501s
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivning
Alexion har ett offentligt åtagande att tillåta förfrågningar om tillgång till studiedata och kommer att tillhandahålla ett protokoll, CSR och sammanfattningar i klarspråk.
Kriterier för IPD Sharing Access
Alexion kommer att överväga förfrågningar om avslöjande av data på klinisk studiedeltagarnivå förutsatt att deltagarnas integritet säkerställs genom metoder som avidentifiering av data, pseudonymisering eller anonymisering (enligt gällande lag), och om sådant avslöjande inkluderades i den relevanta studien informeras samtyckesformulär eller liknande dokumentation.
Kvalificerade akademiska utredare kan begära kliniska data på deltagarnivå och stödjande dokument (statistisk analysplan och protokoll) som hänför sig till Alexion-sponsrade studier.
Ytterligare information om datatillgänglighet och instruktioner för att begära information finns i Alexion Clinical Trials Disclosure and Transparency Policy på https://alexion.com/our-research/research-and-development.
IPD-delning som stöder informationstyp
- STUDY_PROTOCOL
- SAV
- CSR
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .