Проспективное дополнительное исследование глобального регистра гипофосфатазии
5 февраля 2026 г. обновлено: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
Проспективное обсервационное дополнительное исследование Глобального регистра гипофосфатазии для описания потенциального риска иммуноопосредованной потери фармакологического эффекта асфотазы альфа у участников с гипофосфатазией
В этом проспективном обсервационном субисследовании участники с детской гипофосфатазией (HPP) (перинатальной/инфантильной или ювенильной) любого возраста будут наблюдаться в течение как минимум 5 лет в учреждениях в США и, возможно, 1 или 2 лет. другие страны.
Обзор исследования
Тип исследования
Наблюдательный
Регистрация (Оцененный)
30
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Контакты исследования
- Имя: Alexion Pharmaceuticals, Inc. (Sponsor)
- Номер телефона: 1-855-752-2356
- Электронная почта: clinicaltrials@alexion.com
Места учебы
-
-
Connecticut
-
Hartford, Connecticut, Соединенные Штаты, 06106
- Рекрутинг
- Clinical Trial Site
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611
- Рекрутинг
- Clinical Trial Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02122
- Рекрутинг
- Clinical Trial Site
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Соединенные Штаты, 64108
- Рекрутинг
- Clinical Trial Site
-
-
New York
-
Mineola, New York, Соединенные Штаты, 11501
- Рекрутинг
- Clinical Trial Site
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45229
- Еще не набирают
- Clinical Trial Site
-
Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43203
- Рекрутинг
- Clinical Trial Site
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15224
- Еще не набирают
- Clinical Trial Site
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Соединенные Штаты, 37112
- Рекрутинг
- Clinical Trial Site
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84108
- Рекрутинг
- Clinical Trial Site
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Соединенные Штаты, 22903
- Рекрутинг
- Clinical Trial Site
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Соединенные Штаты, 53792
- Рекрутинг
- Clinical Trial Site
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Метод выборки
Вероятностная выборка
Исследуемая популяция
Пациенты с ГПП
Описание
Критерии включения:
- Любой возраст или пол с подтвержденным диагнозом ГПП с началом в детском возрасте (то есть первые признаки или симптомы ГПП проявляются в возрасте < 18 лет).
- В настоящее время получает лечение асфотазой альфа при регистрации (не ранее получавшие лечение) или врач решил возобновить (не ранее получавший лечение) или начать (не получавший лечения) лечение участника асфотазой альфа в течение 6 месяцев после регистрации.
- Участник должен иметь документально подтвержденную активность щелочной фосфатазы (ЩФ) ниже нижней границы нормы для возраста и пола, а также документально подтвержденную мутацию гена ALPL (Примечание. лечения сразу, по усмотрению Врача, но еще не имеют генетического результата. В этом случае документация гена ALPL не требуется во время зачисления в дополнительное исследование, но должна быть задокументирована в течение 6 месяцев после зачисления).
- Участник или его родитель/законный представитель может прочитать и/или понять информированное согласие и изучить вопросники на местном языке.
- Участник или его родитель/законный представитель должны быть готовы и способны дать подписанное информированное согласие на это подисследование, а участник должен быть готов дать письменное информированное согласие, если это уместно и требуется местным законодательством.
Критерий исключения:
- В настоящее время участвует в спонсируемом Alexion интервенционном клиническом исследовании. Участники, завершившие участие в клиническом исследовании асфотазы альфа, спонсируемом Alexion, имеют право участвовать в этом дополнительном исследовании.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
Когорты и вмешательства
Группа / когорта |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Участники с педиатрическим началом HPP
За каждым участником будет наблюдаться в течение как минимум 5 лет или, если применимо, до досрочного прекращения участия.
Будут оцениваться биохимические, клинические, визуализирующие (при наличии клинических показаний) и функциональные результаты/качество жизни, относящиеся к HPP.
|
Все участники будут получать асфотазу альфа подкожно в соответствии со стандартом лечения.
Если иное не указано в стандарте медицинской помощи, участникам в возрасте до 2 лет рекомендуется посещать клинику примерно каждые 3 месяца после регистрации до 2-летнего возраста, после чего им следует посещать клинику примерно каждые 6 месяцев.
За участниками следует следить в течение 5 лет, насколько это возможно.
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Возникновение иммуноопосредованной потери эффективности по мнению лечащего врача
Временное ограничение: До 5 лет
|
Это будет основано на клинических и биохимических оценках, а также на положительных антилекарственных антителах и положительных нейтрализующих антителах.
|
До 5 лет
|
|
Возникновение иммуноопосредованных серьезных нежелательных явлений
Временное ограничение: До 5 лет
|
Эти серьезные нежелательные явления будут включать серьезные реакции гиперчувствительности и анафилаксию.
|
До 5 лет
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
25 августа 2022 г.
Первичное завершение (Оцененный)
18 июля 2028 г.
Завершение исследования (Оцененный)
18 июля 2028 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
1 февраля 2022 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
1 февраля 2022 г.
Первый опубликованный (Действительный)
10 февраля 2022 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
9 февраля 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
5 февраля 2026 г.
Последняя проверка
1 февраля 2026 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- ALX-HPP-501s
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
ДА
Описание плана IPD
Alexion взяла на себя публичное обязательство разрешать запросы на доступ к данным исследования и будет предоставлять протокол, CSR и резюме на простом языке.
Критерии совместного доступа к IPD
Alexion рассмотрит запросы на раскрытие данных на уровне участников клинического исследования при условии, что конфиденциальность участников обеспечивается с помощью таких методов, как обезличивание данных, псевдонимизация или анонимизация (в соответствии с требованиями применимого законодательства), и если такое раскрытие было включено в соответствующее исследование, проинформировано форма согласия или аналогичная документация.
Квалифицированные ученые-исследователи могут запросить клинические данные на уровне участников и подтверждающие документы (план и протокол статистического анализа), относящиеся к исследованиям, спонсируемым Alexion.
Дополнительные сведения о доступности данных и инструкции по запросу информации доступны в Политике раскрытия информации и прозрачности клинических испытаний Alexion по адресу https://alexion.com/our-research/research-and-development.
Совместное использование IPD Поддерживающий тип информации
- STUDY_PROTOCOL
- САП
- КСО
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .