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全球低磷酸酯酶症登记处的前瞻性子研究

2023年7月11日 更新者：Alexion

一项全球低磷酸酯酶登记处的前瞻性观察性子研究，以描述 Asfotase Alfa 在低磷酸酯酶参与者中免疫介导的药理作用丧失的潜在风险

在这项前瞻性观察性子研究中，将在美国的研究中心对任何年龄的患有儿科发作的低磷酸酯酶症 (HPP)（围产期/婴儿或青少年发作）的参与者进行至少 5 年的随访，并可能进行 1 或 2 次随访其他国家。

研究概览

地位

招聘中

条件

干预/治疗

研究类型

观察性的

注册 (估计的)

40

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

学习地点

  • 美国
    • Connecticut
      • Hartford、Connecticut、美国、06106
        • 招聘中
        • Clinical Trial Site
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、美国、60611
        • 尚未招聘
        • Clinical Trial Site
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、美国、02122
        • 招聘中
        • Clinical Trial Site
    • Missouri
      • Kansas City、Missouri、美国、64108
        • 招聘中
        • Clinical Trial Site
    • Nevada
      • Las Vegas、Nevada、美国、89113
        • 尚未招聘
        • Clinical Trial Site
    • New York
      • Mineola、New York、美国、11501
        • 招聘中
        • Clinical Trial Site
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、美国、45229
        • 尚未招聘
        • Clinical Trial Site
      • Columbus、Ohio、美国、43203
        • 招聘中
        • Clinical Trial Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
        • 尚未招聘
        • Clinical Trial Site
      • Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15224
        • 尚未招聘
        • Clinical Trial Site
    • Tennessee
      • Nashville、Tennessee、美国、37112
        • 招聘中
        • Clinical Trial Site
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、美国、84108
        • 尚未招聘
        • Clinical Trial Site
    • Virginia
      • Charlottesville、Virginia、美国、22903
        • 尚未招聘
        • Clinical Trial Site

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 孩子
  • 成人
  • 年长者

接受健康志愿者

不

取样方法

概率样本

研究人群

HPP患者

描述

纳入标准：

  • 任何年龄或性别的儿童发病 HPP 确诊（即首次 HPP 体征或症状出现在 < 18 岁时）。
  • 目前在入组时正在接受 asfotase alfa 治疗（非初治）或医生已决定在入组后 6 个月内恢复（非初治）或开始（初治）参与者的 asfotase alfa 治疗。
  • 参与者必须有记录的碱性磷酸酶 (ALP) 活性低于年龄和性别的正常下限，并且有记录的 ALPL 基因突变（注意：具有 HPP 临床特征和低 ALP 的婴儿除外，他们需要开始使用 asfotase alfa立即治疗，由医生决定，但还没有遗传结果。 在这种情况下，子研究登记时不需要 ALPL 基因文件，但应在登记后 6 个月内记录）。
  • 参与者或参与者的父母/合法授权代表能够阅读和/或理解当地语言的知情同意书和研究问卷。
  • 参与者或参与者的父母/合法授权代表必须愿意并能够为此子研究签署知情同意书，并且参与者必须愿意在适当且当地法规要求的情况下提供书面知情同意书。

排除标准：

  • 目前正在参加 Alexion 赞助的介入临床研究。 结束参与 Alexion 赞助的 asfotase alfa 临床研究的参与者有资格参加该子研究。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

队列和干预

团体/队列
干预/治疗
小儿发病 HPP 的参与者
每个参与者将被跟踪至少 5 年，或者，如果适用，直到提前退出。 将评估与 HPP 相关的生化、临床、影像学（如果有临床指征）和功能/生活质量结果。
生物：磷酸酶阿尔法
所有参与者都将按照护理标准皮下接受 asfotase alfa。 除非根据医生的护理标准另有规定，否则建议年龄 < 2 岁的参与者在入组后大约每 3 个月进行一次门诊访问，直到 2 岁，之后他们应该大约每 6 个月进行一次门诊访问。 参与者应尽可能被随访 5 年。
其他名称：
  • 斯特伦西克

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
根据治疗医师的说法，免疫介导的有效性丧失的发生
大体时间：长达 5 年
这将基于临床和生化评估以及阳性抗药抗体和阳性中和抗体。
长达 5 年
免疫介导的严重不良事件的发生
大体时间：长达 5 年
这些严重的不良事件将包括严重的超敏反应和过敏反应。
长达 5 年

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Alexion

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2022年3月17日

初级完成 (估计的)

2028年6月30日

研究完成 (估计的)

2028年6月30日

研究注册日期

首次提交

2022年2月1日

首先提交符合 QC 标准的

2022年2月1日

首次发布 (实际的)

2022年2月10日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2023年7月12日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2023年7月11日

最后验证

2023年7月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • ALX-HPP-501s

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

是的

IPD 共享访问标准

Alexion 将考虑披露临床研究参与者级别数据的请求，前提是通过数据去标识化、假名化或匿名化（根据适用法律的要求）等方法确保参与者隐私，并且如果此类披露包含在相关研究中同意书或类似文件。 合格的学术研究人员可能会要求提供与 Alexion 赞助的研究有关的参与者级别的临床数据和支持文件（统计分析计划和协议）。 有关数据可用性和请求信息说明的更多详细信息，请参阅 Alexion 临床试验披露和透明度政策，网址为 https://alexion.com/our-research/research-and-development。

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

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