Prospektywne badanie podrzędne globalnego rejestru hipofosfatazji
5 lutego 2026 zaktualizowane przez: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
Prospektywne obserwacyjne badanie cząstkowe globalnego rejestru hipofosfatazji w celu opisania potencjalnego ryzyka utraty działania farmakologicznego asfotazy alfa o podłożu immunologicznym u uczestników z hipofosfatazją
W tym prospektywnym, obserwacyjnym badaniu cząstkowym uczestnicy z hipofosfatazją o początku pediatrycznym (HPP) (okołoporodową/niemowlęcą lub młodzieńczą) w każdym wieku będą obserwowani przez co najmniej 5 lat w ośrodkach w Stanach Zjednoczonych i potencjalnie 1 lub 2 inne kraje.
Przegląd badań
Typ studiów
Obserwacyjny
Zapisy (Szacowany)
30
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Alexion Pharmaceuticals, Inc. (Sponsor)
- Numer telefonu: 1-855-752-2356
- E-mail: clinicaltrials@alexion.com
Lokalizacje studiów
-
-
Connecticut
-
Hartford, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06106
- Rekrutacyjny
- Clinical Trial Site
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
- Rekrutacyjny
- Clinical Trial Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02122
- Rekrutacyjny
- Clinical Trial Site
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Stany Zjednoczone, 64108
- Rekrutacyjny
- Clinical Trial Site
-
-
New York
-
Mineola, New York, Stany Zjednoczone, 11501
- Rekrutacyjny
- Clinical Trial Site
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
- Jeszcze nie rekrutacja
- Clinical Trial Site
-
Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43203
- Rekrutacyjny
- Clinical Trial Site
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15224
- Jeszcze nie rekrutacja
- Clinical Trial Site
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37112
- Rekrutacyjny
- Clinical Trial Site
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84108
- Rekrutacyjny
- Clinical Trial Site
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Stany Zjednoczone, 22903
- Rekrutacyjny
- Clinical Trial Site
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53792
- Rekrutacyjny
- Clinical Trial Site
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Metoda próbkowania
Próbka prawdopodobieństwa
Badana populacja
Pacjenci z HPP
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Każdy wiek lub płeć z potwierdzonym rozpoznaniem HPP o początku w wieku dziecięcym (tj. pierwszy objaw lub objaw HPP w wieku < 18 lat).
- Obecnie otrzymujący leczenie asfotazą alfa w trakcie Rejestracji (nieleczony wcześniej) lub lekarz zdecydował o wznowieniu (nieleczony wcześniej) lub rozpoczęciu (nieleczony wcześniej) leczenia uczestnika asfotazą alfa w ciągu 6 miesięcy po Rejestracji.
- Uczestnik musi mieć udokumentowaną aktywność fosfatazy alkalicznej (ALP) poniżej dolnej granicy normy dla wieku i płci oraz udokumentowaną mutację genu ALPL (Uwaga: wyjątek stanowią niemowlęta z objawami klinicznymi HPP i niskim poziomem ALP, które muszą rozpocząć podawanie asfotazy alfa leczenia od razu, według uznania lekarza, ale nie mają jeszcze wyniku genetycznego. W takim przypadku dokumentacja genu ALPL nie jest wymagana w momencie włączenia do badania cząstkowego, ale powinna zostać udokumentowana w ciągu 6 miesięcy po rejestracji).
- Uczestnik lub rodzic/prawnie upoważniony przedstawiciel uczestnika jest w stanie przeczytać i/lub zrozumieć treść świadomej zgody i przestudiować kwestionariusze w lokalnym języku.
- Uczestnik lub rodzic/prawnie upoważniony przedstawiciel uczestnika musi być chętny i zdolny do wyrażenia świadomej zgody na udział w tym badaniu cząstkowym, a uczestnik musi być chętny do wyrażenia pisemnej świadomej zgody, jeśli jest to właściwe i wymagane przez lokalne przepisy.
Kryteria wyłączenia:
- Obecnie uczestniczy w interwencyjnym badaniu klinicznym sponsorowanym przez firmę Alexion. Uczestnicy, którzy zakończyli udział w sponsorowanym przez firmę Alexion badaniu klinicznym dotyczącym asfotazy alfa, mogą wziąć udział w tym badaniu cząstkowym.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
Kohorty i interwencje
Grupa / Kohorta |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Uczestnicy z HPP o początku pediatrycznym
Każdy uczestnik będzie obserwowany przez co najmniej 5 lat lub, w stosownych przypadkach, do wcześniejszego wycofania.
Ocenione zostaną wyniki biochemiczne, kliniczne, obrazowe (jeśli istnieją wskazania kliniczne) oraz funkcjonalne/jakości życia związane z HPP.
|
Wszyscy uczestnicy otrzymają podskórnie asfotazę alfa zgodnie ze standardem leczenia.
O ile nie określono inaczej w standardach opieki lekarskiej, zaleca się, aby uczestnicy w wieku < 2 lat odbywali wizyty w przychodni mniej więcej co 3 miesiące od Rejestracji do 2 roku życia, po czym powinni zgłaszać się na wizyty w przychodni mniej więcej co 6 miesięcy.
Uczestnicy powinni być obserwowani przez 5 lat, jeśli to możliwe.
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Występowanie utraty skuteczności o podłożu immunologicznym w ocenie lekarza prowadzącego
Ramy czasowe: Do 5 lat
|
Będzie to oparte na ocenach klinicznych i biochemicznych, a także dodatnich przeciwciałach przeciwlekowych i dodatnich przeciwciałach neutralizujących.
|
Do 5 lat
|
|
Występowanie poważnych zdarzeń niepożądanych o podłożu immunologicznym
Ramy czasowe: Do 5 lat
|
Te poważne zdarzenia niepożądane obejmują ciężkie reakcje nadwrażliwości i wstrząs anafilaktyczny.
|
Do 5 lat
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
25 sierpnia 2022
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
18 lipca 2028
Ukończenie studiów (Szacowany)
18 lipca 2028
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
1 lutego 2022
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
1 lutego 2022
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
10 lutego 2022
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
9 lutego 2026
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
5 lutego 2026
Ostatnia weryfikacja
1 lutego 2026
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- ALX-HPP-501s
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
TAK
Opis planu IPD
Firma Alexion zobowiązała się publicznie do zezwalania na prośby o dostęp do danych badawczych i będzie dostarczać protokoły, CSR i streszczenia prostym językiem.
Kryteria dostępu do udostępniania IPD
Alexion rozpatrzy wnioski o ujawnienie danych na poziomie uczestnika badania klinicznego, pod warunkiem że zapewniona jest prywatność uczestnika za pomocą takich metod, jak usunięcie danych identyfikacyjnych, pseudonimizacja lub anonimizacja (zgodnie z wymogami obowiązującego prawa), oraz jeśli takie ujawnienie zostało uwzględnione w odpowiednim badaniu poinformowanym formularz zgody lub podobny dokument.
Wykwalifikowani badacze akademiccy mogą zażądać danych klinicznych na poziomie uczestnika i dokumentów potwierdzających (plan i protokół analizy statystycznej) dotyczących badań sponsorowanych przez firmę Alexion.
Dalsze szczegóły dotyczące dostępności danych i instrukcje dotyczące uzyskiwania informacji są dostępne w Polityce ujawniania i przejrzystości badań klinicznych firmy Alexion pod adresem https://alexion.com/our-research/research-and-development.
Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD
- PROTOKÓŁ BADANIA
- SOK ROŚLINNY
- CSR
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .