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Une sous-étude prospective du registre mondial de l'hypophosphatasie

5 février 2026 mis à jour par: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Une sous-étude observationnelle prospective du registre mondial de l'hypophosphatasie pour décrire le risque potentiel de perte à médiation immunitaire de l'effet pharmacologique de l'asfotase alpha chez les participants atteints d'hypophosphatasie

Dans cette sous-étude observationnelle prospective, les participants atteints d'hypophosphatasie pédiatrique (HPP) (périnatale/infantile ou juvénile) de tout âge seront suivis pendant au moins 5 ans sur des sites aux États-Unis et potentiellement 1 ou 2 autres pays.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Estimé)

30

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, États-Unis, 06106
        • Recrutement
        • Clinical Trial Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
        • Recrutement
        • Clinical Trial Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02122
        • Recrutement
        • Clinical Trial Site
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, États-Unis, 64108
        • Recrutement
        • Clinical Trial Site
    • New York
      • Mineola, New York, États-Unis, 11501
        • Recrutement
        • Clinical Trial Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45229
        • Pas encore de recrutement
        • Clinical Trial Site
      • Columbus, Ohio, États-Unis, 43203
        • Recrutement
        • Clinical Trial Site
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15224
        • Pas encore de recrutement
        • Clinical Trial Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, États-Unis, 37112
        • Recrutement
        • Clinical Trial Site
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84108
        • Recrutement
        • Clinical Trial Site
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, États-Unis, 22903
        • Recrutement
        • Clinical Trial Site
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, États-Unis, 53792
        • Recrutement
        • Clinical Trial Site

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

Méthode d'échantillonnage

Échantillon de probabilité

Population étudiée

Patients atteints d'HPP

La description

Critère d'intégration:

  • Tout âge ou sexe avec un diagnostic confirmé d'HPP d'apparition pédiatrique (c'est-à-dire, premier signe ou symptôme d'HPP présenté à < 18 ans).
  • Recevant actuellement un traitement par asfotase alfa au moment de l'inscription (non naïf de traitement) ou le médecin a décidé de reprendre (non naïf de traitement) ou de commencer (naïf de traitement) le traitement par asfotase alfa du participant dans les 6 mois suivant l'inscription.
  • Le participant doit avoir une activité documentée de la phosphatase alcaline (ALP) inférieure à la limite inférieure de la normale pour l'âge et le sexe, et une mutation documentée du gène ALPL (Remarque : une exception est faite pour les nourrissons présentant des caractéristiques cliniques de HPP plus une ALP faible qui doivent commencer asfotase alfa traitement immédiat, à la discrétion du Médecin, mais qui n'ont pas encore de résultat génétique. Dans ce cas, la documentation du gène ALPL n'est pas requise au moment de l'inscription à la sous-étude, mais doit être documentée dans les 6 mois suivant l'inscription).
  • Le participant ou le parent/représentant légal du participant est capable de lire et/ou de comprendre le consentement éclairé et les questionnaires d'étude dans la langue locale.
  • Le participant ou le parent/représentant légalement autorisé du participant doit être disposé et capable de donner son consentement éclairé signé pour cette sous-étude, et le participant doit être disposé à donner son consentement éclairé écrit, si cela est approprié et requis par les réglementations locales.

Critère d'exclusion:

  • Participe actuellement à une étude clinique interventionnelle sponsorisée par Alexion. Les participants qui ont conclu leur participation à une étude clinique sur l'asfotase alfa sponsorisée par Alexion sont éligibles pour participer à cette sous-étude.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Intervention / Traitement
Participants atteints d'HPP pédiatrique
Chaque participant sera suivi pendant un minimum de 5 ans ou, le cas échéant, jusqu'au retrait anticipé. Les résultats biochimiques, cliniques, d'imagerie (si cliniquement indiqués) et fonctionnels/de qualité de vie pertinents pour l'HPP seront évalués.
Biologique: Asfotase Alfa
Tous les participants recevront de l'asfotase alfa par voie sous-cutanée selon les normes de soins. Sauf indication contraire dans la norme de soins du médecin, il est recommandé aux participants âgés de < 2 ans de se rendre à la clinique environ tous les 3 mois après l'inscription jusqu'à l'âge de 2 ans, après quoi ils devraient se rendre à la clinique environ tous les 6 mois. Les participants doivent être suivis pendant 5 ans, dans la mesure du possible.
Autres noms:
  • Strensiq

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Occurrence d'une perte d'efficacité à médiation immunitaire selon le médecin traitant
Délai: Jusqu'à 5 ans
Celle-ci sera basée sur des évaluations cliniques et biochimiques ainsi que sur des anticorps anti-médicament positifs et des anticorps neutralisants positifs.
Jusqu'à 5 ans
Apparition d'événements indésirables graves à médiation immunitaire
Délai: Jusqu'à 5 ans
Ces événements indésirables graves comprendront des réactions d'hypersensibilité graves et l'anaphylaxie.
Jusqu'à 5 ans

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

25 août 2022

Achèvement primaire (Estimé)

18 juillet 2028

Achèvement de l'étude (Estimé)

18 juillet 2028

Dates d'inscription aux études

Première soumission

1 février 2022

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

1 février 2022

Première publication (Réel)

10 février 2022

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

9 février 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

5 février 2026

Dernière vérification

1 février 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • ALX-HPP-501s

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Alexion s'est engagé publiquement à autoriser les demandes d'accès aux données de l'étude et fournira un protocole, un RSE et des résumés en langage simple.

Critères d'accès au partage IPD

Alexion examinera les demandes de divulgation de données au niveau des participants à l'étude clinique à condition que la confidentialité des participants soit assurée par des méthodes telles que la désidentification des données, la pseudonymisation ou l'anonymisation (comme l'exige la loi applicable), et si une telle divulgation a été incluse dans l'étude pertinente informée formulaire de consentement ou document similaire. Les chercheurs universitaires qualifiés peuvent demander des données cliniques au niveau des participants et des documents justificatifs (plan et protocole d'analyse statistique) concernant les études parrainées par Alexion. De plus amples détails concernant la disponibilité des données et les instructions pour demander des informations sont disponibles dans la politique de divulgation et de transparence des essais cliniques d'Alexion à l'adresse https://alexion.com/our-research/research-and-development.

Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD

  • PROTOCOLE D'ÉTUDE
  • SÈVE
  • RSE

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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