Een prospectieve deelstudie van het Global Hypophosphatasia Registry
5 februari 2026 bijgewerkt door: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
Een prospectieve observationele substudie van het Global Hypophosphatasia Registry om het potentiële risico van immuungemedieerd verlies van farmacologisch effect van asfotase Alfa bij deelnemers met hypofosfatasie te beschrijven
In deze prospectieve observationele substudie zullen deelnemers met hypofosfatasie (HPP) bij kinderen (perinatale/infantiele of juveniele aanvang) van elke leeftijd gedurende minimaal 5 jaar worden gevolgd op locaties in de Verenigde Staten en mogelijk 1 of 2 jaar. andere landen.
Studie Overzicht
Studietype
Observationeel
Inschrijving (Geschat)
30
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studiecontact
- Naam: Alexion Pharmaceuticals, Inc. (Sponsor)
- Telefoonnummer: 1-855-752-2356
- E-mail: clinicaltrials@alexion.com
Studie Locaties
-
-
Connecticut
-
Hartford, Connecticut, Verenigde Staten, 06106
- Werving
- Clinical Trial Site
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
- Werving
- Clinical Trial Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02122
- Werving
- Clinical Trial Site
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Verenigde Staten, 64108
- Werving
- Clinical Trial Site
-
-
New York
-
Mineola, New York, Verenigde Staten, 11501
- Werving
- Clinical Trial Site
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229
- Nog niet aan het werven
- Clinical Trial Site
-
Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43203
- Werving
- Clinical Trial Site
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15224
- Nog niet aan het werven
- Clinical Trial Site
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37112
- Werving
- Clinical Trial Site
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84108
- Werving
- Clinical Trial Site
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Verenigde Staten, 22903
- Werving
- Clinical Trial Site
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Verenigde Staten, 53792
- Werving
- Clinical Trial Site
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Kind
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Bemonsteringsmethode
Kanssteekproef
Studie Bevolking
Patiënten met HPP
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Elke leeftijd of geslacht met een bevestigde diagnose van HPP met aanvang in de kindertijd (d.w.z. het eerste teken of symptoom van HPP dat zich voordoet op een leeftijd < 18 jaar).
- Wordt momenteel behandeld met asfotase alfa bij inschrijving (niet eerder behandeld) of de arts heeft besloten om de behandeling met asfotase alfa van de deelnemer binnen 6 maanden na inschrijving te hervatten (niet eerder behandeld) of te starten (niet eerder behandeld).
- De deelnemer moet een gedocumenteerde activiteit van alkalische fosfatase (ALP) hebben die lager is dan de ondergrens van normaal voor leeftijd en geslacht, en een gedocumenteerde ALPL-genmutatie (Opmerking: er wordt een uitzondering gemaakt voor baby's met klinische kenmerken van HPP plus lage ALP die asfotase alfa moeten starten behandeling onmiddellijk, naar goeddunken van de arts, maar hebben nog geen genetisch resultaat. In dit geval is ALPL-gendocumentatie niet vereist op het moment van inschrijving voor een substudie, maar moet dit binnen 6 maanden na inschrijving worden gedocumenteerd.
- Deelnemer of de ouder/wettelijk gemachtigde vertegenwoordiger van de deelnemer kan de geïnformeerde toestemming en de onderzoeksvragenlijsten in de lokale taal lezen en/of begrijpen.
- De deelnemer of de ouder/wettelijk gemachtigde vertegenwoordiger van de deelnemer moet bereid en in staat zijn om ondertekende geïnformeerde toestemming te geven voor dit deelonderzoek, en de deelnemer moet bereid zijn om schriftelijke geïnformeerde toestemming te geven, indien van toepassing en vereist door lokale regelgeving.
Uitsluitingscriteria:
- Neemt momenteel deel aan een door Alexion gesponsorde interventionele klinische studie. Deelnemers die hun deelname aan een door Alexion gesponsord klinisch onderzoek naar asfotase alfa hebben voltooid, komen in aanmerking voor deelname aan dit deelonderzoek.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
Cohorten en interventies
Groep / Cohort |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Deelnemers met pediatrische HPP
Elke deelnemer wordt minimaal 5 jaar gevolgd of, indien van toepassing, tot vervroegde uittreding.
Biochemische, klinische, beeldvorming (indien klinisch geïndiceerd) en functionele/kwaliteit van leven-uitkomsten die relevant zijn voor HPP zullen worden beoordeeld.
|
Alle deelnemers krijgen subcutaan asfotase alfa volgens de zorgstandaard.
Tenzij anders aangegeven volgens de zorgstandaard van de arts, wordt deelnemers van < 2 jaar aanbevolen voor een bezoek aan de kliniek ongeveer elke 3 maanden na inschrijving tot de leeftijd van 2 jaar, waarna ze ongeveer elke 6 maanden een bezoek aan de kliniek zouden moeten hebben.
Deelnemers moeten zo mogelijk 5 jaar worden gevolgd.
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Optreden van immuungemedieerd verlies van effectiviteit volgens de behandelend arts
Tijdsspanne: Tot 5 jaar
|
Dit zal gebaseerd zijn op klinische en biochemische beoordelingen, evenals op positieve antistoffen tegen geneesmiddelen en positieve neutraliserende antistoffen.
|
Tot 5 jaar
|
|
Optreden van door het immuunsysteem gemedieerde ernstige bijwerkingen
Tijdsspanne: Tot 5 jaar
|
Deze ernstige bijwerkingen omvatten ernstige overgevoeligheidsreacties en anafylaxie.
|
Tot 5 jaar
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
25 augustus 2022
Primaire voltooiing (Geschat)
18 juli 2028
Studie voltooiing (Geschat)
18 juli 2028
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
1 februari 2022
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
1 februari 2022
Eerst geplaatst (Werkelijk)
10 februari 2022
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
9 februari 2026
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
5 februari 2026
Laatst geverifieerd
1 februari 2026
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- ALX-HPP-501s
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
JA
Beschrijving IPD-plan
Alexion heeft een publieke toezegging om verzoeken om toegang tot onderzoeksgegevens toe te staan en zal een protocol, CSR en samenvattingen in eenvoudige taal leveren.
IPD-toegangscriteria voor delen
Alexion zal verzoeken om openbaarmaking van gegevens op deelnemersniveau van klinische studies in overweging nemen, op voorwaarde dat de privacy van de deelnemers wordt gewaarborgd door middel van methoden zoals de-identificatie van gegevens, pseudonimisering of anonimisering (zoals vereist door de toepasselijke wetgeving), en als dergelijke openbaarmaking was opgenomen in de relevante studie op de hoogte toestemmingsformulier of soortgelijke documentatie.
Gekwalificeerde academische onderzoekers kunnen klinische gegevens op deelnemersniveau en ondersteunende documenten (statistisch analyseplan en protocol) opvragen met betrekking tot door Alexion gesponsorde onderzoeken.
Verdere details met betrekking tot de beschikbaarheid van gegevens en instructies voor het opvragen van informatie zijn beschikbaar in het Alexion Clinical Trials Disclosure and Transparency Policy op https://alexion.com/our-research/research-and-development.
IPD delen Ondersteunend informatietype
- LEERPROTOCOOL
- SAP
- MVO
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .