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Un sottostudio prospettico del registro globale dell'ipofosfatasia

5 febbraio 2026 aggiornato da: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Un sottostudio osservazionale prospettico del registro globale dell'ipofosfatasia per descrivere il rischio potenziale di perdita immuno-mediata dell'effetto farmacologico dell'asfotasi alfa nei partecipanti con ipofosfatasia

In questo sottostudio osservazionale prospettico, i partecipanti con ipofosfatasia ad esordio pediatrico (HPP) (esordio perinatale/infantile o giovanile) di qualsiasi età saranno seguiti per un minimo di 5 anni presso centri negli Stati Uniti e potenzialmente 1 o 2 altri paesi.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Stimato)

30

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Stati Uniti, 06106
        • Reclutamento
        • Clinical Trial Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Reclutamento
        • Clinical Trial Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02122
        • Reclutamento
        • Clinical Trial Site
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stati Uniti, 64108
        • Reclutamento
        • Clinical Trial Site
    • New York
      • Mineola, New York, Stati Uniti, 11501
        • Reclutamento
        • Clinical Trial Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Non ancora reclutamento
        • Clinical Trial Site
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43203
        • Reclutamento
        • Clinical Trial Site
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15224
        • Non ancora reclutamento
        • Clinical Trial Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37112
        • Reclutamento
        • Clinical Trial Site
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84108
        • Reclutamento
        • Clinical Trial Site
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Stati Uniti, 22903
        • Reclutamento
        • Clinical Trial Site
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Stati Uniti, 53792
        • Reclutamento
        • Clinical Trial Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione di probabilità

Popolazione di studio

Pazienti con HPP

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Qualsiasi età o sesso con diagnosi confermata di HPP ad esordio pediatrico (ovvero, primo segno o sintomo di HPP presentato a < 18 anni di età).
  • Attualmente in trattamento con asfotase alfa all'arruolamento (non naïve al trattamento) o il medico ha deciso di riprendere (non naïve al trattamento) o iniziare (naïve al trattamento) il trattamento con asfotase alfa del partecipante entro 6 mesi dall'arruolamento.
  • Il partecipante deve avere un'attività della fosfatasi alcalina (ALP) documentata al di sotto del limite inferiore del normale per età e sesso e una mutazione del gene ALPL documentata (Nota: viene fatta un'eccezione per i bambini con caratteristiche cliniche di HPP più ALP basso che devono iniziare asfotase alfa trattamento subito, a discrezione del medico, ma non hanno ancora un risultato genetico. In questo caso, la documentazione del gene ALPL non è richiesta al momento dell'iscrizione al sottostudio, ma deve essere documentata entro 6 mesi dall'arruolamento).
  • Il partecipante o il genitore/rappresentante legalmente autorizzato del partecipante è in grado di leggere e/o comprendere il consenso informato e studiare i questionari nella lingua locale.
  • Il partecipante o il genitore/rappresentante legalmente autorizzato del partecipante deve essere disposto e in grado di fornire il consenso informato firmato per questo studio secondario e il partecipante deve essere disposto a fornire il consenso informato scritto, se appropriato e richiesto dalle normative locali.

Criteri di esclusione:

  • Attualmente partecipa a uno studio clinico interventistico sponsorizzato da Alexion. I partecipanti che hanno concluso la partecipazione a uno studio clinico sull'asfotase alfa sponsorizzato da Alexion possono iscriversi a questo sottostudio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Partecipanti con HPP ad esordio pediatrico
Ogni partecipante sarà seguito per un minimo di 5 anni o, se applicabile, fino al recesso anticipato. Saranno valutati gli esiti biochimici, clinici, di imaging (se clinicamente indicati) e funzionali/qualità della vita relativi all'HPP.
Biologico: Asfotasio Alfa
Tutti i partecipanti riceveranno asfotase alfa per via sottocutanea secondo lo standard di cura. Se non diversamente specificato dallo standard di cura del medico, ai partecipanti di età <2 anni si raccomanda una visita clinica ogni 3 mesi circa dopo l'arruolamento fino all'età di 2 anni, dopodiché dovrebbero sottoporsi a una visita clinica ogni 6 mesi circa. I partecipanti dovrebbero essere seguiti per 5 anni, se possibile.
Altri nomi:
  • Strensiq

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Evento di perdita di efficacia immuno-mediata secondo il medico curante
Lasso di tempo: Fino a 5 anni
Ciò si baserà su valutazioni cliniche e biochimiche, nonché anticorpi anti-farmaco positivi e anticorpi neutralizzanti positivi.
Fino a 5 anni
Occorrenza di eventi avversi gravi immuno-mediati
Lasso di tempo: Fino a 5 anni
Questi eventi avversi gravi includeranno gravi reazioni di ipersensibilità e anafilassi.
Fino a 5 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

25 agosto 2022

Completamento primario (Stimato)

18 luglio 2028

Completamento dello studio (Stimato)

18 luglio 2028

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

1 febbraio 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

1 febbraio 2022

Primo Inserito (Effettivo)

10 febbraio 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

9 febbraio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

5 febbraio 2026

Ultimo verificato

1 febbraio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ALX-HPP-501s

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Alexion si è impegnata pubblicamente a consentire le richieste di accesso ai dati dello studio e fornirà un protocollo, una CSR e riassunti in linguaggio semplice.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

Alexion prenderà in considerazione le richieste di divulgazione dei dati a livello di partecipante allo studio clinico, a condizione che la privacy dei partecipanti sia garantita attraverso metodi come l'anonimizzazione dei dati, la pseudonimizzazione o l'anonimizzazione (come richiesto dalla legge applicabile) e se tale divulgazione è stata inclusa nello studio pertinente informato modulo di consenso o documentazione simile. Gli investigatori accademici qualificati possono richiedere dati clinici a livello di partecipante e documenti di supporto (piano di analisi statistica e protocollo) relativi agli studi sponsorizzati da Alexion. Ulteriori dettagli sulla disponibilità dei dati e le istruzioni per la richiesta di informazioni sono disponibili nella Politica sulla divulgazione e sulla trasparenza degli studi clinici di Alexion all'indirizzo https://alexion.com/our-research/research-and-development.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA
  • RSI

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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