原発性ミトコンドリアミオパチー患者におけるREN001の非盲検長期安全性試験（一歩先を行く）
2024年5月23日 更新者：Reneo Pharma Ltd
原発性ミトコンドリアミオパシー（PMM）の被験者におけるREN001の長期的な安全性と忍容性を評価するための非盲検多施設研究
これは長期的な安全性と忍容性の研究です。
REN001は、以前に研究REN001-201を完了したか、研究REN001-101に参加し、COVID-19パンデミックのためにその研究から撤退したPMMの被験者に1日1回投与されます。
調査の概要
詳細な説明
この研究は、以前にREN001-201研究を完了したか、REN001-101研究に参加し、COVID-19パンデミックのためにその研究から撤退したPMMの被験者に1日1回投与されたREN001の長期的な安全性と忍容性を評価するように設計されています。
適格な被験者は、REN001 100mgを1日1回、24か月間経口で治療されます。 ベースラインの訪問に続いて、定義された時点で計画された訪問があります。 治験薬の最終投与から約30日後に、治験センターから被験者に最終フォローアップの電話がかけられます。
研究の種類
介入
入学 (実際)
155
段階
- フェーズ2
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Salford、イギリス、M5 5AP
- Salford Royal NHS Foundation Trust
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Greater London
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London、Greater London、イギリス、WC1N 3BG
- Queen Square Centre for Neuromuscular Diseases
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Tyne And Wear
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Newcastle Upon Tyne、Tyne And Wear、イギリス、NE1 4LP
- The Newcastle Upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
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Bologna、イタリア、40139
- IRCCS Institute of Neurological Sciences of Bologna
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Milan、イタリア、20100
- Istituto Nazionale Neurologico Carlo Besta
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Pisa、イタリア、56100
- U.O. di Neurologia - Neurofisiopatologia
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Lazio
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Roma、Lazio、イタリア、00168
- Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS Neurophysiopathology Unit
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Sicilia
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Messina、Sicilia、イタリア、98125
- A.O.U Policlinico di Messina U.O.C Neurologia e Malattie Neuromuscolari
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Nijmegen、オランダ、6525EX
- Radboud Universitair Medisch Centrum
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New South Wales
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St. Leonards、New South Wales、オーストラリア、2065
- Royal North Shore Hospital
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South Australia
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Adelaide、South Australia、オーストラリア、5000
- PARC Clinical Research
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Victoria
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Melbourne、Victoria、オーストラリア、3004
- The Alfred Hospital
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Vancouver、カナダ、V5Z 1M9
- Vancouver General Hospital
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Alberta
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Calgary、Alberta、カナダ、T2E 7Z4
- M.A.G.I.C. Clinic (Metabolics and Genetics in Calgary)
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Madrid、スペイン、20841
- Hospital Universitario 12 de Octubre
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Valencia、スペイン、46026
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe
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Copenhagen、デンマーク、2100
- Copenhagen Neuromuscular Center
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Bonn、ドイツ、53127
- University Hospital Bonn Clinic and Polyclinic for Neurology
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Munich、ドイツ、80336
- Medical Center of the University of Munich Friedrich Baur Institute at the Neurological Clinic and Polyclinic
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Auckland
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Grafton、Auckland、ニュージーランド、1042
- Centre for Brain Research Neurogenetic Clinic
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Budapest、ハンガリー、1082
- Semmelweis University Insitute of Genomics and Rare Disorders
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Pécs、ハンガリー、7624
- University of Pecs Clinical Centre
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Angers、フランス、49933
- Centre de référence des maladies neuromusculaires
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Bron、フランス、69599
- Hôpital neurologique
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Nice、フランス
- Nice Teaching Hospital
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Paris、フランス、75013
- Hôpitaux Universitaires Pitié Salpêtrière
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Strasbourg、フランス、6700
- CHU de Strasbourg- Hopital de Hautepierre
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Hauts De France
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Lille、Hauts De France、フランス、59037
- Hôpital Roger Salengro
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Leuven、ベルギー、3000
- University Hospital Leuven
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- -STRIDEでの治療を完了したか、研究REN001-101に参加していたが、COVID-19のパンデミックにより研究が中止され、治験責任医師とスポンサーの意見では、研究要件に準拠していた.
- 主に運動不耐症または活動的な筋肉痛を特徴とする PMM がある。
- -REN001ゼラチンカプセルを喜んで飲み込むことができます。
- -PMMまたはその他の併存疾患の治療を目的とした併用薬（サプリメントを含む） -臨床的に可能な場合、研究への参加を通じて安定したままである可能性があります。
- -被験者が研究のすべての関連する側面について知らされたことを示す、署名され、日付が記入されたインフォームドコンセント文書。
- 女性は出産の可能性がないか、ベースラインから治験薬の最終投与後約30日まで非常に効果的な避妊方法を使用することに同意する必要があります。 出産の可能性のある女性（WOCBP）であるパートナーを持つ男性も、ベースラインから治験薬の最終投与後14週間まで避妊を使用する必要があります。
除外基準:
- -研究中にREN001以外のペルオキシソーム増殖因子活性化受容体（PPAR）アゴニストが必要になると予想されます。
- -研究中または研究終了後1か月以内に血液または血液成分を寄付する意図。
- 現在の薬物依存症。 医療上の理由によるアヘン剤/大麻の使用は、処方箋の証拠があれば、または治験責任医師の裁量で許容されます。
- 現在のアルコール依存症。
- -研究への参加に関連するリスクを高める可能性がある、または研究結果の解釈を妨げる可能性のある医学的、精神医学的または実験室の状態であり、治験責任医師および医療モニターの判断で、被験者をこの研究への参加に不適切にする。
- 妊娠中または授乳中の女性
Stride または REN001-101 研究を終了した後に参加する被験者には、次の除外基準も適用されます。
- -eGFRグレード2以上として計算された臨床的に重大な腎疾患または障害 <60ml/分/1.73m2 スクリーニングで慢性腎臓病疫学共同研究 (CKD-EPI) クレアチニン式を使用します。
- -臨床的に重大な肝疾患またはASTまたはALTグレード2以上の障害（> 2.5 x ULN）、または総ビリルビン> 1.6 x ULNまたは> ULN スクリーニング時の肝毒性の他の徴候および症状を伴う。
- -制御されていない糖尿病および/またはスクリーニングHbA1cが11％以上の被験者。
- -研究中に管理の変更が必要になる可能性がある、またはこの研究の実施または安全性を妨げる可能性のある重大な付随する臨床疾患の証拠。 （高コレステロール血症、胃食道逆流症、または薬（三環系抗うつ薬を除く）による制御下のうつ病などの安定した十分に制御された慢性状態は、症状と薬が安全性を損なうか、この研究のテストと解釈を妨げると予測されない限り、許容されます.)
- -がんの病歴を持つ被験者。 -皮膚の上皮内基底細胞癌の病歴は許可されます。
- -臨床的に重要な心疾患および/または臨床的に重要なECG異常 2度の心ブロック、症候性頻脈性不整脈または不安定な不整脈（右脚ブロック、左束ブロックおよび長いPR間隔は除外されません） 治験責任医師の意見では除外する必要があります運動テストを完了することから被験者。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：REN001
100mgを1日1回
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1日1回の投与
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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軽度、中等度、重度のTEAE、試験中止に至ったTEAE、すべてのTEAE、およびすべてのTESAEを患う参加者の数
時間枠：ベースラインから研究終了まで、平均12.1か月
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AE のある参加者の数と重症度
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ベースラインから研究終了まで、平均12.1か月
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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研究室の安全性検査、心電図、仰臥位バイタルサイン、眼球評価における絶対値、ベースラインからの変化、潜在的に臨床的に重要な変化の発生率
時間枠：研究の終了
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参加者の数
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研究の終了
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12分間の歩行テスト中の歩行距離の変化
時間枠：ベースラインから 24 か月目まで
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歩いた距離（メートル単位）
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ベースラインから 24 か月目まで
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修正疲労衝撃スケール (MFIS) スコアの変化
時間枠：ベースラインから 24 か月目まで
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MFIS は、身体的、認知的、心理社会的機能に対する疲労の影響を説明する 21 項目の尺度です。
アンケートには 9 つの身体的項目、10 つの認知的項目、および 2 つの心理社会的項目が含まれており、各項目のスコアは 0 = まったくない、4 = ほぼ常にある
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ベースラインから 24 か月目まで
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患者の全体的な重症度印象 (PGIS) スコアの変化
時間枠：ベースラインから 24 か月目まで
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PGIS は、疲労と筋肉の症状の重症度を説明する 2 項目のアンケートです。
各項目は、欠席、軽度、中等度、重度、または非常に重度としてスコア付けされます。
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ベースラインから 24 か月目まで
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簡易疼痛インベントリ (BPI) スコアの変化
時間枠：ベースラインから 24 か月目まで
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BPI は、痛みの重症度と機能への影響を説明する 15 項目のアンケートです。
アンケートには、それぞれ 0 = 痛みなしから 10 = 痛みの間でスコア付けされた 4 つの痛みの重症度項目と、それぞれ 0 = 干渉しないから 10 = 完全に干渉するの間でスコア付けされた 7 つの痛みの干渉項目が含まれています。
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ベースラインから 24 か月目まで
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患者報告結果測定情報システム (PROMIS) 短縮形式 - 慢性疾患治療機能評価 (FACIT) 疲労 13a スコアの変化
時間枠：ベースラインから 24 か月目まで
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PROMIS 短縮フォーム - FACIT 疲労 13a は、疲労とその日常活動および機能への影響を説明する 13 項目のアンケートです。
各項目は、1=まったくない、5=非常に高いの間でスコア付けされます。
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ベースラインから 24 か月目まで
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36 項目の簡易健康調査 (SF-36) スコアの変化
時間枠：ベースラインから 24 か月目まで
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SF-36 は、健康状態と生活の質を説明するための 36 項目のアンケートです。
アンケートには 8 つの領域 (身体機能、身体の痛み、身体的健康上の問題による役割の制限、個人的または感情的な問題による役割の制限、感情的な幸福、社会的機能、エネルギー/疲労、および一般的な健康認識) が含まれています。
項目はスコア付けされ、ドメインに合計され、0 ～ 100 のスケールに変換されます。
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ベースラインから 24 か月目まで
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仕事の生産性と活動性の低下に関するアンケート: 特定の健康上の問題 (WPAI:SHP) スコアを変更する
時間枠：ベースラインから 24 か月目まで
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WPAI:SHP は、特定の病気による仕事や活動の障害について説明する 6 項目のアンケートです。
項目はスコア付けされ、合計され、0 ～ 100% のスケールに変換されます。
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ベースラインから 24 か月目まで
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患者全体の変化印象 (PGIC) スコアの変化
時間枠：ベースラインから 24 か月目まで
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PGIC は、研究開始以降の疲労と筋肉の症状の変化を説明する 2 項目の質問票です。
各項目は、非常に悪化、中程度悪化、わずかに悪化、変化なし、わずかに改善、中程度に改善、または非常に改善としてスコア付けされます。
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ベースラインから 24 か月目まで
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- 主任研究者：Grainne Gorman, MD、Newcastle Hospital NHS Foundation Trust
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2022年2月1日
一次修了 (実際)
2023年12月14日
研究の完了 (実際)
2024年1月31日
試験登録日
最初に提出
2022年2月24日
QC基準を満たした最初の提出物
2022年3月3日
最初の投稿 (実際)
2022年3月4日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2024年5月28日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年5月23日
最終確認日
2024年4月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。