Et åbent, langsigtet sikkerhedsstudie af REN001 i patienter med primær mitokondriel myopati (Stride Ahead)

Inklusionskriterier:

• Fuldførte behandling i STRIDE eller deltog i undersøgelse REN001-101, da undersøgelsen stoppede på grund af COVID-19-pandemien, og efter investigatorens og sponsorens opfattelse havde været i overensstemmelse med undersøgelseskravene.
• Har PMM, som fortsat primært er præget af træningsintolerance eller aktive muskelsmerter.
• Villig og i stand til at sluge REN001 gelatinekapslerne.
• Samtidig medicin (inklusive kosttilskud) beregnet til behandling af PMM eller andre komorbiditeter, der sandsynligvis vil forblive stabile under deltagelse i undersøgelsen, hvor det er klinisk muligt.
• Underskrevet og dateret informeret samtykkedokument, der angiver, at forsøgspersonen er blevet informeret om alle relevante aspekter af undersøgelsen.
• Kvinder bør enten være i ikke-fertil alder eller skal acceptere at bruge højeffektive præventionsmetoder fra baseline til ca. 30 dage efter den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet. Mænd med partnere, der er kvinder i den fødedygtige alder (WOCBP), skal også bruge prævention fra baseline til 14 uger efter den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet.

Ekskluderingskriterier:

• Forventet at have behov for en anden peroxisomproliferator-aktiveret receptor (PPAR) agonist end REN001 under undersøgelsen.
• Hensigt om at donere blod eller blodkomponenter under undersøgelsen eller inden for en måned efter afslutningen af ​​undersøgelsen.
• Aktuel stofafhængighed. Brug af opiater/cannabis af medicinske årsager er acceptabelt med receptbevis eller efter efterforskerens skøn.
• Nuværende alkoholafhængighed.
• Enhver medicinsk, psykiatrisk eller laboratorielidelse, der kan øge risikoen forbundet med undersøgelsesdeltagelse eller forstyrre fortolkningen af ​​undersøgelsesresultater, og efter Investigator og Medical Monitors vurdering ville gøre emnet uegnet til at deltage i denne undersøgelse.
• Gravid eller ammende kvinde

For forsøgspersoner, der går ind efter at have afsluttet Stride- eller REN001-101-undersøgelser, vil følgende eksklusionskriterier også gælde:

1. Klinisk signifikant nyresygdom eller svækkelse beregnet som eGFR grad 2 eller derover <60ml/min/1,73m2 ved hjælp af Kreatinin-ligningen for Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration (CKD-EPI) ved screening.
2. Klinisk signifikant leversygdom eller svækkelse af ASAT eller ALAT Grad 2 eller derover (>2,5 x ULN), eller Total bilirubin > 1,6 x ULN eller >ULN med andre tegn og symptomer på levertoksicitet ved screening.
3. Personer med ukontrolleret diabetes og/eller en screening HbA1c på ≥11 %.
4. Bevis på signifikant samtidig klinisk sygdom, der kan have behov for en ændring i håndteringen under undersøgelsen eller kan interferere med udførelsen eller sikkerheden af ​​denne undersøgelse. (Stabile velkontrollerede kroniske tilstande såsom hyperkolesterolæmi, gastroøsofageal refluks eller depression under kontrol med medicin (bortset fra tricykliske antidepressiva), er acceptable, forudsat at symptomerne og medicinen ikke forventes at kompromittere sikkerheden eller interferere med testene og fortolkningerne af denne undersøgelse .)
5. Forsøgspersoner med en historie med kræft. En historie med in situ basalcellekarcinom i huden er tilladt.
6. Klinisk signifikant hjertesygdom og/eller klinisk signifikante EKG-abnormiteter såsom 2. grads hjerteblok, symptomatisk takyarytmi eller ustabil arytmi (højre grenblok, venstre fascikulær blokering og langt PR-interval er ikke udelukket), som efter investigators mening bør udelukke emne fra at gennemføre træningsprøver.