En öppen etikett, långsiktig säkerhetsstudie av REN001 hos patienter med primär mitokondriell myopati (Stide Ahead)

Inklusionskriterier:

• Fullbordade behandlingen i STRIDE eller deltog i studie REN001-101 när studien avbröts på grund av covid-19-pandemin, och enligt utredarens och sponsorns åsikt hade varit förenlig med studiens krav.
• Har PMM som fortsätter att främst kännetecknas av träningsintolerans eller aktiv muskelsmärta.
• Vill och kan svälja REN001 gelatinkapslarna.
• Samtidig medicinering (inklusive kosttillskott) avsedda för behandling av PMM eller andra komorbiditeter som sannolikt förblir stabila under hela deltagandet i studien där det är kliniskt möjligt.
• Undertecknat och daterat dokument med informerat samtycke som anger att försökspersonen har informerats om alla relevanta aspekter av studien.
• Kvinnor bör antingen vara i icke-ferdig ålder eller måste gå med på att använda högeffektiva preventivmetoder från baslinjen till cirka 30 dagar efter den sista dosen av studieläkemedlet. Män med partner som är kvinnor i fertil ålder (WOCBP) måste också använda preventivmedel från baslinjen till 14 veckor efter den sista dosen av studieläkemedlet.

Exklusions kriterier:

• Förväntas behöva en annan peroxisomproliferatoraktiverad receptor (PPAR) agonist än REN001 under studien.
• Avsikt att donera blod eller blodkomponenter under studien eller inom en månad efter avslutad studie.
• Nuvarande drogberoende. Användning av opiater/cannabis av medicinska skäl är acceptabelt med receptbevis eller efter utredarens gottfinnande.
• Nuvarande alkoholberoende.
• Alla medicinska, psykiatriska eller laboratoriemässiga tillstånd som kan öka risken förknippad med studiedeltagande eller störa tolkningen av studieresultat och, enligt utredarens och medicinska övervakarens bedömning, skulle göra ämnet olämpligt för inträde i denna studie.
• Gravid eller ammande kvinna

För försökspersoner som går in efter att ha avslutat Stride- eller REN001-101-studierna kommer följande uteslutningskriterier också att gälla:

1. Kliniskt signifikant njursjukdom eller funktionsnedsättning beräknat som eGFR grad 2 eller högre <60ml/min/1,73m2 med användning av kreatininekvationen för kronisk njursjukdom epidemiologi (CKD-EPI) vid screening.
2. Kliniskt signifikant leversjukdom eller försämring av ASAT eller ALAT grad 2 eller högre (>2,5 x ULN), eller totalt bilirubin > 1,6 x ULN eller >ULN med andra tecken och symtom på levertoxicitet vid screening.
3. Försökspersoner med okontrollerad diabetes och/eller en screening HbA1c på ≥11 %.
4. Bevis på signifikant samtidig klinisk sjukdom som kan behöva ändras i hanteringen under studien eller som kan störa genomförandet eller säkerheten för denna studie. (Stabila välkontrollerade kroniska tillstånd såsom hyperkolesterolemi, gastroesofageal reflux eller depression under kontroll med medicinering (andra än tricykliska antidepressiva medel), är acceptabla förutsatt att symptomen och medicinerna inte skulle förutsägas äventyra säkerheten eller störa testerna och tolkningarna av denna studie .)
5. Försökspersoner med en historia av cancer. En historia av in situ basalcellscancer i huden är tillåten.
6. Kliniskt signifikant hjärtsjukdom och/eller kliniskt signifikanta EKG-avvikelser såsom hjärtblock i 2:a graden, symptomatisk takyarytmi eller instabil arytmi (höger grenblock, vänster fascikulärt block och långt PR-intervall är inte uteslutna) som enligt utredarens uppfattning bör utesluta ämne från att genomföra övningsprov.