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Uno studio in aperto sulla sicurezza a lungo termine di REN001 in pazienti affetti da miopatia mitocondriale primaria (Stride Ahead)

23 maggio 2024 aggiornato da: Reneo Pharma Ltd

Uno studio multicentrico in aperto per valutare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine di REN001 in soggetti con miopatia mitocondriale primaria (PMM)

Questo è uno studio di sicurezza e tollerabilità a lungo termine. REN001 viene somministrato una volta al giorno a soggetti con PMM che hanno precedentemente completato lo studio REN001-201 o partecipato allo studio REN001-101 e si sono ritirati da tale studio a causa della pandemia di COVID-19.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo studio è progettato per valutare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine di REN001 somministrato una volta al giorno a soggetti con PMM che hanno precedentemente completato lo Studio REN001-201 o hanno partecipato allo Studio REN001-101 e si sono ritirati da tale studio a causa della pandemia di COVID-19.

I soggetti idonei saranno trattati con REN001 100 mg per via orale, una volta al giorno per 24 mesi. Dopo la visita di base ci sono visite pianificate in momenti definiti. Una telefonata finale di follow-up sarà effettuata dal centro dello studio al soggetto circa 30 giorni dopo l'ultima dose del farmaco oggetto dello studio.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

155

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
    • New South Wales
      • St. Leonards, New South Wales, Australia, 2065
        • Royal North Shore Hospital
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australia, 5000
        • PARC Clinical Research
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3004
        • The Alfred Hospital
  • Belgio
      • Leuven, Belgio, 3000
        • University Hospital Leuven
  • Canada
      • Vancouver, Canada, V5Z 1M9
        • Vancouver General Hospital
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T2E 7Z4
        • M.A.G.I.C. Clinic (Metabolics and Genetics in Calgary)
  • Danimarca
      • Copenhagen, Danimarca, 2100
        • Copenhagen neuromuscular center
  • Francia
      • Angers, Francia, 49933
        • Centre de Référence des Maladies Neuromusculaires
      • Bron, Francia, 69599
        • Hôpital neurologique
      • Nice, Francia
        • Nice Teaching Hospital
      • Paris, Francia, 75013
        • Hôpitaux Universitaires Pitié Salpêtrière
      • Strasbourg, Francia, 6700
        • CHU de Strasbourg- Hopital de Hautepierre
    • Hauts De France
      • Lille, Hauts De France, Francia, 59037
        • Hôpital Roger Salengro
  • Germania
      • Bonn, Germania, 53127
        • University Hospital Bonn Clinic and Polyclinic for Neurology
      • Munich, Germania, 80336
        • Medical Center of the University of Munich Friedrich Baur Institute at the Neurological Clinic and Polyclinic
  • Italia
      • Bologna, Italia, 40139
        • IRCCS Institute of Neurological Sciences of Bologna
      • Milan, Italia, 20100
        • Istituto Nazionale Neurologico Carlo Besta
      • Pisa, Italia, 56100
        • U.O. di Neurologia - Neurofisiopatologia
    • Lazio
      • Roma, Lazio, Italia, 00168
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS Neurophysiopathology Unit
    • Sicilia
      • Messina, Sicilia, Italia, 98125
        • A.O.U Policlinico di Messina U.O.C Neurologia e Malattie Neuromuscolari
  • Nuova Zelanda
    • Auckland
      • Grafton, Auckland, Nuova Zelanda, 1042
        • Centre for Brain Research Neurogenetic Clinic
  • Olanda
      • Nijmegen, Olanda, 6525EX
        • Radboud Universitair Medisch Centrum
  • Regno Unito
      • Salford, Regno Unito, M5 5AP
        • Salford Royal NHS Foundation Trust
    • Greater London
      • London, Greater London, Regno Unito, WC1N 3BG
        • Queen Square Centre for Neuromuscular Diseases
    • Tyne And Wear
      • Newcastle Upon Tyne, Tyne And Wear, Regno Unito, NE1 4LP
        • The Newcastle Upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
  • Spagna
      • Madrid, Spagna, 20841
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
      • Valencia, Spagna, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe
  • Ungheria
      • Budapest, Ungheria, 1082
        • Semmelweis University Insitute of Genomics and Rare Disorders
      • Pécs, Ungheria, 7624
        • University of Pecs Clinical Centre

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Ha completato il trattamento in STRIDE o stava partecipando allo Studio REN001-101 quando lo studio è stato interrotto a causa della pandemia di COVID-19 e, secondo l'opinione dello Sperimentatore e dello Sponsor, era stato conforme ai requisiti dello studio.
  • Avere PMM che continua ad essere principalmente caratterizzato da intolleranza all'esercizio o dolore muscolare attivo.
  • Disposto e in grado di ingoiare le capsule di gelatina REN001.
  • - Farmaci concomitanti (inclusi integratori) destinati al trattamento della PMM o di altre comorbilità che potrebbero rimanere stabili per tutta la partecipazione allo studio, ove clinicamente possibile.
  • Documento di consenso informato firmato e datato indicante che il soggetto è stato informato di tutti gli aspetti pertinenti dello studio.
  • Le donne devono essere potenzialmente non fertili o devono accettare di utilizzare metodi contraccettivi altamente efficaci dal basale fino a circa 30 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio. Anche i maschi con partner che sono donne in età fertile (WOCBP) devono utilizzare la contraccezione dal basale fino a 14 settimane dopo l'ultima dose del farmaco in studio.

Criteri di esclusione:

  • Si prevede che durante lo studio sarà necessario un agonista del recettore attivato dal proliferatore del perossisoma (PPAR) diverso da REN001.
  • Intenzione a donare sangue o componenti del sangue durante lo studio o entro un mese dal completamento dello studio.
  • Attuale tossicodipendenza. L'uso di oppiacei/cannabis per motivi medici è accettabile con prove di prescrizione oa discrezione dell'investigatore.
  • Attuale dipendenza da alcol.
  • Qualsiasi condizione medica, psichiatrica o di laboratorio che possa aumentare il rischio associato alla partecipazione allo studio o interferire con l'interpretazione dei risultati dello studio e, a giudizio dello sperimentatore e del monitor medico, renderebbe il soggetto inadatto all'ingresso in questo studio.
  • Donna incinta o che allatta

Per i soggetti che entrano dopo essere usciti dagli studi Stride o REN001-101 si applicheranno anche i seguenti criteri di esclusione:

  1. Malattia renale clinicamente significativa o compromissione calcolata come eGFR Grado 2 o superiore <60 ml/min/1,73 m2 utilizzando l'equazione della creatinina della Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration (CKD-EPI) allo screening.
  2. - Malattia epatica clinicamente significativa o compromissione di AST o ALT di grado 2 o superiore (> 2,5 x ULN) o bilirubina totale > 1,6 x ULN o > ULN con altri segni e sintomi di epatotossicità allo screening.
  3. Soggetti con diabete non controllato e/o Screening HbA1c ≥11%.
  4. - Evidenza di una significativa malattia clinica concomitante che potrebbe richiedere un cambiamento nella gestione durante lo studio o potrebbe interferire con la conduzione o la sicurezza di questo studio. (Condizioni croniche stabili e ben controllate come ipercolesterolemia, reflusso gastroesofageo o depressione sotto controllo con farmaci (diversi dagli antidepressivi triciclici), sono accettabili a condizione che non si preveda che i sintomi e i farmaci compromettano la sicurezza o interferiscano con i test e le interpretazioni di questo studio .)
  5. Soggetti con una storia di cancro. È consentita una storia di carcinoma a cellule basali in situ nella pelle.
  6. Malattie cardiache clinicamente significative e/o anomalie ECG clinicamente significative come blocco cardiaco di 2° grado, tachiaritmia sintomatica o aritmia instabile (non sono esclusi blocco di branca destra, blocco fascicolare sinistro e intervallo PR lungo) che, a parere dello sperimentatore, dovrebbero escludere il soggetto dal completamento delle prove di esercizio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: REN001
100 mg una volta al giorno
Droga: REN001
Dosaggio una volta al giorno

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con TEAE lievi, moderati, gravi, TEAE che hanno portato all'interruzione dello studio, tutti i TEAE e tutti i TESAE
Lasso di tempo: Dal basale fino alla fine dello studio, una media di 12,1 mesi
Numero di partecipanti con eventi avversi e gravità
Dal basale fino alla fine dello studio, una media di 12,1 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valori assoluti, variazioni rispetto al basale e incidenza di variazioni potenzialmente clinicamente significative nei test di sicurezza di laboratorio, negli elettrocardiogrammi, nei segni vitali in posizione supina e nelle valutazioni della vista
Lasso di tempo: Conclusione dello studio
Numero di partecipanti
Conclusione dello studio
Variazione della distanza percorsa durante un test del cammino di 12 minuti
Lasso di tempo: Riferimento al mese 24
Distanza percorsa in metri
Riferimento al mese 24
Variazione del punteggio della scala di impatto della fatica modificata (MFIS).
Lasso di tempo: Riferimento al mese 24
L’MFIS è una scala composta da 21 item per descrivere l’impatto della fatica sul funzionamento fisico, cognitivo e psicosociale. Il questionario include 9 item fisici, 10 cognitivi e 2 psicosociali, con ciascun item con punteggio compreso tra 0=Mai e 4=Quasi sempre
Riferimento al mese 24
Variazione del punteggio Global Impression of Severity (PGIS) del paziente
Lasso di tempo: Riferimento al mese 24
Il PGIS è un questionario composto da 2 voci per descrivere la gravità dell'affaticamento e dei sintomi muscolari. A ogni elemento viene assegnato un punteggio come Assente, Lieve, Moderato, Grave o Molto grave
Riferimento al mese 24
Variazione del punteggio del Brief Pain Inventory (BPI).
Lasso di tempo: Riferimento al mese 24
Il BPI è un questionario composto da 15 voci per descrivere la gravità del dolore e la sua interferenza sul funzionamento. Il questionario include 4 elementi di gravità del dolore, ciascuno con punteggio compreso tra 0=nessun dolore e 10=dolore, e 7 elementi di interferenza del dolore, ciascuno con punteggio compreso tra 0=non interferisce e 10=interferisce completamente
Riferimento al mese 24
Variazione nel sistema informativo di misurazione degli esiti riferiti dai pazienti (PROMIS) Forma breve - Valutazione funzionale della terapia per malattie croniche (FACIT) Punteggi di fatica 13a
Lasso di tempo: Riferimento al mese 24
Il PROMIS Short Form - FACIT Fatigue 13a è un questionario composto da 13 voci per descrivere la fatica e il suo impatto sulle attività e sulle funzioni quotidiane. A ogni elemento viene assegnato un punteggio compreso tra 1=Per niente e 5=Molto
Riferimento al mese 24
Variazione del punteggio del sondaggio sanitario in formato breve a 36 elementi (SF-36).
Lasso di tempo: Riferimento al mese 24
L'SF-36 è un questionario composto da 36 voci per descrivere lo stato di salute e la qualità della vita. Il questionario comprende 8 domini (funzionamento fisico, dolore fisico, limitazioni di ruolo dovute a problemi di salute fisica, limitazioni di ruolo dovute a problemi personali o emotivi, benessere emotivo, funzionamento sociale, energia/fatica e percezioni generali di salute). Gli elementi vengono valutati, sommati in domini e trasformati in una scala da 0 a 100
Riferimento al mese 24
Questionario sul cambiamento della produttività lavorativa e del deterioramento delle attività: punteggio relativo al problema di salute specifico (WPAI: SHP).
Lasso di tempo: Riferimento al mese 24
Il WPAI:SHP è un questionario composto da 6 voci per descrivere la compromissione del lavoro e delle attività dovuta a una determinata malattia. Gli elementi vengono valutati, sommati e trasformati in una scala da 0 a 100%
Riferimento al mese 24
Variazione del punteggio PGIC (Global Impression of Change) del paziente
Lasso di tempo: Riferimento al mese 24
Il PGIC è un questionario a 2 voci per descrivere il cambiamento dell'affaticamento e dei sintomi muscolari dall'inizio dello studio. Ad ogni elemento viene assegnato un punteggio come Molto peggiore, Moderatamente peggiore, Minimamente peggiore, Nessun cambiamento, Minimamente migliorato, Moderatamente migliorato o Molto migliorato
Riferimento al mese 24

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Reneo Pharma Ltd

Investigatori

  • Investigatore principale: Grainne Gorman, MD, Newcastle Hospital NHS Foundation Trust

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 febbraio 2022

Completamento primario (Effettivo)

14 dicembre 2023

Completamento dello studio (Effettivo)

31 gennaio 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

24 febbraio 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

3 marzo 2022

Primo Inserito (Effettivo)

4 marzo 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

28 maggio 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

23 maggio 2024

Ultimo verificato

1 aprile 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • REN001-202

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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